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Uno studio su INCB050465 nei partecipanti con anemia emolitica autoimmune

8 aprile 2024 aggiornato da: Incyte Corporation

Uno studio di fase 2 in aperto su INCB050465 nei partecipanti con anemia emolitica autoimmune

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di parsaclisib somministrato per via orale a partecipanti con anemia emolitica autoimmune (AIHA) che hanno una diminuzione dell'emoglobina e evidenza di emolisi in corso che richiede un intervento terapeutico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 01090
        • Allgemeines Krankenhaus Der Stadt Wien
  • Francia
      • Creteil, Francia, 94010
        • Centre Hospitalier Universitaire Henri Mondor
      • Lille, Francia, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (Chru) de Lille
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
      • Napoli, Italia, 80131
        • UNIVERSIT� DI NAPOLI FEDERICO II
      • Novara, Italia, 28100
        • AZIENDA OSPEDALIERO UNIVERSITARIA MAGGIORE DELLA CARIT� DI NOVARA
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • University Health System Inc., Dba the University of Tn Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di AIHA basata sulla presenza di anemia emolitica e evidenza sierologica di anticorpi anti-eritrociti, rilevabili dal test diretto dell'antiglobulina.
  • - Partecipanti che hanno una progressione della malattia dopo il trattamento con terapie standard note per conferire benefici clinici, o che sono intolleranti al trattamento o che rifiutano il trattamento standard. Non c'è limite al numero di regimi di trattamento precedenti.
  • Emoglobina da 7 a 10 g/dL.
  • Nessuna evidenza di un tumore maligno linfoproliferativo o di altre condizioni di base autoimmuni.
  • Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group da 0 a 2.
  • Disponibilità ad evitare la gravidanza o la procreazione di figli.

Criteri di esclusione:

  • Donne incinte o che allattano.
  • Condizioni concomitanti e anamnesi di altre malattie specificate dal protocollo.
  • ANC < 1,5 × 10^9/L.
  • Conta piastrinica < 100 × 10^9/L.
  • Funzionalità epatica gravemente compromessa.
  • Funzionalità renale compromessa con clearance della creatinina stimata inferiore a 45 ml/min.
  • Anticorpi anti-fosfolipidi positivi o elevati anticorpi anti-streptolisina.
  • Risultati positivi ai test sierologici per l'antigene di superficie dell'epatite B o per l'anticorpo centrale o per l'anticorpo del virus dell'epatite C con RNA rilevabile allo screening, coerente con infezione attiva o cronica.
  • Infezione da HIV nota o positività al test immunologico.
  • Anamnesi o presenza di un ECG anomalo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, è clinicamente significativo.
  • Ipersensibilità nota o reazione grave al parsaclisib o ai suoi eccipienti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parsaclisib 1 mg una volta al giorno
Parsaclisib a 1 milligrammo (mg) una volta al giorno (QD) per 12 settimane seguito da un periodo di estensione, con un'opzione di aumento della dose (a 2,5 mg QD) alla settimana 6 per i partecipanti che soddisfano i criteri di aumento della dose.
Droga: Parsaclisib
Parsaclisib somministrato per via orale.
Altri nomi:
  • INCB050465
Sperimentale: Parsaclisib 2,5 mg una volta al giorno
Parsaclisib a 2,5 mg QD per 12 settimane seguito da un periodo di estensione.
Droga: Parsaclisib
Parsaclisib somministrato per via orale.
Altri nomi:
  • INCB050465

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che ottengono una risposta completa a qualsiasi visita dalla settimana 6 alla settimana 12
Lasso di tempo: Dalla settimana 6 alla settimana 12
Una risposta completa è stata definita come emoglobina >12 grammi per decilitro (g/dL) non attribuita a un effetto trasfusionale e alla normalizzazione dei marcatori emolitici. Nessun effetto trasfusionale è stato definito come > 1 settimana dall'ultima trasfusione.
Dalla settimana 6 alla settimana 12
Percentuale di partecipanti che ottengono una risposta parziale a qualsiasi visita dalla settimana 6 alla settimana 12
Lasso di tempo: Dalla settimana 6 alla settimana 12
Una risposta parziale è stata definita come emoglobina 10-12 g/dL o almeno un aumento di 2 g/dL rispetto al basale non attribuito a un effetto trasfusionale e la normalizzazione dei marcatori emolitici. Nessun effetto trasfusionale è stato definito come > 1 settimana dall'ultima trasfusione.
Dalla settimana 6 alla settimana 12
Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) nel periodo di trattamento
Lasso di tempo: fino ad un massimo di 99 giorni
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, considerato o meno correlato al farmaco, che si è verificato dopo che un partecipante ha fornito il consenso informato. Valori anormali di laboratorio o risultati di test verificatisi dopo il consenso informato costituivano eventi avversi solo se inducevano segni o sintomi clinici, erano considerati clinicamente significativi, richiedevano una terapia o richiedevano cambiamenti nel farmaco in studio. L'anemia e le trasfusioni non avrebbero dovuto essere segnalate come eventi avversi a meno che non rappresentassero una diminuzione clinicamente significativa rispetto al basale dell'emoglobina. Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso riportato per la prima volta o il peggioramento di un evento preesistente dopo la prima dose del farmaco oggetto dello studio.
fino ad un massimo di 99 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con qualsiasi TEAE nel periodo di estensione
Lasso di tempo: fino a circa 3 anni
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, considerato o meno correlato al farmaco, che si è verificato dopo che un partecipante ha fornito il consenso informato. Valori anormali di laboratorio o risultati di test verificatisi dopo il consenso informato costituivano eventi avversi solo se inducevano segni o sintomi clinici, erano considerati clinicamente significativi, richiedevano una terapia o richiedevano cambiamenti nel farmaco in studio. L'anemia e le trasfusioni non avrebbero dovuto essere segnalate come eventi avversi a meno che non rappresentassero una diminuzione clinicamente significativa rispetto al basale dell'emoglobina. Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso riportato per la prima volta o il peggioramento di un evento preesistente dopo la prima dose del farmaco oggetto dello studio.
fino a circa 3 anni
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta completa durante le visite successive al basale
Lasso di tempo: fino a circa 2,5 anni
Una risposta completa è stata definita come emoglobina >12 g/dL) non attribuita a un effetto trasfusionale e alla normalizzazione dei marcatori emolitici. Nessun effetto trasfusionale è stato definito come > 1 settimana dall'ultima trasfusione.
fino a circa 2,5 anni
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta parziale durante le visite successive al basale
Lasso di tempo: fino a circa 2,5 anni
Una risposta parziale è stata definita come emoglobina 10-12 g/dL o almeno un aumento di 2 g/dL rispetto al basale non attribuito a un effetto trasfusionale e la normalizzazione dei marcatori emolitici. Nessun effetto trasfusionale è stato definito come > 1 settimana dall'ultima trasfusione.
fino a circa 2,5 anni
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un aumento ≥ 2 g/dL dell'emoglobina rispetto al basale
Lasso di tempo: fino a circa 2,5 anni
I livelli di emoglobina sono stati valutati durante lo studio.
fino a circa 2,5 anni
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 2,5 anni
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
Linea di base; fino a circa 2,5 anni
Variazione percentuale rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 2,5 anni
La variazione percentuale rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come: ([valore post-riferimento meno il valore di riferimento]/valore di riferimento) x 100.
Linea di base; fino a circa 2,5 anni
Percentuale di partecipanti che richiedono trasfusioni
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 2,5 anni
Si definiva che un partecipante aveva richiesto una trasfusione se la sua ultima trasfusione era avvenuta entro 7 giorni dalla data della visita.
Linea di base; fino a circa 2,5 anni
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la normalizzazione di emoglobina, aptoglobina, lattato deidrogenasi (LDH), conta dei reticolociti, bilirubina totale, bilirubina diretta e bilirubina indiretta
Lasso di tempo: fino a circa 2,5 anni
La normalizzazione è stata determinata dallo sperimentatore sulla base dei range normali per il laboratorio clinico di riferimento.
fino a circa 2,5 anni
Percentuale di partecipanti che richiedono una modifica della dose di prednisone (aumento o diminuzione)
Lasso di tempo: fino a circa 2,5 anni
L'uso di prednisone è stato monitorato durante lo studio.
fino a circa 2,5 anni
Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche - Punteggi della sottoscala della fatica (FACIT-F)
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 2,5 anni
La sottoscala FACIT-F è uno strumento di 13 item progettato per valutare la fatica/stanchezza e il suo impatto sulle attività quotidiane e sul funzionamento in una serie di malattie croniche. Ai partecipanti è stato chiesto di rispondere a 13 affermazioni che le persone con la malattia hanno ritenuto importanti sulla seguente scala: 0, per niente; 1, un po'; 2, alquanto; 3, un bel po'; 4, moltissimo. Ai partecipanti è stato chiesto di indicare la risposta applicata agli ultimi 7 giorni. Il punteggio della sottoscala della fatica totale varia da 0 a 52; un punteggio più alto indica un impatto più grave sulle attività quotidiane e sul funzionamento.
Linea di base; fino a circa 2,5 anni
Cmax media di Parsaclisib
Lasso di tempo: predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
Cmax è stato definito come la concentrazione massima osservata. I partecipanti alla coorte 1 non erano idonei a ricevere parsaclisib 2,5 mg alla settimana 2.
predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
Tmax medio di Parsaclisib
Lasso di tempo: predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
tmax è stato definito come il tempo alla concentrazione massima. I partecipanti alla coorte 1 non erano idonei a ricevere parsaclisib 2,5 mg alla settimana 2.
predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
Cmin media di Parsaclisib
Lasso di tempo: predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
Cmin è stata definita come la concentrazione minima osservata nell'intervallo di dose. I partecipanti alla coorte 1 non erano idonei a ricevere parsaclisib 2,5 mg alla settimana 2.
predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
AUC0-4 media di Parsaclisib
Lasso di tempo: predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
L'AUC0-4 è stata definita come l'area sotto la curva concentrazione-tempo da un tempo = da 0 a 4 ore dopo la somministrazione. I partecipanti alla coorte 1 non erano idonei a ricevere parsaclisib 2,5 mg alla settimana 2.
predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
AUC0-t media di Parsaclisib
Lasso di tempo: predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
L'AUC0-t è stata definita come l'area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo = 0 all'ultima concentrazione misurabile al tempo = t. I partecipanti alla coorte 1 non erano idonei a ricevere parsaclisib 2,5 mg alla settimana 2.
predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
Media Clast di Parsaclisib
Lasso di tempo: predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
Clast è stato definito come l'ultima concentrazione misurabile (al di sopra del limite di quantificazione). I partecipanti alla coorte 1 non erano idonei a ricevere parsaclisib 2,5 mg alla settimana 2.
predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
Media Tlast di Parsaclisib
Lasso di tempo: predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
Tlast è stato definito come il tempo dell'ultima concentrazione misurabile (al di sopra del limite di quantificazione). I partecipanti alla coorte 1 non erano idonei a ricevere parsaclisib 2,5 mg alla settimana 2.
predosare alle settimane 1 e 12; pre-dose e 1, 2 e 4 ore post-dose alle settimane 2 e 8
Variazione rispetto al basale nella conta dei reticolociti
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 2,5 anni
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento
Linea di base; fino a circa 2,5 anni
Variazione rispetto al basale nel test diretto dell'antiglobulina (DAT) per immunoglobulina G (IgG) e C3b
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 2,5 anni
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
Linea di base; fino a circa 2,5 anni
Variazione rispetto al basale nei livelli di agglutinina a freddo
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 2,5 anni
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
Linea di base; fino a circa 2,5 anni
Variazione rispetto al basale di aptoglobina, bilirubina totale, bilirubina diretta e bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 2,5 anni
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
Linea di base; fino a circa 2,5 anni
Variazione rispetto al basale in LDH
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 2,5 anni
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
Linea di base; fino a circa 2,5 anni
Variazione rispetto al basale in CH50
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 2,5 anni
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
Linea di base; fino a circa 2,5 anni
Modifica rispetto al basale in C3 e C4
Lasso di tempo: Linea di base; fino a circa 2,5 anni
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
Linea di base; fino a circa 2,5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Incyte Corporation

Investigatori

  • Direttore dello studio: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 novembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

5 agosto 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

2 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 maggio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

25 maggio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INCB 50465-206
  • Parsaclisib (Altro identificatore: Incyte Corporation)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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