Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av INCB050465 hos deltakere med autoimmun hemolytisk anemi

8. april 2024 oppdatert av: Incyte Corporation

En fase 2, åpen studie av INCB050465 hos deltakere med autoimmun hemolytisk anemi

Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av parsaclisib administrert oralt til deltakere med autoimmun hemolytisk anemi (AIHA) som har redusert hemoglobin og tegn på pågående hemolyse som krever behandlingsintervensjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
        • University Health System Inc., Dba the University of Tn Medical Center
  • Frankrike
      • Creteil, Frankrike, 94010
        • Centre Hospitalier Universitaire Henri Mondor
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (Chru) de Lille
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
      • Napoli, Italia, 80131
        • UNIVERSIT� DI NAPOLI FEDERICO II
      • Novara, Italia, 28100
        • AZIENDA OSPEDALIERO UNIVERSITARIA MAGGIORE DELLA CARIT� DI NOVARA
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 01090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av AIHA basert på tilstedeværelsen av hemolytisk anemi og serologiske bevis på anti-erytrocyttantistoffer, som kan påvises ved direkte antiglobulintest.
  • Deltakere som har sykdomsprogresjon etter behandling med standardbehandlinger som er kjent for å gi klinisk fordel, eller som er intolerante overfor behandling, eller som nekter standardbehandling. Det er ingen begrensning på antall tidligere behandlingsregimer.
  • Hemoglobin 7 til 10 g/dL.
  • Ingen bevis for en lymfoproliferativ malignitet eller andre autoimmunrelaterte underliggende tilstander.
  • Eastern Cooperative Oncology Group ytelsesstatus på 0 til 2.
  • Vilje til å unngå graviditet eller far til barn.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinner.
  • Samtidige tilstander og historie med andre protokollspesifiserte sykdommer.
  • ANC < 1,5 × 10^9/L.
  • Blodplateantall < 100 × 10^9/L.
  • Alvorlig nedsatt leverfunksjon.
  • Nedsatt nyrefunksjon med estimert kreatininclearance mindre enn 45 ml/min.
  • Anti-fosfolipid antistoffer positive eller forhøyede anti-streptolysin antistoffer.
  • Positive serologiske testresultater for hepatitt B-overflateantigen eller kjerneantistoff, eller hepatitt C-virusantistoff med påvisbart RNA ved screening, i samsvar med aktiv eller kronisk infeksjon.
  • Kjent HIV-infeksjon eller positivitet på immunoassay.
  • Anamnese eller tilstedeværelse av et unormalt EKG som etter etterforskerens mening er klinisk meningsfullt.
  • Kjent overfølsomhet eller alvorlig reaksjon på parsaclisib eller dets hjelpestoffer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Parsaclisib 1 mg QD
Parsaclisib ved 1 milligram (mg) én gang daglig (QD) i 12 uker etterfulgt av forlengelsesperiode, med mulighet for doseøkning (til 2,5 mg QD) ved uke 6 for deltakere som oppfyller kriteriene for doseøkning.
Legemiddel: Parsaclisib
Parsaclisib administrert oralt.
Andre navn:
  • INCB050465
Eksperimentell: Parsaclisib 2,5 mg QD
Parsaclisib ved 2,5 mg QD i 12 uker etterfulgt av forlengelsesperiode.
Legemiddel: Parsaclisib
Parsaclisib administrert oralt.
Andre navn:
  • INCB050465

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnår en fullstendig respons ved ethvert besøk fra uke 6 til uke 12
Tidsramme: Uke 6 til uke 12
En fullstendig respons ble definert som hemoglobin >12 gram per desiliter (g/dL) ikke tilskrevet en transfusjonseffekt og normalisering av hemolytiske markører. Ingen transfusjonseffekt ble definert som > 1 uke siden siste transfusjon.
Uke 6 til uke 12
Prosentandel av deltakere som oppnår en delvis respons ved ethvert besøk fra uke 6 til uke 12
Tidsramme: Uke 6 til uke 12
En delvis respons ble definert som hemoglobin 10-12 g/dL eller minst 2 g/dL økning fra baseline som ikke tilskrives en transfusjonseffekt og normalisering av hemolytiske markører. Ingen transfusjonseffekt ble definert som > 1 uke siden siste transfusjon.
Uke 6 til uke 12
Antall deltakere med enhver behandlingsfremkommet bivirkning (TEAE) i behandlingsperioden
Tidsramme: opptil maksimalt 99 dager
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse assosiert med bruk av et medikament hos mennesker, uansett om det anses medikamentrelatert eller ikke, som skjedde etter at en deltaker ga informert samtykke. Unormale laboratorieverdier eller testresultater som opptrådte etter informert samtykke utgjorde bivirkninger bare hvis de induserte kliniske tegn eller symptomer, ble ansett som klinisk meningsfulle, nødvendig terapi eller påkrevde endringer i studiemedikamentet. Anemi og transfusjoner skal ikke ha blitt rapportert som bivirkninger med mindre de representerte en klinisk meningsfull reduksjon fra baseline i hemoglobin. En TEAE ble definert som enhver bivirkning enten rapportert for første gang eller forverring av en allerede eksisterende hendelse etter den første dosen av studiemedikamentet.
opptil maksimalt 99 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med en hvilken som helst TEAE i utvidelsesperioden
Tidsramme: opptil ca 3 år
En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse assosiert med bruk av et medikament hos mennesker, uansett om det anses medikamentrelatert eller ikke, som skjedde etter at en deltaker ga informert samtykke. Unormale laboratorieverdier eller testresultater som opptrådte etter informert samtykke utgjorde bivirkninger bare hvis de induserte kliniske tegn eller symptomer, ble ansett som klinisk meningsfulle, nødvendig terapi eller påkrevde endringer i studiemedikamentet. Anemi og transfusjoner skal ikke ha blitt rapportert som bivirkninger med mindre de representerte en klinisk meningsfull reduksjon fra baseline i hemoglobin. En TEAE ble definert som enhver bivirkning enten rapportert for første gang eller forverring av en allerede eksisterende hendelse etter den første dosen av studiemedikamentet.
opptil ca 3 år
Prosentandel av deltakere som oppnår en fullstendig respons under besøk etter baseline
Tidsramme: opptil ca 2,5 år
En fullstendig respons ble definert som hemoglobin >12 g/dL) ikke tilskrevet en transfusjonseffekt og normalisering av hemolytiske markører. Ingen transfusjonseffekt ble definert som > 1 uke siden siste transfusjon.
opptil ca 2,5 år
Prosentandel av deltakere som oppnår en delvis respons under post-baseline-besøk
Tidsramme: opptil ca 2,5 år
En delvis respons ble definert som hemoglobin 10-12 g/dL eller minst 2 g/dL økning fra baseline som ikke tilskrives en transfusjonseffekt og normalisering av hemolytiske markører. Ingen transfusjonseffekt ble definert som > 1 uke siden siste transfusjon.
opptil ca 2,5 år
Prosentandel av deltakere som oppnår en ≥ 2 g/dL økning i hemoglobin fra baseline
Tidsramme: opptil ca 2,5 år
Hemoglobinnivåer ble vurdert gjennom hele studien.
opptil ca 2,5 år
Endring fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Prosentvis endring fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Prosentvis endring fra baseline ble beregnet som: ([post-baseline verdi minus baseline verdi] / baseline verdi) x 100.
Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Prosentandel av deltakere som trenger transfusjoner
Tidsramme: Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
En deltaker ble definert å ha krevd en transfusjon hvis hans eller hennes siste transfusjon var innen 7 dager etter besøksdatoen.
Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Prosentandel av deltakere som oppnådde normalisering av hemoglobin, haptoglobin, laktatdehydrogenase (LDH), retikulocytttelling, totalt bilirubin, direkte bilirubin og indirekte bilirubin
Tidsramme: opptil ca 2,5 år
Normalisering ble bestemt av etterforskeren basert på normalområder for det kliniske referanselaboratoriet.
opptil ca 2,5 år
Prosentandel av deltakere som trenger en prednisondoseendring (økning eller reduksjon)
Tidsramme: opptil ca 2,5 år
Prednisonbruk ble overvåket gjennom hele studien.
opptil ca 2,5 år
Endring fra baseline i funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi - Fatigue (FACIT-F) Subscale Scores
Tidsramme: Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
FACIT-F-underskalaen er et 13-elements instrument utviklet for å vurdere tretthet/tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon ved en rekke kroniske sykdommer. Deltakerne ble bedt om å svare på 13 utsagn som personer med sykdommen har sagt er viktige på følgende skala: 0, ikke i det hele tatt; 1, litt; 2, noe; 3, ganske mye; 4, veldig mye. Deltakerne ble bedt om å angi svaret slik det gjaldt de siste 7 dagene. Den totale utmattelsesscore varierer fra 0 til 52; en høyere score indikerer mer alvorlig innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon.
Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Gjennomsnittlig Cmax for Parsaclisib
Tidsramme: forhåndsdosering ved uke 1 og 12; før dose og 1, 2 og 4 timer etter dose i uke 2 og 8
Cmax ble definert som den maksimale observerte konsentrasjonen. Deltakere i kohort 1 var ikke kvalifisert til å motta parsaclisib 2,5 mg ved uke 2.
forhåndsdosering ved uke 1 og 12; før dose og 1, 2 og 4 timer etter dose i uke 2 og 8
Gjennomsnittlig Tmax for Parsaclisib
Tidsramme: forhåndsdosering ved uke 1 og 12; før dose og 1, 2 og 4 timer etter dose i uke 2 og 8
tmax ble definert som tiden til maksimal konsentrasjon. Deltakere i kohort 1 var ikke kvalifisert til å motta parsaclisib 2,5 mg ved uke 2.
forhåndsdosering ved uke 1 og 12; før dose og 1, 2 og 4 timer etter dose i uke 2 og 8
Gjennomsnittlig Cmin for Parsaclisib
Tidsramme: forhåndsdosering ved uke 1 og 12; før dose og 1, 2 og 4 timer etter dose i uke 2 og 8
Cmin ble definert som minimum observert konsentrasjon over doseintervallet. Deltakere i kohort 1 var ikke kvalifisert til å motta parsaclisib 2,5 mg ved uke 2.
forhåndsdosering ved uke 1 og 12; før dose og 1, 2 og 4 timer etter dose i uke 2 og 8
Gjennomsnittlig AUC0-4 for Parsaclisib
Tidsramme: forhåndsdosering ved uke 1 og 12; før dose og 1, 2 og 4 timer etter dose i uke 2 og 8
AUC0-4 ble definert som arealet under konsentrasjon-tid-kurven fra tid = 0 til 4 timer etter dose. Deltakere i kohort 1 var ikke kvalifisert til å motta parsaclisib 2,5 mg ved uke 2.
forhåndsdosering ved uke 1 og 12; før dose og 1, 2 og 4 timer etter dose i uke 2 og 8
Gjennomsnittlig AUC0-t for Parsaclisib
Tidsramme: forhåndsdosering ved uke 1 og 12; før dose og 1, 2 og 4 timer etter dose i uke 2 og 8
AUC0-t ble definert som arealet under konsentrasjon-tid-kurven fra tid = 0 til siste målbare konsentrasjon ved tidspunkt = t. Deltakere i kohort 1 var ikke kvalifisert til å motta parsaclisib 2,5 mg ved uke 2.
forhåndsdosering ved uke 1 og 12; før dose og 1, 2 og 4 timer etter dose i uke 2 og 8
Gjennomsnittlig klasse av Parsaclisib
Tidsramme: forhåndsdosering ved uke 1 og 12; før dose og 1, 2 og 4 timer etter dose i uke 2 og 8
Clast ble definert som den siste målbare konsentrasjonen (over kvantifiseringsgrensen). Deltakere i kohort 1 var ikke kvalifisert til å motta parsaclisib 2,5 mg ved uke 2.
forhåndsdosering ved uke 1 og 12; før dose og 1, 2 og 4 timer etter dose i uke 2 og 8
Gjennomsnittlig Tlast av Parsaclisib
Tidsramme: forhåndsdosering ved uke 1 og 12; før dose og 1, 2 og 4 timer etter dose i uke 2 og 8
Tlast ble definert som tidspunktet for siste målbare konsentrasjon (over kvantifiseringsgrensen). Deltakere i kohort 1 var ikke kvalifisert til å motta parsaclisib 2,5 mg ved uke 2.
forhåndsdosering ved uke 1 og 12; før dose og 1, 2 og 4 timer etter dose i uke 2 og 8
Endring fra baseline i retikulocytttelling
Tidsramme: Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien
Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Endring fra baseline i direkte antiglobulintest (DAT) for immunglobulin G (IgG) og C3b
Tidsramme: Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Endring fra baseline i kalde agglutininnivåer
Tidsramme: Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Endring fra baseline i Haptoglobin, Total Bilirubin, Direkte Bilirubin og Indirekte Bilirubin
Tidsramme: Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Endring fra baseline i LDH
Tidsramme: Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Endring fra baseline i CH50
Tidsramme: Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Endring fra baseline i C3 og C4
Tidsramme: Grunnlinje; opptil ca 2,5 år
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Grunnlinje; opptil ca 2,5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Incyte Corporation

Etterforskere

  • Studieleder: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. november 2018

Primær fullføring (Faktiske)

5. august 2021

Studiet fullført (Faktiske)

2. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. mai 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mai 2018

Først lagt ut (Faktiske)

25. mai 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INCB 50465-206
  • Parsaclisib (Annen identifikator: Incyte Corporation)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autoimmun hemolytisk anemi

Kliniske studier på Parsaclisib

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Senegal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere