Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Renal AL Amyloid involvering og NEOD001 (RAIN)

21. august 2020 oppdatert av: Tufts Medical Center

RAIN-studien, en multisenter randomisert dobbeltblind fase 2b-studie av NEOD001 i tidligere behandlede personer med systemisk lettkjede (AL) amyloidose og vedvarende nyreinvolvering

Dette er en multisenter, fase 2b, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, to-arm, parallell-gruppe effekt- og sikkerhetsstudie av NEOD001 som et enkelt middel administrert intravenøst ​​hos voksne med AL-amyloidose som har en opprettholdt hematologisk respons på deres siste behandling for AL-amyloidose (f.eks. kjemoterapi, autolog stamcelletransplantasjon [ASCT]) og har vedvarende nedsatt nyrefunksjon.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, fase 2b, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, to-arm, parallell-gruppe effekt- og sikkerhetsstudie av NEOD001 som et enkelt middel administrert intravenøst ​​hos voksne med AL-amyloidose som har en opprettholdt hematologisk respons på deres siste behandling for AL-amyloidose (f.eks. kjemoterapi, autolog stamcelletransplantasjon [SCT]) og har vedvarende nedsatt nyrefunksjon. Personscreening vil finne sted i løpet av de 28 dagene før første administrasjon av studiemedikamentet (dvs. måned 1 dag 1). Hvis screeningsvurderinger er fullført og alle kvalifikasjonskrav er oppfylt, vil faget bli påmeldt. Studiebesøk vil finne sted hver 28. dag basert på planlegging fra måned 1 dag 1. Et ±5-dagers vindu er tillatt for besøk som starter etter måned 1. Forsøkspersonene kan få opptil 12 infusjoner med studiemedisin. Forsøkspersoner som avbryter studiemedikamentet før det første studiesluttbesøket (EOS) bør ha et tidlig behandlingsavbruddsbesøk (ETD) 30 (±5) dager etter deres endelige administrering av studiemedikamentet. Etter å ha fullført 12 måneders behandling og det bekreftende EOS-besøket, kan en forsøksperson gå inn i en åpen utvidelsesstudie (OLE), hvor forsøkspersoner vil motta aktiv behandling med NEOD001 i 12 måneder og kan motta samtidig kjemoterapi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
        • Mayo Clinic- Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic- Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic- Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. 18 år eller eldre
  2. Biopsi-bevist diagnose av AL-amyloidose ved immunhistokjemi eller massespektroskopi av en vevsbiopsi unntatt benmarg
  3. Screening av nyrebiopsi for RAIN som bekrefter AL-amyloidose som eksklusiv eller dominerende årsak til nyreskade
  4. Vedvarende nyrepåvirkning fra diagnose med proteinuri (hovedsakelig albumin) > 500 mg/dag i en 24-timers urinsamling
  5. CKD 1 til 3 (eGFR > 30)
  6. ≥1 tidligere systemisk hematologisk terapi for en fri lett kjede (FLC) som produserer hematologisk malignitet som ligger til grunn for den første diagnosen AL-amyloidose med minst en delvis FLC-respons (PR, VGPR, CR) på behandling som anses stabil og som ikke krever ytterligere behandling
  7. ECOG-ytelsesstatus ≤ 2

  8. Kliniske laboratorieverdier:

    1. Absolutt nøytrofiltall > 1000/μL
    2. Blodplateantall > 75 000/μL
    3. Totalt bilirubin ≤ 1,5X ULN
    4. Alkalisk fosfatase ≤ 5X ULN
    5. NT-proBNP < 1800 pg/ml
  9. Frivillig skriftlig samtykke må gis før gjennomføring av en studierelatert prosedyre som ikke er en del av standard medisinsk behandling, med den forståelse at samtykke kan trekkes tilbake av pasienten når som helst uten at det påvirker fremtidig medisinsk behandling

Ekskluderingskriterier:

  1. Amyloidose på grunn av mutasjoner i transthyretingenet eller tilstedeværelse av annen ikke-AL amyloidose
  2. Kvinnelige pasienter som ammer, ammer eller er gravide
  3. Pasienter som ikke har blitt behandlet eller som har mottatt kjemoterapi innen 6 måneder, eller SCT innen 12 måneder, for den lettkjedeproduserende hematologiske sykdommen som forårsaker AL-amyloidose, på tidspunktet for den første dosen av NEOD001 (måned 1 dag 1)
  4. Pasienter som ved første diagnose eller senere møtte International Myeloma Working Group (IMWG) definisjon av aktivt multippelt myelom som krever behandling (vedlegg 3)
  5. Pasienter hvis screening av nyrebiopsier for RAIN viser dominerende årsaker til nyreskade som ikke er relatert til AL-amyloidose
  6. Medisinsk dokumentert hjertesynkope, ukompensert kongestiv hjertesvikt, hjerteinfarkt i løpet av de siste 6 månedene, ustabil angina pectoris, klinisk signifikante repeterende atrie- eller ventrikulære arytmier til tross for antiarytmisk behandling, eller alvorlig ortostatisk hypotensjon eller klinisk signifikant ukompensert autonom insufficiens
  7. Komorbide systemiske sykdommer eller andre alvorlige samtidige sykdommer som, etter etterforskerens vurdering, ville gjøre pasienten uegnet for å delta i denne studien eller i betydelig grad forstyrre riktig vurdering av sikkerhet og toksisitet til de foreskrevne regimene
  8. Pågående eller aktiv infeksjon, kjent HIV-positiv, kjent for å være hepatitt B-overflateantigenpositiv eller har kjent eller mistenkt aktiv hepatitt C-infeksjon.
  9. Psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense etterlevelse av studiekrav

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Saltvannspose
Eksperimentell: NEOD001
Studielegemiddel gitt IV hver 28. dag med 24 mg/kg
Legemiddel: NEOD001
NEOD001 er et monoklonalt antistoff rettet mot løselige og uløselige lettkjedeaggregater

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bekreftet nyrerespons etter behandling med NEOD001
Tidsramme: Baseline til 13 måneder
En nyrerespons er en ≥ 30 % reduksjon i proteinuri i fravær av en ≥ 25 % reduksjon i eGFR. En bekreftet nyrerespons er en som har blitt dokumentert tilstede en måned etter 12 månedlige behandlinger.
Baseline til 13 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Målt GFR ved studiestart
Tidsramme: Grunnlinje
Målet med denne studien er å vurdere ytelsen til CKD-EPI (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) kreatinin sammenlignet med iothalamatclearance målt hos AL-amyloidosepasienter. Iothalamat vil bli gitt subkutant. Urin- og plasmaprøver vil da bli tatt. Alle laboratorietester for prøver innhentet for GFR-måling vil bli utført ved Mayo Clinic Rochester. Kvantifisering av iothalamat i urin og plasma vil bli utført ved hjelp av en tandem massespektrometrisk metode.
Grunnlinje
Tid til CKD 4 eller 5
Tidsramme: Baseline til 13 måneder
Måneder til kronisk nyresykdom nivå 4 eller 5
Baseline til 13 måneder
Tid til eGFR ≤ 15 eller dialyse
Tidsramme: Baseline til 13 måneder
Måneder til estimert glomerulær filtreringshastighet ≤ 15 eller dialyse
Baseline til 13 måneder
Tid for dobling av kreatinin
Tidsramme: Baseline til 13 måneder
Måneder til dobling av serumkreatinin
Baseline til 13 måneder
Tid til ≥ 40 % reduksjon i eGFR
Tidsramme: Baseline til 13 måneder
Måneder til ≥ 40 % reduksjon i estimert glomerulær filtrasjonshastighet
Baseline til 13 måneder
Nyrerespons hos pasienter med opprettholdt hematologisk respons etter 24 månedlige behandlinger.
Tidsramme: Baseline til 26 måneder
En nyrerespons er en ≥ 30 % reduksjon i proteinuri eller fall av proteinuri under 0,5 g/24 timer i fravær av nyreprogresjon.
Baseline til 26 måneder
Alle årsaker til dødelighet ved 26 måneder
Tidsramme: Baseline til 26 måneder
Død 26 måneder fra baseline på grunn av en hvilken som helst årsak
Baseline til 26 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tufts Medical Center

Etterforskere

  • Studiestol: Raymond Comenzo, MD, Tufts Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2017

Primær fullføring (Faktiske)

23. april 2018

Studiet fullført (Faktiske)

6. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

30. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. september 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2020

Sist bekreftet

1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NEOD001-RAIN

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyloidose

Kliniske studier på NEOD001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Argentina

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere