Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie INCB050465 u uczestników z autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną

9 lipca 2025 zaktualizowane przez: Incyte Corporation

Otwarte badanie fazy 2 INCB050465 u uczestników z autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności parsaklizybu podawanego doustnie uczestnikom z autoimmunohemolityczną niedokrwistością hemolityczną (AIHA), którzy mają zmniejszoną hemoglobinę i dowody na trwającą hemolizę, która wymaga interwencji terapeutycznej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria, 01090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
  • Francja
      • Creteil, Francja, 94010
        • Centre Hospitalier Universitaire Henri Mondor
      • Lille, Francja, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (Chru) de Lille
  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
        • University Health System Inc., Dba the University of Tn Medical Center
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
      • Napoli, Włochy, 80131
        • UNIVERSIT� DI NAPOLI FEDERICO II
      • Novara, Włochy, 28100
        • AZIENDA OSPEDALIERO UNIVERSITARIA MAGGIORE DELLA CARIT� DI NOVARA

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie AIHA na podstawie obecności niedokrwistości hemolitycznej i serologicznych dowodów na obecność przeciwciał przeciwko erytrocytom, wykrywanych bezpośrednim testem antyglobulinowym.
  • Uczestnicy, u których nastąpiła progresja choroby po leczeniu standardowymi terapiami, o których wiadomo, że przynoszą korzyści kliniczne lub którzy nie tolerują leczenia lub którzy odmawiają standardowego leczenia. Nie ma ograniczeń co do liczby wcześniejszych schematów leczenia.
  • Hemoglobina 7 do 10 g/dl.
  • Brak dowodów na nowotwór limfoproliferacyjny lub inne choroby autoimmunologiczne.
  • Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group od 0 do 2.
  • Chęć uniknięcia ciąży lub spłodzenia dzieci.

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Jednoczesne warunki i historia innych chorób określonych w protokole.
  • ANC < 1,5 × 10^9/L.
  • Liczba płytek krwi < 100 × 10^9/l.
  • Ciężkie zaburzenia czynności wątroby.
  • Zaburzenia czynności nerek z szacowanym klirensem kreatyniny poniżej 45 ml/min.
  • Przeciwciała anty-fosfolipidowe dodatnie lub podwyższone przeciwciała przeciw streptolizynie.
  • Dodatnie wyniki testów serologicznych na obecność antygenu powierzchniowego lub rdzeniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C z wykrywalnym RNA podczas badań przesiewowych, zgodne z aktywną lub przewlekłą infekcją.
  • Znane zakażenie wirusem HIV lub dodatni wynik testu immunologicznego.
  • Historia lub obecność nieprawidłowego zapisu EKG, który w opinii badacza ma znaczenie kliniczne.
  • Znana nadwrażliwość lub ciężka reakcja na parsaklizib lub jego substancje pomocnicze.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Parsaklisib 1 mg QD
Parsaklizib w dawce 1 miligrama (mg) raz na dobę (QD) przez 12 tygodni, a następnie okres przedłużenia, z opcją zwiększenia dawki (do 2,5 mg QD) w tygodniu 6 dla uczestników, którzy spełniają kryteria zwiększenia dawki.
Lek: Parsaklizib
Parsaklizib podawany doustnie.
Inne nazwy:
  • INCB050465
Eksperymentalny: Parsaklizyb 2,5 mg raz na dobę
Parsaklizyb w dawce 2,5 mg QD przez 12 tygodni, a następnie okres przedłużenia.
Lek: Parsaklizib
Parsaklizib podawany doustnie.
Inne nazwy:
  • INCB050465

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy uzyskali pełną odpowiedź podczas dowolnej wizyty od tygodnia 6 do tygodnia 12
Ramy czasowe: Tydzień 6 do Tydzień 12
Całkowitą odpowiedź zdefiniowano jako stężenie hemoglobiny >12 gramów na decylitr (g/dl) nieprzypisane efektowi transfuzji i normalizację markerów hemolitycznych. Brak efektu transfuzji zdefiniowano jako > 1 tydzień od ostatniej transfuzji.
Tydzień 6 do Tydzień 12
Odsetek uczestników, którzy uzyskali częściową odpowiedź podczas dowolnej wizyty od tygodnia 6 do tygodnia 12
Ramy czasowe: Tydzień 6 do Tydzień 12
Częściową odpowiedź zdefiniowano jako stężenie hemoglobiny 10-12 g/dl lub wzrost o co najmniej 2 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych, nieprzypisany efektowi transfuzji i normalizacji markerów hemolitycznych. Brak efektu transfuzji zdefiniowano jako > 1 tydzień od ostatniej transfuzji.
Tydzień 6 do Tydzień 12
Liczba uczestników, u których wystąpiło jakiekolwiek zdarzenie niepożądane powstałe podczas leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: do 1638 dni
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest ono uważane za związane z lekiem, czy nie, i które wystąpiło po wyrażeniu przez uczestnika świadomej zgody. Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych lub wyniki badań występujące po świadomej zgodzie stanowiły działania niepożądane tylko wtedy, gdy wywoływały oznaki lub objawy kliniczne, zostały uznane za istotne klinicznie, wymagały leczenia lub wymagały zmian w badanym leku. Niedokrwistość i transfuzje nie powinny być zgłaszane jako działania niepożądane, chyba że oznaczają klinicznie znaczące zmniejszenie stężenia hemoglobiny w porównaniu z wartością wyjściową. TEAE zdefiniowano jako jakiekolwiek AE zgłoszone po raz pierwszy lub pogorszenie wcześniej istniejącego zdarzenia po pierwszej dawce badanego leku.
do 1638 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnie Cmax parsaklizybu
Ramy czasowe: przed podaniem dawki w tygodniu 1 i 12; przed podaniem dawki i 1, 2 i 4 godziny po podaniu dawki w 2 i 8 tygodniu
Cmax zdefiniowano jako maksymalne zaobserwowane stężenie. Uczestnicy Kohorty 1 nie kwalifikowali się do otrzymywania parsaklizybu w dawce 2,5 mg w Tygodniu 2.
przed podaniem dawki w tygodniu 1 i 12; przed podaniem dawki i 1, 2 i 4 godziny po podaniu dawki w 2 i 8 tygodniu
Średni Tmax parsaklizybu
Ramy czasowe: przed podaniem dawki w tygodniu 1 i 12; przed podaniem dawki i 1, 2 i 4 godziny po podaniu dawki w 2 i 8 tygodniu
tmax zdefiniowano jako czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia. Uczestnicy Kohorty 1 nie kwalifikowali się do otrzymywania parsaklizybu w dawce 2,5 mg w Tygodniu 2.
przed podaniem dawki w tygodniu 1 i 12; przed podaniem dawki i 1, 2 i 4 godziny po podaniu dawki w 2 i 8 tygodniu
Średnie Cmin parsaklizybu
Ramy czasowe: przed podaniem dawki w tygodniu 1 i 12; przed podaniem dawki i 1, 2 i 4 godziny po podaniu dawki w 2 i 8 tygodniu
Cmin zdefiniowano jako minimalne obserwowane stężenie w przedziale dawek. Uczestnicy Kohorty 1 nie kwalifikowali się do otrzymywania parsaklizybu w dawce 2,5 mg w Tygodniu 2.
przed podaniem dawki w tygodniu 1 i 12; przed podaniem dawki i 1, 2 i 4 godziny po podaniu dawki w 2 i 8 tygodniu
Średnie AUC0-4 parsaklizybu
Ramy czasowe: przed podaniem dawki w tygodniu 1 i 12; przed podaniem dawki i 1, 2 i 4 godziny po podaniu dawki w 2 i 8 tygodniu
AUC0-4 zdefiniowano jako pole pod krzywą stężenie-czas od czasu = 0 do 4 godzin po podaniu dawki. Uczestnicy Kohorty 1 nie kwalifikowali się do otrzymywania parsaklizybu w dawce 2,5 mg w Tygodniu 2.
przed podaniem dawki w tygodniu 1 i 12; przed podaniem dawki i 1, 2 i 4 godziny po podaniu dawki w 2 i 8 tygodniu
Średnie AUC0-t parsaklizybu
Ramy czasowe: przed podaniem dawki w tygodniu 1 i 12; przed podaniem dawki i 1, 2 i 4 godziny po podaniu dawki w 2 i 8 tygodniu
AUC0-t zdefiniowano jako pole pod krzywą stężenie-czas od czasu = 0 do ostatniego możliwego do zmierzenia stężenia w czasie = t. Uczestnicy Kohorty 1 nie kwalifikowali się do otrzymywania parsaklizybu w dawce 2,5 mg w Tygodniu 2.
przed podaniem dawki w tygodniu 1 i 12; przed podaniem dawki i 1, 2 i 4 godziny po podaniu dawki w 2 i 8 tygodniu
Średni klast Parsaclisib
Ramy czasowe: przed podaniem dawki w tygodniu 1 i 12; przed podaniem dawki i 1, 2 i 4 godziny po podaniu dawki w 2 i 8 tygodniu
Clast zdefiniowano jako ostatnie mierzalne stężenie (powyżej granicy oznaczalności). Uczestnicy Kohorty 1 nie kwalifikowali się do otrzymywania parsaklizybu w dawce 2,5 mg w Tygodniu 2.
przed podaniem dawki w tygodniu 1 i 12; przed podaniem dawki i 1, 2 i 4 godziny po podaniu dawki w 2 i 8 tygodniu
Średni Tlast Parsaclisib
Ramy czasowe: przed podaniem dawki w tygodniu 1 i 12; przed podaniem dawki i 1, 2 i 4 godziny po podaniu dawki w 2 i 8 tygodniu
Tlast zdefiniowano jako czas ostatniego mierzalnego stężenia (powyżej granicy oznaczalności). Uczestnicy Kohorty 1 nie kwalifikowali się do otrzymywania parsaklizybu w dawce 2,5 mg w Tygodniu 2.
przed podaniem dawki w tygodniu 1 i 12; przed podaniem dawki i 1, 2 i 4 godziny po podaniu dawki w 2 i 8 tygodniu
Odsetek uczestników, którzy uzyskali pełną odpowiedź podczas wizyt po badaniu wyjściowym
Ramy czasowe: do 1638 dni
Całkowitą odpowiedź zdefiniowano jako stężenie hemoglobiny >12 g/dl), którego nie przypisano efektowi transfuzji i normalizacji markerów hemolitycznych. Brak efektu transfuzji zdefiniowano jako > 1 tydzień od ostatniej transfuzji.
do 1638 dni
Odsetek uczestników, którzy uzyskali częściową odpowiedź podczas wizyt po badaniu wyjściowym
Ramy czasowe: do 1638 dni
Częściową odpowiedź zdefiniowano jako stężenie hemoglobiny 10–12 g/dl lub wzrost o co najmniej 2 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych, którego nie przypisano efektowi transfuzji i normalizacji markerów hemolitycznych. Brak efektu transfuzji zdefiniowano jako > 1 tydzień od ostatniej transfuzji.
do 1638 dni
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli wzrost stężenia hemoglobiny o ≥ 2 g/dl w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: do 1638 dni
Przez cały czas trwania badania oceniano poziom hemoglobiny.
do 1638 dni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w hemoglobinie
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 1638 dni
Zmiana w stosunku do wartości bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej pomniejszona o wartość linii bazowej.
Linia bazowa; do 1638 dni
Procentowa zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 1638 dni
Procentową zmianę w stosunku do wartości bazowej obliczono jako: ([wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej] / wartość linii bazowej) x 100.
Linia bazowa; do 1638 dni
Odsetek uczestników wymagających transfuzji
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 1638 dni
Zdefiniowano, że uczestnik wymagał transfuzji, jeśli ostatnia transfuzja miała miejsce w ciągu 7 dni od daty wizyty.
Linia bazowa; do 1638 dni
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli normalizację stężenia hemoglobiny, haptoglobiny, dehydrogenazy mleczanowej (LDH), liczby retikulocytów, bilirubiny całkowitej, bilirubiny bezpośredniej i bilirubiny pośredniej
Ramy czasowe: do 1638 dni
Normalizacja została określona przez badacza na podstawie normalnych zakresów dla klinicznego laboratorium referencyjnego.
do 1638 dni
Odsetek uczestników wymagających zmiany dawki prednizonu (zwiększenie lub zmniejszenie)
Ramy czasowe: do 1638 dni
Przez cały czas badania monitorowano stosowanie prednizonu.
do 1638 dni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych – wyniki podskali zmęczenia (FACIT-F)
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 1638 dni
Podskala FACIT-F jest 13-punktowym narzędziem przeznaczonym do oceny zmęczenia/zmęczenia i jego wpływu na codzienne czynności i funkcjonowanie w szeregu chorób przewlekłych. Uczestnicy zostali poproszeni o udzielenie odpowiedzi na 13 stwierdzeń, które według osób chorych są ważne na następującej skali: 0 – wcale; 1, trochę; 2, nieco; 3, całkiem sporo; 4, bardzo. Uczestnicy zostali poproszeni o wskazanie odpowiedzi, która dotyczyła ostatnich 7 dni. Wynik podskali całkowitego zmęczenia mieści się w zakresie od 0 do 52; wyższy wynik wskazuje na poważniejszy wpływ na codzienne czynności i funkcjonowanie.
Linia bazowa; do 1638 dni
Zmiana liczby retikulocytów w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 1638 dni
Zmiana w stosunku do wartości bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej pomniejszona o wartość linii bazowej
Linia bazowa; do 1638 dni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych przeciwciał immunoglobuliny G (IgG) kardiolipiny i przeciwciała immunoglobuliny M (IgM) kardiolipiny
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 12
Zmiana w stosunku do wartości bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej pomniejszona o wartość linii bazowej.
Linia bazowa; Tydzień 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów zimnej hemaglutyniny
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 12
Zmiana w stosunku do wartości bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej pomniejszona o wartość linii bazowej.
Linia bazowa; Tydzień 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w haptoglobinie, bilirubinie całkowitej, bilirubinie bezpośredniej i bilirubinie pośredniej
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 1638 dni
Zmiana w stosunku do wartości bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej pomniejszona o wartość linii bazowej.
Linia bazowa; do 1638 dni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w dehydrogenazie mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 1638 dni
Zmiana w stosunku do wartości bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej pomniejszona o wartość linii bazowej.
Linia bazowa; do 1638 dni
Zmiana względem wartości bazowej w CH50
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 1638 dni
Zmiana w stosunku do wartości bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej pomniejszona o wartość linii bazowej.
Linia bazowa; do 1638 dni
Zmiana względem linii bazowej w dopełniaczu C3 i dopełniaczu C4
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 1638 dni
Zmiana w stosunku do wartości bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej pomniejszona o wartość linii bazowej.
Linia bazowa; do 1638 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Incyte Corporation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 maja 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 maja 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INCB 50465-206
  • Parsaclisib (Inny identyfikator: Incyte Corporation)
  • 2017-003652-22 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj