Лечение пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией с помощью rVA576 (CAPSTONE)

Критерии включения:

1. Готов дать информированное согласие на лечение с помощью rVA576
2. Диагноз: пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ).
3. Не получали никаких ингибиторов комплемента в течение 4 месяцев до скрининга.
4. ≥ 18 лет на момент скрининга
5. Вес ≥50 кг
6. Полная трансфузионная история болезни за 12 мес.
7. Зависимый от переливания
8. ЛДГ ≥1,5 х ВГН
9. Желание получить соответствующую профилактику инфекции Neisseria meningitidis как путем иммунизации, так и непрерывного или прерывистого приема антибиотиков.
10. Желание избегать запрещенных лекарств, таких как другие ингибиторы комплемента и химиотерапевтические агенты.
11. Пациенты должны согласиться избегать беременности и отцовства с момента подписания формы информированного согласия и до 90 дней после последней дозы rVA576.
12. Пациенты, получающие лечение эритропоэтином и/или иммунодепрессантами, должны получать стабильные дозы в течение как минимум 6 месяцев.
13. Пациенты, принимающие системные кортикостероиды, должны получать стабильную дозу в течение как минимум 4 недель.
14. Пациенты, получающие антикоагулянтную терапию, должны находиться под тщательным контролем перед включением в исследование.
15. Пациенты, принимающие добавки железа и/или фолиевой кислоты, должны получать стабильную дозу в течение как минимум 4 недель.

Критерий исключения:

1. Пациенты, у которых средний уровень гемоглобина за предыдущие 12 месяцев до скрининга был выше 105 г/л (10,5 г/дл).
2. Тяжелая недостаточность костного мозга
3. Пациенты с количеством тромбоцитов ≤ 70 x 109/л
4. Пациенты с известными или подозреваемыми приобретенными соматическими мутациями, поражающими костный мозг (например, острый миелоидный лейкоз), который может быть связан с ПНГ
5. Химиотерапия в течение 3 месяцев после скринингового визита
6. История рецидивирующих бактериальных инфекций или подозрение на активные бактериальные инфекции, требующие антибактериальной терапии.
7. Планируемая или фактическая беременность или кормление грудью (женщины)
8. Известная аллергия на клещей или тяжелая реакция на яд членистоногих (например, пчелиный или осиный яд)
9. Неразрешенная инфекция N. meningitidis.
10. Пациенты, не желающие пройти адекватную иммунизацию против N. meningitidis, за исключением случаев, когда, по мнению исследователя, риск отсрочки терапии превышает риск развития менингококковой инфекции.
11. Нарушение функции печени, за исключением случаев, когда, по мнению исследователя, риск отсрочки терапии превышает риск лечения при наличии нарушения функции печени.
12. Пациенты со скоростью клубочковой фильтрации (СКФ) <30 мл/мин/1,73 м2 если, по мнению исследователя, риски отсрочки терапии не превышают риски лечения при наличии нарушения функции почек
13. Участие в других клинических исследованиях в течение 4 недель после подписания формы согласия
14. История активных системных аутоиммунных заболеваний.
15. Любые другие системные расстройства, которые могут помешать оценке исследуемого лечения.
16. Несоблюдение требований протокола
17. Известный гепатит B или гепатит C