Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

2-okresowe krzyżowe badanie BPN14770 u dorosłych mężczyzn z zespołem łamliwego chromosomu X

18 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Tetra Discovery Partners

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, 2-okresowe badanie krzyżowe BPN14770 u dorosłych mężczyzn z zespołem łamliwego chromosomu X

Jest to jednoośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, 2-okresowe badanie krzyżowe mające na celu zbadanie wpływu BPN14770 na funkcje poznawcze i zachowanie osób z zespołem łamliwego chromosomu X. Uczestnicy otrzymają zarówno aktywne leczenie kapsułkami BPN14770, jak i odpowiednie kapsułki placebo w trakcie badania. Podczas każdego z 12-tygodniowych okresów badania zostanie podany jeden zabieg.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W sumie zostanie zapisanych 30 przedmiotów. Badanie składa się z okresu przesiewowego trwającego do 28 dni przed początkowym leczeniem, po którym następują dwa okresy leczenia z podwójnie ślepą próbą, każdy trwający 12 tygodni. Ostatnia wizyta kontrolna lub kontakt telefoniczny w celu zapewnienia bezpieczeństwa planowany jest tydzień po zakończeniu Okresu 2.

Kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w sposób zaślepiony, zrównoważony (1:1) do grupy otrzymującej kapsułki 25 mg BPN14770 lub pasujące kapsułki placebo w okresie 1, a następnie leczenie przeciwne w okresie 2. Jedna kapsułka będzie przyjmowana dwa razy dziennie podczas obu -okresy ślepe.

Pacjenci wrócą do kliniki pod koniec 2, 6 i 12 tygodnia każdego okresu badania. Oceny poznawcze i behawioralne będą powtarzane w 6. i 12. tygodniu każdego okresu. Ponadto pacjenci będą monitorowani pod kątem zdarzeń niepożądanych za pośrednictwem rozmowy telefonicznej pod koniec 1. tygodnia każdego okresu oraz tydzień po zakończeniu okresu 2. lub po wcześniejszym przerwaniu leczenia.

Podczas wizyt w klinice zostaną ocenione działania niepożądane, wykonane zostaną badania laboratoryjne, parametry życiowe i EKG. Ryzyko samobójstwa będzie również oceniane podczas każdej wizyty w klinice; jeśli zostanie wykryty problem, pacjent zostanie skierowany na dalszą ocenę i leczenie. Podczas każdej wizyty w klinice przeprowadzana będzie ocena funkcji poznawczych i behawioralnych. Pomiary farmakodynamiczne funkcji OUN zostaną uzyskane w celu oceny wpływu leku na mózg. Zostaną zebrane próbki farmakokinetyczne w celu potwierdzenia obecności badanego leku i oszacowania ekspozycji w osoczu w 12. tygodniu każdego okresu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 41 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podmiot to mężczyzna w wieku od 18 do 45 lat włącznie.
  2. Podmiot ma zespół łamliwego chromosomu X z genetycznie molekularnym potwierdzeniem pełnej mutacji zespołu łamliwego chromosomu X (FMR1) (≥200 powtórzeń CGG).
  3. Obecne leczenie z nie więcej niż 3 przepisanymi lekami psychotropowymi. Leki przeciwpadaczkowe są dozwolone i nie są liczone jako leki psychotropowe, jeśli są stosowane w leczeniu napadów padaczkowych. Leki przeciwpadaczkowe stosowane w innych wskazaniach, takich jak leczenie zaburzeń nastroju, wliczają się do limitu dozwolonych leków.
  4. Dozwolone towarzyszące leki psychotropowe muszą być w stałej dawce i schemacie dawkowania przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym i muszą pozostać stabilne w okresie między badaniem przesiewowym a rozpoczęciem przyjmowania badanego leku.
  5. Leki przeciwpadaczkowe muszą być w stałej dawce i schemacie dawkowania przez 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i muszą pozostać stabilne w okresie między badaniem przesiewowym a rozpoczęciem przyjmowania badanego leku.
  6. Osoby z zaburzeniami napadowymi w wywiadzie, które obecnie otrzymują leki przeciwpadaczkowe, muszą być wolne od napadów przez 3 miesiące poprzedzające badanie przesiewowe lub muszą być wolne od napadów przez 3 lata, jeśli obecnie nie otrzymują leków przeciwpadaczkowych.
  7. Leczenie/interwencje behawioralne i terapeutyczne muszą być stabilne przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i muszą pozostać stabilne w okresie między badaniem przesiewowym a rozpoczęciem przyjmowania badanego leku oraz przez cały czas trwania badania. Niewielkie zmiany godzin lub czasów terapii, które nie są uważane za istotne klinicznie, nie będą wykluczać. Dopuszcza się zmiany w terapiach realizowanych w ramach programu szkolnego z powodu wakacji szkolnych.
  8. Uczestnik musi być chętny do stosowania mechanicznych metod antykoncepcji podczas badania, jeśli jest aktywny seksualnie. Abstynencja jest również uważana za rozsądną formę kontroli urodzeń w badanej populacji.
  9. Podmiot ma rodzica, opiekuna prawnego lub stałego opiekuna.
  10. Pacjent i opiekun mogą regularnie i rzetelnie odwiedzać klinikę.
  11. Podmiot jest w stanie połykać tabletki i kapsułki.
  12. W przypadku osób, które nie są swoimi opiekunami prawnymi, rodzic/opiekun prawny osoby badanej jest w stanie zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody na udział w badaniu.
  13. Jeśli pacjent jest własnym opiekunem prawnym, może zrozumieć i podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu.
  14. Jeżeli badany nie jest własnym opiekunem prawnym, wyraża zgodę na udział w badaniu, o ile posiada zdolność poznawczą do wyrażenia zgody.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia lub obecna choroba sercowo-naczyniowa, nerkowa, wątrobowa, oddechowa, żołądkowo-jelitowa, psychiatryczna, neurologiczna, mózgowo-naczyniowa lub inna choroba ogólnoustrojowa, która mogłaby narazić pacjenta na ryzyko lub potencjalnie zakłócić interpretację bezpieczeństwa, tolerancji lub skuteczności badanego leku . Częste choroby, takie jak łagodne nadciśnienie, dobrze kontrolowana cukrzyca typu 2 (hemoglobina A1C [Hgb A1C]
  2. Zaburzenia czynności nerek, zdefiniowane jako stężenie kreatyniny w surowicy > 1,25 x GGN podczas badania przesiewowego

  3. Zaburzenia czynności wątroby, definiowane jako zwiększenie aktywności AlAT lub AspAT > 2 x GGN podczas badania przesiewowego. Uwaga:

    LFT można powtórzyć po 1 tygodniu, aby ocenić powrót do akceptowalnych granic; jeśli LFT pozostają podwyższone, podmiot nie kwalifikuje się do udziału.

  4. Klinicznie istotne nieprawidłowości, w ocenie badacza, w testach laboratoryjnych bezpieczeństwa, parametrach życiowych lub EKG, mierzone podczas badania przesiewowego.
  5. Historia nadużywania substancji odurzających w ciągu ostatniego roku, zgodnie z oceną badacza.
  6. Znaczne upośledzenie słuchu lub wzroku, które może mieć wpływ na zdolność osoby badanej do ukończenia procedur testowych.
  7. Współistniejący poważny stan psychiczny (np. duże zaburzenie depresyjne, schizofrenia lub choroba afektywna dwubiegunowa) zdiagnozowany przez badacza. Osoby z dodatkową diagnozą zaburzeń ze spektrum autyzmu lub zaburzeń lękowych będą dopuszczone.
  8. Uczestnik ma czynne choroby, które mogłyby kolidować z uczestnictwem, takie jak nabyty zespół niedoboru odporności, wirusowe zapalenie wątroby typu C, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub gruźlica.
  9. Uczestnik planuje rozpocząć psychoterapię lub terapię poznawczo-behawioralną (CBT) w okresie badania lub rozpoczął psychoterapię lub terapię poznawczo-behawioralną w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  10. Badany jest powiązany z kimkolwiek zatrudnionym przez sponsora, badacza lub personel badawczy.
  11. Podmiot ma BMI mniejsze niż 18 lub większe niż 36.
  12. Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni poprzedzających badanie przesiewowe.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BPN14770
Kapsułki 25 mg BPN14770, jedna kapsułka przyjmowana dwa razy dziennie przez 12 tygodni
Lek: BPN14770
Kapsułki 25 mg BPN14770
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane kapsułki placebo, jedna kapsułka przyjmowana dwa razy dziennie przez 12 tygodni
Lek: Placebo
Kapsułki placebo imitujące kapsułki 25 mg BPN14770

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
TEAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest ono uważane za związane z lekiem, czy nie. Poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) było zdarzenie niepożądane, które spełniło co najmniej jedno z następujących kryteriów: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji z powodu zdarzenia niepożądanego, trwałe lub znaczne niepełnosprawność/niezdolność do pracy lub istotne zakłócenia zdolności do normalnego funkcjonowania, wady wrodzonej/wady wrodzonej (u dziecka uczestnika, który miał kontakt z badanym lekiem), ważnego zdarzenia lub reakcji medycznej. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością bazową w zestawie narzędzi National Institute of Health Zestaw narzędzi baterii poznawczej zmodyfikowanej pod kątem niepełnosprawności intelektualnej Wynik złożony w zakresie krystalicznego poznania krystalicznego (NIH-TCB CCC)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 12
NIH-TCB to zestaw szeroko zweryfikowanych, przeprowadzanych komputerowo testów poznawczych, przeprowadzanych na iPadzie. Ocena punktowa Crystallized Composite obejmuje testy słownictwa obrazkowego i rozpoznawania czytania ustnego. Wynik standardowy zestawu narzędzi NIH ma średnią 100 i odchylenie standardowe (SD) 15. Wyższe wyniki wskazują na lepsze zdolności intelektualne.
Wartość wyjściowa do tygodnia 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych pomiędzy grupą BPN14770 a grupą placebo w codziennym funkcjonowaniu w wizualno-analogowej skali (VAS).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 12
Skalę VAS wykorzystano do pomiaru nasilenia umiejętności codziennego funkcjonowania, które stanowią specyficzny objaw behawioralny będący przedmiotem niniejszego badania. Rodzice lub opiekunowie zaznaczali to zachowanie wizualnie w skali od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczały lepszą jakość życia.
Wartość wyjściowa do tygodnia 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych pomiędzy grupą BPN14770 a grupą placebo w języku VAS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 12
Do pomiaru nasilenia umiejętności językowych, które są konkretnym objawem behawioralnym będącym przedmiotem niniejszego badania, wykorzystano skalę VAS. Rodzice lub opiekunowie zaznaczali to zachowanie wizualnie w skali od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczały lepszą jakość życia.
Wartość wyjściowa do tygodnia 12

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
NIH-TCB: Zestaw narzędzi poznawczych NIH dla osób z niepełnosprawnością intelektualną
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 6 i tygodnia 12 każdego okresu dla każdej z 7 ocen
Zestaw 7 testów funkcji poznawczych przeprowadzanych na iPadzie
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 6 i tygodnia 12 każdego okresu dla każdej z 7 ocen
Test sprawności uwagi KiTAP
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 6 i tygodnia 12 każdego okresu
Zestaw 4 podtestów zaprojektowanych w formie krótkich gier
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 6 i tygodnia 12 każdego okresu
CGI-S: Ogólny stopień nasilenia wrażenia klinicznego
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 6 i tygodnia 12 każdego okresu
Skala ogólnego wrażenia klinicznego — ciężkości (CGI-S) to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny ciężkości choroby pacjenta w momencie oceny w stosunku do wcześniejszych doświadczeń klinicysty z pacjentami z tą samą diagnozą. Biorąc pod uwagę całkowite doświadczenie kliniczne, pacjent jest oceniany na podstawie ciężkości choroby psychicznej w momencie oceny 1, normalny, w ogóle nie chory; 2, pogranicza chorych psychicznie; 3, lekko chory; 4, średnio chory; 5, wyraźnie chory; 6, ciężko chory; lub 7, bardzo chory.
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 6 i tygodnia 12 każdego okresu
CGI-I: Globalna poprawa wrażenia klinicznego
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 6 i tygodnia 12 każdego okresu
CGI to skala oceniana przez klinicystów, wykorzystująca historię od opiekuna i włączająca ją do oceny klinicznej, najpierw pod kątem ciężkości, a następnie obserwacji klinicznej. CGI-S zostanie użyty podczas oceny wyjściowej do oceny nasilenia objawów jako 1 = Normalny, wcale nie chory; 2 = chory z pogranicza; 3 = Lekko chory; 4 = Umiarkowanie chory; 5 = Znacznie chory; 6 = ciężko chory; i 7 = Wśród najbardziej skrajnie chorych. CGI-I zostanie wykorzystany podczas wizyt w 8. tygodniu i na końcu leczenia/w 16. tygodniu, aby ocenić zmianę wrażenia klinicznego jako 1 = bardzo duża poprawa; 2 = Znacznie ulepszony; 3 = minimalnie ulepszony; 4 = Brak zmian; 5 = minimalnie gorzej; 6 = Znacznie gorzej; a 7 = Bardzo dużo gorzej.
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 6 i tygodnia 12 każdego okresu
VAS: wizualna analogowa skala ocen
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 6 i tygodnia 12 każdego okresu
VAS zostanie wykorzystany do pomiaru nasilenia trzech specyficznych objawów behawioralnych, których dotyczy niniejsze badanie: problemów behawioralnych, zdolności językowych i zachowań żywieniowych. W przypadku każdego zachowania opiekun jest poinstruowany, aby zaznaczyć swoje wrażenie na temat zachowania podczas wizyty początkowej i ponownie podczas wizyt w 8. tygodniu i na końcu leczenia/w 16. tygodniu. Obliczona odległość w cm między znakami odwiedzin pokazuje zatem, czy każde zachowanie pozostało takie samo, poprawiło się lub pogorszyło podczas badania io ile. Skala wynosi od 0 cm (zdefiniowane jako „najgorsze zachowanie”) do 10 cm („zachowanie nie stanowi problemu”).
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 6 i tygodnia 12 każdego okresu
ABC: lista kontrolna nieprawidłowego zachowania
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 12 każdego okresu
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania (ABC) to 58-punktowa skala ocen używana do oceny nieprzystosowawczych zachowań w pięciu oryginalnych podskalach: drażliwość (15 pozycji od 0 do 45), wycofanie społeczne (16 pozycji od 0 do 48), stereotypy (7 pozycji od 0 do 48). 0-21), Nadpobudliwość (16 pozycji od 0-48), Niewłaściwa mowa (4 pozycje od 0-12). Dodatkowo, zgłoszono unikanie społeczne, nowo opracowaną czteropunktową podskalę (od 0 do 12) ABC, która obejmuje podstawowe aspekty unikania społecznego zespołu łamliwego chromosomu X. Wszystkie pozycje na ABC są oceniane od 0 (całkowity brak problemu) do 3 (problem jest poważny). Wyższe wyniki wskazują na większe nieprzystosowawcze zachowania. Różnice między wartością wyjściową a tygodniem 10 stosuje się jako wskaźnik zmiany.
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 12 każdego okresu
ADAMS: Skala lęku, depresji i nastroju
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 12 każdego okresu
ADAMS (Anxiety, Depression, and Mood Scale) to 28-itemowy instrument informacyjny oparty na zachowaniu, przeznaczony do oceny lęku, depresji i zaburzeń nastroju u osób z niepełnosprawnością intelektualną. Pozycje są oceniane w skali od 0 („zachowanie nie wystąpiło lub nie stanowi problemu”) do 3 („zachowanie występuje często lub stanowi poważny problem”). Skala składa się z 5 czynników, które odnoszą się do: zachowania maniakalnego/nadpobudliwego, nastroju depresyjnego, unikania kontaktów towarzyskich, ogólnego niepokoju i zachowania obsesyjno-kompulsywnego.
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 12 każdego okresu
Skala ocen Vineland-3
Ramy czasowe: Zmiana od linii bazowej do 12 każdego okresu
VABS-III to wywiad ankietowy z opiekunem, który mierzy umiejętności osobiste i społeczne osób od urodzenia do dorosłości. Został zaprojektowany do oceny osób niepełnosprawnych i pełnosprawnych w zakresie ich funkcjonowania osobistego i społecznego i jest odpowiedni dla osób w każdym wieku. Wynik Adaptive Behaviour Composite (ABC) jest obliczany na podstawie odpowiedzi opiekunów przy użyciu tabel punktacji dostosowanych do wieku. Wyniki ABC wahają się od 20 do 160 i wskazują na niskie (20-70), umiarkowanie niskie (70-85), odpowiednie (85-115), umiarkowanie wysokie (115-130) lub wysokie (130-160) ogólne funkcjonowanie adaptacyjne.
Zmiana od linii bazowej do 12 każdego okresu
ERP: Potencjały związane ze zdarzeniami
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 12 każdego okresu
EEG (elektroencefalogram) odwzorowuje czas reakcji podmiotu na dźwięki słyszane w zestawie słuchawkowym.
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 12 każdego okresu
Śledzenie wzroku
Ramy czasowe: Zmiana od 12. tygodnia linii bazowej każdego okresu
Badani będą oglądać zdjęcia pokazane na ekranie. Każda ocena rozpoczyna się od prezentacji zaszyfrowanego obrazu twarzy, po którym bezpośrednio następuje dopasowanie obrazu twarzy. Pomiary obejmują czas patrzenia na interesujący obszar oka (ROI) i liczbę fiksacji ROI oka, a także rozszerzenie źrenicy za pomocą pupilometrii.
Zmiana od 12. tygodnia linii bazowej każdego okresu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tetra Discovery Partners

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 czerwca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BPN14770-CNS-203

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj