Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BPN14770:n 2-jaksoinen crossover-tutkimus aikuisilla miehillä, joilla on Fragile X -oireyhtymä

tiistai 1. joulukuuta 2020 päivittänyt: Tetra Discovery Partners

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 2-jaksoinen crossover-tutkimus BPN14770:stä aikuisilla miehillä, joilla on Fragile X -oireyhtymä

Tämä on yhden keskuksen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, 2-jaksoinen crossover-tutkimus, jossa tutkitaan BPN14770:n vaikutuksia kognitiiviseen toimintaan ja käyttäytymiseen henkilöillä, joilla on Fragile X -oireyhtymä. Koehenkilöt saavat sekä aktiivista hoitoa BPN14770-kapseleilla että vastaavilla lumekapseleilla tutkimuksen aikana. Jokaisen 12 viikon tutkimusjakson aikana annetaan yksi hoito.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Yhteensä 30 oppiainetta otetaan mukaan. Tutkimus koostuu enintään 28 päivää kestävästä seulontajaksosta ennen ensimmäistä hoitoa, jota seuraa kaksi kaksoissokkohoitojaksoa, joista kumpikin on 12 viikkoa pitkä. Viimeinen seurantakäynti tai puhelimitse turvallisuussyistä suunnitellaan viikon kuluttua kauden 2 päättymisestä.

Tukikelpoiset koehenkilöt satunnaistetaan sokkoutetulla, tasapainoisella (1:1) tavalla saamaan joko 25 mg BPN14770 kapseleita tai vastaavia lumekapseleita jakson 1 aikana, jota seuraa päinvastainen hoito jakson 2 aikana. Yksi kapseli otetaan kahdesti päivässä molempien tuplahoidon aikana. - sokeat jaksot.

Koehenkilöt palaavat klinikalle kunkin tutkimusjakson viikkojen 2, 6 ja 12 lopussa. Kognitiiviset ja käyttäytymisarvioinnit toistetaan kunkin jakson viikoilla 6 ja 12. Lisäksi potilaita seurataan haittatapahtumien varalta puhelimitse kunkin jakson viikon 1 lopussa ja viikon kuluttua jakson 2 päättymisestä tai varhaisen lopettamisen jälkeen.

Klinikkakäyntien aikana arvioidaan haittavaikutukset ja tehdään laboratoriomittauksia, elintoimintoja ja EKG:t. Itsemurhariski arvioidaan myös jokaisella klinikkakäynnillä; Jos huolenaihe havaitaan, kohde lähetetään lisäarviointiin ja -hoitoon. Kognitiiviset ja käyttäytymisarvioinnit tehdään jokaisen klinikkakäynnin yhteydessä. Keskushermoston toiminnan farmakodynaamiset mittaukset saadaan arvioimaan lääkkeen vaikutuksia aivoissa. Farmakokineettiset näytteet kerätään sen varmistamiseksi, että tutkimuslääke on läsnä, ja plasman altistumisen arvioimiseksi kunkin jakson viikolla 12.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 43 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kohde on 18-45-vuotias mies.
  2. Koehenkilöllä on Fragile X -oireyhtymä, jossa on molekyyligeneettinen vahvistus täydellisestä Fragile X Mental Retardation (FMR1) -mutaatiosta (≥ 200 CGG-toistoa).
  3. Nykyinen hoito enintään kolmella määrätyllä psykotrooppisella lääkkeellä. Epilepsialääkkeet ovat sallittuja, eikä niitä lasketa psykotrooppisiin lääkkeisiin, jos niitä käytetään kohtausten hoitoon. Epilepsialääkkeet muihin käyttöaiheisiin, kuten mielialahäiriöiden hoitoon, lasketaan mukaan sallittujen lääkkeiden rajaan.
  4. Sallittujen samanaikaisten psykotrooppisten lääkkeiden tulee olla vakaalla annoksella ja annosteluohjelmalla vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa, ja niiden on pysyttävä vakaina seulonnan ja tutkimuslääkityksen aloittamisen välisenä aikana.
  5. Epilepsialääkkeiden on oltava vakaalla annoksella ja annosteluohjelmalla 12 viikon ajan ennen seulontaa, ja niiden on pysyttävä vakaina seulonnan ja tutkimuslääkityksen aloittamisen välisenä aikana.
  6. Potilaiden, joilla on ollut kouristushäiriöitä ja jotka saavat parhaillaan epilepsialääkkeitä, on täytynyt olla kohtauksettomia 3 kuukautta ennen seulontaa tai 3 vuoden ajan, jos he eivät tällä hetkellä saa epilepsialääkkeitä.
  7. Käyttäytymis- ja terapiahoitojen/interventioiden on oltava stabiileja 4 viikkoa ennen seulontaa, ja niiden on pysyttävä vakaina seulonnan ja tutkimuslääkityksen aloittamisen välisenä aikana sekä koko tutkimuksen ajan. Pienet muutokset hoitotuneissa tai -ajoissa, joita ei pidetä kliinisesti merkittävinä, eivät ole poissulkevia. Muutokset kouluohjelman kautta tarjottaviin hoitoihin koululomien vuoksi ovat sallittuja.
  8. Tutkittavan on oltava valmis harjoittelemaan ehkäisymenetelmiä opiskelun aikana, jos hän on seksuaalisesti aktiivinen. Raittiutta pidetään myös järkevänä ehkäisymuotona tässä tutkimuspopulaatiossa.
  9. Tutkittavalla on vanhempi, laillinen valtuutettu huoltaja tai jatkuva huoltaja.
  10. Tutkittava ja hoitaja voivat käydä klinikalla säännöllisesti ja luotettavasti.
  11. Potilas pystyy nielemään tabletteja ja kapseleita.
  12. Koehenkilön, joka ei ole oma laillinen huoltajansa, koehenkilön vanhempi/laillinen valtuutettu huoltaja voi ymmärtää ja allekirjoittaa tietoisen suostumuslomakkeen tutkimukseen osallistumista varten.
  13. Jos tutkittava on oma laillinen huoltajansa, hän voi ymmärtää ja allekirjoittaa tietoisen suostumuksen osallistua tutkimukseen.
  14. Jos tutkittava ei ole oma laillinen huoltajansa, hän antaa suostumuksen tutkimukseen osallistumiseen, jos koehenkilöllä on kognitiivinen kyky antaa suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi tai nykyinen kardiovaskulaarinen, munuaisten, maksan, hengitysteiden, ruoansulatuskanavan, psykiatrinen, neurologinen, aivoverisuonitauti tai muu systeeminen sairaus, joka saattaisi koehenkilön vaaraan tai mahdollisesti häiritsee tutkimuslääkkeen turvallisuuden, siedettävyyden tai tehon tulkintaa . Yleiset sairaudet, kuten lievä verenpainetauti, hyvin hallinnassa oleva tyypin 2 diabetes (hemoglobiini A1C [Hgb A1C]
  2. Munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään seerumin kreatiniiniksi > 1,25 x ULN seulonnassa

  3. Maksan vajaatoiminta, joka määritellään ALAT- tai ASAT-arvoksi > 2 x ULN seulonnassa. Huomautus:

    LFT:t voidaan toistaa 1 viikon kuluttua hyväksyttävien rajojen palautumisen arvioimiseksi; jos LFT-arvot pysyvät koholla, kohde ei voi osallistua.

  4. Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet tutkijan arvion mukaan turvallisuuslaboratoriotesteissä, elintoiminnoissa tai EKG:ssä seulonnan aikana mitattuna.
  5. Päihteiden väärinkäytön historia viimeisen vuoden aikana, tutkijan arvion mukaan.
  6. Merkittävä kuulo- tai näkövamma, joka voi vaikuttaa tutkittavan kykyyn suorittaa testitoimenpiteet.
  7. Samanaikainen vakava psykiatrinen sairaus (esim. vakava masennus, skitsofrenia tai kaksisuuntainen mielialahäiriö), jonka tutkija on diagnosoinut. Koehenkilöt, joilla on lisädiagnoosi autismikirjon häiriö tai ahdistuneisuushäiriö, sallitaan.
  8. Tutkittavalla on aktiivisia sairauksia, jotka häiritsevät osallistumista, kuten hankittu immuunikatohäiriö, hepatiitti C, hepatiitti B tai tuberkuloosi.
  9. Koehenkilö suunnittelee aloittavansa psykoterapian tai kognitiivisen käyttäytymisterapian (CBT) tutkimuksen aikana tai oli aloittanut psykoterapian tai CBT:n 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  10. Kohde liittyy keneen tahansa sponsorin, tutkijan tai tutkimushenkilöstön palveluksessa olevaan henkilöön.
  11. Tutkittavan BMI on alle 18 tai suurempi kuin 36.
  12. Koehenkilö on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen seulontaa edeltäneiden 30 päivän aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BPN14770
25 mg BPN14770 kapselia, yksi kapseli kahdesti päivässä 12 viikon ajan
Lääke: BPN14770
25 mg BPN14770 kapselit
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaavat lumekapselit, yksi kapseli kahdesti päivässä 12 viikon ajan
Lääke: Plasebo
Plasebokapselit jäljittelevät 25 mg:n BPN14770-kapseleita

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: jopa 24 viikkoa
MedDRA:n arvioimien potilaiden lukumäärä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
jopa 24 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NIH-TCB: NIH Toolboxin kognitiivinen akku älyvammaisille
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta kunkin jakson viikolle 6 ja viikkoon 12 jokaisessa seitsemässä arvioinnissa
Seitsemän kognition arvioinnin sarja iPadilla
Muutos lähtötilanteesta kunkin jakson viikolle 6 ja viikkoon 12 jokaisessa seitsemässä arvioinnissa
KiTAP-testi tarkkaavaisesta suorituskyvystä
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kunkin jakson viikkoon 6 ja viikkoon 12
Neljän osatestin sarja, joka on suunniteltu lyhyiksi peliksi
Muutos perustilasta kunkin jakson viikkoon 6 ja viikkoon 12
CGI-S: Clinical Global Impression-Severity
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kunkin jakson viikkoon 6 ja viikkoon 12
Clinical Global Impression - Severity asteikko (CGI-S) on 7-pisteinen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan potilaan sairauden vakavuuden arviointihetkellä suhteessa kliikon aiempaan kokemukseen potilaista, joilla on sama diagnoosi. Kokonaiskliiniset kokemukset huomioon ottaen potilaan mielisairauden vakavuus arvioidaan luokitushetkellä 1, normaali, ei ollenkaan sairas; 2, raja-arvoinen mielisairas; 3, lievästi sairas; 4, kohtalaisen sairas; 5, selvästi sairas; 6, vakavasti sairas; tai 7, erittäin sairas.
Muutos perustilasta kunkin jakson viikkoon 6 ja viikkoon 12
CGI-I: Clinical Global Impression-Improvement
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kunkin jakson viikkoon 6 ja viikkoon 12
CGI on kliinikon arvioima asteikko, jossa hyödynnetään hoitajan historiaa ja sisällytetään se kliiniseen luokitukseen ensin vakavuuden ja sitten kliinisen seurannan osalta. CGI-S:ää käytetään perusarvioinnissa oireiden vakavuuden arvioimiseksi 1 = normaali, ei ollenkaan sairas; 2 = rajasairas; 3 = lievästi sairas; 4 = kohtalaisen sairas; 5 = selvästi sairas; 6 = vakavasti sairas; ja 7 = erittäin sairaimpien joukossa. CGI-I:tä käytetään viikon 8 ja hoidon lopussa/viikon 16 käynneillä kliinisen vaikutelman muutoksen arvioimiseksi 1 = Erittäin paljon parantunut; 2 = Paljon parannettu; 3 = Minimaalinen parannus; 4 = Ei muutosta; 5 = Vähän huonompi; 6 = paljon huonompi; ja 7 = Erittäin paljon huonompi.
Muutos perustilasta kunkin jakson viikkoon 6 ja viikkoon 12
VAS: Visual Analog Rating Scale
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kunkin jakson viikkoon 6 ja viikkoon 12
VAS:n avulla mitataan kolmen tässä tutkimuksessa kohdennetun käyttäytymisoireen vakavuutta: käyttäytymisongelmat, kielitaidot ja syömiskäyttäytyminen. Jokaisen käytöksen kohdalla hoitajaa neuvotaan merkitsemään vaikutelmansa käyttäytymisestä peruskäynnillä ja uudelleen viikolla 8 ja hoidon lopussa/viikon 16 käynneillä. Laskettu etäisyys senttimetreinä käyntimerkkien välillä osoittaa siten, pysyikö kukin käyttäytyminen samana, parani tai huononi tutkimuksen aikana ja kuinka paljon. Asteikko on 0 cm (määritelty "pahimmaksi käytökseksi") 10 cm:iin ("käyttäytyminen ei ole ongelma").
Muutos perustilasta kunkin jakson viikkoon 6 ja viikkoon 12
ABC: Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kunkin jakson viikkoon 12
Aberrant Behavior Checklist (ABC) on 58 kohdan luokitusasteikko, jota käytetään sopeutumattoman käyttäytymisen arvioimiseen viidellä alkuperäisellä ala-asteikolla: ärtyneisyys (15 kohtaa 0-45), sosiaalinen vetäytyminen (16 kohtaa 0-48), stereotypia (7 kohdetta alkaen 0-21), hyperaktiivisuus (16 kohdetta 0-48), sopimaton puhe (4 kohdetta 0-12). Lisäksi on raportoitu Social Avoidance, äskettäin kehitetty ABC:n neljän kohdan alaasteikko (0-12), joka kaappaa hauraan X-oireyhtymän keskeiset sosiaalisen välttämisen näkökohdat. Kaikki ABC:n kohteet on arvioitu 0:sta (ei ollenkaan ongelma) 3:een (ongelma on asteittain vakava). Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa sopeutumatonta käyttäytymistä. Lähtötilanteen ja viikon 10 välisiä eroja käytetään muutoksen indikaattorina.
Muutos perustilasta kunkin jakson viikkoon 12
ADAMS: Ahdistuneisuus, masennus ja mielialaasteikko
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kunkin jakson viikkoon 12
ADAMS (Anxiety, Depression, and Mood Scale) on 28-osainen käyttäytymiseen perustuva informanttiinstrumentti, joka on suunniteltu arvioimaan henkisesti vammaisten henkilöiden ahdistusta, masennusta ja mielialahäiriöitä. Kohteet on arvioitu asteikolla 0 ("käyttäytymistä ei ole esiintynyt tai se ei ole ongelma") - 3 ("käyttäytymistä esiintyy paljon tai on vakava ongelma"). Asteikko koostuu viidestä tekijästä, jotka koskevat: maaninen/hyperaktiivinen käytös, masentunut mieliala, sosiaalinen välttäminen, yleinen ahdistuneisuus ja pakkomielteinen/kompulsiivinen käyttäytyminen.
Muutos perustilasta kunkin jakson viikkoon 12
Vineland-3 luokitusasteikko
Aikaikkuna: Muuta perustilanteesta 12:een jokaisessa jaksossa
VABS-III on omaishoitajatutkimushaastattelu, joka mittaa yksilöiden henkilökohtaisia ​​ja sosiaalisia taitoja syntymästä aikuisuuteen. Se on suunniteltu arvioimaan vammaisten ja ei-vammaisten henkilöiden henkilökohtaista ja sosiaalista toimintaa, ja se sopii kaikenikäisille henkilöille. Adaptive Behavior Composite (ABC) -pisteet lasketaan hoitajan vastauksista käyttämällä iän mukaan mukautettuja pisteytystaulukoita. ABC-pisteet vaihtelevat 20-160 ja osoittavat alhaista (20-70), kohtalaisen alhaista (70-85), riittävää (85-115), kohtalaisen korkeaa (115-130) tai korkeaa (130-160) yleistä mukautuvaa toimintaa.
Muuta perustilanteesta 12:een jokaisessa jaksossa
ERP: Tapahtumaan liittyvät mahdollisuudet
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kunkin jakson viikkoon 12
EEG (elektroenkefalogrammi) kartoittaa kohteen reaktioiden ajoituksen kuulokkeilla kuultuihin ääniin.
Muutos perustilasta kunkin jakson viikkoon 12
Silmänseuranta
Aikaikkuna: Muutos kunkin jakson perusviikosta 12
Kohteet näkevät näytöllä näkyvät kuvat. Jokainen arviointi alkaa salatun kasvokuvan esittämisellä, jota seuraa välittömästi vastaava kasvokuva. Mittauksiin sisältyy katseluaika kiinnostavaan silmäalueeseen (ROI) ja kiinnitysten lukumäärä silmän ROI-alueeseen sekä pupillien laajentuminen pupilometrisesti.
Muutos kunkin jakson perusviikosta 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tetra Discovery Partners

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 9. heinäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 31. heinäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 31. heinäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 25. toukokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. kesäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 26. kesäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. joulukuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BPN14770-CNS-203

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fragile X -syndrooma

Kliiniset tutkimukset BPN14770

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Liberia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa