RVA576による発作性夜間ヘモグロビン尿症患者の治療 (CAPSTONE)

包含基準:

1. -rVA576による治療にインフォームドコンセントを喜んで与える
2. 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）と診断されました
3. -スクリーニング前の4か月以内に補体阻害剤を受けていない
4. -スクリーニング時に18歳以上
5. 体重≧50kg
6. -12か月間の完全な輸血病歴
7. 輸血依存
8. LDHがULNの1.5倍以上
9. -予防接種と継続的または断続的な抗生物質の両方による髄膜炎菌感染に対する適切な予防を受ける意思がある
10. -他の補体阻害剤や化学療法剤などの禁止されている薬を避けたい
11. 患者は、インフォームド コンセント フォームに署名した時点から rVA576 の最終投与後 90 日まで、妊娠を避け、子供を父親にすることに同意する必要があります。
12. エリスロポエチンおよび/または免疫抑制剤治療を受けている患者は、少なくとも6か月間は安定した用量で服用する必要があります.
13. 全身性コルチコステロイドを服用している患者は、少なくとも 4 週間は安定した用量を使用する必要があります。
14. 抗凝固療法を受けている患者は、入院前に十分に管理する必要があります。
15. 鉄および/または葉酸のサプリメントを摂取している患者は、少なくとも 4 週間は安定した用量を摂取する必要があります。

除外基準:

1. -スクリーニング前の過去12か月の平均ヘモグロビンレベルが105 g / L（10.5 g / dL）を超えていた患者
2. 重度の骨髄不全
3. 血小板数が 70 x 109/L 以下の患者
4. -骨髄に影響を与える既知または疑われる後天性体細胞変異を有する患者（例： PNHに関連している可能性がある急性骨髄性白血病）
5. -スクリーニング訪問から3か月以内の化学療法
6. -再発性細菌感染症の病歴または抗生物質療法を必要とする活動性細菌感染症の疑い
7. 計画的または実際の妊娠または授乳（女性）
8. -マダニに対する既知のアレルギーまたは節足動物毒に対する重度の反応（例： 蜂またはスズメバチの毒)
9. 未解決の髄膜炎菌感染。
10. -髄膜炎菌に対する適切な予防接種を受ける意思のない患者。治験責任医師の意見では、治療を遅らせるリスクが髄膜炎菌感染症を発症するリスクを上回らない場合を除きます。
11. -研究者の意見では、治療を遅らせるリスクが肝機能障害の存在下での治療のリスクを上回らない限り、肝機能障害
12. 糸球体濾過率（GFR）が30mL/min/1.73m2未満の患者 研究者の意見では、治療を遅らせるリスクが腎機能障害の存在下での治療のリスクを上回る場合を除きます
13. -同意書に署名してから4週間以内の他の臨床試験への参加
14. -アクティブな全身性自己免疫疾患の病歴。
15. -研究治療の評価を妨げる可能性のあるその他の全身性障害
16. プロトコル要件の不遵守
17. 既知のB型肝炎またはC型肝炎