Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Paroksismaalisen yön hemoglobinuriapotilaiden hoito rVA576:lla (CAPSTONE)

tiistai 8. huhtikuuta 2025 päivittänyt: AKARI Therapeutics

Tutkimustuote ; Coversin. Vaiheen III turvallisuus ja tehokkuus kolmiosaisessa, kaksihaaraisessa, satunnaistetussa avoimessa arvioinnissa potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)

rVA576 potilaille, joilla on paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

rVA576, pieni proteiinikomplementti C5-inhibiittori, joka estää C5:n pilkkoutumisen C5-konvertaasin vaikutuksesta C5a:ksi ja C5b:ksi, käytetään avoimessa, ei-vertailevassa kliinisessä tutkimuksessa potilailla, joilla on PNH.

Potilaita hoidetaan rVA576:lla päivittäisellä ihonalaisella injektiolla lääkkeen turvallisuuden ja tehon määrittämiseksi näissä olosuhteissa.

Jos PNH:n tyydyttävä hallinta saavutetaan, ja päätutkijan (PI) harkinnan mukaan potilailla on mahdollisuus jatkaa rVA576-hoitoa ja osallistua pitkän aikavälin seurantatutkimukseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

9

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kazakstan
    • Microdistrict Kalkaman
      • Almaty, Microdistrict Kalkaman, Kazakstan, 050006
        • Almaty City Hospital No.7
  • Liettua
      • Vilnius, Liettua, LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos , Santariškių St. 2, LT-08661,
  • Sri Lanka
      • Colombo, Sri Lanka, Ragama/11010
        • University of Kelaniya, Faculty of Medicine, Thalagolla Road

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Halukas antamaan tietoisen suostumuksen rVA576-hoidolle
  2. Paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) diagnosoitu
  3. eivät ole saaneet mitään komplementin estäjää 4 kuukauden aikana ennen seulontaa
  4. ≥ 18-vuotias seulontahetkellä
  5. Paino ≥50kg
  6. Täydellinen verensiirron sairaushistoria 12 kuukauden ajan
  7. Verensiirrosta riippuvainen
  8. LDH ≥1,5 x ULN
  9. halukas saamaan asianmukaista ennaltaehkäisyä Neisseria meningitidis -infektiota vastaan ​​sekä rokotuksilla että jatkuvilla tai ajoittaisilla antibiooteilla
  10. Halukas välttämään kiellettyjä lääkkeitä, kuten muita komplementin estäjiä ja kemoterapeuttisia aineita
  11. Potilaiden on suostuttava välttämään raskautta ja lasten syntymistä ilmoitetun suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta 90 päivään viimeisen rVA576-annoksen jälkeen.
  12. Potilaiden, jotka saavat erytropoietiini- ja/tai immunosuppressanttihoitoa, tulee käyttää vakaita annoksia vähintään 6 kuukauden ajan.
  13. Systeemisiä kortikosteroideja käyttävien potilaiden tulee olla vakaalla annoksella vähintään 4 viikon ajan.
  14. Antikoagulanttihoitoa saavien potilaiden tulee olla hyvin hallinnassa ennen tuloa.
  15. Rauta- ja/tai foolihappolisää käyttävien potilaiden tulee olla vakaalla annoksella vähintään 4 viikon ajan

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joiden hemoglobiinin keskiarvo edellisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa oli yli 105 g/l (10,5 g/dl)
  2. Vaikea luuytimen vajaatoiminta
  3. Potilaat, joiden verihiutaleiden määrä on ≤ 70 x 109/l
  4. Potilaat, joilla tunnetaan tai epäillään hankittuja somaattisia mutaatioita, jotka vaikuttavat luuytimeen (esim. akuutti myelooinen leukemia), joka voi liittyä PNH:hen
  5. Kemoterapiaa 3 kuukauden sisällä seulontakäynnistä
  6. Aiemmin toistuvat bakteeri-infektiot tai epäily aktiivisesta bakteeri-infektiosta, jotka vaativat antibioottihoitoa
  7. Suunniteltu tai todellinen raskaus tai imetys (naaraat)
  8. Tunnettu allergia punkeille tai vakava reaktio niveljalkaisten myrkkyyn (esim. mehiläisen tai ampiaisen myrkkyä)
  9. Ratkaisematon N. meningitidis -infektio.
  10. Potilaat, jotka eivät ole halukkaita saamaan riittävää immunisaatiota N. meningitidis vastaan, elleivät tutkijan mielestä hoidon viivästymisen riskit ole suuremmat kuin meningokokki-infektion kehittymisen riskit
  11. Maksan vajaatoiminta, elleivät tutkijan mielestä hoidon viivästymisen riskit ole suuremmat kuin hoidon riskit maksan vajaatoiminnan yhteydessä
  12. Potilaat, joiden glomerulussuodatusnopeus (GFR) on <30 ml/min/1,73 m2 elleivät tutkijan mielestä hoidon viivästymisen riskit ole suuremmat kuin hoidon riskit munuaisten vajaatoiminnassa
  13. Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin 4 viikon kuluessa suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta
  14. Aktiivisten systeemisten autoimmuunisairauksien historia.
  15. Kaikki muut systeemiset häiriöt, jotka voivat häiritä tutkimushoidon arviointia
  16. Protokollavaatimusten noudattamatta jättäminen
  17. Tunnettu hepatiitti B tai hepatiitti C

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi 1 - 9 kuukauden hoito (rVA576 plus SOC)
6 kuukautta (SOC plus rVA576), jota seuraa vielä 3 kuukautta (SOC plus rVA576).
Lääke: rVA576
6 kuukauden hoito, rVA576 plus SOC. Sen jälkeen 3 kuukautta rVA576 plus SOC. Yhteensä 9 kuukautta rVA576 plus SOC:lla.
Muut: Hoitostandardi (SOC)
6 kuukautta SOC:lla, jota seurasi 3 kuukauden hoito rVA576 plus SOC:lla. Yhteensä 3 kuukautta rVA576 plus SOC.
Kokeellinen: Käsivarsi 2 - 6 kuukautta SOC:lla
6 kuukautta vain SOC:lla. Sen jälkeen 3 kuukautta (SOC plus rVA576).
Lääke: rVA576
6 kuukauden hoito, rVA576 plus SOC. Sen jälkeen 3 kuukautta rVA576 plus SOC. Yhteensä 9 kuukautta rVA576 plus SOC:lla.
Muut: Hoitostandardi (SOC)
6 kuukautta SOC:lla, jota seurasi 3 kuukauden hoito rVA576 plus SOC:lla. Yhteensä 3 kuukautta rVA576 plus SOC.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HB:n (hemoglobiinin) stabilointinopeus ja pakattujen punasolujen (PRBC) siirtojen välttäminen
Aikaikkuna: 9 kuukautta
Hemoglobiinin stabilointinopeus määritellään hemoglobiiniksi, joka on suurempi kuin asetusarvo jokaiselle potilaalle tutkimusta edeltävän satunnaistamisen aikana ja PRBC-siirtojen välttämiseksi hoitojakson aikana.
9 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siirrettyjen punasolujen (PRBC) yksikkömäärä
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 180
Pakattujen punasolujen (PRBC) yksiköiden määrä, jotka on siirretty lähtötason päivästä 1 päivään 180
Päivä 1 - Päivä 180
Prosenttiosuus potilaista, jotka onnistuvat välttämään verensiirron
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 180
Prosenttiosuus potilaista, jotka onnistuvat välttämään verensiirron
Päivä 1 - Päivä 180
Muutos elämänlaatupisteissä (QOl).
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 180
Muutos elämänlaatupisteissä
Päivä 1 - Päivä 180
AUC (LDH)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 180
AUC (Area under the curve) (LDH) Laktaattidehydrogenaasi
Päivä 1 - Päivä 180
CH50
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 180
CH50 (klassinen hemolyyttinen 50 % lyysi)
Päivä 1 - Päivä 180

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AKARI Therapeutics

Tutkijat

  • Päätutkija: Andrius Degulys, MBBS, Vilnius University Hospital Santaros Klinikos

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 7. kesäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 3. syyskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 3. syyskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 1. kesäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 17. heinäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AK580

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa