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Une étude de INCB050465 chez des participants atteints d'anémie hémolytique auto-immune

8 avril 2024 mis à jour par: Incyte Corporation

Une étude ouverte de phase 2 sur INCB050465 chez des participants atteints d'anémie hémolytique auto-immune

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du parsaclisib administré par voie orale à des participants atteints d'anémie hémolytique auto-immune (AHAI) qui présentent une diminution de l'hémoglobine et des signes d'hémolyse en cours nécessitant une intervention thérapeutique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

25

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Creteil, France, 94010
        • Centre Hospitalier Universitaire Henri Mondor
      • Lille, France, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (Chru) de Lille
  • Italie
      • Milan, Italie, 20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
      • Napoli, Italie, 80131
        • UNIVERSIT� DI NAPOLI FEDERICO II
      • Novara, Italie, 28100
        • AZIENDA OSPEDALIERO UNIVERSITARIA MAGGIORE DELLA CARIT� DI NOVARA
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 01090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37920
        • University Health System Inc., Dba the University of Tn Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic d'AIHA basé sur la présence d'une anémie hémolytique et la mise en évidence sérologique d'anticorps anti-érythrocytes, détectables par le test direct à l'antiglobuline.
  • Les participants dont la maladie progresse après un traitement avec des thérapies standard connues pour conférer un bénéfice clinique, ou qui sont intolérants au traitement, ou qui refusent le traitement standard. Il n'y a pas de limite au nombre de schémas thérapeutiques antérieurs.
  • Hémoglobine 7 à 10 g/dL.
  • Aucune preuve d'une tumeur maligne lymphoproliférative ou d'autres affections sous-jacentes liées à l'auto-immunité.
  • Statut de performance du Eastern Cooperative Oncology Group de 0 à 2.
  • Volonté d'éviter une grossesse ou d'avoir des enfants.

Critère d'exclusion:

  • Femmes enceintes ou allaitantes.
  • Conditions concomitantes et antécédents d'autres maladies spécifiées dans le protocole.
  • NAN < 1,5 × 10^9/L.
  • Numération plaquettaire < 100 × 10^9/L.
  • Fonction hépatique gravement altérée.
  • Insuffisance rénale avec une clairance estimée de la créatinine inférieure à 45 mL/min.
  • Anticorps anti-phospholipides positifs ou anticorps anti-streptolysine élevés.
  • Résultats positifs du test sérologique pour l'antigène de surface ou l'anticorps de base de l'hépatite B, ou l'anticorps du virus de l'hépatite C avec un ARN détectable lors du dépistage, compatible avec une infection active ou chronique.
  • Infection à VIH connue ou positivité au test immunologique.
  • Antécédents ou présence d'un ECG anormal qui, de l'avis de l'investigateur, est cliniquement significatif.
  • Hypersensibilité connue ou réaction sévère au parsaclisib ou à ses excipients.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Parsaclisib 1 mg une fois par jour
Parsaclisib à 1 milligramme (mg) une fois par jour (QD) pendant 12 semaines, suivi d'une période de prolongation, avec une option d'augmentation de la dose (à 2,5 mg QD) à la semaine 6 pour les participants qui remplissent les critères d'augmentation de la dose.
Médicament: Parsaclisib
Parsaclisib administré par voie orale.
Autres noms:
  • OICS050465
Expérimental: Parsaclisib 2,5 mg une fois par jour
Parsaclisib à 2,5 mg QD pendant 12 semaines suivi d'une période d'extension.
Médicament: Parsaclisib
Parsaclisib administré par voie orale.
Autres noms:
  • OICS050465

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants obtenant une réponse complète à n'importe quelle visite de la semaine 6 à la semaine 12
Délai: Semaine 6 à Semaine 12
Une réponse complète a été définie comme une hémoglobine > 12 grammes par décilitre (g/dL) non attribuée à un effet transfusionnel et à la normalisation des marqueurs hémolytiques. Aucun effet transfusionnel n'a été défini comme > 1 semaine depuis la dernière transfusion.
Semaine 6 à Semaine 12
Pourcentage de participants obtenant une réponse partielle à n'importe quelle visite de la semaine 6 à la semaine 12
Délai: Semaine 6 à Semaine 12
Une réponse partielle a été définie comme une hémoglobine de 10-12 g/dL ou une augmentation d'au moins 2 g/dL par rapport à la valeur initiale non attribuée à un effet transfusionnel et à la normalisation des marqueurs hémolytiques. Aucun effet transfusionnel n'a été défini comme > 1 semaine depuis la dernière transfusion.
Semaine 6 à Semaine 12
Nombre de participants avec tout événement indésirable lié au traitement (TEAE) au cours de la période de traitement
Délai: jusqu'à un maximum de 99 jours
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement médical indésirable associé à l'utilisation d'un médicament chez l'homme, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament, qui s'est produit après qu'un participant a donné son consentement éclairé. Des valeurs de laboratoire ou des résultats de test anormaux survenant après le consentement éclairé ne constituaient des EI que s'ils induisaient des signes ou des symptômes cliniques, étaient considérés comme cliniquement significatifs, nécessitaient un traitement ou nécessitaient des changements dans le médicament à l'étude. L'anémie et les transfusions n'auraient pas dû être signalées comme des EI à moins qu'elles ne représentent une diminution cliniquement significative de l'hémoglobine par rapport au départ. Un TEAE a été défini comme tout EI signalé pour la première fois ou l'aggravation d'un événement préexistant après la première dose du médicament à l'étude.
jusqu'à un maximum de 99 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec n'importe quel TEAE pendant la période de prolongation
Délai: jusqu'à environ 3 ans
Un EI a été défini comme tout événement médical indésirable associé à l'utilisation d'un médicament chez l'homme, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament, qui s'est produit après qu'un participant a donné son consentement éclairé. Des valeurs de laboratoire ou des résultats de test anormaux survenant après le consentement éclairé ne constituaient des EI que s'ils induisaient des signes ou des symptômes cliniques, étaient considérés comme cliniquement significatifs, nécessitaient un traitement ou nécessitaient des changements dans le médicament à l'étude. L'anémie et les transfusions n'auraient pas dû être signalées comme des EI à moins qu'elles ne représentent une diminution cliniquement significative de l'hémoglobine par rapport au départ. Un TEAE a été défini comme tout EI signalé pour la première fois ou l'aggravation d'un événement préexistant après la première dose du médicament à l'étude.
jusqu'à environ 3 ans
Pourcentage de participants obtenant une réponse complète lors des visites postérieures à la ligne de base
Délai: jusqu'à environ 2,5 ans
Une réponse complète a été définie comme une hémoglobine > 12 g/dL) non attribuée à un effet transfusionnel et à la normalisation des marqueurs hémolytiques. Aucun effet transfusionnel n'a été défini comme > 1 semaine depuis la dernière transfusion.
jusqu'à environ 2,5 ans
Pourcentage de participants obtenant une réponse partielle lors des visites postérieures à la ligne de base
Délai: jusqu'à environ 2,5 ans
Une réponse partielle a été définie comme une hémoglobine de 10-12 g/dL ou une augmentation d'au moins 2 g/dL par rapport à la valeur initiale non attribuée à un effet transfusionnel et à la normalisation des marqueurs hémolytiques. Aucun effet transfusionnel n'a été défini comme > 1 semaine depuis la dernière transfusion.
jusqu'à environ 2,5 ans
Pourcentage de participants atteignant une augmentation ≥ 2 g/dL de l'hémoglobine par rapport au départ
Délai: jusqu'à environ 2,5 ans
Les taux d'hémoglobine ont été évalués tout au long de l'étude.
jusqu'à environ 2,5 ans
Changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base.
Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Variation en pourcentage de l'hémoglobine par rapport à la ligne de base
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Le pourcentage de changement par rapport à la référence a été calculé comme suit : ([valeur post-référence moins la valeur de référence] / valeur de référence) x 100.
Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Pourcentage de participants nécessitant des transfusions
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Un participant a été défini comme ayant eu besoin d'une transfusion si sa dernière transfusion a eu lieu dans les 7 jours suivant la date de la visite.
Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Pourcentage de participants ayant atteint la normalisation de l'hémoglobine, de l'haptoglobine, de la lactate déshydrogénase (LDH), du nombre de réticulocytes, de la bilirubine totale, de la bilirubine directe et de la bilirubine indirecte
Délai: jusqu'à environ 2,5 ans
La normalisation a été déterminée par l'investigateur sur la base des plages normales du laboratoire clinique de référence.
jusqu'à environ 2,5 ans
Pourcentage de participants nécessitant un changement de dose de prednisone (augmentation ou diminution)
Délai: jusqu'à environ 2,5 ans
L'utilisation de la prednisone a été surveillée tout au long de l'étude.
jusqu'à environ 2,5 ans
Changement par rapport au départ dans les scores de la sous-échelle d'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques - Fatigue (FACIT-F)
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
La sous-échelle FACIT-F est un instrument de 13 items conçu pour évaluer la fatigue et son impact sur les activités quotidiennes et le fonctionnement dans un certain nombre de maladies chroniques. Les participants ont été invités à répondre à 13 déclarations que les personnes atteintes de la maladie ont jugées importantes sur l'échelle suivante : 0, pas du tout ; 1, un peu; 2, un peu ; 3, un peu; 4, beaucoup. Les participants ont été invités à indiquer la réponse telle qu'elle s'appliquait aux 7 derniers jours. Le score total de la sous-échelle de fatigue varie de 0 à 52 ; un score plus élevé indique un impact plus grave sur les activités et le fonctionnement quotidiens.
Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Cmax moyenne du parsaclisib
Délai: prédose aux semaines 1 et 12 ; avant la dose et 1, 2 et 4 heures après la dose aux semaines 2 et 8
La Cmax a été définie comme la concentration maximale observée. Les participants de la cohorte 1 n'étaient pas éligibles pour recevoir le parsaclisib 2,5 mg à la semaine 2.
prédose aux semaines 1 et 12 ; avant la dose et 1, 2 et 4 heures après la dose aux semaines 2 et 8
Tmax moyen du parsaclisib
Délai: prédose aux semaines 1 et 12 ; avant la dose et 1, 2 et 4 heures après la dose aux semaines 2 et 8
tmax a été défini comme le temps jusqu'à la concentration maximale. Les participants de la cohorte 1 n'étaient pas éligibles pour recevoir le parsaclisib 2,5 mg à la semaine 2.
prédose aux semaines 1 et 12 ; avant la dose et 1, 2 et 4 heures après la dose aux semaines 2 et 8
Cmin moyen du parsaclisib
Délai: prédose aux semaines 1 et 12 ; avant la dose et 1, 2 et 4 heures après la dose aux semaines 2 et 8
La Cmin a été définie comme la concentration minimale observée sur l'intervalle de dose. Les participants de la cohorte 1 n'étaient pas éligibles pour recevoir le parsaclisib 2,5 mg à la semaine 2.
prédose aux semaines 1 et 12 ; avant la dose et 1, 2 et 4 heures après la dose aux semaines 2 et 8
ASC0-4 moyenne du parsaclisib
Délai: prédose aux semaines 1 et 12 ; avant la dose et 1, 2 et 4 heures après la dose aux semaines 2 et 8
L'ASC0-4 a été définie comme l'aire sous la courbe concentration-temps à partir du temps = 0 à 4 heures après l'administration. Les participants de la cohorte 1 n'étaient pas éligibles pour recevoir le parsaclisib 2,5 mg à la semaine 2.
prédose aux semaines 1 et 12 ; avant la dose et 1, 2 et 4 heures après la dose aux semaines 2 et 8
ASC0-t moyenne du Parsaclisib
Délai: prédose aux semaines 1 et 12 ; avant la dose et 1, 2 et 4 heures après la dose aux semaines 2 et 8
L'ASC0-t a été définie comme l'aire sous la courbe concentration-temps du temps = 0 à la dernière concentration mesurable au temps = t. Les participants de la cohorte 1 n'étaient pas éligibles pour recevoir le parsaclisib 2,5 mg à la semaine 2.
prédose aux semaines 1 et 12 ; avant la dose et 1, 2 et 4 heures après la dose aux semaines 2 et 8
Clast moyen du parsaclisib
Délai: prédose aux semaines 1 et 12 ; avant la dose et 1, 2 et 4 heures après la dose aux semaines 2 et 8
Clast a été défini comme la dernière concentration mesurable (au-dessus de la limite de quantification). Les participants de la cohorte 1 n'étaient pas éligibles pour recevoir le parsaclisib 2,5 mg à la semaine 2.
prédose aux semaines 1 et 12 ; avant la dose et 1, 2 et 4 heures après la dose aux semaines 2 et 8
Durée moyenne du parsaclisib
Délai: prédose aux semaines 1 et 12 ; avant la dose et 1, 2 et 4 heures après la dose aux semaines 2 et 8
Tlast a été défini comme le temps de la dernière concentration mesurable (au-dessus de la limite de quantification). Les participants de la cohorte 1 n'étaient pas éligibles pour recevoir le parsaclisib 2,5 mg à la semaine 2.
prédose aux semaines 1 et 12 ; avant la dose et 1, 2 et 4 heures après la dose aux semaines 2 et 8
Changement par rapport à la ligne de base du nombre de réticulocytes
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Le changement par rapport à la référence a été calculé comme la valeur post-référence moins la valeur de référence
Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans le test direct à l'antiglobuline (DAT) pour l'immunoglobuline G (IgG) et C3b
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base.
Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux d'agglutinine froide
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base.
Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Changement par rapport au départ de l'haptoglobine, de la bilirubine totale, de la bilirubine directe et de la bilirubine indirecte
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base.
Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans LDH
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base.
Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans CH50
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base.
Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans C3 et C4
Délai: Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base.
Base de référence ; jusqu'à environ 2,5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Incyte Corporation

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 novembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

5 août 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

2 avril 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 mai 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 mai 2018

Première publication (Réel)

25 mai 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • INCB 50465-206
  • Parsaclisib (Autre identifiant: Incyte Corporation)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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