캐나다 혈우병 환자를 위한 맞춤형 의약품 (PMCH)
혈우병이 있는 캐나다인을 위한 개인 맞춤 의약품: 웹 액세스 가능 인구 약동학 서비스-혈우병(WAPPS-Hemo) 맞춤형 투약에 대한 실용적인 평가.
개별 약동학(PK) 추정을 수행하는 것은 맞춤형 예방을 구현하는 첫 번째 단계일 뿐이며, PK 프로필 정보를 사용하여 개별 환자의 치료 요구에 맞는 개인화된 치료 요법을 설계해야 합니다. WAPPS-Hemo의 가장 중요한 목표는 사용하기 쉬운 웹 애플리케이션을 제공하여 개별 환자의 고유한 특성을 가장 적절한 치료 요법과 일치시켜 맞춤형 의료를 실현하는 데 필요한 모든 단계를 지원하는 것입니다.
이 연구는 맞춤화에 적합한 환자의 비율 및 직면한 장벽을 포함하여 임상 실습에서 인구 PK(popPK) 기반 맞춤형 예방을 채택하는 영향을 평가할 것입니다. 환자의 중요한 결과 및 사회적 결과, 특히 재정적 영향에 대한 현재의 표준화된 요법에 대한 영향을 측정할 것입니다. WAPPS-Hemo는 정확한 개인 PK 프로파일의 추정과 치료 요법의 시뮬레이션 지원을 통해 다음을 수행할 것이라는 가설이 있습니다.
- 인자 농축물의 낭비를 줄이면서 환자의 중요한 결과를 개선하거나 유지합니다. 그리고
- 맞춤형 의료 구현을 위한 모범 사례 및 효과적인 지식 번역 전략을 수립합니다.
또한 맞춤형 예방요법을 받는 중증 혈우병 A/B 환자의 출혈 위험을 모델링하기 위해 견고한 데이터 기반이 생성되어 개별 출혈 위험을 예측하는 환자 및 치료 특성의 조합을 평가할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
PMCH 연구는 WAPPS-Hemo 시스템(WAPPS-Hemo 임상 계산자).
각 센터의 연구 시작 날짜는 수정된 쐐기 모양 디자인으로 1-3개월 시차를 두어 캐나다 환경에서 치료의 다른 측면에서 관련은 없지만 수반되는 변화로부터 개입의 효과를 더 잘 구별할 수 있도록 합니다. 관심 결과는 WAPPS-Hemo 요법 맞춤 절차 시행 전 1년 및 시행 후 1년 동안 측정됩니다.
이 연구의 두 가지 주요 목표는 다음과 같습니다.
- WAPPS-Hemo PopPK 기반 농축 인자 요법의 적용 가능성과 효과를 평가합니다.
- 중증 혈우병 A/B 환자의 예방적 출혈 위험을 모델링하기 위한 견고한 데이터 기반을 생성하고 맞춤형 예방적 접근 방식으로 감소시킬 개별 출혈 위험에 대한 환자 및 치료 특성의 기여도를 평가합니다.
PMCH는 PopPK 기반 혈우병 치료 맞춤화의 영향을 객관적으로 측정할 것입니다. 첫 번째 목표는 혈우병 인구에서 출혈 사건의 발생을 최소화하는 것입니다. 캐나다 혈우병 환자의 출혈률은 여전히 연간 2-4건의 자발성 관절 출혈로 측정할 수 있으며, 이로 인해 삶의 질이 저하되고 건강 자원이 소모됩니다. 치료 목표와 양식을 최적화하면 이러한 부담이 줄어들거나 적어도 증가하지 않을 것으로 예상되어 두 번째 목표인 자원 사용을 최소화하고 인자 농축물의 보다 공평한 분배를 촉진할 수 있습니다. 일부 환자의 경우 표준 예방 투약으로 인해 농축액이 과도하게 사용됩니다. 환자 모집단의 작지만 상당한 비율이 팩터 농축액 소비를 성공적으로 줄일 수 있을 것으로 예상됩니다. 세 번째 목표는 출혈 위험의 구성 요소를 모델링하여 개별 환자에 대한 적절한 목표를 식별하기 위한 증거 기반 접근법을 생성하는 것입니다. 가변 목표 임계값을 채택하면 목표 1과 2를 향상하여 적절한 리소스 할당으로 이점을 극대화할 수 있습니다.
WAPPS-Hemo 외에도 이 연구에는 캐나다의 혈우병 치료사가 사용할 수 있는 두 가지 다른 도구인 Canadian Bleeding Disorders Registry(CBDR) 및 Patient Reported Outcomes, Burdens and Experiences(PROBE) 설문지가 포함됩니다. 특히, 이 연구는 위에서 설명한 세 가지 도구의 통합을 활용할 것입니다. CBDR, 특정 치료 목표를 충족하기 위해 개별 요법을 맞춤화하기 위한 최적의 요법 권장 사항을 생성하고 추정하는 데 필요한 대부분의 정보를 이미 수집하고 있습니다. 및 PROBE는 환자의 중요한 삶의 경험과 결과에 미치는 영향을 측정합니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC
- 전화번호: 905-525-9140
- 이메일: iorioa@mcmaster.ca
연구 연락처 백업
- 이름: Noella Noronha, BSc
- 이메일: noronn@mcmaster.ca
연구 장소
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다
- 모병
- University Of Calgary
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연락하다:
- Julia Hews-Girard, RN
- 이메일: julia.hewsgirard@albertahealthservices.ca
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수석 연구원:
- Adrienne Lee, MD
-
수석 연구원:
- Man-Chiu Poon, MD
-
Edmonton, Alberta, 캐나다
- 모병
- University of Alberta
-
연락하다:
- Vicki Voong, RN
- 이메일: vvoong@ualberta.ca
-
수석 연구원:
- Linda Sun, MD
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, 캐나다
- 아직 모집하지 않음
- University of British Columbia
-
수석 연구원:
- Shannon Jackson, MD
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, 캐나다
- 모병
- University of Manitoba
-
연락하다:
- Ming Yang
- 이메일: MYang@providencehealth.bc.ca
-
수석 연구원:
- Jayson Stoffman, MD
-
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다
- 모병
- McMaster University
-
수석 연구원:
- David Chan, MD
-
연락하다:
- Theresa Almonte
- 이메일: almontet@hhsc.ca
-
Hamilton, Ontario, 캐나다, L8S4B2
- 모병
- McMaster University
-
연락하다:
- Noella Noronha, BSc
- 이메일: noronn@mcmaster.ca
-
수석 연구원:
- Alfonso Iorio, MD
-
Kingston, Ontario, 캐나다
- 모병
- Queen's University
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연락하다:
- Julie Grabell, MD
- 이메일: grabell@queensu.ca
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수석 연구원:
- Paula James, MD
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수석 연구원:
- David Lilicrap, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 중증 선천성 혈우병 A 및 B 환자;
- 지속적인 인자 예방;
- CBDR(BC의 iCHIP)에 등록해야 합니다.
제외 기준:
- 약동학 프로파일링에 기초한 명시적이고 문서화된 이전 치료 맞춤화의 이력;
- 혈우병 A 또는 B 이외의 다른 선천적 또는 후천적 출혈 장애;
- 활성 억제제(> 5 Bethesda 단위) 또는 현재 면역 관용 유도를 진행 중입니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 맞춤형 요법
WAPPS-Hemo 맞춤형 투약 요법의 구현.
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연구 등록 12개월 후 WAPPS-Hemo를 사용하여 각 환자의 개별 약동학 추정치를 계산합니다.
완료되면 WAPPS-Hemo 임상 계산기를 사용하여 개인의 필요에 따라 최적의 요법을 계산합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환자 삶의 질 변화
기간: 등록부터 연구 완료까지 연구 기간 동안 3-6개월마다 완료됩니다.
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환자 보고 결과, 부담 및 경험(PROBE) 설문지.
점수 범위는 0-1이며 값이 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
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등록부터 연구 완료까지 연구 기간 동안 3-6개월마다 완료됩니다.
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ABR(Annualized Bleeding Rate) 사전 및 사후 조정 구현
기간: 2년의 연구 기간 동안 발생하는 대로 기록됩니다.
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WAPPS-Hemo 조정 전 1년의 ABR은 조정 후 1년(연간 출혈의 절대 수)에 맞게 조정됩니다.
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2년의 연구 기간 동안 발생하는 대로 기록됩니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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신체 활동의 변화
기간: 등록부터 연구 완료까지 연구 기간 동안 3-6개월마다 완료됩니다.
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환자 보고 결과, 부담 및 경험(PROBE) 설문지.
점수 범위는 0-1이며 값이 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
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등록부터 연구 완료까지 연구 기간 동안 3-6개월마다 완료됩니다.
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처방된 요법 준수
기간: 연구 기간 2년 동안 기록됨 - 빈도는 환자가 입력한 대로입니다.
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처방된 요법으로 인한 사용량, 환자에게 처방되고 분배된 양, 치료 및 출혈 일기에 기록된 양을 비교하여 측정됩니다.
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연구 기간 2년 동안 기록됨 - 빈도는 환자가 입력한 대로입니다.
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팩터 농축액의 소비
기간: 연구 기간 2년 동안 기록됨 - 환자가 입력한 빈도.
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테일러링 도입 전과 후의 처방 및 사용량의 변화로 측정.
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연구 기간 2년 동안 기록됨 - 환자가 입력한 빈도.
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WAPPS-Hemo 기반 예방 맞춤형의 타당성 및 수용성
기간: 맞춤 구현 시점에서 1년 후에 기록됩니다.
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WAPPS-Hemo 제안 요법과 일치하는 처방 요법의 변경이 있는 사례의 비율로 측정됩니다.
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맞춤 구현 시점에서 1년 후에 기록됩니다.
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보고된 출혈의 특징
기간: 연구 빈도의 2년 기간 동안 환자가 입력한 빈도로 기록됩니다.
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환자 출혈 및 치료 기록에 보고된 관절 출혈의 분포 및 유형을 포함한 정보를 탐색하여 평가합니다.
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연구 빈도의 2년 기간 동안 환자가 입력한 빈도로 기록됩니다.
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WAPPS-Hemo 임상 계산기의 예측 성능 평가
기간: 조정 구현 후 12개월 동안 일상적인 임상 실습 내에서 측정됩니다.
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연구 기간 동안 일상적인 임상 실습의 일부로 측정할 때 예측 및 관찰된 주입 후 수준의 비교에 의해 측정됨
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조정 구현 후 12개월 동안 일상적인 임상 실습 내에서 측정됩니다.
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관절 기능의 변화
기간: 연구 등록 시 및 연구 완료 시 2년에 측정됩니다.
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혈우병 관절 건강 점수(HJHS)로 측정.
점수 범위는 0-124이며 값이 높을수록 관절 건강이 좋지 않음을 나타냅니다.
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연구 등록 시 및 연구 완료 시 2년에 측정됩니다.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC, McMaster University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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