Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie INCB050465 u účastníků s autoimunitní hemolytickou anémií

8. dubna 2024 aktualizováno: Incyte Corporation

Fáze 2, otevřená studie INCB050465 u účastníků s autoimunitní hemolytickou anémií

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost parsaclisibu podávaného perorálně účastníkům s autoimunitní hemolytickou anémií (AIHA), kteří mají snížený hemoglobin a důkazy o probíhající hemolýze, která vyžaduje léčebný zásah.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Creteil, Francie, 94010
        • Centre Hospitalier Universitaire Henri Mondor
      • Lille, Francie, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (Chru) de Lille
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
      • Napoli, Itálie, 80131
        • UNIVERSIT� DI NAPOLI FEDERICO II
      • Novara, Itálie, 28100
        • AZIENDA OSPEDALIERO UNIVERSITARIA MAGGIORE DELLA CARIT� DI NOVARA
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 01090
        • Allgemeines Krankenhaus Der Stadt Wien
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
        • University Health System Inc., Dba the University of Tn Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika AIHA na základě přítomnosti hemolytické anémie a sérologického průkazu antierytrocytárních protilátek, detekovatelných přímým antiglobulinovým testem.
  • Účastníci, u kterých došlo k progresi onemocnění po léčbě standardními terapiemi, o nichž je známo, že jsou klinicky přínosné, nebo kteří léčbu netolerují nebo odmítají standardní léčbu. Počet předchozích léčebných režimů není omezen.
  • Hemoglobin 7 až 10 g/dl.
  • Žádný důkaz lymfoproliferativní malignity nebo jiného základního onemocnění souvisejícího s autoimunitou.
  • Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group 0 až 2.
  • Ochota vyhnout se těhotenství nebo otcovství dětí.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Souběžné stavy a anamnéza jiných nemocí specifikovaných protokolem.
  • ANC < 1,5 × 10^9/L.
  • Počet krevních destiček < 100 × 10^9/l.
  • Vážně narušená funkce jater.
  • Porucha funkce ledvin s odhadovanou clearance kreatininu nižší než 45 ml/min.
  • Anti-fosfolipidové protilátky pozitivní nebo zvýšené anti-streptolysinové protilátky.
  • Pozitivní výsledky sérologického testu na povrchový antigen nebo jádrovou protilátku hepatitidy B nebo protilátku proti viru hepatitidy C s detekovatelnou RNA při screeningu, v souladu s aktivní nebo chronickou infekcí.
  • Známá infekce HIV nebo pozitivita na imunotestu.
  • Anamnéza nebo přítomnost abnormálního EKG, který je podle názoru zkoušejícího klinicky významný.
  • Známá přecitlivělost nebo závažná reakce na parsaclisib nebo jeho pomocné látky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Parsaclisib 1 mg jednou denně
Parsaclisib v dávce 1 miligram (mg) jednou denně (QD) po dobu 12 týdnů s následným prodloužením s možností zvýšení dávky (na 2,5 mg QD) v týdnu 6 pro účastníky, kteří splňují kritéria pro zvýšení dávky.
Lék: Parsaclisib
Parsaclisib podávaný perorálně.
Ostatní jména:
  • INCB050465
Experimentální: Parsaclisib 2,5 mg QD
Parsaclisib v dávce 2,5 mg jednou denně po dobu 12 týdnů s následným prodloužením.
Lék: Parsaclisib
Parsaclisib podávaný perorálně.
Ostatní jména:
  • INCB050465

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli kompletní odezvy při jakékoli návštěvě od 6. do 12. týdne
Časové okno: Týden 6 až 12
Kompletní odpověď byla definována jako hemoglobin > 12 gramů na decilitr (g/dl), který není připisován transfuznímu účinku a normalizaci hemolytických markerů. Žádný transfuzní účinek nebyl definován jako > 1 týden od poslední transfuze.
Týden 6 až 12
Procento účastníků, kteří dosáhli částečné odpovědi na jakoukoli návštěvu od 6. do 12. týdne
Časové okno: Týden 6 až 12
Částečná odpověď byla definována jako hemoglobin 10-12 g/dl nebo alespoň 2 g/dl zvýšení oproti výchozí hodnotě, které nebylo připisováno transfuznímu účinku a normalizaci hemolytických markerů. Žádný transfuzní účinek nebyl definován jako > 1 týden od poslední transfuze.
Týden 6 až 12
Počet účastníků s jakoukoli nežádoucí příhodou související s léčbou (TEAE) v období léčby
Časové okno: maximálně 99 dní
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost spojená s užíváním drogy u lidí, ať už je považována za související s drogou či nikoli, ke které došlo poté, co účastník poskytl informovaný souhlas. Abnormální laboratorní hodnoty nebo výsledky testů, ke kterým došlo po informovaném souhlasu, představovaly AE pouze tehdy, pokud vyvolaly klinické známky nebo symptomy, byly považovány za klinicky významné, vyžadovaly terapii nebo vyžadovaly změny ve studovaném léku. Anémie a transfuze by neměly být hlášeny jako nežádoucí účinky, pokud nepředstavovaly klinicky významný pokles hemoglobinu oproti výchozí hodnotě. TEAE byla definována jako jakákoli AE buď hlášená poprvé, nebo zhoršení již existující příhody po první dávce studovaného léku.
maximálně 99 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s jakýmkoli TEAE v období prodloužení
Časové okno: do cca 3 let
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost spojená s užíváním drogy u lidí, ať už je považována za související s drogou či nikoli, ke které došlo poté, co účastník poskytl informovaný souhlas. Abnormální laboratorní hodnoty nebo výsledky testů, ke kterým došlo po informovaném souhlasu, představovaly AE pouze tehdy, pokud vyvolaly klinické známky nebo symptomy, byly považovány za klinicky významné, vyžadovaly terapii nebo vyžadovaly změny ve studovaném léku. Anémie a transfuze by neměly být hlášeny jako nežádoucí účinky, pokud nepředstavovaly klinicky významný pokles hemoglobinu oproti výchozí hodnotě. TEAE byla definována jako jakákoli AE buď hlášená poprvé, nebo zhoršení již existující příhody po první dávce studovaného léku.
do cca 3 let
Procento účastníků, kteří dosáhli úplné odpovědi během návštěv po základním stavu
Časové okno: do cca 2,5 roku
Úplná odpověď byla definována jako hemoglobin > 12 g/dl), který není připisován transfuznímu účinku a normalizaci hemolytických markerů. Žádný transfuzní účinek nebyl definován jako > 1 týden od poslední transfuze.
do cca 2,5 roku
Procento účastníků, kteří dosáhli částečné odpovědi během návštěv po základním stavu
Časové okno: do cca 2,5 roku
Částečná odpověď byla definována jako hemoglobin 10-12 g/dl nebo alespoň 2 g/dl zvýšení oproti výchozí hodnotě, které nebylo připisováno transfuznímu účinku a normalizaci hemolytických markerů. Žádný transfuzní účinek nebyl definován jako > 1 týden od poslední transfuze.
do cca 2,5 roku
Procento účastníků, kteří dosáhli zvýšení hemoglobinu o ≥ 2 g/dl oproti výchozí hodnotě
Časové okno: do cca 2,5 roku
Hladiny hemoglobinu byly hodnoceny v průběhu studie.
do cca 2,5 roku
Změna hemoglobinu od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní linie; do cca 2,5 roku
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu mínus hodnota základního stavu.
Základní linie; do cca 2,5 roku
Procentuální změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Základní linie; do cca 2,5 roku
Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako: ([hodnota po základním stavu mínus základní hodnota] / základní hodnota) x 100.
Základní linie; do cca 2,5 roku
Procento účastníků vyžadujících transfuze
Časové okno: Základní linie; do cca 2,5 roku
Bylo definováno, že účastník potřebuje transfuzi, pokud jeho poslední transfuze byla do 7 dnů od data návštěvy.
Základní linie; do cca 2,5 roku
Procento účastníků, kteří dosáhli normalizace hemoglobinu, haptoglobinu, laktátdehydrogenázy (LDH), počtu retikulocytů, celkového bilirubinu, přímého bilirubinu a nepřímého bilirubinu
Časové okno: do cca 2,5 roku
Normalizace byla stanovena zkoušejícím na základě normálních rozmezí pro klinickou referenční laboratoř.
do cca 2,5 roku
Procento účastníků vyžadujících změnu dávky prednisonu (zvýšení nebo snížení)
Časové okno: do cca 2,5 roku
Užívání prednisonu bylo sledováno po celou dobu studie.
do cca 2,5 roku
Změna od výchozího stavu ve funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění – skóre podškály únava (FACIT-F)
Časové okno: Základní linie; do cca 2,5 roku
Subškála FACIT-F je 13položkový nástroj určený k hodnocení únavy/únavy a jejího dopadu na každodenní aktivity a fungování u řady chronických onemocnění. Účastníci byli požádáni, aby odpověděli na 13 prohlášení, která lidé s touto nemocí označili za důležitá, na následující škále: 0 vůbec ne; 1, trochu; 2, poněkud; 3, docela málo; 4, velmi. Účastníci byli požádáni, aby uvedli odpověď tak, jak se vztahovala na posledních 7 dní. Celkové skóre subškály únavy se pohybuje od 0 do 52; vyšší skóre znamená závažnější dopad na každodenní aktivity a fungování.
Základní linie; do cca 2,5 roku
Průměrná Cmax parsaclisibu
Časové okno: předdávkování v týdnech 1 a 12; před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce ve 2. a 8. týdnu
Cmax byla definována jako maximální pozorovaná koncentrace. Účastníci v kohortě 1 neměli nárok na příjem parsaclisibu 2,5 mg v týdnu 2.
předdávkování v týdnech 1 a 12; před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce ve 2. a 8. týdnu
Střední Tmax parsaclisibu
Časové okno: předdávkování v týdnech 1 a 12; před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce ve 2. a 8. týdnu
tmax byl definován jako čas do dosažení maximální koncentrace. Účastníci v kohortě 1 neměli nárok na příjem parsaclisibu 2,5 mg v týdnu 2.
předdávkování v týdnech 1 a 12; před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce ve 2. a 8. týdnu
Průměrná Cmin parsaclisibu
Časové okno: předdávkování v týdnech 1 a 12; před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce ve 2. a 8. týdnu
Cmin byla definována jako minimální pozorovaná koncentrace v průběhu dávkového intervalu. Účastníci v kohortě 1 neměli nárok na příjem parsaclisibu 2,5 mg v týdnu 2.
předdávkování v týdnech 1 a 12; před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce ve 2. a 8. týdnu
Průměrná AUC0-4 parsaclisibu
Časové okno: předdávkování v týdnech 1 a 12; před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce ve 2. a 8. týdnu
AUC0-4 byla definována jako plocha pod křivkou koncentrace-čas od času = 0 do 4 hodin po dávce. Účastníci v kohortě 1 neměli nárok na příjem parsaclisibu 2,5 mg v týdnu 2.
předdávkování v týdnech 1 a 12; před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce ve 2. a 8. týdnu
Průměrná AUC0-t parsaclisibu
Časové okno: předdávkování v týdnech 1 a 12; před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce ve 2. a 8. týdnu
AUC0-t byla definována jako plocha pod křivkou koncentrace-čas od času = 0 do poslední měřitelné koncentrace v čase = t. Účastníci v kohortě 1 neměli nárok na příjem parsaclisibu 2,5 mg v týdnu 2.
předdávkování v týdnech 1 a 12; před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce ve 2. a 8. týdnu
Střední třída parsaclisibu
Časové okno: předdávkování v týdnech 1 a 12; před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce ve 2. a 8. týdnu
Klast byl definován jako poslední měřitelná koncentrace (nad limitem kvantifikace). Účastníci v kohortě 1 neměli nárok na příjem parsaclisibu 2,5 mg v týdnu 2.
předdávkování v týdnech 1 a 12; před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce ve 2. a 8. týdnu
Střední Tlast Parsaclisibu
Časové okno: předdávkování v týdnech 1 a 12; před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce ve 2. a 8. týdnu
Tlast byl definován jako čas poslední měřitelné koncentrace (nad limitem kvantifikace). Účastníci v kohortě 1 neměli nárok na příjem parsaclisibu 2,5 mg v týdnu 2.
předdávkování v týdnech 1 a 12; před dávkou a 1, 2 a 4 hodiny po dávce ve 2. a 8. týdnu
Změna počtu retikulocytů od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní linie; do cca 2,5 roku
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota
Základní linie; do cca 2,5 roku
Změna od výchozí hodnoty v přímém antiglobulinovém testu (DAT) pro imunoglobulin G (IgG) a C3b
Časové okno: Základní linie; do cca 2,5 roku
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu mínus hodnota základního stavu.
Základní linie; do cca 2,5 roku
Změna od výchozí hodnoty v hladinách studeného aglutininu
Časové okno: Základní linie; do cca 2,5 roku
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu mínus hodnota základního stavu.
Základní linie; do cca 2,5 roku
Změna od výchozí hodnoty u haptoglobinu, celkového bilirubinu, přímého bilirubinu a nepřímého bilirubinu
Časové okno: Základní linie; do cca 2,5 roku
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu mínus hodnota základního stavu.
Základní linie; do cca 2,5 roku
Změna od základní linie v LDH
Časové okno: Základní linie; do cca 2,5 roku
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu mínus hodnota základního stavu.
Základní linie; do cca 2,5 roku
Změna od základní linie v CH50
Časové okno: Základní linie; do cca 2,5 roku
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu mínus hodnota základního stavu.
Základní linie; do cca 2,5 roku
Změna od základní linie v C3 a C4
Časové okno: Základní linie; do cca 2,5 roku
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu mínus hodnota základního stavu.
Základní linie; do cca 2,5 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Incyte Corporation

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. listopadu 2018

Primární dokončení (Aktuální)

5. srpna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

2. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. května 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. května 2018

První zveřejněno (Aktuální)

25. května 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INCB 50465-206
  • Parsaclisib (Jiný identifikátor: Incyte Corporation)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parsaclisib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit