취약 X 증후군이 있는 성인 남성의 BPN14770에 대한 2주기 교차 연구
2024년 12월 18일 업데이트: Tetra Discovery Partners
취약 X 증후군이 있는 성인 남성의 BPN14770에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 2주기 교차 연구
이것은 취약 X 증후군이 있는 피험자의 인지 기능 및 행동에 대한 BPN14770의 효과를 탐구하기 위한 단일 센터, 무작위, 이중 맹검, 2주기 교차 연구입니다.
피험자는 연구 과정에서 BPN14770 캡슐과 일치하는 위약 캡슐로 적극적인 치료를 받게 됩니다.
12주의 각 연구 기간 동안 1회 치료가 시행될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
총 30과목이 등록됩니다. 이 연구는 초기 치료 전 최대 28일의 스크리닝 기간과 이후 각각 12주 길이의 이중 맹검 치료 기간으로 구성됩니다. 안전을 위한 최종 후속 방문 또는 전화 연락은 2 기간 종료 후 1주일로 예정되어 있습니다.
적격 피험자는 1차 기간 동안 25mg BPN14770 캡슐 또는 일치하는 위약 캡슐을 받고 2차 기간 동안 반대 치료를 받기 위해 눈가림, 균형 잡힌(1:1) 방식으로 무작위 배정됩니다. - 블라인드 기간.
피험자는 각 연구 기간의 2주, 6주 및 12주가 끝날 때 클리닉으로 돌아올 것입니다. 인지 및 행동 평가는 각 기간의 6주 및 12주에 반복됩니다. 추가로, 환자는 각 기간의 1주차 말, 그리고 2차 기간 완료 후 또는 조기 중단 후 1주일에 전화 통화를 통해 부작용에 대해 모니터링됩니다.
클리닉을 방문하는 동안 부작용을 평가하고 실험실 측정, 바이탈 사인 및 ECG를 수행합니다. 자살 위험도 각 진료소 방문 시 평가됩니다. 우려 사항이 감지되면 피험자는 추가 평가 및 치료를 위해 회부됩니다. 인지 및 행동 평가는 각 클리닉 방문 중에 수행됩니다. 뇌에서 약물의 효과를 평가하기 위해 CNS 기능의 약력학적 측정이 얻어질 것이다. 연구 약물이 존재하는지 확인하고 각 기간의 12주차에 혈장 노출을 추정하기 위해 약동학적 샘플을 수집할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자는 18세에서 45세 사이의 남성입니다.
- 피험자는 전체 FMR1(Fragile X Mental Retardation) 돌연변이(≥200 CGG 반복)에 대한 분자 유전학적 확인이 있는 취약 X 증후군을 가지고 있습니다.
- 처방된 향정신성 약물을 3개 이하로 사용하는 현재 치료. 항간질제는 허용되며 발작 치료에 사용되는 경우 향정신성 약물로 간주되지 않습니다. 기분 장애 치료와 같은 다른 적응증에 대한 항간질제는 허용되는 약물의 한도에 포함됩니다.
- 허용되는 병용 향정신성 약물은 스크리닝 전 최소 2주 동안 안정적인 용량 및 투약 요법이어야 하며 스크리닝과 연구 약물의 시작 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다.
- 항간질 약물은 스크리닝 전 12주 동안 안정적인 용량 및 투약 요법이어야 하며 스크리닝과 연구 약물의 시작 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다.
- 현재 항간질제 치료를 받고 있는 발작 장애 병력이 있는 피험자는 스크리닝 전 3개월 동안 발작이 없어야 하거나, 현재 항간질제를 받고 있지 않은 경우 3년 동안 발작이 없어야 합니다.
- 행동 및 요법 치료/개입은 스크리닝 전 4주 동안 안정적이어야 하고 스크리닝과 연구 약물의 시작 사이의 기간 동안 및 연구 전체에 걸쳐 안정적으로 유지되어야 합니다. 임상적으로 중요하지 않은 것으로 간주되는 치료 시간 또는 치료 시간의 경미한 변경은 배제되지 않습니다. 방학으로 인해 학교 프로그램을 통해 제공되는 요법의 변경이 허용됩니다.
- 피험자는 성적으로 활발한 경우 연구 중에 장벽 피임 방법을 기꺼이 실천해야 합니다. 금욕은 또한 이 연구 모집단에서 합리적인 형태의 산아제한으로 간주됩니다.
- 피험자에게는 부모, 법적 인가된 보호자 또는 일관된 간병인이 있습니다.
- 피험자와 간병인은 정기적으로 안정적으로 클리닉에 참석할 수 있습니다.
- 피험자는 정제와 캡슐을 삼킬 수 있습니다.
- 자신의 법적 보호자가 아닌 피험자의 경우, 피험자의 부모/법적 보호자가 연구 참여 동의서를 이해하고 서명할 수 있습니다.
- 피험자가 자신의 법적 보호자인 경우 연구 참여에 대한 정보에 입각한 동의를 이해하고 서명할 수 있습니다.
- 피험자가 자신의 법적 보호자가 아닌 경우 피험자가 동의를 제공할 인지 능력이 있는 경우 피험자는 연구 참여에 동의합니다.
제외 기준:
- 피험자를 위험에 빠뜨리거나 잠재적으로 연구 약물의 안전성, 내약성 또는 효능의 해석을 방해할 수 있는 심혈관, 신장, 간, 호흡기, 위장관, 정신과, 신경계, 뇌혈관 또는 기타 전신 질환의 병력 또는 현재 . 경미한 고혈압, 잘 조절된 제2형 당뇨병(헤모글로빈 A1C[Hgb A1C])과 같은 일반적인 질병
- 스크리닝 시 혈청 크레아티닌 > 1.25 x ULN으로 정의되는 신장 손상
스크리닝 시 ALT 또는 AST 상승 > 2 x ULN으로 정의되는 간 장애. 메모:
LFT는 허용 가능한 한계로의 복귀를 평가하기 위해 1주일 후에 반복될 수 있습니다. LFT가 상승된 상태로 유지되면 피험자는 참여할 자격이 없습니다.
- 스크리닝 동안 측정된 바와 같이 안전성 실험실 테스트, 바이탈 사인 또는 ECG에서 연구자의 판단에 따라 임상적으로 유의미한 이상.
- 조사관 평가에 따른 지난 1년 동안의 약물 남용 이력.
- 테스트 절차를 완료하는 피험자의 능력에 영향을 미칠 수 있는 심각한 청각 또는 시각 장애.
- 조사자에 의해 진단된 동시 주요 정신 질환(예: 주요 우울 장애, 정신분열증 또는 양극성 장애). 자폐 스펙트럼 장애 또는 불안 장애의 추가 진단을 받은 피험자는 허용됩니다.
- 피험자는 후천성 면역 결핍 장애, C형 간염, B형 간염 또는 결핵과 같이 참여를 방해하는 활동성 질병이 있습니다.
- 피험자는 연구 기간 동안 심리 치료 또는 인지 행동 치료(CBT)를 시작할 계획이거나 스크리닝 전 4주 이내에 심리 치료 또는 CBT를 시작했습니다.
- 피험자는 후원자, 조사자 또는 연구 직원이 고용한 모든 사람과 관련이 있습니다.
- 피험자의 BMI가 18 미만이거나 36보다 큽니다.
- 피험자는 스크리닝 전 30일 이내에 다른 임상 시험에 참여했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BPN14770
25mg BPN14770 캡슐, 1일 2회 1캡슐씩 12주간 복용
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25mg BPN14770 캡슐
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위약 비교기: 위약
일치하는 플라시보 캡슐, 12주 동안 하루에 두 번 캡슐 1개 복용
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25 mg BPN14770 캡슐을 모방하는 위약 캡슐
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 최대 24주
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TEAE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 인간의 약물 사용과 관련된 모든 예상치 못한 의학적 사건이었습니다.
심각한 부작용(SAE)은 다음 기준 중 적어도 1개를 충족하는 AE였습니다: 사망을 초래했거나, 생명을 위협했거나, AE로 인해 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간을 연장해야 하거나, 지속적이거나 심각한 장애/무능력 또는 상당한 혼란을 초래한 경우 정상적인 생활 기능을 수행하는 능력, 선천적 기형/선천적 결함(연구 약물에 노출된 참가자의 자녀에서), 중요한 의학적 사건 또는 반응.
인과관계에 상관없이 모든 심각한 유해 사례 및 기타 유해 사례(심각하지 않음)에 대한 요약은 '보고된 유해 사례' 섹션에 있습니다.
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최대 24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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NIH-TCB CCC(National Institute of Health Toolbox) 지적 장애를 위해 수정된 인지 배터리 결정화된 인지 복합(NIH-TCB CCC) 점수의 기준선과의 변화
기간: 12주차까지의 기준선
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NIH-TCB는 iPad에서 시행되는 광범위하게 검증된 컴퓨터 관리 인지 테스트 배터리입니다.
결정화 종합 점수 평가에는 그림 어휘 및 구두 읽기 인식 테스트가 포함됩니다.
NIH 툴박스 표준 점수의 평균은 100이고 표준 편차(SD)는 15입니다.
점수가 높을수록 지적 능력이 더 좋다는 것을 의미합니다.
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12주차까지의 기준선
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VAS(시각적 아날로그 척도) 일일 기능에서 BPN14770과 위약군 간의 기준선 대비 변화
기간: 12주차까지의 기준선
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VAS는 본 연구에서 목표로 삼은 특정 행동 증상인 일상 기능 기술의 심각도를 측정하는 데 사용되었습니다.
부모나 보호자는 이러한 행동을 0에서 100까지의 점수로 시각적 선에 표시했으며, 점수가 높을수록 삶의 질이 더 좋음을 나타냅니다.
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12주차까지의 기준선
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VAS 언어로 BPN14770과 위약군 간의 기준선 변경
기간: 12주차까지의 기준선
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VAS는 본 연구에서 목표로 삼은 특정 행동 증상인 언어 능력의 심각도를 측정하는 데 사용되었습니다.
부모나 보호자는 이러한 행동을 0에서 100까지의 점수로 시각적 선에 표시했으며, 점수가 높을수록 삶의 질이 더 좋음을 나타냅니다.
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12주차까지의 기준선
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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NIH-TCB: 지적 장애를 위한 NIH Toolbox 인지 배터리
기간: 7개 평가 각각에 대해 각 기간의 기준선에서 6주차 및 12주차로 변경
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IPad에서 관리되는 7가지 인지 평가 세트
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7개 평가 각각에 대해 각 기간의 기준선에서 6주차 및 12주차로 변경
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주의력 성능의 KiTAP 테스트
기간: 기준선에서 각 기간의 6주차 및 12주차로 변경
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쇼트 게임 형태로 설계된 4개의 하위 테스트 세트
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기준선에서 각 기간의 6주차 및 12주차로 변경
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CGI-S: 임상적 글로벌 인상-심각도
기간: 기준선에서 각 기간의 6주차 및 12주차로 변경
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CGI-S(Clinical Global Impression - Severity scale)는 동일한 진단을 받은 환자에 대한 임상의의 과거 경험과 비교하여 임상의가 평가 시점에 환자 질병의 중증도를 평가하도록 요구하는 7점 척도입니다.
전체 임상 경험을 고려하여 환자는 등급 1, 정상, 전혀 아프지 않은 시점에서 정신 질환의 중증도에 대해 평가됩니다. 2, 경계선 정신병; 3, 경증; 4, 중등도; 5, 현저하게 아프다; 6, 심하게 아프다; 또는 7, 극도로 아프다.
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기준선에서 각 기간의 6주차 및 12주차로 변경
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CGI-I: 임상적 전반적인 인상 개선
기간: 기준선에서 각 기간의 6주차 및 12주차로 변경
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CGI는 간병인의 이력을 활용하고 이를 임상 평가에 통합한 임상 평가 척도입니다. 처음에는 중증도, 그 다음에는 임상 후속 조치입니다.
CGI-S는 1 = 정상, 전혀 아프지 않음; 2 = 경계선 불량; 3 = 경증; 4 = 중등도 질병; 5 = 현저하게 아프다; 6 = 심하게 아프다; 및 7 = 가장 심각한 질병에 속함.
CGI-I는 임상 인상의 변화를 1 = 매우 많이 개선됨; 2 = 많이 개선됨; 3 = 최소한으로 개선됨; 4 = 변화 없음; 5 = 최소한으로 악화; 6 = 훨씬 나쁨; 및 7 = 매우 많이 악화됨.
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기준선에서 각 기간의 6주차 및 12주차로 변경
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VAS: 시각적 아날로그 등급 척도
기간: 기준선에서 각 기간의 6주차 및 12주차로 변경
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VAS는 이 연구에서 목표로 하는 세 가지 특정 행동 증상(행동 문제, 언어 능력 및 식습관)의 심각도를 측정하는 데 사용됩니다.
각 행동에 대해 간병인은 기준선 방문과 8주 및 치료 종료/16주 방문에서 다시 행동에 대한 인상을 표시하도록 지시받습니다.
따라서 방문 표시 사이의 계산된 거리(cm)는 각 행동이 연구 기간 동안 동일하게 유지되었는지, 개선되었는지 또는 악화되었는지 그리고 얼마나 많이 나타났는지 보여줍니다.
척도는 0cm("최악의 행동"으로 정의됨)에서 10cm("문제가 없는 행동")까지입니다.
