Dvoudobá zkřížená studie BPN14770 u dospělých mužů se syndromem křehkého X

Kritéria pro zařazení:

1. Subjektem je muž ve věku 18 až 45 let včetně.
2. Subjekt má syndrom fragilního X s molekulárně genetickým potvrzením plné mutace fragilní X mentální retardace (FMR1) (≥200 CGG opakování).
3. Současná léčba ne více než 3 předepsanými psychotropními léky. Antiepileptické léky jsou povoleny a nejsou považovány za psychotropní léky, pokud se používají k léčbě záchvatů. Do limitu povolených léků se počítají antiepileptika pro jiné indikace, jako je léčba poruch nálady.
4. Povolená souběžná psychotropní medikace musí být ve stabilní dávce a dávkovacím režimu alespoň 2 týdny před screeningem a musí zůstat stabilní během období mezi screeningem a zahájením studijní medikace.
5. Antiepileptické léky musí být ve stabilní dávce a dávkovacím režimu po dobu 12 týdnů před screeningem a musí zůstat stabilní během období mezi screeningem a zahájením studijní medikace.
6. Jedinci s anamnézou záchvatové poruchy, kteří jsou v současné době léčeni antiepileptiky, musí být bez záchvatů po dobu 3 měsíců před screeningem nebo musí být bez záchvatů po dobu 3 let, pokud právě nedostávají antiepileptika.
7. Behaviorální a terapeutické ošetření/intervence musí být stabilní po dobu 4 týdnů před screeningem a musí zůstat stabilní během období mezi screeningem a zahájením studijní medikace a během studie. Menší změny v hodinách nebo časech terapie, které nejsou považovány za klinicky významné, nebudou vylučující. Změny v terapiích poskytovaných prostřednictvím školního programu z důvodu školních prázdnin jsou povoleny.
8. Subjekt musí být ochoten používat bariérové ​​metody antikoncepce během studie, pokud je sexuálně aktivní. Abstinence je také považována za rozumnou formu antikoncepce v této studované populaci.
9. Subjekt má rodiče, zákonného pověřeného zástupce nebo soustavného pečovatele.
10. Subjekt i pečovatel jsou schopni pravidelně a spolehlivě docházet na kliniku.
11. Subjekt je schopen polykat tablety a kapsle.
12. Pro subjekty, které nejsou jejich vlastními zákonnými zástupci, je jejich rodič/zákonný oprávněný zástupce schopen porozumět a podepsat informovaný souhlas s účastí ve studii.
13. Pokud je subjekt jeho vlastním zákonným zástupcem, rozumí mu a podepisuje informovaný souhlas s účastí ve studii.
14. Není-li subjekt jejich zákonným zástupcem, poskytuje souhlas k účasti ve studii, pokud má subjekt kognitivní schopnost souhlas poskytnout.

Kritéria vyloučení:

1. Anamnéza nebo současná kardiovaskulární, ledvinová, jaterní, respirační, gastrointestinální, psychiatrická, neurologická, cerebrovaskulární nebo jiná systémová onemocnění, která by vystavovala subjekt riziku nebo potenciálně interferovala s interpretací bezpečnosti, snášenlivosti nebo účinnosti studovaného léku . Běžná onemocnění, jako je mírná hypertenze, dobře kontrolovaný diabetes mellitus 2. typu (hemoglobin A1C [Hgb A1C]
2. Renální poškození, definované jako sérový kreatinin > 1,25 x ULN při screeningu

3. Porucha funkce jater, definovaná jako zvýšení ALT nebo AST > 2 x ULN při screeningu. Poznámka:

   LFT lze opakovat po 1 týdnu, aby se vyhodnotil návrat do přijatelných limitů; pokud LFT zůstanou zvýšené, subjekt se nemůže zúčastnit.

4. Klinicky významné abnormality, podle úsudku zkoušejícího, v bezpečnostních laboratorních testech, vitálních funkcích nebo EKG, měřeno během screeningu.
5. Anamnéza zneužívání návykových látek za poslední rok podle hodnocení vyšetřovatele.
6. Významné poškození sluchu nebo zraku, které může ovlivnit schopnost subjektu dokončit testovací postupy.
7. Současný závažný psychiatrický stav (např. velká depresivní porucha, schizofrenie nebo bipolární porucha), jak je diagnostikován zkoušejícím. Budou povoleni jedinci s další diagnózou poruchy autistického spektra nebo úzkostné poruchy.
8. Subjekt má aktivní onemocnění, která by narušovala účast, jako je získaná imunodeficitní porucha, hepatitida C, hepatitida B nebo tuberkulóza.
9. Subjekt plánuje zahájit psychoterapii nebo kognitivně behaviorální terapii (CBT) během období studie nebo začal psychoterapii nebo CBT během 4 týdnů před Screeningem.
10. Subjekt se týká kohokoli zaměstnaného sponzorem, zkoušejícím nebo studijním personálem.
11. Subjekt má BMI nižší než 18 nebo vyšší než 36.
12. Subjekt se účastnil jiného klinického hodnocení během 30 dnů před screeningem.