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Un estudio de INCB050465 en participantes con anemia hemolítica autoinmune

8 de abril de 2024 actualizado por: Incyte Corporation

Un estudio abierto de fase 2 de INCB050465 en participantes con anemia hemolítica autoinmune

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de parsaclisib administrado por vía oral a participantes con anemia hemolítica autoinmune (AIHA) que tienen hemoglobina disminuida y evidencia de hemólisis en curso que requiere intervención de tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

25

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 01090
        • Allgemeines Krankenhaus Der Stadt Wien
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
        • University Health System Inc., Dba the University of Tn Medical Center
  • Francia
      • Creteil, Francia, 94010
        • Centre Hospitalier Universitaire Henri Mondor
      • Lille, Francia, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (Chru) de Lille
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
      • Napoli, Italia, 80131
        • UNIVERSIT� DI NAPOLI FEDERICO II
      • Novara, Italia, 28100
        • AZIENDA OSPEDALIERO UNIVERSITARIA MAGGIORE DELLA CARIT� DI NOVARA

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de AIHA basado en la presencia de anemia hemolítica y evidencia serológica de anticuerpos antieritrocitos, detectables por la prueba de antiglobulina directa.
  • Participantes que tienen una progresión de la enfermedad después del tratamiento con terapias estándar que se sabe que brindan un beneficio clínico, o que son intolerantes al tratamiento, o que rechazan el tratamiento estándar. No hay límite para el número de regímenes de tratamiento previos.
  • Hemoglobina 7 a 10 g/dL.
  • No hay evidencia de una neoplasia maligna linfoproliferativa u otras condiciones subyacentes relacionadas con la autoinmunidad.
  • Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group de 0 a 2.
  • Voluntad de evitar el embarazo o la paternidad.

Criterio de exclusión:

  • Mujeres embarazadas o lactantes.
  • Condiciones concurrentes e historial de otras enfermedades especificadas en el protocolo.
  • RAN < 1,5 × 10^9/L.
  • Recuento de plaquetas < 100 × 10^9/L.
  • Función hepática severamente alterada.
  • Deterioro de la función renal con aclaramiento de creatinina estimado inferior a 45 ml/min.
  • Anticuerpos antifosfolípidos positivos o anticuerpos antiestreptolisina elevados.
  • Resultados positivos de la prueba de serología para el antígeno de superficie o el anticuerpo central de la hepatitis B, o el anticuerpo del virus de la hepatitis C con ARN detectable en la detección, consistente con una infección activa o crónica.
  • Infección por VIH conocida o positividad en el inmunoensayo.
  • Antecedentes o presencia de un ECG anormal que, en opinión del investigador, es clínicamente significativo.
  • Hipersensibilidad conocida o reacción grave a parsaclisib o a sus excipientes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parsaclisib 1 mg QD
Parsaclisib a 1 miligramo (mg) una vez al día (QD) durante 12 semanas seguido de un período de extensión, con una opción de aumento de dosis (a 2,5 mg QD) en la semana 6 para los participantes que cumplen con los criterios de aumento de dosis.
Droga: Parsaclisib
Parsaclisib administrado por vía oral.
Otros nombres:
  • INCB050465
Experimental: Parsaclisib 2,5 mg una vez al día
Parsaclisib a 2,5 mg una vez al día durante 12 semanas seguido de un período de extensión.
Droga: Parsaclisib
Parsaclisib administrado por vía oral.
Otros nombres:
  • INCB050465

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que obtuvieron una respuesta completa en cualquier visita desde la semana 6 hasta la semana 12
Periodo de tiempo: Semana 6 a Semana 12
Una respuesta completa se definió como una hemoglobina >12 gramos por decilitro (g/dL) no atribuida a un efecto transfusional y la normalización de los marcadores hemolíticos. No se definió el efecto de la transfusión como > 1 semana desde la última transfusión.
Semana 6 a Semana 12
Porcentaje de participantes que obtuvieron una respuesta parcial en cualquier visita desde la semana 6 hasta la semana 12
Periodo de tiempo: Semana 6 a Semana 12
Una respuesta parcial se definió como una hemoglobina de 10 a 12 g/dl o al menos un aumento de 2 g/dl desde el inicio no atribuido a un efecto de transfusión y la normalización de los marcadores hemolíticos. No se definió el efecto de la transfusión como > 1 semana desde la última transfusión.
Semana 6 a Semana 12
Número de participantes con cualquier evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) en el período de tratamiento
Periodo de tiempo: hasta un máximo de 99 días
Un evento adverso (EA) se definió como cualquier evento médico adverso asociado con el uso de un fármaco en humanos, ya sea que se considere o no relacionado con el fármaco, que ocurrió después de que un participante dio su consentimiento informado. Los valores de laboratorio o los resultados de las pruebas anormales que ocurrieron después del consentimiento informado constituyeron AA solo si indujeron signos o síntomas clínicos, se consideraron clínicamente significativos, requirieron terapia o requirieron cambios en el fármaco del estudio. La anemia y las transfusiones no deberían haberse informado como eventos adversos a menos que representaran una disminución clínicamente significativa desde el inicio en la hemoglobina. Un TEAE se definió como cualquier AA informado por primera vez o el empeoramiento de un evento preexistente después de la primera dosis del fármaco del estudio.
hasta un máximo de 99 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de Participantes Con Cualquier TEAE en el Período de Prórroga
Periodo de tiempo: hasta aproximadamente 3 años
Un AA se definió como cualquier evento médico adverso asociado con el uso de un fármaco en humanos, ya sea que se considere relacionado con el fármaco o no, que ocurrió después de que un participante dio su consentimiento informado. Los valores de laboratorio o los resultados de las pruebas anormales que ocurrieron después del consentimiento informado constituyeron AA solo si indujeron signos o síntomas clínicos, se consideraron clínicamente significativos, requirieron terapia o requirieron cambios en el fármaco del estudio. La anemia y las transfusiones no deberían haberse informado como eventos adversos a menos que representaran una disminución clínicamente significativa desde el inicio en la hemoglobina. Un TEAE se definió como cualquier AA informado por primera vez o el empeoramiento de un evento preexistente después de la primera dosis del fármaco del estudio.
hasta aproximadamente 3 años
Porcentaje de participantes que obtuvieron una respuesta completa durante las visitas posteriores a la línea de base
Periodo de tiempo: hasta aproximadamente 2,5 años
Una respuesta completa se definió como una hemoglobina >12 g/dL) no atribuida a un efecto transfusional y la normalización de los marcadores hemolíticos. No se definió el efecto de la transfusión como > 1 semana desde la última transfusión.
hasta aproximadamente 2,5 años
Porcentaje de participantes que obtuvieron una respuesta parcial durante las visitas posteriores a la línea de base
Periodo de tiempo: hasta aproximadamente 2,5 años
Una respuesta parcial se definió como una hemoglobina de 10 a 12 g/dl o al menos un aumento de 2 g/dl desde el inicio no atribuido a un efecto de transfusión y la normalización de los marcadores hemolíticos. No se definió el efecto de la transfusión como > 1 semana desde la última transfusión.
hasta aproximadamente 2,5 años
Porcentaje de participantes que lograron un aumento de ≥ 2 g/dL en la hemoglobina desde el inicio
Periodo de tiempo: hasta aproximadamente 2,5 años
Los niveles de hemoglobina se evaluaron durante todo el estudio.
hasta aproximadamente 2,5 años
Cambio desde el inicio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: Base; hasta aproximadamente 2,5 años
El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
Base; hasta aproximadamente 2,5 años
Cambio porcentual desde el inicio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: Base; hasta aproximadamente 2,5 años
El cambio porcentual desde la línea de base se calculó como: ([valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base] / valor de la línea de base) x 100.
Base; hasta aproximadamente 2,5 años
Porcentaje de participantes que requieren transfusiones
Periodo de tiempo: Base; hasta aproximadamente 2,5 años
Se definió que un participante había requerido una transfusión si su última transfusión fue dentro de los 7 días anteriores a la fecha de la visita.
Base; hasta aproximadamente 2,5 años
Porcentaje de participantes que lograron la normalización de hemoglobina, haptoglobina, lactato deshidrogenasa (LDH), recuento de reticulocitos, bilirrubina total, bilirrubina directa y bilirrubina indirecta
Periodo de tiempo: hasta aproximadamente 2,5 años
El investigador determinó la normalización en función de los rangos normales del laboratorio clínico de referencia.
hasta aproximadamente 2,5 años
Porcentaje de participantes que requieren un cambio de dosis de prednisona (aumento o disminución)
Periodo de tiempo: hasta aproximadamente 2,5 años
El uso de prednisona se controló durante todo el estudio.
hasta aproximadamente 2,5 años
Cambio desde el inicio en la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas: puntajes de subescala de fatiga (FACIT-F)
Periodo de tiempo: Base; hasta aproximadamente 2,5 años
La subescala FACIT-F es un instrumento de 13 ítems diseñado para evaluar la fatiga/cansancio y su impacto en las actividades diarias y el funcionamiento en una serie de enfermedades crónicas. Se pidió a los participantes que respondieran a 13 declaraciones que las personas con la enfermedad han dicho que son importantes en la siguiente escala: 0, nada en absoluto; 1, un poco; 2, algo; 3, bastante; 4, mucho. Se pidió a los participantes que indicaran la respuesta tal como se aplicaba a los últimos 7 días. La puntuación total de la subescala de fatiga varía de 0 a 52; una puntuación más alta indica un impacto más severo en las actividades y el funcionamiento diarios.
Base; hasta aproximadamente 2,5 años
Cmax media de Parsaclisib
Periodo de tiempo: predosis en las semanas 1 y 12; antes de la dosis y 1, 2 y 4 horas después de la dosis en las semanas 2 y 8
La Cmax se definió como la concentración máxima observada. Los participantes de la Cohorte 1 no eran elegibles para recibir 2,5 mg de parsaclisib en la Semana 2.
predosis en las semanas 1 y 12; antes de la dosis y 1, 2 y 4 horas después de la dosis en las semanas 2 y 8
Tmax media de Parsaclisib
Periodo de tiempo: predosis en las semanas 1 y 12; antes de la dosis y 1, 2 y 4 horas después de la dosis en las semanas 2 y 8
tmax se definió como el tiempo hasta la concentración máxima. Los participantes de la Cohorte 1 no eran elegibles para recibir 2,5 mg de parsaclisib en la Semana 2.
predosis en las semanas 1 y 12; antes de la dosis y 1, 2 y 4 horas después de la dosis en las semanas 2 y 8
Cmin medio de Parsaclisib
Periodo de tiempo: predosis en las semanas 1 y 12; antes de la dosis y 1, 2 y 4 horas después de la dosis en las semanas 2 y 8
Cmin se definió como la concentración mínima observada durante el intervalo de dosis. Los participantes de la Cohorte 1 no eran elegibles para recibir 2,5 mg de parsaclisib en la Semana 2.
predosis en las semanas 1 y 12; antes de la dosis y 1, 2 y 4 horas después de la dosis en las semanas 2 y 8
AUC0-4 media de Parsaclisib
Periodo de tiempo: predosis en las semanas 1 y 12; antes de la dosis y 1, 2 y 4 horas después de la dosis en las semanas 2 y 8
AUC0-4 se definió como el área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo = 0 hasta 4 horas después de la dosis. Los participantes de la Cohorte 1 no eran elegibles para recibir 2,5 mg de parsaclisib en la Semana 2.
predosis en las semanas 1 y 12; antes de la dosis y 1, 2 y 4 horas después de la dosis en las semanas 2 y 8
AUC0-t media de Parsaclisib
Periodo de tiempo: predosis en las semanas 1 y 12; antes de la dosis y 1, 2 y 4 horas después de la dosis en las semanas 2 y 8
AUC0-t se definió como el área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo = 0 hasta la última concentración medible en el tiempo = t. Los participantes de la Cohorte 1 no eran elegibles para recibir 2,5 mg de parsaclisib en la Semana 2.
predosis en las semanas 1 y 12; antes de la dosis y 1, 2 y 4 horas después de la dosis en las semanas 2 y 8
Clast medio de Parsaclisib
Periodo de tiempo: predosis en las semanas 1 y 12; antes de la dosis y 1, 2 y 4 horas después de la dosis en las semanas 2 y 8
Clast se definió como la última concentración medible (por encima del límite de cuantificación). Los participantes de la Cohorte 1 no eran elegibles para recibir 2,5 mg de parsaclisib en la Semana 2.
predosis en las semanas 1 y 12; antes de la dosis y 1, 2 y 4 horas después de la dosis en las semanas 2 y 8
Tlast medio de Parsaclisib
Periodo de tiempo: predosis en las semanas 1 y 12; antes de la dosis y 1, 2 y 4 horas después de la dosis en las semanas 2 y 8
Tlast se definió como el tiempo de la última concentración medible (por encima del límite de cuantificación). Los participantes de la Cohorte 1 no eran elegibles para recibir 2,5 mg de parsaclisib en la Semana 2.
predosis en las semanas 1 y 12; antes de la dosis y 1, 2 y 4 horas después de la dosis en las semanas 2 y 8
Cambio desde el inicio en el recuento de reticulocitos
Periodo de tiempo: Base; hasta aproximadamente 2,5 años
El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base
Base; hasta aproximadamente 2,5 años
Cambio desde el inicio en la prueba de antiglobulina directa (DAT) para inmunoglobulina G (IgG) y C3b
Periodo de tiempo: Base; hasta aproximadamente 2,5 años
El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
Base; hasta aproximadamente 2,5 años
Cambio desde el inicio en los niveles de aglutinina fría
Periodo de tiempo: Base; hasta aproximadamente 2,5 años
El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
Base; hasta aproximadamente 2,5 años
Cambio desde el inicio en haptoglobina, bilirrubina total, bilirrubina directa y bilirrubina indirecta
Periodo de tiempo: Base; hasta aproximadamente 2,5 años
El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
Base; hasta aproximadamente 2,5 años
Cambio desde la línea de base en LDH
Periodo de tiempo: Base; hasta aproximadamente 2,5 años
El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
Base; hasta aproximadamente 2,5 años
Cambio desde la línea de base en CH50
Periodo de tiempo: Base; hasta aproximadamente 2,5 años
El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
Base; hasta aproximadamente 2,5 años
Cambio desde la línea de base en C3 y C4
Periodo de tiempo: Base; hasta aproximadamente 2,5 años
El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
Base; hasta aproximadamente 2,5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Incyte Corporation

Investigadores

  • Director de estudio: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de noviembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

5 de agosto de 2021

Finalización del estudio (Actual)

2 de abril de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de mayo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de mayo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

25 de mayo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • INCB 50465-206
  • Parsaclisib (Otro identificador: Incyte Corporation)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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