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기준선에서 각 기간의 6주차 및 12주차로 변경
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ABC: 비정상적인 행동 체크리스트
기간: 기준선에서 각 기간의 12주차로 변경
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비정상적인 행동 체크리스트(ABC)는 5개의 원래 하위 척도에 걸쳐 부적응 행동을 평가하는 데 사용되는 58개 항목 평가 척도입니다. 0-21), 과잉 행동(0-48의 16개 항목), 부적절한 언어(0-12의 4개 항목).
또한 취약 X 증후군의 핵심 사회적 회피 측면을 포착하는 ABC의 새로 개발된 4개 항목 하위 척도(0-12)인 사회적 회피가 보고됩니다.
ABC의 모든 항목은 0(전혀 문제가 아님)에서 3(문제가 심각함)까지 등급이 매겨집니다.
높은 점수는 더 큰 부적응 행동을 나타냅니다.
기준선과 10주 간의 차이는 변화의 지표로 사용됩니다.
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기준선에서 각 기간의 12주차로 변경
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ADAMS: 불안, 우울증 및 기분 척도
기간: 기준선에서 각 기간의 12주차로 변경
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ADAMS(Anxiety, Depression, and Mood Scale)는 지적 장애가 있는 개인의 불안, 우울증 및 기분 장애를 평가하기 위해 고안된 28개 항목의 행동 기반 정보 제공 도구입니다.
항목은 0("행동이 발생하지 않았거나 문제가 되지 않음")에서 3("행동이 많이 발생하거나 심각한 문제임")까지 등급이 매겨집니다.
이 척도는 조증/과잉 행동, 우울한 기분, 사회적 회피, 일반적인 불안, 강박/강박 행동의 5가지 요소로 구성됩니다.
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기준선에서 각 기간의 12주차로 변경
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Vineland-3 등급 척도
기간: 기준선에서 각 기간의 12로 변경
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VABS-III는 출생부터 성인기까지 개인의 개인적 및 사회적 기술을 측정하는 간병인 설문조사 인터뷰입니다.
장애인 및 비장애인의 개인 및 사회적 기능을 평가하기 위해 고안되었으며 모든 연령대의 개인에게 적합합니다.
적응 행동 종합(ABC) 점수는 연령 조정 점수표를 사용하여 간병인의 응답에서 계산됩니다.
ABC 점수 범위는 20~160이며 낮음(20~70), 약간 낮음(70~85), 적절함(85~115), 보통 높음(115~130) 또는 높음(130~160)의 전반적인 적응 기능을 나타냅니다.
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기준선에서 각 기간의 12로 변경
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ERP: 이벤트 관련 잠재력
기간: 기준선에서 각 기간의 12주차로 변경
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EEG(뇌전도)는 헤드셋에서 들리는 소리에 대한 피험자의 반응 타이밍을 매핑합니다.
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기준선에서 각 기간의 12주차로 변경
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아이트래킹
기간: 각 기간의 12주차 기준선에서 변경
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피험자는 화면에 표시된 사진을 볼 것입니다.
각 평가는 스크램블된 얼굴 이미지를 제시한 후 즉시 일치하는 얼굴 이미지를 제시하는 것으로 시작됩니다.
측정에는 눈 관심 영역(ROI)을 보는 시간, 눈 ROI에 대한 고정 횟수, 동공 측정법에 의한 동공 확장이 포함됩니다.
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각 기간의 12주차 기준선에서 변경
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Gurney ME, Cogram P, Deacon RM, Rex C, Tranfaglia M. Multiple Behavior Phenotypes of the Fragile-X Syndrome Mouse Model Respond to Chronic Inhibition of Phosphodiesterase-4D (PDE4D). Sci Rep. 2017 Nov 7;7(1):14653. doi: 10.1038/s41598-017-15028-x.
- Berry-Kravis EM, Harnett MD, Reines SA, Reese MA, Ethridge LE, Outterson AH, Michalak C, Furman J, Gurney ME. Inhibition of phosphodiesterase-4D in adults with fragile X syndrome: a randomized, placebo-controlled, phase 2 clinical trial. Nat Med. 2021 May;27(5):862-870. doi: 10.1038/s41591-021-01321-w. Epub 2021 Apr 29.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 7월 9일
기본 완료 (실제)
2020년 7월 31일
연구 완료 (실제)
2020년 7월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 5월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 6월 14일
처음 게시됨 (실제)
2018년 6월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 12월 18일
마지막으로 확인됨
2024년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BPN14770-CNS-203
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .