Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vese AL amiloid érintettsége és NEOD001 (RAIN)

2020. augusztus 21. frissítette: Tufts Medical Center

A RAIN-tanulmány, a NEOD001 2b. fázisú multicentrikus randomizált, kettős vak vizsgálata szisztémás könnyűlánc-amiloidózisban (AL) és tartós vesekárosodásban szenvedő, korábban kezelt alanyokon.

Ez egy multicentrikus, 2b. fázisú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, kétkarú, párhuzamos csoportokra kiterjedő, a NEOD001 hatékonysági és biztonságossági vizsgálata egyetlen szerként intravénásan beadva AL-amiloidózisban szenvedő felnőtteknél, akiknek hematológiai válasza megmaradt. AL amiloidózis legutóbbi kezelése (pl. kemoterápia, autológ őssejt-transzplantáció [ASCT]), és tartós veseműködési zavaruk van.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy multicentrikus, 2b. fázisú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, kétkarú, párhuzamos csoportos vizsgálat a NEOD001 hatékonyságáról és biztonságosságáról egyetlen szerként intravénásan adva AL-amiloidózisban szenvedő felnőtteknél, akiknek hematológiai válasza fennmarad AL amiloidózis legutóbbi kezelése (pl. kemoterápia, autológ őssejt-transzplantáció [SCT]), és tartós veseműködési zavaruk van. Az alany szűrésére a vizsgálati gyógyszer első beadását megelőző 28 napon belül kerül sor (pl. hónap 1 nap 1). Ha a szűrővizsgálatok befejeződnek, és minden alkalmassági követelmény teljesül, a tantárgy felvételre kerül. A tanulmányi látogatásokra 28 naponként kerül sor, ütemezés szerint az 1. hónap 1. napjától. ±5 napos ablak engedélyezett az 1. hónap után kezdődő látogatásokhoz. Az alanyok legfeljebb 12 infúziót kaphatnak a vizsgálati gyógyszerből. Azoknak az alanyoknak, akik a kezdeti vizsgálatvégi (EOS) látogatás előtt abbahagyják a vizsgálati gyógyszer szedését, 30 (±5) nappal a vizsgálati gyógyszer utolsó beadása után korai kezelés abbahagyását (ETD) kell végezni. A 12 hónapos kezelés és a megerősítő EOS-látogatás befejezése után az alany beléphet egy nyílt kiterjesztésű (OLE) vizsgálatba, amelynek során az alanyok 12 hónapon keresztül aktív kezelést kapnak NEOD001-gyel, és egyidejűleg kemoterápiát is kaphatnak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
        • Mayo Clinic- Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic- Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic- Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 éves vagy idősebb
  2. Az AL amiloidózis biopsziával igazolt diagnózisa immunhisztokémiával vagy szövetbiopsziás tömegspektroszkópiával, a csontvelő kivételével
  3. Vesebiopszia szűrése RAIN-re, amely megerősíti, hogy az AL amiloidózis a vesekárosodás kizárólagos vagy domináns oka
  4. Folyamatos veseérintettség diagnosztizálása óta proteinuria (főleg albumin) > 500 mg/nap 24 órás vizeletgyűjtésben
  5. CKD 1–3 (eGFR > 30)
  6. ≥1 korábbi szisztémás hematológiai terápia szabad könnyű láncot (FLC) okozó hematológiai rosszindulatú daganatra, amely az AL amiloidózis kezdeti diagnózisának hátterében áll, legalább részleges FLC-válasz (PR, VGPR, CR) a stabilnak ítélt és további kezelést nem igénylő kezelésre
  7. ECOG teljesítmény állapota ≤ 2

  8. Klinikai laboratóriumi értékek:

    1. Abszolút neutrofilszám > 1000/μL
    2. Thrombocytaszám > 75 000/μL
    3. Összes bilirubin ≤ 1,5X ULN
    4. Alkáli foszfatáz ≤ 5X ULN
    5. NT-proBNP < 1800 pg/ml
  9. Önkéntes írásos beleegyezést kell adni bármely, a standard orvosi ellátás részét nem képező, tanulmányokkal kapcsolatos eljárás elvégzése előtt, azzal a feltétellel, hogy a beleegyezését a beteg bármikor visszavonhatja a jövőbeni orvosi ellátás sérelme nélkül.

Kizárási kritériumok:

  1. A transztiretin gén mutációi vagy egyéb nem AL amiloidózis jelenléte miatti amiloidózis
  2. Szoptató, szoptató vagy terhes nőbetegek
  3. Azok a betegek, akiket 6 hónapon belül nem kezeltek vagy kemoterápiában, vagy 12 hónapon belül SCT-ben részesültek az AL amiloidózist okozó, könnyűláncot termelő hematológiai betegség miatt, a NEOD001 első adagjának beadásakor (1. hónap 1. napja)
  4. Azok a betegek, akik a kezdeti diagnóziskor vagy később megfeleltek a Nemzetközi Mielóma Munkacsoport (IMWG) terápiát igénylő aktív mielóma multiplex meghatározásának (3. függelék)
  5. Azok a betegek, akiknek a RAIN-re szűrő vesebiopsziái az AL-amiloidózissal nem összefüggő vesekárosodás domináns okait mutatják
  6. Orvosilag dokumentált kardiális syncope, kompenzálatlan pangásos szívelégtelenség, myocardialis infarctus az elmúlt 6 hónapban, instabil angina pectoris, klinikailag szignifikáns, ismétlődő pitvari vagy kamrai aritmiák az antiarrhythmiás kezelés ellenére, vagy súlyos ortosztatikus hipotenzió vagy klinikailag jelentős kompenzálatlan autonóm insufficiencia
  7. Komorbid szisztémás betegségek vagy más súlyos egyidejű betegségek, amelyek a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná tennék a beteget a vizsgálatba, vagy jelentősen befolyásolnák az előírt kezelési rendek biztonságosságának és toxicitásának megfelelő értékelését
  8. Folyamatos vagy aktív fertőzés, ismerten HIV-pozitív, ismerten hepatitis B felületi antigén-pozitív vagy ismert vagy gyanított aktív hepatitis C fertőzés.
  9. Pszichiátriai betegségek/szociális helyzetek, amelyek korlátoznák a tanulmányi követelmények teljesítését

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
Sós zacskó
Kísérleti: NEOD001
Vizsgálati gyógyszer intravénás beadása 28 naponként 24 mg/kg
Drog: NEOD001
A NEOD001 egy monoklonális antitest, amely oldható és oldhatatlan könnyűlánc-aggregátumokra irányul.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Megerősített veseválasz a NEOD001 kezelés után
Időkeret: Alaphelyzet 13 hónapig
A veseválasz a proteinuria ≥ 30%-os csökkenése az eGFR ≥ 25%-os csökkenése nélkül. Megerősített veseválasz az, amelyet 12 havi kezelés után egy hónappal dokumentáltak.
Alaphelyzet 13 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mért GFR a vizsgálatba való belépéskor
Időkeret: Alapvonal
A tanulmány célja a CKD-EPI (krónikus vesebetegség epidemiológiai együttműködés) kreatinin teljesítményének felmérése az AL amiloidózisban szenvedő betegeknél mért iotalamát clearance-hez viszonyítva. A jotalamátot szubkután kell beadni. Ezután vizelet- és plazmamintákat vesznek. A GFR méréshez kapott minták minden laboratóriumi vizsgálatát a Mayo Clinic Rochesterben végzik el. A vizeletben és a plazmában lévő iotalamát mennyiségi meghatározása tandem tömegspektrometriás módszerrel történik.
Alapvonal
4 vagy 5 CKD ideje
Időkeret: Alaphelyzet 13 hónapig
Hónapok a krónikus vesebetegség 4-es vagy 5-ös szintjéig
Alaphelyzet 13 hónapig
EGFR ≤ 15 vagy dialízis ideje
Időkeret: Alaphelyzet 13 hónapig
Hónapok a becsült glomeruláris szűrési ráta ≤ 15 vagy dialízis
Alaphelyzet 13 hónapig
Ideje megduplázni a kreatinint
Időkeret: Alaphelyzet 13 hónapig
Hónapok a szérum kreatininszint megduplázódásáig
Alaphelyzet 13 hónapig
Az eGFR ≥ 40%-os csökkenéséig eltelt idő
Időkeret: Alaphelyzet 13 hónapig
Hónapokkal a becsült glomeruláris filtrációs ráta ≥ 40%-os csökkenésére
Alaphelyzet 13 hónapig
Fenntartott hematológiai reakciókkal rendelkező betegek veseválasza 24 havi kezelés után.
Időkeret: Kiindulási állapot 26 hónapig
A veseválasz a proteinuria ≥ 30%-os csökkenése vagy a proteinuria 0,5 g/24 óra alá esése veseprogresszió hiányában.
Kiindulási állapot 26 hónapig
A 26 hónapos halálozás összes oka
Időkeret: Kiindulási állapot 26 hónapig
Bármilyen okból bekövetkezett halálozás a kiindulási állapottól számított 26 hónap elteltével
Kiindulási állapot 26 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Tufts Medical Center

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Raymond Comenzo, MD, Tufts Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. április 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. február 6.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 24.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. szeptember 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 21.

Utolsó ellenőrzés

2020. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NEOD001-RAIN

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiloidózis

Klinikai vizsgálatok a NEOD001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Israel

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel