Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az INCB050465 vizsgálata autoimmun hemolitikus anémiában szenvedő betegeknél

2024. április 8. frissítette: Incyte Corporation

2. fázis, nyílt vizsgálat az INCB050465-ről autoimmun hemolitikus anémiában szenvedő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az orálisan adott parsaclisib biztonságosságát és hatásosságát olyan autoimmun hemolitikus anémiában (AIHA) szenvedő résztvevőknek, akiknél csökkent hemoglobinszint és folyamatban lévő hemolízisre utaló jelek vannak, amelyek kezelési beavatkozást igényelnek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

25

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 01090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
  • Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37920
        • University Health System Inc., Dba the University of Tn Medical Center
  • Franciaország
      • Creteil, Franciaország, 94010
        • Centre Hospitalier Universitaire Henri Mondor
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (Chru) de Lille
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • UNIVERSIT� DI NAPOLI FEDERICO II
      • Novara, Olaszország, 28100
        • AZIENDA OSPEDALIERO UNIVERSITARIA MAGGIORE DELLA CARIT� DI NOVARA

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az AIHA diagnózisa hemolitikus anémia jelenléte és az anti-eritrocita antitestek szerológiai bizonyítéka alapján, amely közvetlen antiglobulin teszttel kimutatható.
  • Azok a résztvevők, akiknél a betegség progresszióját követően olyan standard terápiákkal végzett kezelést követően, amelyekről ismert, hogy klinikai előnyökkel járnak, vagy akik intoleránsak a kezelésre, vagy akik elutasítják a szokásos kezelést. A korábbi kezelési rendek száma nincs korlátozva.
  • Hemoglobin 7-10 g/dl.
  • Nincs bizonyíték limfoproliferatív rosszindulatú daganatra vagy más autoimmun eredetű alapbetegségre.
  • A Keleti Szövetkezeti Onkológiai Csoport teljesítménye 0 és 2 között van.
  • Hajlandóság elkerülni a terhességet vagy a gyermekvállalást.

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató nők.
  • Egyidejű állapotok és egyéb protokollban meghatározott betegségek kórtörténete.
  • ANC < 1,5 × 10^9/L.
  • Thrombocytaszám < 100 × 10^9/L.
  • Súlyosan károsodott májműködés.
  • Károsodott veseműködés, 45 ml/perc alatti becsült kreatinin-clearance mellett.
  • Anti-foszfolipid antitestek pozitív vagy emelkedett anti-sztreptolizin antitestek.
  • Pozitív szerológiai teszteredmények a hepatitis B felületi antigénre vagy core antitestre, vagy a szűréskor kimutatható RNS-t tartalmazó hepatitis C vírus ellenanyagra, amely összhangban van az aktív vagy krónikus fertőzéssel.
  • Ismert HIV-fertőzés vagy pozitivitás immunoassay-n.
  • Rendellenes EKG anamnézisében vagy jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős.
  • Ismert túlérzékenység vagy súlyos reakció a parszaklisibbal vagy segédanyagaival szemben.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Parsaclisib 1 mg QD
Parsaclisib 1 milligramm (mg) naponta egyszer (QD) 12 héten keresztül, majd egy meghosszabbítási időszak, a 6. héten dózisemelési lehetőséggel (QD 2,5 mg-ra) azon résztvevők számára, akik megfelelnek a dózisemelési kritériumoknak.
Drog: Parsaclisib
A parsaclisib szájon át adva.
Más nevek:
  • INCB050465
Kísérleti: Parsaclisib 2,5 mg QD
Parsaclisib 2,5 mg QD 12 hétig, majd meghosszabbítási időszak.
Drog: Parsaclisib
A parsaclisib szájon át adva.
Más nevek:
  • INCB050465

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a 6. héttől a 12. hétig tartó látogatások során teljes választ kaptak
Időkeret: 6. héttől 12. hétig
A teljes választ a hemoglobin >12 gramm/dl (g/dl) értékében határozták meg, amely nem tulajdonítható a transzfúziós hatásnak és a hemolitikus markerek normalizálódásának. A transzfúziós hatás nem volt meghatározva, ha az utolsó transzfúzió óta több mint 1 hét telt el.
6. héttől 12. hétig
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a 6. héttől a 12. hétig tartó látogatások során részleges választ kaptak
Időkeret: 6. héttől 12. hétig
Részleges válaszként 10-12 g/dl hemoglobinszintet vagy legalább 2 g/dl-es emelkedést határoztak meg a kiindulási értékhez képest, amely nem a transzfúziós hatásnak és a hemolitikus markerek normalizálódásának tulajdonítható. A transzfúziós hatás nem volt meghatározva, ha az utolsó transzfúzió óta több mint 1 hét telt el.
6. héttől 12. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés során felmerülő nemkívánatos esemény (TEAE) jelentkezett a kezelési időszakban
Időkeret: legfeljebb 99 napig
A nemkívánatos esemény (AE) meghatározása szerint minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy kábítószer emberben történő használatával kapcsolatos, függetlenül attól, hogy gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e, vagy nem, amely azután következett be, hogy egy résztvevő tájékoztatáson alapuló beleegyezését adta. A tájékozott beleegyezés után fellépő kóros laboratóriumi értékek vagy vizsgálati eredmények csak akkor minősültek nemkívánatos eseménynek, ha klinikai jeleket vagy tüneteket váltottak ki, klinikailag jelentősnek tartották, terápiát igényeltek, vagy a vizsgálati gyógyszer módosítását igényelték. Anémiát és transzfúziót nem kellett volna mellékhatásként jelenteni, kivéve, ha azok klinikailag jelentős hemoglobinszint-csökkenést jelentenek a kiindulási értékhez képest. A TEAE-t minden olyan nemkívánatos eseményként határozták meg, amelyet először jelentettek, vagy egy már fennálló esemény súlyosbodását a vizsgált gyógyszer első adagja után.
legfeljebb 99 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A meghosszabbítási időszakban bármely TEAE-vel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: körülbelül 3 évig
A nemkívánatos eseményt minden olyan nemkívánatos orvosi eseményként határozták meg, amely egy kábítószer emberben történő használatával kapcsolatos, függetlenül attól, hogy kábítószerrel összefüggőnek tekinthető-e, és amely azután következett be, hogy egy résztvevő tájékoztatáson alapuló beleegyezését adta. A tájékozott beleegyezés után fellépő kóros laboratóriumi értékek vagy vizsgálati eredmények csak akkor minősültek nemkívánatos eseménynek, ha klinikai jeleket vagy tüneteket váltottak ki, klinikailag jelentősnek tartották, terápiát igényeltek, vagy a vizsgálati gyógyszer módosítását igényelték. Anémiát és transzfúziót nem kellett volna mellékhatásként jelenteni, kivéve, ha azok klinikailag jelentős hemoglobinszint-csökkenést jelentenek a kiindulási értékhez képest. A TEAE-t minden olyan nemkívánatos eseményként határozták meg, amelyet először jelentettek, vagy egy már fennálló esemény súlyosbodását a vizsgált gyógyszer első adagja után.
körülbelül 3 évig
Azon résztvevők százalékos aránya, akik teljes választ kaptak a kiindulópont utáni látogatások során
Időkeret: körülbelül 2,5 évig
A teljes választ úgy határoztuk meg, hogy a hemoglobin >12 g/dl), amely nem tulajdonítható a transzfúziós hatásnak és a hemolitikus markerek normalizálódásának. A transzfúziós hatás nem volt meghatározva, ha az utolsó transzfúzió óta több mint 1 hét telt el.
körülbelül 2,5 évig
Azon résztvevők százalékos aránya, akik részleges választ kaptak a kiindulópont utáni látogatások során
Időkeret: körülbelül 2,5 évig
Részleges válaszként 10-12 g/dl hemoglobinszintet vagy legalább 2 g/dl-es emelkedést határoztak meg a kiindulási értékhez képest, amely nem a transzfúziós hatásnak és a hemolitikus markerek normalizálódásának tulajdonítható. A transzfúziós hatás nem volt meghatározva, ha az utolsó transzfúzió óta több mint 1 hét telt el.
körülbelül 2,5 évig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a hemoglobinszint ≥ 2 g/dl-rel emelkedett az alapértékhez képest
Időkeret: körülbelül 2,5 évig
A hemoglobinszintet a vizsgálat teljes ideje alatt értékelték.
körülbelül 2,5 évig
A hemoglobin változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a hemoglobinban
Időkeret: Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Az alapvonalhoz viszonyított százalékos változást a következőképpen számítottuk ki: ([alapvonal utáni érték mínusz az alapvonal érték] / kiindulási érték) x 100.
Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Transzfúziót igénylő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Egy résztvevőnek akkor volt szüksége transzfúzióra, ha az utolsó transzfúziója a látogatás időpontjától számított 7 napon belül történt.
Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Azon résztvevők százalékos aránya, akik elérték a hemoglobin, a haptoglobin, a laktát-dehidrogenáz (LDH), a retikulocitaszám, a teljes bilirubin, a közvetlen bilirubin és az indirekt bilirubin normalizálását
Időkeret: körülbelül 2,5 évig
A normalizálást a vizsgáló határozta meg a klinikai referencialaboratórium normál tartományai alapján.
körülbelül 2,5 évig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a prednizon dózis módosítása (emelés vagy csökkentés) szükséges
Időkeret: körülbelül 2,5 évig
A prednizon használatát a vizsgálat teljes ideje alatt figyelemmel kísérték.
körülbelül 2,5 évig
Változás az alapvonalhoz képest a krónikus betegségek terápia funkcionális értékelésében – fáradtság (FACIT-F) alskála pontszámok
Időkeret: Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
A FACIT-F alskála egy 13 tételből álló műszer, amelyet a fáradtság/kimerültség és annak a napi tevékenységekre és működésre gyakorolt ​​hatásának felmérésére terveztek számos krónikus betegség esetén. A résztvevőket arra kérték, hogy válaszoljanak 13 olyan állításra, amelyekről a beteg emberek azt mondták, hogy fontosak a következő skálán: 0, egyáltalán nem; 1, egy kicsit; 2, valamelyest; 3, eléggé; 4, nagyon. A résztvevőket arra kérték, hogy jelezzék válaszukat az elmúlt 7 napra vonatkozóan. A teljes fáradtság alskála pontszáma 0 és 52 között van; a magasabb pontszám súlyosabb hatást jelent a napi tevékenységekre és működésre.
Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
A parszaklisib átlagos Cmax-ja
Időkeret: előadagolás az 1. és 12. héten; az adagolás előtt és 1, 2 és 4 órával az adagolás után a 2. és 8. héten
A Cmax-ot a maximális megfigyelt koncentrációként határozták meg. Az 1. kohorsz résztvevői a 2. héten nem kaphattak 2,5 mg parsaclisibet.
előadagolás az 1. és 12. héten; az adagolás előtt és 1, 2 és 4 órával az adagolás után a 2. és 8. héten
A parszaklisib átlagos Tmax
Időkeret: előadagolás az 1. és 12. héten; az adagolás előtt és 1, 2 és 4 órával az adagolás után a 2. és 8. héten
A tmax a maximális koncentráció eléréséig eltelt idő. Az 1. kohorsz résztvevői a 2. héten nem kaphattak 2,5 mg parsaclisibet.
előadagolás az 1. és 12. héten; az adagolás előtt és 1, 2 és 4 órával az adagolás után a 2. és 8. héten
Parsaclisib átlagos Cmin
Időkeret: előadagolás az 1. és 12. héten; az adagolás előtt és 1, 2 és 4 órával az adagolás után a 2. és 8. héten
A Cmin-t a minimális megfigyelt koncentrációként határoztuk meg a dózisintervallum alatt. Az 1. kohorsz résztvevői a 2. héten nem kaphattak 2,5 mg parsaclisibet.
előadagolás az 1. és 12. héten; az adagolás előtt és 1, 2 és 4 órával az adagolás után a 2. és 8. héten
A parszaklisib átlagos AUC0-4
Időkeret: előadagolás az 1. és 12. héten; az adagolás előtt és 1, 2 és 4 órával az adagolás után a 2. és 8. héten
Az AUC0-4-et a koncentráció-idő görbe alatti területként határoztuk meg, az idő = 0 és 4 óra között az adagolás után. Az 1. kohorsz résztvevői a 2. héten nem kaphattak 2,5 mg parsaclisibet.
előadagolás az 1. és 12. héten; az adagolás előtt és 1, 2 és 4 órával az adagolás után a 2. és 8. héten
A parszaklisib átlagos AUC0-t
Időkeret: előadagolás az 1. és 12. héten; az adagolás előtt és 1, 2 és 4 órával az adagolás után a 2. és 8. héten
Az AUC0-t a koncentráció-idő görbe alatti terület a = 0 időponttól az utolsó mérhető koncentrációig a = t időpontban. Az 1. kohorsz résztvevői a 2. héten nem kaphattak 2,5 mg parsaclisibet.
előadagolás az 1. és 12. héten; az adagolás előtt és 1, 2 és 4 órával az adagolás után a 2. és 8. héten
A Parsaclisib átlagos klasztja
Időkeret: előadagolás az 1. és 12. héten; az adagolás előtt és 1, 2 és 4 órával az adagolás után a 2. és 8. héten
Clast az utolsó mérhető koncentráció (a mennyiségi határ felett). Az 1. kohorsz résztvevői a 2. héten nem kaphattak 2,5 mg parsaclisibet.
előadagolás az 1. és 12. héten; az adagolás előtt és 1, 2 és 4 órával az adagolás után a 2. és 8. héten
A Parsaclisib átlagos utolsó száma
Időkeret: előadagolás az 1. és 12. héten; az adagolás előtt és 1, 2 és 4 órával az adagolás után a 2. és 8. héten
A Tlast az utolsó mérhető koncentráció időpontja (a mennyiségi határ felett). Az 1. kohorsz résztvevői a 2. héten nem kaphattak 2,5 mg parsaclisibet.
előadagolás az 1. és 12. héten; az adagolás előtt és 1, 2 és 4 órával az adagolás után a 2. és 8. héten
Változás az alapvonalhoz képest a retikulocitaszámban
Időkeret: Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni érték mínusz az alapvonal érték
Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Az immunglobulin G (IgG) és a C3b közvetlen antiglobulin tesztjének (DAT) változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Változás az alapértékhez képest a hideg agglutinin szintjében
Időkeret: Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
A Haptoglobin, a Total Bilirubin, a Direkt Bilirubin és a Közvetett Bilirubin változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Változás az alapvonaltól az LDH-ban
Időkeret: Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Változás az alapvonalhoz képest CH50-ben
Időkeret: Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Változás az alapvonalról a C3-ban és a C4-ben
Időkeret: Alapvonal; körülbelül 2,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Alapvonal; körülbelül 2,5 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Incyte Corporation

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. november 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. augusztus 5.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. április 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. május 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. május 15.

Első közzététel (Tényleges)

2018. május 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 8.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • INCB 50465-206
  • Parsaclisib (Egyéb azonosító: Incyte Corporation)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Autoimmun hemolitikus anémia

Klinikai vizsgálatok a Parsaclisib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahrain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel