자가면역 용혈성 빈혈 환자의 INCB050465 연구
2024년 4월 8일 업데이트: Incyte Corporation
자가면역 용혈성 빈혈 환자를 대상으로 한 INCB050465의 2상 공개 라벨 연구
이 연구의 목적은 헤모글로빈이 감소하고 치료 개입이 필요한 진행 중인 용혈의 증거가 있는 자가면역 용혈성 빈혈(AIHA) 참가자에게 경구 투여된 파르사클리십의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20007
- Georgetown University Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Montefiore Medical Center
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New York, New York, 미국, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
- University Health System Inc., Dba the University of Tn Medical Center
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Vienna, 오스트리아, 01090
- Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
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Milan, 이탈리아, 20122
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
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Napoli, 이탈리아, 80131
- UNIVERSIT� DI NAPOLI FEDERICO II
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Novara, 이탈리아, 28100
- AZIENDA OSPEDALIERO UNIVERSITARIA MAGGIORE DELLA CARIT� DI NOVARA
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Creteil, 프랑스, 94010
- Centre Hospitalier Universitaire Henri Mondor
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Lille, 프랑스, 59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (Chru) de Lille
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 직접 항글로불린 검사로 검출할 수 있는 용혈성 빈혈의 존재 및 항적혈구 항체의 혈청학적 증거에 근거한 AIHA의 진단.
- 임상적 이점을 부여하는 것으로 알려진 표준 요법으로 치료한 후 질병 진행이 있거나 치료에 내성이 없거나 표준 치료를 거부하는 참가자. 이전 치료 요법의 수에는 제한이 없습니다.
- 헤모글로빈 7~10g/dL.
- 림프증식성 악성종양 또는 기타 자가면역 관련 기저 질환의 증거가 없습니다.
- Eastern Cooperative Oncology Group 수행 상태 0~2.
- 임신이나 아이를 낳는 것을 피하려는 의지.
제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유 여성.
- 프로토콜에 지정된 다른 질병의 동시 병태 및 이력.
- ANC < 1.5 × 10^9/L.
- 혈소판 수 < 100 × 10^9/L.
- 간 기능이 심하게 손상되었습니다.
- 예상 크레아티닌 청소율이 45mL/분 미만인 손상된 신기능.
- 항인지질 항체 양성 또는 상승된 항스트렙토리신 항체.
- 활동성 또는 만성 감염과 일치하는 선별 검사에서 검출 가능한 RNA가 있는 B형 간염 표면 항원 또는 핵심 항체 또는 C형 간염 바이러스 항체에 대한 양성 혈청 검사 결과.
- 알려진 HIV 감염 또는 면역측정법 양성.
- 연구자의 의견으로는 임상적으로 의미가 있는 비정상적인 ECG의 병력 또는 존재.
- 파사클리십 또는 그 부형제에 대한 알려진 과민성 또는 심각한 반응.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파사클리십 1 mg QD
12주 동안 1일 1회(QD) 1밀리그램(mg)의 파르사클리십을 투여한 후 연장 기간을 두고 투여량 증가 기준을 충족하는 참가자를 위해 6주차에 투여량 증가 옵션(QD 2.5mg으로)을 제공합니다.
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Parsaclisib은 구두로 투여됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 파사클리십 2.5mg QD
12주 동안 2.5mg QD의 Parsaclisib와 연장 기간.
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Parsaclisib은 구두로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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6주차부터 12주차까지 모든 방문에서 완전한 반응을 얻은 참가자의 백분율
기간: 6주차 ~ 12주차
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완전 반응은 수혈 효과 및 용혈 마커의 정상화에 기인하지 않은 헤모글로빈 >12g/dL(g/dL)로 정의되었습니다.
수혈 효과가 없는 경우는 마지막 수혈 후 > 1주로 정의되었습니다.
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6주차 ~ 12주차
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6주차부터 12주차까지 모든 방문에서 부분 반응을 얻은 참가자의 백분율
기간: 6주차 ~ 12주차
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부분 반응은 헤모글로빈 10-12g/dL 또는 기준선에서 적어도 2g/dL 증가로 정의되었으며 수혈 효과 및 용혈 표지자의 정상화에 기인하지 않았습니다.
수혈 효과가 없는 경우는 마지막 수혈 후 > 1주로 정의되었습니다.
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6주차 ~ 12주차
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치료 기간 동안 치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자 수
기간: 최대 99일
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유해 사례(AE)는 참가자가 정보에 입각한 동의를 제공한 후 발생한 약물 관련 여부에 관계없이 인간의 약물 사용과 관련된 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되었습니다.
정보에 입각한 동의 후에 발생하는 비정상적인 실험실 값 또는 테스트 결과는 임상 징후 또는 증상을 유발하거나, 임상적으로 의미 있는 것으로 간주되거나, 치료가 필요하거나, 연구 약물의 변경이 필요한 경우에만 AE를 구성했습니다.
빈혈 및 수혈은 헤모글로빈의 베이스라인에서 임상적으로 의미 있는 감소를 나타내지 않는 한 AE로 보고되지 않아야 합니다.
TEAE는 처음으로 보고된 모든 AE 또는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 기존 사건의 악화로 정의되었습니다.
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최대 99일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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연장 기간에 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 최대 약 3년
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AE는 참가자가 정보에 입각한 동의를 제공한 후 발생한 약물 관련 고려 여부와 관계없이 인간의 약물 사용과 관련된 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되었습니다.
정보에 입각한 동의 후에 발생하는 비정상적인 실험실 값 또는 테스트 결과는 임상 징후 또는 증상을 유발하거나, 임상적으로 의미 있는 것으로 간주되거나, 치료가 필요하거나, 연구 약물의 변경이 필요한 경우에만 AE를 구성했습니다.
빈혈 및 수혈은 헤모글로빈의 베이스라인에서 임상적으로 의미 있는 감소를 나타내지 않는 한 AE로 보고되지 않아야 합니다.
TEAE는 처음으로 보고된 모든 AE 또는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 기존 사건의 악화로 정의되었습니다.
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최대 약 3년
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기준선 이후 방문 동안 완전한 반응을 얻은 참가자의 백분율
기간: 최대 약 2.5년
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완전 반응은 수혈 효과 및 용혈 마커의 정상화에 기인하지 않은 헤모글로빈 >12g/dL로 정의되었습니다.
수혈 효과가 없는 경우는 마지막 수혈 후 > 1주로 정의되었습니다.
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최대 약 2.5년
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기준선 이후 방문 동안 부분적 반응을 얻은 참가자의 백분율
기간: 최대 약 2.5년
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부분 반응은 헤모글로빈 10-12g/dL 또는 기준선에서 적어도 2g/dL 증가로 정의되었으며 수혈 효과 및 용혈 표지자의 정상화에 기인하지 않았습니다.
수혈 효과가 없는 경우는 마지막 수혈 후 > 1주로 정의되었습니다.
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최대 약 2.5년
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기준선에서 헤모글로빈이 2g/dL 이상 증가한 참가자 비율
기간: 최대 약 2.5년
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헤모글로빈 수치는 연구 전반에 걸쳐 평가되었습니다.
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최대 약 2.5년
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헤모글로빈의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 약 2.5년
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기준선으로부터의 변화는 기준선 이후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 최대 약 2.5년
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헤모글로빈의 기준선에서 백분율 변화
기간: 기준선 최대 약 2.5년
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기준선으로부터 백분율 변경은 다음과 같이 계산되었습니다. ([기준선 이후 값 - 기준선 값] / 기준선 값) x 100.
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기준선 최대 약 2.5년
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수혈이 필요한 참가자의 비율
기간: 기준선 최대 약 2.5년
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참가자는 마지막 수혈이 방문 날짜로부터 7일 이내인 경우 수혈이 필요한 것으로 정의되었습니다.
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기준선 최대 약 2.5년
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헤모글로빈, 합토글로빈, 젖산 탈수소효소(LDH), 망상적혈구 수, 총 빌리루빈, 직접 빌리루빈 및 간접 빌리루빈의 정상화를 달성한 참가자의 비율
기간: 최대 약 2.5년
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정규화는 임상 참조 실험실에 대한 정상 범위를 기반으로 조사자에 의해 결정되었습니다.
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최대 약 2.5년
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프레드니손 용량 변경이 필요한 참가자의 비율(증가 또는 감소)
기간: 최대 약 2.5년
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연구 내내 프레드니손 사용을 모니터링했습니다.
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최대 약 2.5년
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만성 질환 치료의 기능 평가에서 기준선으로부터의 변화 - 피로(FACIT-F) 하위 척도 점수
기간: 기준선 최대 약 2.5년
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FACIT-F 하위 척도는 피로/피곤함과 일상 활동 및 여러 만성 질환의 기능에 미치는 영향을 평가하기 위해 고안된 13개 항목으로 구성된 도구입니다.
참가자들은 질병을 앓고 있는 사람들이 다음 척도에서 중요하다고 말한 13개의 진술에 응답하도록 요청받았습니다. 0, 전혀 그렇지 않음; 1, 조금; 2, 다소; 3, 꽤 많이; 4, 아주 많이.
참가자들에게 지난 7일 동안 적용한 응답을 표시하도록 요청했습니다.
총 피로 하위 척도 점수 범위는 0에서 52까지입니다. 점수가 높을수록 일상 활동 및 기능에 더 심각한 영향이 있음을 나타냅니다.
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기준선 최대 약 2.5년
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Parsaclisib의 평균 Cmax
기간: 1주 및 12주에 투여 전; 투약 전 및 투약 후 1, 2, 4시간, 2주 및 8주
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Cmax는 관찰된 최대 농도로 정의되었습니다.
코호트 1의 참가자는 2주차에 파사클리십 2.5mg을 투여받을 자격이 없었습니다.
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1주 및 12주에 투여 전; 투약 전 및 투약 후 1, 2, 4시간, 2주 및 8주
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Parsaclisib의 평균 Tmax
기간: 1주 및 12주에 투여 전; 투약 전 및 투약 후 1, 2, 4시간, 2주 및 8주
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tmax는 최대 농도까지의 시간으로 정의되었습니다.
코호트 1의 참가자는 2주차에 파사클리십 2.5mg을 투여받을 자격이 없었습니다.
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1주 및 12주에 투여 전; 투약 전 및 투약 후 1, 2, 4시간, 2주 및 8주
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Parsaclisib의 평균 Cmin
기간: 1주 및 12주에 투여 전; 투약 전 및 투약 후 1, 2, 4시간, 2주 및 8주
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Cmin은 투여 간격에 걸쳐 관찰된 최소 농도로 정의되었습니다.
코호트 1의 참가자는 2주차에 파사클리십 2.5mg을 투여받을 자격이 없었습니다.
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1주 및 12주에 투여 전; 투약 전 및 투약 후 1, 2, 4시간, 2주 및 8주
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Parsaclisib의 평균 AUC0-4
기간: 1주 및 12주에 투여 전; 투약 전 및 투약 후 1, 2, 4시간, 2주 및 8주
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AUC0-4는 시간 = 0부터 투여 후 4시간까지의 농도-시간 곡선 아래 면적으로 정의되었습니다.
코호트 1의 참가자는 2주차에 파사클리십 2.5mg을 투여받을 자격이 없었습니다.
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1주 및 12주에 투여 전; 투약 전 및 투약 후 1, 2, 4시간, 2주 및 8주
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Parsaclisib의 평균 AUC0-t
기간: 1주 및 12주에 투여 전; 투약 전 및 투약 후 1, 2, 4시간, 2주 및 8주
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AUC0-t는 시간 = 0에서 시간 = t에서 마지막 측정 가능한 농도까지 농도-시간 곡선 아래 면적으로 정의되었습니다.
코호트 1의 참가자는 2주차에 파사클리십 2.5mg을 투여받을 자격이 없었습니다.
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1주 및 12주에 투여 전; 투약 전 및 투약 후 1, 2, 4시간, 2주 및 8주
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Parsaclisib의 평균 Clast
기간: 1주 및 12주에 투여 전; 투약 전 및 투약 후 1, 2, 4시간, 2주 및 8주
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Clast는 마지막으로 측정 가능한 농도(정량 한계 이상)로 정의되었습니다.
코호트 1의 참가자는 2주차에 파사클리십 2.5mg을 투여받을 자격이 없었습니다.
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1주 및 12주에 투여 전; 투약 전 및 투약 후 1, 2, 4시간, 2주 및 8주
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Parsaclisib의 평균 Tlast
기간: 1주 및 12주에 투여 전; 투약 전 및 투약 후 1, 2, 4시간, 2주 및 8주
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Tlast는 마지막으로 측정 가능한 농도(정량 한계 이상)의 시간으로 정의되었습니다.
코호트 1의 참가자는 2주차에 파사클리십 2.5mg을 투여받을 자격이 없었습니다.
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1주 및 12주에 투여 전; 투약 전 및 투약 후 1, 2, 4시간, 2주 및 8주
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망상 적혈구 수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 약 2.5년
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기준선으로부터의 변화는 기준선 이후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 최대 약 2.5년
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면역글로불린 G(IgG) 및 C3b에 대한 직접 항글로불린 검사(DAT)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 약 2.5년
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기준선으로부터의 변화는 기준선 이후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 최대 약 2.5년
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저온 응집소 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 최대 약 2.5년
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기준선으로부터의 변화는 기준선 이후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 최대 약 2.5년
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기준선에서 합토글로빈, 총 빌리루빈, 직접 빌리루빈 및 간접 빌리루빈의 변화
기간: 기준선 최대 약 2.5년
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기준선으로부터의 변화는 기준선 이후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 최대 약 2.5년
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LDH의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 약 2.5년
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기준선으로부터의 변화는 기준선 이후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 최대 약 2.5년
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CH50의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 약 2.5년
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기준선으로부터의 변화는 기준선 이후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 최대 약 2.5년
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C3 및 C4의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 약 2.5년
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기준선으로부터의 변화는 기준선 이후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 최대 약 2.5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 11월 21일
기본 완료 (실제)
2021년 8월 5일
연구 완료 (실제)
2024년 4월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 15일
처음 게시됨 (실제)
2018년 5월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 8일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- INCB 50465-206
- Parsaclisib (기타 식별자: Incyte Corporation)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .