Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią za pomocą rVA576 (CAPSTONE)

8 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: AKARI Therapeutics

Produkt badawczy ; Coversin. Bezpieczeństwo i skuteczność fazy III w trzyczęściowej, dwuramiennej, randomizowanej otwartej ocenie pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

rVA576 dla pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

rVA576, mały białkowy inhibitor C5 dopełniacza, który zapobiega rozszczepianiu C5 przez konwertazę C5 do C5a i C5b, zostanie zastosowany w otwartym, nieporównawczym badaniu klinicznym u pacjentów z PNH.

Pacjenci będą leczeni rVA576 przez codzienne wstrzyknięcia podskórne w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności leku w tych okolicznościach.

Jeśli zostanie osiągnięta zadowalająca kontrola PNH i według uznania głównego badacza (PI), pacjenci będą mieli możliwość kontynuowania leczenia rVA576 i włączenia do długoterminowego badania kontrolnego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kazachstan
    • Microdistrict Kalkaman
      • Almaty, Microdistrict Kalkaman, Kazachstan, 050006
        • Almaty City Hospital No.7
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa, LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos , Santariškių St. 2, LT-08661,
  • Sri Lanka
      • Colombo, Sri Lanka, Ragama/11010
        • University of Kelaniya, Faculty of Medicine, Thalagolla Road

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Chęć wyrażenia świadomej zgody na leczenie rVA576
  2. Rozpoznano napadową nocną hemoglobinurię (PNH)
  3. Nie otrzymałem żadnego inhibitora dopełniacza w ciągu 4 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  4. ≥ 18 lat w momencie badania przesiewowego
  5. Waga ≥50kg
  6. Pełna historia medyczna związana z transfuzją przez 12 miesięcy
  7. Zależny od transfuzji
  8. LDH ≥1,5 x GGN
  9. Gotowość do otrzymania odpowiedniej profilaktyki przeciwko zakażeniu Neisseria meningitidis, zarówno przez immunizację, jak i ciągłe lub przerywane antybiotyki
  10. Chęć uniknięcia zabronionych leków, takich jak inne inhibitory dopełniacza i środki chemioterapeutyczne
  11. Pacjenci muszą wyrazić zgodę na uniknięcie ciąży i spłodzenia dzieci od momentu podpisania formularza świadomej zgody do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki rVA576.
  12. Pacjenci leczeni erytropoetyną i (lub) lekami immunosupresyjnymi powinni otrzymywać stałe dawki przez co najmniej 6 miesięcy.
  13. Pacjenci przyjmujący kortykosteroidy o działaniu ogólnoustrojowym powinni przyjmować stałą dawkę przez co najmniej 4 tygodnie.
  14. Pacjenci w trakcie leczenia przeciwzakrzepowego powinni być dobrze kontrolowani przed przyjęciem.
  15. Pacjenci przyjmujący suplementy żelaza i (lub) kwasu foliowego powinni otrzymywać stałą dawkę przez co najmniej 4 tygodnie

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci, u których średni poziom hemoglobiny w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym był większy niż 105 g/l (10,5 g/dl)
  2. Ciężka niewydolność szpiku kostnego
  3. Pacjenci z liczbą płytek krwi ≤ 70 x 109/l
  4. Pacjenci ze stwierdzoną lub podejrzewaną nabytą mutacją somatyczną wpływającą na szpik kostny (np. ostra białaczka szpikowa), które mogą być związane z PNH
  5. Chemioterapia w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej
  6. Historia nawracających infekcji bakteryjnych lub podejrzenie aktywnych infekcji bakteryjnych wymagających antybiotykoterapii
  7. Planowana lub faktyczna ciąża lub karmienie piersią (kobiety)
  8. Znana alergia na kleszcze lub ciężka reakcja na jad stawonogów (np. jad pszczoły lub osy)
  9. Nierozwiązane zakażenie N. meningitidis.
  10. Pacjenci, którzy nie chcą otrzymać odpowiedniej immunizacji przeciwko N. meningitidis, chyba że w opinii badacza ryzyko opóźnienia leczenia przewyższa ryzyko rozwoju zakażenia meningokokowego
  11. Zaburzenia czynności wątroby, chyba że w opinii badacza ryzyko opóźnienia leczenia przewyższa ryzyko związane z leczeniem w przypadku zaburzeń czynności wątroby
  12. Pacjenci ze współczynnikiem przesączania kłębuszkowego (GFR) <30 ml/min/1,73 m2 chyba że w opinii badacza ryzyko opóźnienia leczenia przewyższa ryzyko związane z leczeniem w przypadku zaburzeń czynności nerek
  13. Udział w innych badaniach klinicznych w ciągu 4 tygodni od podpisania formularza zgody
  14. Historia aktywnych ogólnoustrojowych chorób autoimmunologicznych.
  15. Wszelkie inne zaburzenia ogólnoustrojowe, które mogłyby zakłócać ocenę badanego leczenia
  16. Nieprzestrzeganie wymagań protokołu
  17. Znane wirusowe zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 1 – 9 miesięcy leczenia (rVA576 plus SOC)
6 miesięcy (SOC plus rVA576), a następnie kolejne 3 miesiące (SOC plus rVA576).
Lek: rVA576
6 miesięcy leczenia, rVA576 plus SOC. Następnie przez kolejne 3 miesiące rVA576 plus SOC. W sumie 9 miesięcy na rVA576 plus SOC.
Inny: Standard opieki (SOC)
6 miesięcy na SOC, a następnie 3 miesiące leczenia rVA576 plus SOC. W sumie 3 miesiące na rVA576 plus SOC.
Eksperymentalny: Ramię 2 - 6 miesięcy na SOC
6 miesięcy tylko na SOC. Następnie przez 3 miesiące (SOC plus rVA576).
Lek: rVA576
6 miesięcy leczenia, rVA576 plus SOC. Następnie przez kolejne 3 miesiące rVA576 plus SOC. W sumie 9 miesięcy na rVA576 plus SOC.
Inny: Standard opieki (SOC)
6 miesięcy na SOC, a następnie 3 miesiące leczenia rVA576 plus SOC. W sumie 3 miesiące na rVA576 plus SOC.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szybkość stabilizacji HB (hemoglobiny) i unikanie transfuzji koncentratu krwinek czerwonych (PRBC)
Ramy czasowe: 9 miesięcy
Szybkość stabilizacji hemoglobiny zdefiniowana jako stężenie hemoglobiny większe niż wartość ustalona dla każdego pacjenta w okresie randomizacji przed badaniem oraz unikanie transfuzji krwinki czerwonej w okresie leczenia.
9 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba przetoczonych jednostek koncentratu krwinek czerwonych (PRBC).
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 180
Liczba jednostek koncentratu krwinek czerwonych (PRBC) przetoczonych od dnia 1. do 180. dnia początkowego
Dzień 1 do dnia 180
Odsetek pacjentów, u których udało się uniknąć transfuzji
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 180
Odsetek pacjentów, u których udało się uniknąć transfuzji
Dzień 1 do dnia 180
Zmiana wyniku jakości życia (QOl).
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 180
Zmiana wyniku Jakości Życia
Dzień 1 do dnia 180
AUC (LDH)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 180
AUC (pole pod krzywą) (LDH) Dehydrogenaza mleczanowa
Dzień 1 do dnia 180
CH50
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 180
CH50 (Klasyczna hemolityczna 50% liza)
Dzień 1 do dnia 180

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AKARI Therapeutics

Śledczy

  • Główny śledczy: Andrius Degulys, MBBS, Vilnius University hospital Santaros klinikos

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 września 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 września 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AK580

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj