Un estudio cruzado de 2 períodos de BPN14770 en hombres adultos con síndrome de X frágil

Criterios de inclusión:

1. El sujeto es un hombre de 18 a 45 años, inclusive.
2. El sujeto tiene síndrome de X frágil con una confirmación genética molecular de la mutación completa de retraso mental de X frágil (FMR1) (≥200 repeticiones CGG).
3. Tratamiento actual con no más de 3 medicamentos psicotrópicos recetados. Los medicamentos antiepilépticos están permitidos y no se cuentan como medicamentos psicotrópicos si se usan para el tratamiento de las convulsiones. Los antiepilépticos para otras indicaciones, como el tratamiento de trastornos del estado de ánimo, cuentan para el límite de medicamentos permitidos.
4. Los medicamentos psicotrópicos concomitantes permitidos deben tener una dosis y un régimen de dosificación estables durante al menos 2 semanas antes de la selección y deben permanecer estables durante el período entre la selección y el comienzo de la medicación del estudio.
5. Los medicamentos antiepilépticos deben tener una dosis y un régimen de dosificación estables durante las 12 semanas anteriores a la Selección y deben permanecer estables durante el período entre la Selección y el comienzo de la medicación del estudio.
6. Los sujetos con antecedentes de trastorno convulsivo que actualmente reciben tratamiento con antiepilépticos deben haber estado libres de convulsiones durante los 3 meses anteriores a la selección, o deben estar libres de convulsiones durante 3 años si actualmente no reciben antiepilépticos.
7. Los tratamientos/intervenciones conductuales y terapéuticos deben ser estables durante 4 semanas antes de la selección y deben permanecer estables durante el período entre la selección y el comienzo de la medicación del estudio, y durante todo el estudio. Los cambios menores en los horarios o tiempos de la terapia que no se consideren clínicamente significativos no serán excluyentes. Se permiten cambios en las terapias proporcionadas a través de un programa escolar, debido a las vacaciones escolares.
8. El sujeto debe estar dispuesto a practicar métodos anticonceptivos de barrera durante el estudio, si es sexualmente activo. La abstinencia también se considera una forma razonable de control de la natalidad en esta población de estudio.
9. El sujeto tiene un padre, tutor legal autorizado o cuidador constante.
10. El sujeto y el cuidador pueden asistir a la clínica de manera regular y confiable.
11. El sujeto es capaz de tragar comprimidos y cápsulas.
12. Para los sujetos que no son su propio tutor legal, el padre/tutor legal autorizado del sujeto puede comprender y firmar un formulario de consentimiento informado para participar en el estudio.
13. Si el sujeto es su propio tutor legal, puede comprender y firmar el consentimiento informado para participar en el estudio.
14. Si el sujeto no es su propio tutor legal, el sujeto da su consentimiento para participar en el estudio, si el sujeto tiene la capacidad cognitiva para dar su consentimiento.

Criterio de exclusión:

1. Historial actual de enfermedad cardiovascular, renal, hepática, respiratoria, gastrointestinal, psiquiátrica, neurológica, cerebrovascular u otra enfermedad sistémica que pondría al sujeto en riesgo o podría interferir con la interpretación de la seguridad, tolerabilidad o eficacia del medicamento del estudio. . Enfermedades comunes como hipertensión leve, diabetes mellitus tipo 2 bien controlada (hemoglobina A1C [Hgb A1C]
2. Insuficiencia renal, definida como creatinina sérica > 1,25 x LSN en la selección

3. Insuficiencia hepática, definida como elevación de ALT o AST > 2 x LSN en la selección. Nota:

   Las LFT pueden repetirse después de 1 semana para evaluar el retorno a los límites aceptables; si los LFT permanecen elevados, el sujeto no es elegible para participar.

4. Anomalías clínicamente significativas, a juicio del investigador, en pruebas de laboratorio de seguridad, signos vitales o ECG, medidos durante la Selección.
5. Antecedentes de abuso de sustancias en el último año, según la evaluación del investigador.
6. Discapacidad auditiva o visual significativa que pueda afectar la capacidad del sujeto para completar los procedimientos de prueba.
7. Condición psiquiátrica mayor concurrente (p. ej., trastorno depresivo mayor, esquizofrenia o trastorno bipolar) según lo diagnosticado por el investigador. Se permitirán sujetos con diagnóstico adicional de Trastorno del Espectro Autista o Trastorno de Ansiedad.
8. El sujeto tiene enfermedades activas que interferirían con la participación, como el trastorno de inmunodeficiencia adquirida, hepatitis C, hepatitis B o tuberculosis.
9. El sujeto planea comenzar la psicoterapia o la terapia cognitiva conductual (CBT) durante el período del estudio o había comenzado la psicoterapia o la CBT dentro de las 4 semanas anteriores a la selección.
10. El sujeto está relacionado con cualquier persona empleada por el patrocinador, investigador o personal del estudio.
11. El sujeto tiene un IMC inferior a 18 o superior a 36.
12. El sujeto ha participado en otro ensayo clínico dentro de los 30 días anteriores a la Selección.