Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio crossover di 2 periodi su BPN14770 in maschi adulti con sindrome dell'X fragile

18 dicembre 2024 aggiornato da: Tetra Discovery Partners

Uno studio incrociato randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di 2 periodi su BPN14770 in maschi adulti con sindrome dell'X fragile

Questo è uno studio crossover a centro singolo, randomizzato, in doppio cieco, a 2 periodi per esplorare gli effetti di BPN14770 sulla funzione cognitiva e sul comportamento nei soggetti con sindrome dell'X fragile. I soggetti riceveranno sia il trattamento attivo con capsule BPN14770 sia capsule placebo corrispondenti nel corso dello studio. Verrà somministrato un trattamento durante ciascuno dei periodi di studio di 12 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Saranno arruolati un totale di 30 soggetti. Lo studio consiste in un periodo di screening fino a 28 giorni prima del trattamento iniziale, seguito da due periodi di trattamento in doppio cieco, ciascuno della durata di 12 settimane. Una settimana dopo la conclusione del Periodo 2 è prevista una visita di follow-up finale o un contatto telefonico per motivi di sicurezza.

I soggetti idonei saranno randomizzati in cieco, bilanciato (1:1) per ricevere capsule da 25 mg di BPN14770 o capsule placebo corrispondenti durante il Periodo 1, seguito dal trattamento opposto durante il Periodo 2. Una capsula verrà assunta due volte al giorno durante entrambi i doppi -periodi ciechi.

I soggetti torneranno alla clinica alla fine delle settimane 2, 6 e 12 di ogni periodo di studio. Le valutazioni cognitive e comportamentali saranno ripetute alle settimane 6 e 12 di ciascun periodo. Inoltre, i pazienti saranno monitorati per eventi avversi tramite una telefonata alla fine della settimana 1 di ciascun periodo e una settimana dopo il completamento del periodo 2 o dopo l'interruzione anticipata.

Durante le visite cliniche, verranno valutati gli effetti avversi e verranno eseguite misurazioni di laboratorio, segni vitali ed ECG. Il rischio di suicidio sarà valutato anche ad ogni visita clinica; se viene rilevata una preoccupazione, il soggetto verrà indirizzato per un'ulteriore valutazione e trattamento. Le valutazioni cognitive e comportamentali saranno eseguite durante ogni visita clinica. Saranno ottenute misure farmacodinamiche della funzione del SNC per valutare gli effetti del farmaco nel cervello. Saranno raccolti campioni farmacocinetici per confermare che il farmaco in studio è presente e per stimare l'esposizione plasmatica alla settimana 12 di ciascun periodo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 41 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto è un maschio di età compresa tra 18 e 45 anni inclusi.
  2. Il soggetto ha la sindrome dell'X fragile con una conferma genetica molecolare della mutazione completa del ritardo mentale dell'X fragile (FMR1) (≥200 ripetizioni CGG).
  3. Trattamento in corso con non più di 3 farmaci psicotropi prescritti. I farmaci antiepilettici sono consentiti e non sono considerati farmaci psicotropi se utilizzati per il trattamento delle convulsioni. Gli antiepilettici per altre indicazioni, come il trattamento dei disturbi dell'umore, contano nel limite dei farmaci consentiti.
  4. I farmaci psicotropi concomitanti consentiti devono essere a una dose e un regime di dosaggio stabili per almeno 2 settimane prima dello screening e devono rimanere stabili durante il periodo tra lo screening e l'inizio del farmaco in studio.
  5. I farmaci antiepilettici devono essere a una dose e un regime di dosaggio stabili per 12 settimane prima dello screening e devono rimanere stabili durante il periodo tra lo screening e l'inizio del farmaco in studio.
  6. I soggetti con una storia di disturbi convulsivi che stanno attualmente ricevendo un trattamento con antiepilettici devono essere stati liberi da crisi per 3 mesi prima dello screening, o devono essere liberi da crisi per 3 anni se non stanno attualmente ricevendo antiepilettici.
  7. I trattamenti/interventi comportamentali e terapeutici devono essere stabili per 4 settimane prima dello screening e devono rimanere stabili durante il periodo tra lo screening e l'inizio del farmaco in studio e durante lo studio. Modifiche minori nelle ore o nei tempi di terapia che non sono considerate clinicamente significative non saranno escluse. Sono consentiti cambiamenti nelle terapie erogate attraverso un programma scolastico, a causa delle vacanze scolastiche.
  8. Il soggetto deve essere disposto a praticare metodi contraccettivi di barriera durante lo studio, se sessualmente attivo. L'astinenza è anche considerata una forma ragionevole di controllo delle nascite in questa popolazione di studio.
  9. Il soggetto ha un genitore, un tutore legale autorizzato o un tutore coerente.
  10. Il soggetto e il caregiver sono in grado di frequentare la clinica regolarmente e in modo affidabile.
  11. Il soggetto è in grado di deglutire compresse e capsule.
  12. Per i soggetti che non sono il proprio tutore legale, il genitore/tutore legale autorizzato del soggetto è in grado di comprendere e firmare un modulo di consenso informato per partecipare allo studio.
  13. Se il soggetto è il proprio tutore legale, può comprendere e firmare il consenso informato a partecipare allo studio.
  14. Se il soggetto non è il proprio tutore legale, il soggetto fornisce il consenso alla partecipazione allo studio, se il soggetto ha la capacità cognitiva di fornire il consenso.

Criteri di esclusione:

  1. Anamnesi o malattia cardiovascolare, renale, epatica, respiratoria, gastrointestinale, psichiatrica, neurologica, cerebrovascolare o di altro tipo in corso che metterebbe il soggetto a rischio o potrebbe interferire con l'interpretazione della sicurezza, tollerabilità o efficacia del farmaco in studio . Malattie comuni come ipertensione lieve, diabete mellito di tipo 2 ben controllato (emoglobina A1C [Hgb A1C]
  2. Compromissione renale, definita come creatinina sierica > 1,25 x ULN allo screening

  3. Compromissione epatica, definita come aumento di ALT o AST > 2 x ULN allo screening. Nota:

    Gli LFT possono essere ripetuti dopo 1 settimana per valutare il ritorno a limiti accettabili; se gli LFT rimangono elevati, il soggetto non è idoneo a partecipare.

  4. Anomalie clinicamente significative, a giudizio dello sperimentatore, nei test di laboratorio di sicurezza, nei segni vitali o nell'ECG, misurati durante lo screening.
  5. Storia di abuso di sostanze nell'ultimo anno, secondo la valutazione dell'investigatore.
  6. Compromissione significativa dell'udito o della vista che può influire sulla capacità del soggetto di completare le procedure del test.
  7. Condizione psichiatrica maggiore concomitante (ad es. Disturbo depressivo maggiore, schizofrenia o disturbo bipolare) come diagnosticato dallo sperimentatore. Saranno ammessi soggetti con diagnosi aggiuntiva di disturbo dello spettro autistico o disturbo d'ansia.
  8. Il soggetto ha malattie attive che interferirebbero con la partecipazione, come il disturbo da immunodeficienza acquisita, l'epatite C, l'epatite B o la tubercolosi.
  9. - Il soggetto sta pianificando di iniziare la psicoterapia o la terapia cognitivo comportamentale (CBT) durante il periodo dello studio o ha iniziato la psicoterapia o la CBT entro 4 settimane prima dello screening.
  10. Il soggetto è imparentato con chiunque sia impiegato dallo sponsor, dallo sperimentatore o dal personale dello studio.
  11. Il soggetto ha un BMI inferiore a 18 o superiore a 36.
  12. - Il soggetto ha partecipato a un'altra sperimentazione clinica nei 30 giorni precedenti lo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BPN14770
Capsule da 25 mg di BPN14770, una capsula da assumere due volte al giorno per 12 settimane
Droga: BPN14770
Capsule da 25 mg BPN14770
Comparatore placebo: Placebo
Capsule placebo corrispondenti, una capsula assunta due volte al giorno per 12 settimane
Droga: Placebo
Capsule di placebo per imitare le capsule da 25 mg di BPN14770

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Un TEAE era qualsiasi evento medico spiacevole associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, considerato o meno correlato al farmaco. Un evento avverso grave (SAE) era un evento avverso che soddisfaceva almeno 1 dei seguenti criteri: ha provocato la morte, è stato pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso per l'evento avverso, disabilità/incapacità persistente o significativa o interruzione sostanziale della capacità di svolgere le normali funzioni vitali, anomalia congenita/difetto congenito (nel figlio di un partecipante che è stato esposto al farmaco in studio), evento o reazione medica importante. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio della batteria cognitiva modificata del National Institute of Health Toolbox per le disabilità intellettive, punteggio Crystallized Cognition Composite (NIH-TCB CCC)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12
Il NIH-TCB è una batteria di test cognitivi ampiamente validati gestiti da computer amministrati su un iPad. La valutazione del punteggio Crystallized Composite include test di vocabolario illustrato e riconoscimento della lettura orale. Il punteggio standard del toolbox NIH ha una media di 100 e una deviazione standard (SD) di 15. I punteggi più alti indicano migliori capacità intellettuali.
Riferimento alla settimana 12
Variazione rispetto al basale tra BPN14770 e braccio placebo nel funzionamento quotidiano della scala analogica visiva (VAS)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12
La VAS è stata utilizzata per misurare la gravità delle capacità di funzionamento quotidiano, che è un sintomo comportamentale specifico oggetto di questo studio. I genitori o gli operatori sanitari hanno contrassegnato questo comportamento su una linea visiva con un punteggio da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita.
Riferimento alla settimana 12
Variazione dal basale tra BPN14770 e braccio placebo nel linguaggio VAS
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12
La VAS è stata utilizzata per misurare la gravità delle abilità linguistiche, che è un sintomo comportamentale specifico oggetto di questo studio. I genitori o gli operatori sanitari hanno contrassegnato questo comportamento su una linea visiva con un punteggio da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita.
Riferimento alla settimana 12

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
NIH-TCB: batteria cognitiva NIH Toolbox per disabilità intellettive
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 di ciascun periodo per ciascuna delle 7 valutazioni
Un set di 7 valutazioni cognitive somministrate su un iPad
Modifica dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 di ciascun periodo per ciascuna delle 7 valutazioni
Test KiTAP della prestazione attentiva
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 di ciascun periodo
Un set di 4 subtest progettati sotto forma di giochi brevi
Modifica dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 di ciascun periodo
CGI-S: Gravità delle impressioni clinica globale
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 di ciascun periodo
La scala Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare la gravità della malattia del paziente al momento della valutazione, rispetto all'esperienza passata del medico con pazienti che hanno la stessa diagnosi. Considerando l'esperienza clinica totale, un paziente viene valutato sulla gravità della malattia mentale al momento della valutazione 1, normale, per niente malato; 2, borderline malato di mente; 3, lievemente malato; 4, moderatamente malato; 5, marcatamente malato; 6, gravemente malato; o 7, estremamente malato.
Modifica dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 di ciascun periodo
CGI-I: Miglioramento clinico globale dell'impressione
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 di ciascun periodo
La CGI è una scala valutata dal medico che utilizza la storia del caregiver e la incorpora in una valutazione clinica, prima per la gravità e poi per il follow-up clinico. Il CGI-S verrà utilizzato alla valutazione di base per giudicare la gravità dei sintomi come 1 = Normale, per niente malato; 2 = malato borderline; 3 = Lievemente malato; 4 = Moderatamente malato; 5 = Marcatamente malato; 6 = Gravemente malato; e 7 = Tra i più gravemente malati. Il CGI-I verrà utilizzato alle visite della settimana 8 e di fine trattamento/settimana 16 per giudicare il cambiamento nell'impressione clinica come 1 = molto migliorato; 2 = Molto migliorato; 3 = Minimamente migliorato; 4 = Nessun cambiamento; 5 = minimamente peggiore; 6 = Molto peggio; e 7 = molto peggio.
Modifica dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 di ciascun periodo
VAS: scala di valutazione analogica visiva
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 di ciascun periodo
Il VAS verrà utilizzato per misurare la gravità di tre specifici sintomi comportamentali presi di mira in questo studio: problemi comportamentali, abilità linguistiche e comportamento alimentare. Per ogni comportamento, al caregiver viene chiesto di contrassegnare la propria impressione del comportamento alla visita di riferimento e di nuovo alla settimana 8 e alla fine del trattamento/settimana 16. La distanza calcolata in cm tra i segni di visita dimostra quindi se ogni comportamento è rimasto lo stesso, migliorato o peggiorato durante lo studio e di quanto. La scala va da 0 cm (definito come "comportamento peggiore") a 10 cm ("comportamento non un problema").
Modifica dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 di ciascun periodo
ABC: Lista di controllo del comportamento aberrante
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 12 di ciascun periodo
L'Aberrant Behavior Checklist (ABC) è una scala di valutazione di 58 elementi utilizzata per valutare i comportamenti disadattivi attraverso cinque sottoscale originali: Irritabilità (15 elementi da 0-45), Ritiro sociale (16 elementi da 0-48), Stereotipia (7 elementi da 0-21), Iperattività (16 item da 0-48), Discorso inappropriato (4 item da 0-12). Inoltre, viene riportata l'Evitamento sociale, una sottoscala di quattro item di nuova concezione (da 0 a 12) dell'ABC che cattura gli aspetti fondamentali dell'evitamento sociale della Sindrome dell'X fragile. Tutti gli elementi dell'ABC sono valutati da 0 (per niente un problema) a 3 (il problema è di grado grave). Punteggi più alti indicano maggiori comportamenti disadattivi. Le differenze tra il basale e la settimana 10 vengono utilizzate come indicatore di cambiamento.
Modifica dal basale alla settimana 12 di ciascun periodo
ADAMS: Ansia, depressione e scala dell'umore
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 12 di ciascun periodo
L'ADAMS (Anxiety, Depression, and Mood Scale) è uno strumento informativo basato sul comportamento di 28 elementi progettato per valutare l'ansia, la depressione e i disturbi dell'umore in individui con disabilità intellettiva. Gli elementi sono valutati su una scala da 0 ("il comportamento non si è verificato o non è un problema") a 3 ("il comportamento si verifica spesso o è un problema grave"). La scala è composta da 5 fattori che affrontano: comportamento maniacale/iperattivo, umore depresso, evitamento sociale, ansia generale e comportamento ossessivo/compulsivo.
Modifica dal basale alla settimana 12 di ciascun periodo
Scala di valutazione Vineland-3
Lasso di tempo: Modifica dal valore di base al 12 di ciascun periodo
Il VABS-III è un'intervista al caregiver che misura le abilità personali e sociali degli individui dalla nascita fino all'età adulta. È stato progettato per valutare le persone disabili e non nel loro funzionamento personale e sociale ed è adatto a persone di tutte le età. Il punteggio Adaptive Behavior Composite (ABC) viene calcolato dalle risposte del caregiver utilizzando tabelle di punteggio aggiustate per età. I punteggi ABC vanno da 20 a 160 e indicano un funzionamento adattivo complessivo basso (20-70), moderatamente basso (70-85), adeguato (85-115), moderatamente alto (115-130) o alto (130-160).
Modifica dal valore di base al 12 di ciascun periodo
ERP: Potenziali relativi agli eventi
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 12 di ciascun periodo
Un EEG (elettroencefalogramma) mappa i tempi delle risposte di un soggetto ai suoni ascoltati in una cuffia.
Modifica dal basale alla settimana 12 di ciascun periodo
Tracciamento oculare
Lasso di tempo: Variazione rispetto alla settimana 12 di riferimento di ciascun periodo
I soggetti visualizzeranno le immagini mostrate sullo schermo. Ogni valutazione inizia con la presentazione di un'immagine del volto criptata seguita immediatamente dall'immagine del volto corrispondente. Le misurazioni includono il tempo di osservazione della regione di interesse (ROI) dell'occhio e il numero di fissazioni sulla ROI dell'occhio, nonché la dilatazione della pupilla mediante pupilometria.
Variazione rispetto alla settimana 12 di riferimento di ciascun periodo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tetra Discovery Partners

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

31 luglio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

31 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 giugno 2018

Primo Inserito (Effettivo)

26 giugno 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BPN14770-CNS-203

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi