Um estudo cruzado de 2 períodos de BPN14770 em adultos do sexo masculino com síndrome do X frágil

Critério de inclusão:

1. Sujeito é homem de 18 a 45 anos, inclusive.
2. O sujeito tem Síndrome do X Frágil com uma confirmação genética molecular da mutação completa do Retardo Mental do X Frágil (FMR1) (≥200 repetições CGG).
3. Tratamento atual com no máximo 3 medicamentos psicotrópicos prescritos. Medicamentos antiepilépticos são permitidos e não são contados como medicamentos psicotrópicos se forem usados ​​para tratamento de convulsões. Os antiepilépticos para outras indicações, como o tratamento de transtornos do humor, contam para o limite de medicamentos permitidos.
4. Os medicamentos psicotrópicos concomitantes permitidos devem estar em uma dose estável e regime de dosagem por pelo menos 2 semanas antes da triagem e devem permanecer estáveis ​​durante o período entre a triagem e o início da medicação do estudo.
5. Os medicamentos antiepilépticos devem estar em uma dose estável e regime de dosagem por 12 semanas antes da triagem e devem permanecer estáveis ​​durante o período entre a triagem e o início da medicação do estudo.
6. Indivíduos com histórico de transtorno convulsivo que estão atualmente recebendo tratamento com antiepilépticos devem estar livres de convulsões por 3 meses antes da triagem, ou devem estar livres de convulsões por 3 anos se não estiverem recebendo antiepilépticos atualmente.
7. Os tratamentos/intervenções comportamentais e terapêuticas devem permanecer estáveis ​​por 4 semanas antes da triagem e devem permanecer estáveis ​​durante o período entre a triagem e o início da medicação do estudo e durante todo o estudo. Pequenas alterações nas horas ou horários de terapia que não são consideradas clinicamente significativas não serão excludentes. Alterações nas terapias oferecidas por meio de um programa escolar, devido às férias escolares, são permitidas.
8. O sujeito deve estar disposto a praticar métodos contraceptivos de barreira durante o estudo, se for sexualmente ativo. A abstinência também é considerada uma forma razoável de controle de natalidade nesta população de estudo.
9. O sujeito tem um pai, tutor legal autorizado ou cuidador consistente.
10. Sujeito e cuidador são capazes de frequentar a clínica regularmente e de forma confiável.
11. O indivíduo é capaz de engolir comprimidos e cápsulas.
12. Para indivíduos que não são seus próprios tutores legais, os pais/responsáveis ​​legais autorizados do indivíduo são capazes de entender e assinar um formulário de consentimento informado para participar do estudo.
13. Se o sujeito for seu próprio responsável legal, ele/ela pode entender e assinar o consentimento informado para participar do estudo.
14. Se o sujeito não for seu responsável legal, o sujeito dá consentimento para participação no estudo, se o sujeito tiver capacidade cognitiva para dar consentimento.

Critério de exclusão:

1. Histórico ou atual doença cardiovascular, renal, hepática, respiratória, gastrointestinal, psiquiátrica, neurológica, cerebrovascular ou outra doença sistêmica que colocaria o sujeito em risco ou potencialmente interferiria na interpretação da segurança, tolerabilidade ou eficácia da medicação do estudo . Doenças comuns, como hipertensão leve, diabetes mellitus tipo 2 bem controlada (hemoglobina A1C [Hgb A1C]
2. Insuficiência renal, definida como creatinina sérica > 1,25 x LSN na triagem

3. Insuficiência hepática, definida como elevação de ALT ou AST > 2 x LSN na triagem. Observação:

   LFTs podem ser repetidos após 1 semana para avaliar o retorno aos limites aceitáveis; se os LFTs permanecerem elevados, o sujeito é inelegível para participar.

4. Anormalidades clinicamente significativas, no julgamento do investigador, em testes laboratoriais de segurança, sinais vitais ou ECG, conforme medido durante a triagem.
5. Histórico de abuso de substâncias no último ano, de acordo com a avaliação do investigador.
6. Deficiência auditiva ou visual significativa que pode afetar a capacidade do sujeito de concluir os procedimentos do teste.
7. Condição psiquiátrica grave concomitante (por exemplo, Transtorno Depressivo Maior, Esquizofrenia ou Transtorno Bipolar) conforme diagnosticado pelo investigador. Indivíduos com diagnóstico adicional de Transtorno do Espectro Autista ou Transtorno de Ansiedade serão permitidos.
8. O sujeito tem doenças ativas que interfeririam na participação, como distúrbio de imunodeficiência adquirida, hepatite C, hepatite B ou tuberculose.
9. O sujeito está planejando iniciar psicoterapia ou terapia cognitivo-comportamental (TCC) durante o período do estudo ou iniciou psicoterapia ou CBT dentro de 4 semanas antes da triagem.
10. O sujeito está relacionado a qualquer pessoa empregada pelo patrocinador, investigador ou equipe do estudo.
11. O indivíduo tem IMC menor que 18 ou maior que 36.
12. O sujeito participou de outro ensaio clínico nos 30 dias anteriores à Triagem.