Um estudo de INCB050465 em participantes com anemia hemolítica autoimune
8 de abril de 2024 atualizado por: Incyte Corporation
Um estudo aberto de Fase 2 de INCB050465 em participantes com anemia hemolítica autoimune
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia do parsaclisib administrado por via oral a participantes com anemia hemolítica autoimune (AIHA) que apresentam diminuição da hemoglobina e evidência de hemólise em curso que requer intervenção de tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- University Health System Inc., Dba the University of Tn Medical Center
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Creteil, França, 94010
- Centre Hospitalier Universitaire Henri Mondor
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Lille, França, 59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (Chru) de Lille
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Milan, Itália, 20122
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
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Napoli, Itália, 80131
- UNIVERSIT� DI NAPOLI FEDERICO II
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Novara, Itália, 28100
- AZIENDA OSPEDALIERO UNIVERSITARIA MAGGIORE DELLA CARIT� DI NOVARA
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Vienna, Áustria, 01090
- Allgemeines Krankenhaus Der Stadt Wien
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de AIHA baseado na presença de anemia hemolítica e evidência sorológica de anticorpos antieritrocitários, detectáveis pelo teste direto de antiglobulina.
- Participantes que apresentam progressão da doença após o tratamento com terapias padrão que comprovadamente conferem benefício clínico, ou que são intolerantes ao tratamento, ou que recusam o tratamento padrão. Não há limite para o número de regimes de tratamento anteriores.
- Hemoglobina 7 a 10 g/dL.
- Nenhuma evidência de malignidade linfoproliferativa ou outras condições subjacentes relacionadas a doenças autoimunes.
- Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group de 0 a 2.
- Disposição para evitar a gravidez ou ter filhos.
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas ou amamentando.
- Condições concomitantes e história de outras doenças especificadas no protocolo.
- ANC < 1,5 × 10^9/L.
- Contagem de plaquetas < 100 × 10^9/L.
- Função hepática gravemente prejudicada.
- Função renal prejudicada com depuração de creatinina estimada inferior a 45 mL/min.
- Anticorpos antifosfolípides positivos ou anticorpos antiestreptolisina elevados.
- Resultados de testes de sorologia positivos para antígeno de superfície da hepatite B ou anticorpo central, ou anticorpo do vírus da hepatite C com RNA detectável na triagem, consistente com infecção ativa ou crônica.
- Infecção por HIV conhecida ou positividade no imunoensaio.
- História ou presença de um ECG anormal que, na opinião do investigador, é clinicamente significativo.
- Hipersensibilidade conhecida ou reação grave ao parsaclisibe ou seus excipientes.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Parsaclisibe 1 mg QD
Parsaclisibe a 1 miligrama (mg) uma vez ao dia (QD) por 12 semanas, seguido de período de extensão, com opção de aumento de dose (para 2,5 mg QD) na Semana 6 para participantes que atendem aos critérios de aumento de dose.
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Parsaclisib administrado por via oral.
Outros nomes:
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Experimental: Parsaclisibe 2,5 mg QD
Parsaclisib a 2,5 mg QD durante 12 semanas seguido de período de extensão.
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Parsaclisib administrado por via oral.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes que obtiveram uma resposta completa em qualquer visita da semana 6 à semana 12
Prazo: Semana 6 a Semana 12
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Uma resposta completa foi definida como hemoglobina >12 gramas por decilitro (g/dL) não atribuída a um efeito transfusional e à normalização dos marcadores hemolíticos.
Nenhum efeito de transfusão foi definido como > 1 semana desde a última transfusão.
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Semana 6 a Semana 12
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Porcentagem de participantes que obtiveram uma resposta parcial em qualquer visita da semana 6 à semana 12
Prazo: Semana 6 a Semana 12
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Uma resposta parcial foi definida como hemoglobina 10-12 g/dL ou pelo menos um aumento de 2 g/dL desde a linha de base não atribuída a um efeito de transfusão e à normalização dos marcadores hemolíticos.
Nenhum efeito de transfusão foi definido como > 1 semana desde a última transfusão.
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Semana 6 a Semana 12
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Número de participantes com qualquer evento adverso emergente do tratamento (TEAE) no período de tratamento
Prazo: até um máximo de 99 dias
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Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em humanos, considerado ou não relacionado ao medicamento, que ocorreu após o consentimento informado do participante.
Valores anormais de laboratório ou resultados de testes ocorridos após o consentimento informado constituíram EAs apenas se eles induziram sinais ou sintomas clínicos, foram considerados clinicamente significativos, requereram terapia ou exigiram alterações no medicamento do estudo.
Anemia e transfusões não deveriam ter sido relatadas como EAs, a menos que representassem uma diminuição clinicamente significativa da linha de base na hemoglobina.
Um TEAE foi definido como qualquer EA relatado pela primeira vez ou o agravamento de um evento pré-existente após a primeira dose do medicamento do estudo.
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até um máximo de 99 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com qualquer TEAE no período de extensão
Prazo: até aproximadamente 3 anos
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Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em humanos, considerado ou não relacionado ao medicamento, que ocorreu após o consentimento informado de um participante.
Valores anormais de laboratório ou resultados de testes ocorridos após o consentimento informado constituíram EAs apenas se eles induziram sinais ou sintomas clínicos, foram considerados clinicamente significativos, requereram terapia ou exigiram alterações no medicamento do estudo.
Anemia e transfusões não deveriam ter sido relatadas como EAs, a menos que representassem uma diminuição clinicamente significativa da linha de base na hemoglobina.
Um TEAE foi definido como qualquer EA relatado pela primeira vez ou o agravamento de um evento pré-existente após a primeira dose do medicamento do estudo.
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até aproximadamente 3 anos
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Porcentagem de participantes que obtiveram uma resposta completa durante as visitas pós-linha de base
Prazo: até aproximadamente 2,5 anos
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Uma resposta completa foi definida como hemoglobina >12 g/dL) não atribuída a um efeito transfusional e à normalização dos marcadores hemolíticos.
Nenhum efeito de transfusão foi definido como > 1 semana desde a última transfusão.
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até aproximadamente 2,5 anos
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Porcentagem de participantes que obtiveram uma resposta parcial durante as visitas pós-linha de base
Prazo: até aproximadamente 2,5 anos
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Uma resposta parcial foi definida como hemoglobina 10-12 g/dL ou pelo menos um aumento de 2 g/dL desde a linha de base não atribuída a um efeito de transfusão e à normalização dos marcadores hemolíticos.
Nenhum efeito de transfusão foi definido como > 1 semana desde a última transfusão.
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até aproximadamente 2,5 anos
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Porcentagem de participantes que atingiram um aumento ≥ 2 g/dL na hemoglobina a partir da linha de base
Prazo: até aproximadamente 2,5 anos
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Os níveis de hemoglobina foram avaliados ao longo do estudo.
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até aproximadamente 2,5 anos
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Mudança da linha de base na hemoglobina
Prazo: Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
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Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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Alteração percentual da linha de base na hemoglobina
Prazo: Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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A alteração percentual da linha de base foi calculada como: ([valor pós-linha de base menos o valor da linha de base] / valor da linha de base) x 100.
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Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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Porcentagem de participantes que necessitam de transfusões
Prazo: Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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Um participante foi definido como tendo necessitado de uma transfusão se sua última transfusão ocorreu dentro de 7 dias da data da visita.
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Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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Porcentagem de participantes que atingiram a normalização da hemoglobina, haptoglobina, lactato desidrogenase (LDH), contagem de reticulócitos, bilirrubina total, bilirrubina direta e bilirrubina indireta
Prazo: até aproximadamente 2,5 anos
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A normalização foi determinada pelo investigador com base em intervalos normais para o laboratório clínico de referência.
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até aproximadamente 2,5 anos
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Porcentagem de participantes que necessitam de alteração da dose de prednisona (aumento ou diminuição)
Prazo: até aproximadamente 2,5 anos
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O uso de prednisona foi monitorado durante todo o estudo.
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até aproximadamente 2,5 anos
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Mudança desde a linha de base na avaliação funcional da terapia de doença crônica - pontuações da subescala de fadiga (FACIT-F)
Prazo: Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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A subescala FACIT-F é um instrumento de 13 itens projetado para avaliar a fadiga/cansaço e seu impacto nas atividades diárias e funcionamento em várias doenças crônicas.
Os participantes foram solicitados a responder a 13 afirmações que as pessoas com a doença disseram serem importantes na seguinte escala: 0, nada; 1, um pouco; 2, um pouco; 3, bastante; 4, muito.
Os participantes foram solicitados a indicar a resposta aplicada aos últimos 7 dias.
A pontuação total da subescala de fadiga varia de 0 a 52; uma pontuação mais alta indica um impacto mais grave nas atividades diárias e no funcionamento.
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Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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Cmax média de Parsaclisibe
Prazo: pré-dose nas semanas 1 e 12; pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose nas semanas 2 e 8
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Cmax foi definido como a concentração máxima observada.
Os participantes da Coorte 1 não eram elegíveis para receber parsaclisibe 2,5 mg na Semana 2.
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pré-dose nas semanas 1 e 12; pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose nas semanas 2 e 8
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Tmax médio de Parsaclisibe
Prazo: pré-dose nas semanas 1 e 12; pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose nas semanas 2 e 8
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tmax foi definido como o tempo para a concentração máxima.
Os participantes da Coorte 1 não eram elegíveis para receber parsaclisibe 2,5 mg na Semana 2.
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pré-dose nas semanas 1 e 12; pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose nas semanas 2 e 8
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Cmin média de Parsaclisibe
Prazo: pré-dose nas semanas 1 e 12; pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose nas semanas 2 e 8
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Cmin foi definida como a concentração mínima observada durante o intervalo de dose.
Os participantes da Coorte 1 não eram elegíveis para receber parsaclisibe 2,5 mg na Semana 2.
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pré-dose nas semanas 1 e 12; pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose nas semanas 2 e 8
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Média AUC0-4 de Parsaclisibe
Prazo: pré-dose nas semanas 1 e 12; pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose nas semanas 2 e 8
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AUC0-4 foi definida como a área sob a curva concentração-tempo desde o tempo = 0 até 4 horas após a dose.
Os participantes da Coorte 1 não eram elegíveis para receber parsaclisibe 2,5 mg na Semana 2.
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pré-dose nas semanas 1 e 12; pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose nas semanas 2 e 8
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AUC0-t média de Parsaclisibe
Prazo: pré-dose nas semanas 1 e 12; pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose nas semanas 2 e 8
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AUC0-t foi definida como a área sob a curva concentração-tempo desde o tempo = 0 até a última concentração mensurável no tempo = t.
Os participantes da Coorte 1 não eram elegíveis para receber parsaclisibe 2,5 mg na Semana 2.
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pré-dose nas semanas 1 e 12; pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose nas semanas 2 e 8
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Clastro Médio de Parsaclisibe
Prazo: pré-dose nas semanas 1 e 12; pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose nas semanas 2 e 8
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O clasto foi definido como a última concentração mensurável (acima do limite de quantificação).
Os participantes da Coorte 1 não eram elegíveis para receber parsaclisibe 2,5 mg na Semana 2.
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pré-dose nas semanas 1 e 12; pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose nas semanas 2 e 8
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Duração Média de Parsaclisibe
Prazo: pré-dose nas semanas 1 e 12; pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose nas semanas 2 e 8
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Tlast foi definido como o tempo da última concentração mensurável (acima do limite de quantificação).
Os participantes da Coorte 1 não eram elegíveis para receber parsaclisibe 2,5 mg na Semana 2.
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pré-dose nas semanas 1 e 12; pré-dose e 1, 2 e 4 horas pós-dose nas semanas 2 e 8
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Mudança da linha de base na contagem de reticulócitos
Prazo: Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base
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Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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Alteração da linha de base no teste direto de antiglobulina (DAT) para imunoglobulina G (IgG) e C3b
Prazo: Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
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Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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Mudança da linha de base nos níveis de aglutinina fria
Prazo: Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
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Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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Mudança da linha de base em haptoglobina, bilirrubina total, bilirrubina direta e bilirrubina indireta
Prazo: Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
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Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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Mudança da linha de base em LDH
Prazo: Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
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Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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Mudança da linha de base em CH50
Prazo: Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
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Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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Mudança da linha de base em C3 e C4
Prazo: Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
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Linha de base; até aproximadamente 2,5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de novembro de 2018
Conclusão Primária (Real)
5 de agosto de 2021
Conclusão do estudo (Real)
2 de abril de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de maio de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de maio de 2018
Primeira postagem (Real)
25 de maio de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- INCB 50465-206
- Parsaclisib (Outro identificador: Incyte Corporation)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .