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Eine Studie von INCB050465 bei Teilnehmern mit autoimmuner hämolytischer Anämie

8. April 2024 aktualisiert von: Incyte Corporation

Eine Open-Label-Studie der Phase 2 zu INCB050465 bei Teilnehmern mit autoimmuner hämolytischer Anämie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von oral verabreichtem Parsaclisib bei Teilnehmern mit autoimmuner hämolytischer Anämie (AIHA), die ein verringertes Hämoglobin aufweisen und Hinweise auf eine anhaltende Hämolyse haben, die eine Behandlung erfordert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Creteil, Frankreich, 94010
        • Centre Hospitalier Universitaire Henri Mondor
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (Chru) de Lille
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
      • Napoli, Italien, 80131
        • UNIVERSIT� DI NAPOLI FEDERICO II
      • Novara, Italien, 28100
        • AZIENDA OSPEDALIERO UNIVERSITARIA MAGGIORE DELLA CARIT� DI NOVARA
  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37920
        • University Health System Inc., Dba the University of Tn Medical Center
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 01090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Diagnose einer AIHA basiert auf dem Vorliegen einer hämolytischen Anämie und dem serologischen Nachweis von Anti-Erythrozyten-Antikörpern, nachweisbar durch den direkten Antiglobulintest.
  • Teilnehmer, die nach der Behandlung mit Standardtherapien, von denen bekannt ist, dass sie einen klinischen Nutzen bringen, eine Krankheitsprogression aufweisen oder die die Behandlung nicht vertragen oder die die Standardbehandlung ablehnen. Die Anzahl der vorherigen Behandlungsschemata ist nicht begrenzt.
  • Hämoglobin 7 bis 10 g/dl.
  • Kein Hinweis auf ein lymphoproliferatives Malignom oder andere autoimmunbedingte Grunderkrankungen.
  • Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group von 0 bis 2.
  • Bereitschaft, eine Schwangerschaft oder das Zeugen von Kindern zu vermeiden.

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere oder stillende Frauen.
  • Gleichzeitige Bedingungen und Vorgeschichte anderer protokollspezifischer Krankheiten.
  • ANC < 1,5 × 10^9/L.
  • Thrombozytenzahl < 100 × 10^9/l.
  • Schwer eingeschränkte Leberfunktion.
  • Eingeschränkte Nierenfunktion mit einer geschätzten Kreatinin-Clearance von weniger als 45 ml/min.
  • Anti-Phospholipid-Antikörper positiv oder erhöhte Anti-Streptolysin-Antikörper.
  • Positive serologische Testergebnisse für Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder Core-Antikörper oder Hepatitis-C-Virus-Antikörper mit nachweisbarer RNA beim Screening, die mit einer aktiven oder chronischen Infektion übereinstimmen.
  • Bekannte HIV-Infektion oder Positivität im Immunoassay.
  • Vorgeschichte oder Vorhandensein eines abnormalen EKGs, das nach Ansicht des Prüfarztes klinisch bedeutsam ist.
  • Bekannte Überempfindlichkeit oder schwere Reaktion auf Parsaclisib oder seine Hilfsstoffe.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Parsaclisib 1 mg einmal täglich
Parsaclisib mit 1 Milligramm (mg) einmal täglich (QD) für 12 Wochen, gefolgt von einer Verlängerungsphase, mit einer Dosiserhöhungsoption (auf 2,5 mg QD) in Woche 6 für Teilnehmer, die die Kriterien für eine Dosiserhöhung erfüllen.
Arzneimittel: Parsaclisib
Parsaclisib oral verabreicht.
Andere Namen:
  • INCB050465
Experimental: Parsaclisib 2,5 mg einmal täglich
Parsaclisib mit 2,5 mg QD für 12 Wochen, gefolgt von einer Verlängerungsphase.
Arzneimittel: Parsaclisib
Parsaclisib oral verabreicht.
Andere Namen:
  • INCB050465

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die bei jedem Besuch von Woche 6 bis Woche 12 ein vollständiges Ansprechen erreichten
Zeitfenster: Woche 6 bis Woche 12
Ein vollständiges Ansprechen wurde als Hämoglobin > 12 Gramm pro Deziliter (g/dl) definiert, das nicht auf einen Transfusionseffekt und die Normalisierung hämolytischer Marker zurückzuführen war. Kein Transfusionseffekt wurde definiert als > 1 Woche seit der letzten Transfusion.
Woche 6 bis Woche 12
Prozentsatz der Teilnehmer, die bei jedem Besuch von Woche 6 bis Woche 12 eine partielle Remission erreichten
Zeitfenster: Woche 6 bis Woche 12
Ein partielles Ansprechen wurde definiert als Hämoglobinwert von 10–12 g/dl oder mindestens ein Anstieg von 2 g/dl gegenüber dem Ausgangswert, der nicht auf einen Transfusionseffekt und die Normalisierung hämolytischer Marker zurückzuführen ist. Kein Transfusionseffekt wurde definiert als > 1 Woche seit der letzten Transfusion.
Woche 6 bis Woche 12
Anzahl der Teilnehmer mit einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis (TEAE) im Behandlungszeitraum
Zeitfenster: bis maximal 99 Tage
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis im Zusammenhang mit der Anwendung eines Arzneimittels beim Menschen, unabhängig davon, ob es als arzneimittelbedingt angesehen wird oder nicht, das nach Einverständniserklärung eines Teilnehmers auftrat. Abnormale Laborwerte oder Testergebnisse, die nach Einverständniserklärung auftraten, stellten nur dann UE dar, wenn sie klinische Anzeichen oder Symptome hervorriefen, als klinisch bedeutsam angesehen wurden, eine Therapie erforderten oder Änderungen des Studienmedikaments erforderten. Anämie und Transfusionen hätten nicht als UE gemeldet werden sollen, es sei denn, sie stellten eine klinisch bedeutsame Abnahme des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert dar. Ein TEAE wurde als jedes AE definiert, das entweder zum ersten Mal oder als Verschlechterung eines vorbestehenden Ereignisses nach der ersten Dosis des Studienmedikaments berichtet wurde.
bis maximal 99 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit TEAE im Verlängerungszeitraum
Zeitfenster: bis ca. 3 Jahre
Ein UE wurde definiert als ein unerwünschtes medizinisches Ereignis im Zusammenhang mit der Anwendung eines Arzneimittels beim Menschen, unabhängig davon, ob es als arzneimittelbedingt angesehen wird oder nicht, das auftrat, nachdem ein Teilnehmer seine Einwilligung nach Aufklärung erteilt hatte. Abnormale Laborwerte oder Testergebnisse, die nach Einverständniserklärung auftraten, stellten nur dann UE dar, wenn sie klinische Anzeichen oder Symptome hervorriefen, als klinisch bedeutsam angesehen wurden, eine Therapie erforderten oder Änderungen des Studienmedikaments erforderten. Anämie und Transfusionen hätten nicht als UE gemeldet werden sollen, es sei denn, sie stellten eine klinisch bedeutsame Abnahme des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert dar. Ein TEAE wurde als jedes AE definiert, das entweder zum ersten Mal oder als Verschlechterung eines vorbestehenden Ereignisses nach der ersten Dosis des Studienmedikaments berichtet wurde.
bis ca. 3 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer, die bei Besuchen nach der Baseline ein vollständiges Ansprechen erreichten
Zeitfenster: bis ca. 2,5 Jahre
Ein vollständiges Ansprechen wurde definiert als Hämoglobin >12 g/dl), das nicht auf einen Transfusionseffekt und die Normalisierung hämolytischer Marker zurückzuführen ist. Kein Transfusionseffekt wurde definiert als > 1 Woche seit der letzten Transfusion.
bis ca. 2,5 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer, die während Post-Baseline-Besuchen ein partielles Ansprechen erzielen
Zeitfenster: bis ca. 2,5 Jahre
Ein partielles Ansprechen wurde definiert als Hämoglobinwert von 10–12 g/dl oder mindestens ein Anstieg von 2 g/dl gegenüber dem Ausgangswert, der nicht auf einen Transfusionseffekt und die Normalisierung hämolytischer Marker zurückzuführen ist. Kein Transfusionseffekt wurde definiert als > 1 Woche seit der letzten Transfusion.
bis ca. 2,5 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer, die einen Anstieg des Hämoglobins um ≥ 2 g/dL gegenüber dem Ausgangswert erreichten
Zeitfenster: bis ca. 2,5 Jahre
Die Hämoglobinspiegel wurden während der gesamten Studie bewertet.
bis ca. 2,5 Jahre
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Hämoglobins
Zeitfenster: Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet.
Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Hämoglobins
Zeitfenster: Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde wie folgt berechnet: ([Wert nach Ausgangswert minus Ausgangswert] / Ausgangswert) x 100.
Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer, die Transfusionen benötigen
Zeitfenster: Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Es wurde definiert, dass ein Teilnehmer eine Transfusion benötigte, wenn seine oder ihre letzte Transfusion innerhalb von 7 Tagen nach dem Besuchsdatum stattfand.
Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Normalisierung von Hämoglobin, Haptoglobin, Laktatdehydrogenase (LDH), Retikulozytenzahl, Gesamtbilirubin, direktem Bilirubin und indirektem Bilirubin erreichten
Zeitfenster: bis ca. 2,5 Jahre
Die Normalisierung wurde vom Prüfarzt basierend auf Normalbereichen für das klinische Referenzlabor bestimmt.
bis ca. 2,5 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Änderung der Prednison-Dosis benötigen (Erhöhung oder Verringerung)
Zeitfenster: bis ca. 2,5 Jahre
Die Verwendung von Prednison wurde während der gesamten Studie überwacht.
bis ca. 2,5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Subskalenwerten der funktionellen Bewertung der Therapie chronischer Krankheiten – Ermüdung (FACIT-F).
Zeitfenster: Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Die FACIT-F-Subskala ist ein 13-Punkte-Instrument, das entwickelt wurde, um Erschöpfung/Müdigkeit und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten und das Funktionieren bei einer Reihe von chronischen Krankheiten zu bewerten. Die Teilnehmer wurden gebeten, auf der folgenden Skala auf 13 Aussagen zu antworten, die Menschen mit der Krankheit für wichtig hielten: 0, überhaupt nicht; 1, ein bisschen; 2, etwas; 3, ziemlich viel; 4, sehr. Die Teilnehmer wurden gebeten, die Antwort so anzugeben, wie sie für die letzten 7 Tage galt. Die Gesamtpunktzahl der Subskala für Ermüdung reicht von 0 bis 52; eine höhere Punktzahl weist auf eine schwerwiegendere Auswirkung auf die täglichen Aktivitäten und Funktionen hin.
Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Mittlere Cmax von Parsaclisib
Zeitfenster: Vordosierung in Woche 1 und 12; Vordosierung und 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosierung in den Wochen 2 und 8
Cmax wurde als die maximal beobachtete Konzentration definiert. Teilnehmer in Kohorte 1 waren nicht berechtigt, Parsaclisib 2,5 mg in Woche 2 zu erhalten.
Vordosierung in Woche 1 und 12; Vordosierung und 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosierung in den Wochen 2 und 8
Mittlere Tmax von Parsaclisib
Zeitfenster: Vordosierung in Woche 1 und 12; Vordosierung und 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosierung in den Wochen 2 und 8
tmax wurde als die Zeit bis zur maximalen Konzentration definiert. Teilnehmer in Kohorte 1 waren nicht berechtigt, Parsaclisib 2,5 mg in Woche 2 zu erhalten.
Vordosierung in Woche 1 und 12; Vordosierung und 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosierung in den Wochen 2 und 8
Mittlere Cmin von Parsaclisib
Zeitfenster: Vordosierung in Woche 1 und 12; Vordosierung und 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosierung in den Wochen 2 und 8
Cmin wurde als die minimal beobachtete Konzentration über das Dosierungsintervall definiert. Teilnehmer in Kohorte 1 waren nicht berechtigt, Parsaclisib 2,5 mg in Woche 2 zu erhalten.
Vordosierung in Woche 1 und 12; Vordosierung und 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosierung in den Wochen 2 und 8
Mittlere AUC0-4 von Parsaclisib
Zeitfenster: Vordosierung in Woche 1 und 12; Vordosierung und 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosierung in den Wochen 2 und 8
AUC0-4 wurde als die Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt = 0 bis 4 Stunden nach der Einnahme definiert. Teilnehmer in Kohorte 1 waren nicht berechtigt, Parsaclisib 2,5 mg in Woche 2 zu erhalten.
Vordosierung in Woche 1 und 12; Vordosierung und 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosierung in den Wochen 2 und 8
Mittlere AUC0-t von Parsaclisib
Zeitfenster: Vordosierung in Woche 1 und 12; Vordosierung und 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosierung in den Wochen 2 und 8
AUC0-t wurde als die Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt = 0 bis zur letzten messbaren Konzentration zum Zeitpunkt = t definiert. Teilnehmer in Kohorte 1 waren nicht berechtigt, Parsaclisib 2,5 mg in Woche 2 zu erhalten.
Vordosierung in Woche 1 und 12; Vordosierung und 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosierung in den Wochen 2 und 8
Mittlere Klasse von Parsaclisib
Zeitfenster: Vordosierung in Woche 1 und 12; Vordosierung und 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosierung in den Wochen 2 und 8
Clast wurde als letzte messbare Konzentration (oberhalb der Bestimmungsgrenze) definiert. Teilnehmer in Kohorte 1 waren nicht berechtigt, Parsaclisib 2,5 mg in Woche 2 zu erhalten.
Vordosierung in Woche 1 und 12; Vordosierung und 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosierung in den Wochen 2 und 8
Mittlere Tlast von Parsaclisib
Zeitfenster: Vordosierung in Woche 1 und 12; Vordosierung und 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosierung in den Wochen 2 und 8
Tlast wurde als Zeitpunkt der letzten messbaren Konzentration (oberhalb der Bestimmungsgrenze) definiert. Teilnehmer in Kohorte 1 waren nicht berechtigt, Parsaclisib 2,5 mg in Woche 2 zu erhalten.
Vordosierung in Woche 1 und 12; Vordosierung und 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosierung in den Wochen 2 und 8
Änderung der Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet
Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im direkten Antiglobulintest (DAT) für Immunglobulin G (IgG) und C3b
Zeitfenster: Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet.
Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Änderung der Kälte-Agglutinin-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet.
Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Änderung von Haptoglobin, Gesamtbilirubin, direktem Bilirubin und indirektem Bilirubin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet.
Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Änderung von Baseline in LDH
Zeitfenster: Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet.
Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in CH50
Zeitfenster: Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet.
Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Änderung von der Grundlinie in C3 und C4
Zeitfenster: Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet.
Grundlinie; bis ca. 2,5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Incyte Corporation

Ermittler

  • Studienleiter: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. November 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. August 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Mai 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Mai 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INCB 50465-206
  • Parsaclisib (Andere Kennung: Incyte Corporation)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Autoimmunhämolytische Anämie

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