RVA576으로 발작성 야간혈색소뇨증 환자 치료 (CAPSTONE)
2025년 4월 8일 업데이트: AKARI Therapeutics
조사 제품 ; 커버신. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자의 3부, 2군, 무작위 공개 라벨 평가의 3상 안전성 및 효능
발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 환자를 위한 rVA576.
연구 개요
상세 설명
C5 전환효소에 의해 C5가 C5a 및 C5b로 절단되는 것을 방지하는 작은 단백질 보체 C5 억제제인 rVA576은 PNH 환자의 공개 비비교 임상 시험에 사용될 예정입니다.
환자는 이러한 상황에서 약물의 안전성과 효능을 결정하기 위해 매일 피하 주사로 rVA576으로 치료받게 됩니다.
PNH의 만족스러운 제어가 달성되고 주임 조사자(PI)의 재량에 따라 환자는 rVA576을 유지하고 장기 후속 연구에 참여할 수 있는 선택권을 갖게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Vilnius, 리투아니아, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos , Santariškių St. 2, LT-08661,
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Colombo, 스리랑카, Ragama/11010
- University of Kelaniya, Faculty of Medicine, Thalagolla Road
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Microdistrict Kalkaman
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Almaty, Microdistrict Kalkaman, 카자흐스탄, 050006
- Almaty City Hospital No.7
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- rVA576을 사용한 치료에 대한 정보에 입각한 동의를 기꺼이 제공합니다.
- 발작성야간혈색소뇨증(PNH) 진단
- 스크리닝 전 4개월 이내에 보체 억제제를 받은 적이 없음
- ≥ 스크리닝 당시 18세
- 무게 ≥50kg
- 12개월 동안 완전한 수혈 병력
- 수혈 의존
- LDH ≥1.5 x ULN
- 예방 접종과 지속적 또는 간헐적 항생제를 통해 수막염균 감염에 대한 적절한 예방 조치를 받을 의향이 있는 자
- 다른 보체 억제제 및 화학요법제와 같은 금지된 약물을 기꺼이 피합니다.
- 환자는 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점부터 rVA576의 마지막 투여 후 90일까지 임신 및 출산을 피하는 데 동의해야 합니다.
- 에리스로포이에틴 및/또는 면역억제제 치료를 받는 환자는 최소 6개월 동안 안정적인 용량을 사용해야 합니다.
- 전신 코르티코스테로이드를 복용 중인 환자는 최소 4주 동안 안정적인 용량을 사용해야 합니다.
- 항응고제 치료를 받는 환자는 진입 전에 잘 조절되어야 합니다.
- 철분 및/또는 엽산 보충제를 복용하는 환자는 최소 4주 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 이전 12개월 동안의 평균 헤모글로빈 수치가 105g/L(10.5g/dL) 이상인 환자
- 심각한 골수 부전
- 혈소판 수가 ≤ 70 x 109/L인 환자
- 골수에 영향을 미치는 알려진 또는 의심되는 후천적 체세포 돌연변이가 있는 환자(예: 급성 골수성 백혈병) PNH와 연관될 수 있음
- 스크리닝 방문 후 3개월 이내 화학요법
- 재발성 세균 감염의 병력 또는 항생제 치료가 필요한 활동성 세균 감염이 의심되는 경우
- 계획되었거나 실제 임신 또는 모유 수유(여성)
- 진드기에 대한 알려진 알레르기 또는 절지동물 독에 대한 심각한 반응(예: 벌 또는 말벌 독)
- 해결되지 않은 N. meningitidis 감염.
- 연구자의 의견에 따라 치료 지연의 위험이 수막구균 감염의 발병 위험을 능가하지 않는 한 N. meningitidis에 대한 적절한 예방접종을 받을 의향이 없는 환자
- 연구자의 의견에 따라 치료 지연의 위험이 간 기능 장애가 있는 경우 치료의 위험보다 크지 않은 간 기능 장애
- 사구체 여과율(GFR)이 30mL/min/1.73m2 미만인 환자 연구자의 의견에 따라 치료 지연의 위험이 신기능 장애가 있는 경우 치료의 위험보다 크지 않는 한
- 동의서 서명 후 4주 이내에 다른 임상시험 참여
- 활동성 전신 자가면역 질환의 병력.
- 연구 치료제의 평가를 방해할 수 있는 기타 전신 장애
- 프로토콜 요구 사항을 준수하지 않음
- 알려진 B형 간염 또는 C형 간염
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1군 - 9개월 치료(rVA576 + SOC)
6개월(SOC + rVA576), 이후 추가 3개월(SOC + rVA576).
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6개월 치료, rVA576 + SOC.
그 후 rVA576과 SOC를 추가로 3개월 더 받습니다.
rVA576 + SOC에서 총 9개월.
SOC 6개월 후 rVA576 + SOC로 3개월 치료.
rVA576 및 SOC에서 총 3개월.
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실험적: Arm 2 - SOC에서 6개월
SOC에서만 6개월.
이후 3개월(SOC + rVA576).
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6개월 치료, rVA576 + SOC.
그 후 rVA576과 SOC를 추가로 3개월 더 받습니다.
rVA576 + SOC에서 총 9개월.
SOC 6개월 후 rVA576 + SOC로 3개월 치료.
rVA576 및 SOC에서 총 3개월.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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HB(헤모글로빈) 안정화율 및 포장적혈구(PRBC) 수혈 회피
기간: 9개월
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사전 연구 무작위배정 기간 동안 각 환자에 대한 설정점보다 큰 헤모글로빈으로 정의되는 헤모글로빈 안정화율 및 치료 기간 동안 PRBC 수혈의 회피.
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9개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수혈된 포장 적혈구(PRBC) 단위 수
기간: 1일차 ~ 180일차
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기준일 1일부터 180일까지 수혈된 포장 적혈구(PRBC) 단위 수
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1일차 ~ 180일차
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수혈을 회피한 환자의 비율
기간: 1일차 ~ 180일차
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수혈을 회피한 환자의 비율
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1일차 ~ 180일차
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(QO1) 삶의 질 점수의 변화
기간: 1일차 ~ 180일차
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삶의 질 점수 변화
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1일차 ~ 180일차
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AUC(LDH)
기간: 1일차 ~ 180일차
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AUC(곡선 아래 면적)(LDH) 젖산 탈수소효소
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1일차 ~ 180일차
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CH50
기간: 1일차 ~ 180일차
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CH50(고전적 용혈 50% 용해)
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1일차 ~ 180일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Andrius Degulys, MBBS, Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 6월 7일
기본 완료 (실제)
2020년 9월 3일
연구 완료 (실제)
2020년 9월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 6월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 7월 3일
처음 게시됨 (실제)
2018년 7월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 4월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 4월 8일
마지막으로 확인됨
2020년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AK580
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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