Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af INCB050465 hos deltagere med autoimmun hæmolytisk anæmi

8. april 2024 opdateret af: Incyte Corporation

En fase 2, åben-label undersøgelse af INCB050465 i deltagere med autoimmun hæmolytisk anæmi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​parsaclisib administreret oralt til deltagere med autoimmun hæmolytisk anæmi (AIHA), som har nedsat hæmoglobin og tegn på igangværende hæmolyse, der kræver behandlingsintervention.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • University Health System Inc., Dba the University of Tn Medical Center
  • Frankrig
      • Creteil, Frankrig, 94010
        • Centre Hospitalier Universitaire Henri Mondor
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (Chru) de Lille
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
      • Napoli, Italien, 80131
        • UNIVERSIT� DI NAPOLI FEDERICO II
      • Novara, Italien, 28100
        • AZIENDA OSPEDALIERO UNIVERSITARIA MAGGIORE DELLA CARIT� DI NOVARA
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 01090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af AIHA baseret på tilstedeværelsen af ​​hæmolytisk anæmi og serologiske beviser for anti-erythrocyt-antistoffer, som kan påvises ved den direkte antiglobulintest.
  • Deltagere, som har sygdomsprogression efter behandling med standardterapier, som vides at give klinisk fordel, eller som er intolerante over for behandling, eller som nægter standardbehandling. Der er ingen grænse for antallet af tidligere behandlingsregimer.
  • Hæmoglobin 7 til 10 g/dL.
  • Ingen tegn på en lymfoproliferativ malignitet eller andre autoimmun-relaterede underliggende tilstande.
  • Eastern Cooperative Oncology Groups præstationsstatus på 0 til 2.
  • Vilje til at undgå graviditet eller far til børn.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Samtidige tilstande og historie med andre protokol-specificerede sygdomme.
  • ANC < 1,5 × 10^9/L.
  • Blodpladeantal < 100 × 10^9/L.
  • Alvorligt nedsat leverfunktion.
  • Nedsat nyrefunktion med estimeret kreatininclearance mindre end 45 ml/min.
  • Anti-phospholipid antistoffer positive eller forhøjede anti-streptolysin antistoffer.
  • Positive serologiske testresultater for hepatitis B overfladeantigen eller kerneantistof eller hepatitis C-virusantistof med påviselig RNA ved screening, i overensstemmelse med aktiv eller kronisk infektion.
  • Kendt HIV-infektion eller positivitet på immunoassay.
  • Anamnese eller tilstedeværelse af et unormalt EKG, som efter investigatorens mening er klinisk meningsfuldt.
  • Kendt overfølsomhed eller alvorlig reaktion på parsaclisib eller dets hjælpestoffer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Parsaclisib 1 mg QD
Parsaclisib ved 1 milligram (mg) én gang dagligt (QD) i 12 uger efterfulgt af forlængelsesperiode med mulighed for dosisforøgelse (til 2,5 mg QD) i uge 6 for deltagere, der opfylder kriterierne for dosisforøgelse.
Medicin: Parasaclisib
Parsaclisib indgivet oralt.
Andre navne:
  • INCB050465
Eksperimentel: Parsaclisib 2,5 mg QD
Parsaclisib ved 2,5 mg dagligt i 12 uger efterfulgt af forlængelsesperiode.
Medicin: Parasaclisib
Parsaclisib indgivet oralt.
Andre navne:
  • INCB050465

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnår et fuldstændigt svar ved ethvert besøg fra uge 6 til uge 12
Tidsramme: Uge 6 til uge 12
Et fuldstændigt respons blev defineret som hæmoglobin >12 gram pr. deciliter (g/dL), ikke tilskrevet en transfusionseffekt og normaliseringen af ​​hæmolytiske markører. Ingen transfusionseffekt blev defineret som > 1 uge siden sidste transfusion.
Uge 6 til uge 12
Procentdel af deltagere, der opnår en delvis respons ved ethvert besøg fra uge 6 til uge 12
Tidsramme: Uge 6 til uge 12
Et delvist respons blev defineret som hæmoglobin 10-12 g/dL eller mindst en 2 g/dL stigning fra baseline, der ikke tilskrives en transfusionseffekt og normaliseringen af ​​hæmolytiske markører. Ingen transfusionseffekt blev defineret som > 1 uge siden sidste transfusion.
Uge 6 til uge 12
Antal deltagere med enhver behandlingsfremkaldt bivirkning (TEAE) i behandlingsperioden
Tidsramme: op til maksimalt 99 dage
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos mennesker, uanset om det betragtes som lægemiddelrelateret eller ej, der opstod efter at en deltager gav informeret samtykke. Unormale laboratorieværdier eller testresultater, der opstod efter informeret samtykke, udgjorde kun bivirkninger, hvis de inducerede kliniske tegn eller symptomer, blev anset for at være klinisk meningsfulde, krævede behandling eller krævede ændringer i undersøgelseslægemidlet. Anæmi og transfusioner burde ikke være blevet rapporteret som AE'er, medmindre de repræsenterede et klinisk meningsfuldt fald fra baseline i hæmoglobin. En TEAE blev defineret som enhver bivirkning enten rapporteret for første gang eller forværring af en allerede eksisterende hændelse efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
op til maksimalt 99 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med enhver TEAE i forlængelsesperioden
Tidsramme: op til cirka 3 år
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos mennesker, uanset om det betragtes som lægemiddelrelateret eller ej, der opstod efter at en deltager gav informeret samtykke. Unormale laboratorieværdier eller testresultater, der opstod efter informeret samtykke, udgjorde kun bivirkninger, hvis de inducerede kliniske tegn eller symptomer, blev anset for at være klinisk meningsfulde, krævede behandling eller krævede ændringer i undersøgelseslægemidlet. Anæmi og transfusioner burde ikke være blevet rapporteret som AE'er, medmindre de repræsenterede et klinisk meningsfuldt fald fra baseline i hæmoglobin. En TEAE blev defineret som enhver bivirkning enten rapporteret for første gang eller forværring af en allerede eksisterende hændelse efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
op til cirka 3 år
Procentdel af deltagere, der opnår en fuldstændig respons under post-baseline besøg
Tidsramme: op til cirka 2,5 år
Et fuldstændigt respons blev defineret som hæmoglobin >12 g/dL), ikke tilskrevet en transfusionseffekt og normaliseringen af ​​hæmolytiske markører. Ingen transfusionseffekt blev defineret som > 1 uge siden sidste transfusion.
op til cirka 2,5 år
Procentdel af deltagere, der opnår en delvis respons under post-baseline-besøg
Tidsramme: op til cirka 2,5 år
Et delvist respons blev defineret som hæmoglobin 10-12 g/dL eller mindst en 2 g/dL stigning fra baseline, der ikke tilskrives en transfusionseffekt og normaliseringen af ​​hæmolytiske markører. Ingen transfusionseffekt blev defineret som > 1 uge siden sidste transfusion.
op til cirka 2,5 år
Procentdel af deltagere, der opnår en stigning på ≥ 2 g/dL i hæmoglobin fra baseline
Tidsramme: op til cirka 2,5 år
Hæmoglobinniveauer blev vurderet gennem hele undersøgelsen.
op til cirka 2,5 år
Ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline; op til cirka 2,5 år
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien.
Baseline; op til cirka 2,5 år
Procentvis ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline; op til cirka 2,5 år
Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som: ([post-baseline værdi minus baseline værdi] / baseline værdi) x 100.
Baseline; op til cirka 2,5 år
Procentdel af deltagere, der har brug for transfusioner
Tidsramme: Baseline; op til cirka 2,5 år
En deltager blev defineret til at have krævet en transfusion, hvis hans eller hendes sidste transfusion var inden for 7 dage efter besøgsdatoen.
Baseline; op til cirka 2,5 år
Procentdel af deltagere, der opnåede normalisering af hæmoglobin, haptoglobin, laktatdehydrogenase (LDH), retikulocyttal, total bilirubin, direkte bilirubin og indirekte bilirubin
Tidsramme: op til cirka 2,5 år
Normalisering blev bestemt af investigator baseret på normalområder for det kliniske referencelaboratorium.
op til cirka 2,5 år
Procentdel af deltagere, der kræver en ændring af prednisondosis (øgning eller reduktion)
Tidsramme: op til cirka 2,5 år
Prednisonbrug blev overvåget gennem hele undersøgelsen.
op til cirka 2,5 år
Ændring fra baseline i den funktionelle vurdering af kronisk sygdomsterapi - træthed (FACIT-F) Subscale Scores
Tidsramme: Baseline; op til cirka 2,5 år
FACIT-F-underskalaen er et instrument med 13 punkter designet til at vurdere træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion ved en række kroniske sygdomme. Deltagerne blev bedt om at svare på 13 udsagn, som personer med sygdommen har sagt er vigtige på følgende skala: 0, slet ikke; 1, en lille smule; 2, noget; 3, ganske lidt; 4, meget. Deltagerne blev bedt om at angive svaret, som det gjaldt de sidste 7 dage. Den samlede træthedsunderskala-score varierer fra 0 til 52; en højere score indikerer mere alvorlig indvirkning på daglige aktiviteter og funktion.
Baseline; op til cirka 2,5 år
Gennemsnitlig Cmax for Parsaclisib
Tidsramme: foruddosis i uge 1 og 12; før dosis og 1, 2 og 4 timer efter dosis i uge 2 og 8
Cmax blev defineret som den maksimale observerede koncentration. Deltagerne i kohorte 1 var ikke kvalificerede til at modtage parsaclisib 2,5 mg i uge 2.
foruddosis i uge 1 og 12; før dosis og 1, 2 og 4 timer efter dosis i uge 2 og 8
Gennemsnitlig Tmax for Parsaclisib
Tidsramme: foruddosis i uge 1 og 12; før dosis og 1, 2 og 4 timer efter dosis i uge 2 og 8
tmax blev defineret som tiden til den maksimale koncentration. Deltagerne i kohorte 1 var ikke kvalificerede til at modtage parsaclisib 2,5 mg i uge 2.
foruddosis i uge 1 og 12; før dosis og 1, 2 og 4 timer efter dosis i uge 2 og 8
Gennemsnitlig Cmin af Parsaclisib
Tidsramme: foruddosis i uge 1 og 12; før dosis og 1, 2 og 4 timer efter dosis i uge 2 og 8
Cmin blev defineret som den minimale observerede koncentration over dosisintervallet. Deltagerne i kohorte 1 var ikke kvalificerede til at modtage parsaclisib 2,5 mg i uge 2.
foruddosis i uge 1 og 12; før dosis og 1, 2 og 4 timer efter dosis i uge 2 og 8
Gennemsnitlig AUC0-4 for Parsaclisib
Tidsramme: foruddosis i uge 1 og 12; før dosis og 1, 2 og 4 timer efter dosis i uge 2 og 8
AUC0-4 blev defineret som arealet under koncentration-tid-kurven fra tid = 0 til 4 timer efter dosis. Deltagerne i kohorte 1 var ikke kvalificerede til at modtage parsaclisib 2,5 mg i uge 2.
foruddosis i uge 1 og 12; før dosis og 1, 2 og 4 timer efter dosis i uge 2 og 8
Middel AUC0-t for Parsaclisib
Tidsramme: foruddosis i uge 1 og 12; før dosis og 1, 2 og 4 timer efter dosis i uge 2 og 8
AUC0-t blev defineret som arealet under koncentration-tid-kurven fra tid = 0 til den sidste målbare koncentration på tidspunkt = t. Deltagerne i kohorte 1 var ikke kvalificerede til at modtage parsaclisib 2,5 mg i uge 2.
foruddosis i uge 1 og 12; før dosis og 1, 2 og 4 timer efter dosis i uge 2 og 8
Middelklasse af Parsaclisib
Tidsramme: foruddosis i uge 1 og 12; før dosis og 1, 2 og 4 timer efter dosis i uge 2 og 8
Clast blev defineret som den sidste målbare koncentration (over kvantificeringsgrænsen). Deltagerne i kohorte 1 var ikke kvalificerede til at modtage parsaclisib 2,5 mg i uge 2.
foruddosis i uge 1 og 12; før dosis og 1, 2 og 4 timer efter dosis i uge 2 og 8
Gennemsnitlig Tlast af Parsaclisib
Tidsramme: foruddosis i uge 1 og 12; før dosis og 1, 2 og 4 timer efter dosis i uge 2 og 8
Tlast blev defineret som tidspunktet for den sidste målbare koncentration (over kvantificeringsgrænsen). Deltagerne i kohorte 1 var ikke kvalificerede til at modtage parsaclisib 2,5 mg i uge 2.
foruddosis i uge 1 og 12; før dosis og 1, 2 og 4 timer efter dosis i uge 2 og 8
Ændring fra baseline i retikulocyttal
Tidsramme: Baseline; op til cirka 2,5 år
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien
Baseline; op til cirka 2,5 år
Ændring fra baseline i Direct Antiglobulin Test (DAT) for immunglobulin G (IgG) og C3b
Tidsramme: Baseline; op til cirka 2,5 år
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien.
Baseline; op til cirka 2,5 år
Ændring fra baseline i kolde agglutininniveauer
Tidsramme: Baseline; op til cirka 2,5 år
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien.
Baseline; op til cirka 2,5 år
Ændring fra baseline i Haptoglobin, Total Bilirubin, Direkte Bilirubin og Indirekte Bilirubin
Tidsramme: Baseline; op til cirka 2,5 år
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien.
Baseline; op til cirka 2,5 år
Ændring fra baseline i LDH
Tidsramme: Baseline; op til cirka 2,5 år
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien.
Baseline; op til cirka 2,5 år
Skift fra baseline i CH50
Tidsramme: Baseline; op til cirka 2,5 år
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien.
Baseline; op til cirka 2,5 år
Skift fra baseline i C3 og C4
Tidsramme: Baseline; op til cirka 2,5 år
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien.
Baseline; op til cirka 2,5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Incyte Corporation

Efterforskere

  • Studieleder: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. august 2021

Studieafslutning (Faktiske)

2. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. maj 2018

Først opslået (Faktiske)

25. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INCB 50465-206
  • Parsaclisib (Anden identifikator: Incyte Corporation)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autoimmun hæmolytisk anæmi

Kliniske forsøg med Parasaclisib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner