Tratamiento de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna con rVA576 (CAPSTONE)

Criterios de inclusión:

1. Dispuesto a dar consentimiento informado para el tratamiento con rVA576
2. Diagnosticado con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
3. No haber recibido ningún inhibidor del complemento en los 4 meses anteriores a la selección
4. ≥ 18 años de edad en el momento de la selección
5. Peso ≥50 kg
6. Historial médico transfusional completo durante 12 meses
7. Dependiente de transfusiones
8. LDH ≥1,5 x LSN
9. Dispuesto a recibir profilaxis adecuada contra la infección por Neisseria meningitidis, tanto mediante inmunización como con antibióticos continuos o intermitentes.
10. Dispuesto a evitar medicamentos prohibidos como otros inhibidores del complemento y agentes quimioterapéuticos
11. Los pacientes deben aceptar evitar el embarazo y la paternidad desde el momento de firmar el Formulario de consentimiento informado hasta 90 días después de la última dosis de rVA576.
12. Los pacientes que están en tratamiento con eritropoyetina y/o inmunosupresores deben recibir dosis estables durante al menos 6 meses.
13. Los pacientes que toman corticosteroides sistémicos deben tener una dosis estable durante al menos 4 semanas.
14. Los pacientes en terapia anticoagulante deben estar bien controlados antes de ingresar.
15. Los pacientes que toman suplementos de hierro y/o ácido fólico deben tener una dosis estable durante al menos 4 semanas.

Criterio de exclusión:

1. Pacientes cuyo nivel medio de hemoglobina durante los 12 meses previos a la selección fue superior a 105 g/L (10,5 g/dL)
2. Insuficiencia grave de la médula ósea
3. Pacientes con un recuento de plaquetas ≤ 70 x 109/L
4. Pacientes con mutaciones somáticas adquiridas conocidas o sospechadas que afectan la médula ósea (p. leucemia mieloide aguda) que puede estar asociada con HPN
5. Quimioterapia dentro de los 3 meses de la visita de selección
6. Historia de infecciones bacterianas recurrentes o sospecha de infecciones bacterianas activas que requieran terapia con antibióticos
7. Embarazo planificado o real o lactancia (mujeres)
8. Alergia conocida a las garrapatas o reacción grave al veneno de artrópodos (p. veneno de abeja o avispa)
9. Infección por N. meningitidis no resuelta.
10. Pacientes que no están dispuestos a recibir una inmunización adecuada contra N. meningitidis a menos que, en opinión del investigador, los riesgos de retrasar el tratamiento superen los riesgos de desarrollar una infección meningocócica.
11. Deterioro de la función hepática a menos que, en opinión del investigador, los riesgos de retrasar el tratamiento superen los riesgos del tratamiento en presencia de deterioro de la función hepática
12. Pacientes con una tasa de filtración glomerular (TFG) de <30 ml/min/1,73 m2 a menos que, en opinión del investigador, los riesgos de retrasar el tratamiento superen los riesgos del tratamiento en presencia de insuficiencia renal
13. Participación en otros ensayos clínicos dentro de las 4 semanas posteriores a la firma del formulario de consentimiento.
14. Antecedentes de enfermedades autoinmunes sistémicas activas.
15. Cualquier otro trastorno sistémico que pudiera interferir con la evaluación del tratamiento del estudio
16. Incumplimiento de los requisitos del protocolo.
17. Hepatitis B o Hepatitis C conocidas