Uno studio su INCB050465 nei partecipanti con anemia emolitica autoimmune
9 luglio 2025 aggiornato da: Incyte Corporation
Uno studio di fase 2 in aperto su INCB050465 nei partecipanti con anemia emolitica autoimmune
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di parsaclisib somministrato per via orale a partecipanti con anemia emolitica autoimmune (AIHA) che hanno una diminuzione dell'emoglobina e evidenza di emolisi in corso che richiede un intervento terapeutico.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
25
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Vienna, Austria, 01090
- Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
-
-
-
-
-
Creteil, Francia, 94010
- Centre Hospitalier Universitaire Henri Mondor
-
Lille, Francia, 59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (Chru) de Lille
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
-
Napoli, Italia, 80131
- UNIVERSIT� DI NAPOLI FEDERICO II
-
Novara, Italia, 28100
- AZIENDA OSPEDALIERO UNIVERSITARIA MAGGIORE DELLA CARIT� DI NOVARA
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
- Georgetown University Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Montefiore Medical Center
-
New York, New York, Stati Uniti, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
- University Health System Inc., Dba the University of Tn Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di AIHA basata sulla presenza di anemia emolitica e evidenza sierologica di anticorpi anti-eritrociti, rilevabili dal test diretto dell'antiglobulina.
- - Partecipanti che hanno una progressione della malattia dopo il trattamento con terapie standard note per conferire benefici clinici, o che sono intolleranti al trattamento o che rifiutano il trattamento standard. Non c'è limite al numero di regimi di trattamento precedenti.
- Emoglobina da 7 a 10 g/dL.
- Nessuna evidenza di un tumore maligno linfoproliferativo o di altre condizioni di base autoimmuni.
- Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group da 0 a 2.
- Disponibilità ad evitare la gravidanza o la procreazione di figli.
Criteri di esclusione:
- Donne incinte o che allattano.
- Condizioni concomitanti e anamnesi di altre malattie specificate dal protocollo.
- ANC < 1,5 × 10^9/L.
- Conta piastrinica < 100 × 10^9/L.
- Funzionalità epatica gravemente compromessa.
- Funzionalità renale compromessa con clearance della creatinina stimata inferiore a 45 ml/min.
- Anticorpi anti-fosfolipidi positivi o elevati anticorpi anti-streptolisina.
- Risultati positivi ai test sierologici per l'antigene di superficie dell'epatite B o per l'anticorpo centrale o per l'anticorpo del virus dell'epatite C con RNA rilevabile allo screening, coerente con infezione attiva o cronica.
- Infezione da HIV nota o positività al test immunologico.
- Anamnesi o presenza di un ECG anomalo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, è clinicamente significativo.
- Ipersensibilità nota o reazione grave al parsaclisib o ai suoi eccipienti.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Parsaclisib 1 mg una volta al giorno
Parsaclisib a 1 milligrammo (mg) una volta al giorno (QD) per 12 settimane seguito da un periodo di estensione, con un'opzione di aumento della dose (a 2,5 mg QD) alla settimana 6 per i partecipanti che soddisfano i criteri di aumento della dose.
|
Parsaclisib somministrato per via orale.
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Parsaclisib 2,5 mg una volta al giorno
Parsaclisib a 2,5 mg QD per 12 settimane seguito da un periodo di estensione.
|
Parsaclisib somministrato per via orale.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Percentuale di partecipanti che ottengono una risposta completa a qualsiasi visita dalla settimana 6 alla settimana 12
Lasso di tempo: Dalla settimana 6 alla settimana 12
|
Una risposta completa è stata definita come emoglobina >12 grammi per decilitro (g/dL) non attribuita a un effetto trasfusionale e alla normalizzazione dei marcatori emolitici.
Nessun effetto trasfusionale è stato definito come > 1 settimana dall'ultima trasfusione.
|
Dalla settimana 6 alla settimana 12
|
|
Percentuale di partecipanti che ottengono una risposta parziale a qualsiasi visita dalla settimana 6 alla settimana 12
Lasso di tempo: Dalla settimana 6 alla settimana 12
|
Una risposta parziale è stata definita come emoglobina 10-12 g/dL o almeno un aumento di 2 g/dL rispetto al basale non attribuito a un effetto trasfusionale e la normalizzazione dei marcatori emolitici.
Nessun effetto trasfusionale è stato definito come > 1 settimana dall'ultima trasfusione.
|
Dalla settimana 6 alla settimana 12
|
|
Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: fino a 1638 giorni
|
Un evento avverso (EA) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all’uso di un farmaco negli esseri umani, considerato o meno correlato al farmaco, che si è verificato dopo che un partecipante ha fornito il consenso informato.
Valori di laboratorio o risultati dei test anormali che si sono verificati dopo il consenso informato costituiscono eventi avversi solo se hanno indotto segni o sintomi clinici, sono stati considerati clinicamente significativi, hanno richiesto una terapia o hanno richiesto modifiche al farmaco in studio.
Anemia e trasfusioni non avrebbero dovuto essere segnalate come eventi avversi a meno che non rappresentassero una diminuzione clinicamente significativa dell'emoglobina rispetto al basale.
Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso riportato per la prima volta o il peggioramento di un evento preesistente dopo la prima dose del farmaco in studio.
|
fino a 1638 giorni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Cmax media di Parsaclisib
Lasso di tempo: predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
|
Cmax è stato definito come la concentrazione massima osservata.
I partecipanti alla coorte 1 non erano idonei a ricevere parsaclisib 2,5 mg alla settimana 2.
|
predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
|
|
Tmax medio di Parsaclisib
Lasso di tempo: predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
|
tmax è stato definito come il tempo alla concentrazione massima.
I partecipanti alla coorte 1 non erano idonei a ricevere parsaclisib 2,5 mg alla settimana 2.
|
predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
|
|
Cmin media di Parsaclisib
Lasso di tempo: predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
|
Cmin è stata definita come la concentrazione minima osservata nell'intervallo di dose.
I partecipanti alla coorte 1 non erano idonei a ricevere parsaclisib 2,5 mg alla settimana 2.
|
predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
|
|
AUC0-4 media di Parsaclisib
Lasso di tempo: predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
|
L'AUC0-4 è stata definita come l'area sotto la curva concentrazione-tempo da un tempo = da 0 a 4 ore dopo la somministrazione.
I partecipanti alla coorte 1 non erano idonei a ricevere parsaclisib 2,5 mg alla settimana 2.
|
predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
|
|
AUC0-t media di Parsaclisib
Lasso di tempo: predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
|
L'AUC0-t è stata definita come l'area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo = 0 all'ultima concentrazione misurabile al tempo = t.
I partecipanti alla coorte 1 non erano idonei a ricevere parsaclisib 2,5 mg alla settimana 2.
|
predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
|
|
Media Clast di Parsaclisib
Lasso di tempo: predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
|
Clast è stato definito come l'ultima concentrazione misurabile (al di sopra del limite di quantificazione).
I partecipanti alla coorte 1 non erano idonei a ricevere parsaclisib 2,5 mg alla settimana 2.
|
predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
|
|
Media Tlast di Parsaclisib
Lasso di tempo: predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
|
Tlast è stato definito come il tempo dell'ultima concentrazione misurabile (al di sopra del limite di quantificazione).
I partecipanti alla coorte 1 non erano idonei a ricevere parsaclisib 2,5 mg alla settimana 2.
|
predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
|
|
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta completa durante le visite post-basale
Lasso di tempo: fino a 1638 giorni
|
Una risposta completa è stata definita come valori di emoglobina >12 g/dL) non attribuiti ad un effetto trasfusionale e alla normalizzazione dei marcatori emolitici.
Nessun effetto trasfusionale è stato definito come > 1 settimana dall'ultima trasfusione.
|
fino a 1638 giorni
|
|
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta parziale durante le visite post-basale
Lasso di tempo: fino a 1638 giorni
|
Una risposta parziale è stata definita come un valore di emoglobina compreso tra 10 e 12 g/dl o un aumento di almeno 2 g/dl rispetto al basale non attribuito a un effetto trasfusionale e alla normalizzazione dei marcatori emolitici.
Nessun effetto trasfusionale è stato definito come > 1 settimana dall'ultima trasfusione.
|
fino a 1638 giorni
|
|
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto un aumento dell'emoglobina ≥ 2 g/dl rispetto al basale
Lasso di tempo: fino a 1638 giorni
|
I livelli di emoglobina sono stati valutati durante lo studio.
|
fino a 1638 giorni
|
|
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Linea di base; fino a 1638 giorni
|
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il valore post-basale meno il valore del basale.
|
Linea di base; fino a 1638 giorni
|
|
Variazione percentuale rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Linea di base; fino a 1638 giorni
|
La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come: ([valore post-basale meno il valore basale]/valore basale) x 100.
|
Linea di base; fino a 1638 giorni
|
|
Percentuale di partecipanti che necessitano di trasfusioni
Lasso di tempo: Linea di base; fino a 1638 giorni
|
Si considerava che un partecipante avesse avuto bisogno di una trasfusione se la sua ultima trasfusione era avvenuta entro 7 giorni dalla data della visita.
|
Linea di base; fino a 1638 giorni
|
|
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la normalizzazione di emoglobina, aptoglobina, lattato deidrogenasi (LDH), conta dei reticolociti, bilirubina totale, bilirubina diretta e bilirubina indiretta
Lasso di tempo: fino a 1638 giorni
|
La normalizzazione è stata determinata dallo sperimentatore sulla base degli intervalli normali per il laboratorio clinico di riferimento.
|
fino a 1638 giorni
|
|
Percentuale di partecipanti che richiedono una modifica della dose di prednisone (aumento o diminuzione)
Lasso di tempo: fino a 1638 giorni
|
L'uso del prednisone è stato monitorato durante lo studio.
|
fino a 1638 giorni
|
|
Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale della terapia della malattia cronica - Punteggi della sottoscala Affaticamento (FACIT-F)
Lasso di tempo: Linea di base; fino a 1638 giorni
|
La sottoscala FACIT-F è uno strumento composto da 13 item progettato per valutare la fatica/stanchezza e il suo impatto sulle attività quotidiane e sul funzionamento in una serie di malattie croniche.
Ai partecipanti è stato chiesto di rispondere a 13 affermazioni che le persone affette dalla malattia ritengono importanti sulla seguente scala: 0, per niente; 1, un po'; 2, un po'; 3, parecchio; 4, moltissimo.
Ai partecipanti è stato chiesto di indicare la risposta applicata agli ultimi 7 giorni.
Il punteggio totale della sottoscala della fatica varia da 0 a 52; un punteggio più alto indica un impatto più grave sulle attività e sul funzionamento quotidiano.
|
Linea di base; fino a 1638 giorni
|
|
Variazione rispetto al basale nella conta dei reticolociti
Lasso di tempo: Linea di base; fino a 1638 giorni
|
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il valore post-basale meno il valore del basale
|
Linea di base; fino a 1638 giorni
|
|
Variazione rispetto al basale dell'anticorpo immunoglobulina G (IgG) contro la cardiolipina e dell'anticorpo immunoglobulina M (IgM) contro la cardiolipina
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 12
|
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il valore post-basale meno il valore del basale.
|
Linea di base; Settimana 12
|
|
Variazione rispetto al basale dei livelli di emoagglutinina a freddo
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 12
|
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il valore post-basale meno il valore del basale.
|
Linea di base; Settimana 12
|
|
Variazione rispetto al basale di aptoglobina, bilirubina totale, bilirubina diretta e bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Linea di base; fino a 1638 giorni
|
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il valore post-basale meno il valore del basale.
|
Linea di base; fino a 1638 giorni
|
|
Variazione rispetto al basale della lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Linea di base; fino a 1638 giorni
|
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il valore post-basale meno il valore del basale.
|
Linea di base; fino a 1638 giorni
|
|
Variazione rispetto al basale nel CH50
Lasso di tempo: Linea di base; fino a 1638 giorni
|
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il valore post-basale meno il valore del basale.
|
Linea di base; fino a 1638 giorni
|
|
Variazione rispetto al basale nel Complemento C3 e Complemento C4
Lasso di tempo: Linea di base; fino a 1638 giorni
|
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il valore post-basale meno il valore del basale.
|
Linea di base; fino a 1638 giorni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 novembre 2018
Completamento primario (Effettivo)
5 agosto 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
2 aprile 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 maggio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 maggio 2018
Primo Inserito (Effettivo)
25 maggio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 luglio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 luglio 2025
Ultimo verificato
1 luglio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- INCB 50465-206
- Parsaclisib (Altro identificatore: Incyte Corporation)
- 2017-003652-22 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .