Medicina personalizzata per i canadesi con emofilia (PMCH)
Medicina personalizzata per i canadesi con emofilia: una valutazione pragmatica del servizio di farmacocinetica della popolazione accessibile dal Web - Dosaggio su misura per l'emofilia (WAPPS-Hemo).
L'esecuzione di una stima farmacocinetica (PK) individuale è solo il primo passo nell'implementazione della profilassi su misura, che richiede l'utilizzo delle informazioni del profilo PK per progettare un regime di trattamento personalizzato che corrisponda alle esigenze terapeutiche dei singoli pazienti. L'obiettivo generale di WAPPS-Hemo è fornire un'applicazione Web di facile utilizzo che supporti tutti i passaggi necessari per realizzare la cura su misura dei singoli pazienti abbinando le loro caratteristiche uniche al regime di trattamento più appropriato, realizzando la promessa della medicina personalizzata.
Questo studio valuterà l'impatto dell'adozione della profilassi su misura basata sulla farmacocinetica di popolazione (popPK) nella pratica clinica, compresa la percentuale di pazienti idonei per la personalizzazione e le barriere incontrate. Verrà misurato l'impatto sui risultati importanti per il paziente e sui risultati sociali, in particolare l'impatto finanziario, rispetto agli attuali regimi standardizzati. Si ipotizza che WAPPS-Hemo, tramite la stima di precisi profili farmacocinetici individuali e supportando la simulazione dei regimi terapeutici:
- migliorare o mantenere risultati importanti per il paziente, riducendo allo stesso tempo lo spreco di concentrati di fattori; e
- stabilire le migliori pratiche e le efficaci strategie di traduzione della conoscenza per l'implementazione della medicina personalizzata.
Inoltre, verrà generata una solida base di dati per modellare il rischio di sanguinamento dei pazienti con emofilia A/B grave sottoposti a profilassi su misura che consentirà la valutazione di una combinazione di caratteristiche del paziente e del trattamento predittive del rischio di sanguinamento individuale.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio PMCH è uno studio clinico canadese multicentrico, in aperto, storicamente controllato per valutare gli effetti dell'implementazione della personalizzazione basata su WAPPS-Hemo PopPK dei regimi di profilassi dell'emofilia utilizzando la funzione di dosaggio su misura del sistema WAPPS-Hemo (WAPPS-Hemo Clinical calcolatrice).
La data di inizio dello studio in ciascun centro è scaglionata di 1-3 mesi in un disegno a forma di cuneo modificato, per consentire una migliore differenziazione dell'effetto dell'intervento da cambiamenti non correlati ma concomitanti in altri aspetti dell'assistenza nel paesaggio canadese. I risultati di interesse saranno misurati per un anno prima e per un anno dopo l'implementazione della procedura di personalizzazione del regime WAPPS-Hemo.
I due obiettivi principali di questo studio sono:
- Valutare l'applicabilità e l'efficacia della personalizzazione basata su WAPPS-Hemo PopPK dei regimi di concentrati di fattori.
- Generare una solida base di dati per modellare il rischio di sanguinamento dei pazienti con emofilia A/B grave sottoposti a profilassi, valutando il contributo delle caratteristiche del paziente e del trattamento al rischio di sanguinamento individuale da ridurre mediante l'approccio di profilassi su misura.
PMCH misurerà obiettivamente l'impatto dell'adozione di una personalizzazione del trattamento dell'emofilia basata su PopPK. Il primo obiettivo sarà ridurre al minimo il verificarsi di eventi emorragici nella popolazione emofiliaca. Il tasso di sanguinamento dei pazienti canadesi affetti da emofilia è ancora misurabile a 2-4 sanguinamenti articolari spontanei all'anno, che a loro volta riducono la qualità della vita e consumano risorse sanitarie. Si prevede che l'ottimizzazione degli obiettivi e delle modalità del trattamento ridurrà questo onere, o almeno non lo aumenterà, consentendo il perseguimento del secondo obiettivo: minimizzare l'uso delle risorse e sollecitare una distribuzione più equa dei concentrati di fattori. Per alcuni pazienti, il dosaggio profilattico standard porta a un uso eccessivo di concentrati. Si prevede che una piccola ma considerevole percentuale della popolazione di pazienti sarà in grado di ridurre con successo il proprio consumo di concentrati di fattori. Il terzo obiettivo sarà generare un approccio basato sull'evidenza per identificare gli obiettivi target appropriati per i singoli pazienti modellando i componenti del loro rischio di sanguinamento. L'adozione di una soglia di target variabile può migliorare l'obiettivo uno e due, massimizzando i benefici con un'adeguata allocazione delle risorse.
Oltre a WAPPS-Hemo, lo studio coinvolgerà altri due strumenti a disposizione dei curatori di emofilia in Canada: il Canadian Bleeding Disorders Registry (CBDR) e il questionario Patient Reported Outcomes, Burdens and Experiences (PROBE). In particolare, questo studio sfrutterà l'integrazione dei tre strumenti sopra descritti: WAPPS-Hemo, con la sua capacità di generare stime PK e utilizzarle per ottimizzare i regimi di trattamento; CDR, che sta già raccogliendo la maggior parte delle informazioni necessarie sia per generare che per stimare le raccomandazioni del regime ottimale per adattare un regime individuale per raggiungere obiettivi di trattamento specifici; e PROBE, per misurare l'impatto sulle esperienze di vita e sui risultati critici del paziente.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC
- Numero di telefono: 905-525-9140
- Email: iorioa@mcmaster.ca
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Noella Noronha, BSc
- Email: noronn@mcmaster.ca
Luoghi di studio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada
- Reclutamento
- University of Calgary
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Contatto:
- Julia Hews-Girard, RN
- Email: julia.hewsgirard@albertahealthservices.ca
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Investigatore principale:
- Adrienne Lee, MD
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Investigatore principale:
- Man-Chiu Poon, MD
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Edmonton, Alberta, Canada
- Reclutamento
- University of Alberta
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Contatto:
- Vicki Voong, RN
- Email: vvoong@ualberta.ca
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Investigatore principale:
- Linda Sun, MD
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada
- Non ancora reclutamento
- University of British Columbia
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Investigatore principale:
- Shannon Jackson, MD
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-
Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canada
- Reclutamento
- University of Manitoba
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Contatto:
- Ming Yang
- Email: MYang@providencehealth.bc.ca
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Investigatore principale:
- Jayson Stoffman, MD
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada
- Reclutamento
- McMaster University
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Investigatore principale:
- David Chan, MD
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Contatto:
- Theresa Almonte
- Email: almontet@hhsc.ca
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Hamilton, Ontario, Canada, L8S4B2
- Reclutamento
- McMaster University
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Contatto:
- Noella Noronha, BSc
- Email: noronn@mcmaster.ca
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Investigatore principale:
- Alfonso Iorio, MD
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Kingston, Ontario, Canada
- Reclutamento
- Queen's University
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Contatto:
- Julie Grabell, MD
- Email: grabell@queensu.ca
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Investigatore principale:
- Paula James, MD
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Investigatore principale:
- David Lilicrap, MD
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- individui con grave emofilia congenita A e B;
- sulla profilassi continua dei fattori;
- deve essere registrato su CDR (iCHIP in BC)
Criteri di esclusione:
- una storia di adattamento del trattamento precedente esplicito e documentato basato sulla profilazione farmacocinetica;
- un'altra malattia emorragica congenita o acquisita diversa dall'emofilia A o B;
- inibitori attivi (> 5 unità Bethesda) o attualmente in fase di induzione della tolleranza immunitaria.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Altro: Regime su misura
Implementazione del regime di dosaggio personalizzato WAPPS-Hemo.
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Dodici mesi dopo l'arruolamento nello studio, WAPPS-Hemo verrà utilizzato per calcolare la stima farmacocinetica individuale di ciascun paziente.
Una volta completato, il calcolatore clinico WAPPS-Hemo verrà utilizzato per calcolare il regime ottimale in base alle esigenze individuali.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Alterazione della qualità di vita del paziente
Lasso di tempo: Completato ogni 3-6 mesi per la durata dello studio, dall'iscrizione al completamento dello studio.
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Questionario sugli esiti, gli oneri e le esperienze riferiti dai pazienti (PROBE).
I punteggi vanno da 0 a 1, con un valore più alto che indica un migliore stato di salute.
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Completato ogni 3-6 mesi per la durata dello studio, dall'iscrizione al completamento dello studio.
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Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) prima e dopo l'implementazione della sartoria
Lasso di tempo: Registrati per tutta la durata di 2 anni dello studio nel momento in cui si verificano.
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ABR da un anno prima della sartoria WAPPS-Hemo a un anno dopo la sartoria (numero assoluto di sanguinamenti all'anno).
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Registrati per tutta la durata di 2 anni dello studio nel momento in cui si verificano.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento nell'attività fisica
Lasso di tempo: Completato ogni 3-6 mesi per la durata dello studio, dall'iscrizione al completamento dello studio.
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Questionario sugli esiti, gli oneri e le esperienze riferiti dai pazienti (PROBE).
I punteggi vanno da 0 a 1, con un valore più alto che indica un migliore stato di salute.
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Completato ogni 3-6 mesi per la durata dello studio, dall'iscrizione al completamento dello studio.
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Aderenza al regime prescritto
Lasso di tempo: Registrato per tutta la durata di 2 anni dello studio - la frequenza è come input del paziente.
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Misurato confrontando l'utilizzo derivante dal regime prescritto, la quantità ordinata ed erogata al paziente e la quantità registrata sul diario del trattamento e delle emorragie.
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Registrato per tutta la durata di 2 anni dello studio - la frequenza è come input del paziente.
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Consumo di concentrati di fattori
Lasso di tempo: Registrato per tutta la durata di 2 anni dello studio - frequenza come input dal paziente.
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Misurato come variazione rispetto alla quantità prescritta e utilizzata prima e dopo l'adozione della sartoria.
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Registrato per tutta la durata di 2 anni dello studio - frequenza come input dal paziente.
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Fattibilità e accettabilità della personalizzazione della profilassi basata su WAPPS-Hemo
Lasso di tempo: Registrato dopo 1 anno al momento dell'implementazione della personalizzazione.
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Misurato in proporzione di casi con modifiche nei regimi prescritti corrispondenti ai regimi suggeriti da WAPPS-Hemo.
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Registrato dopo 1 anno al momento dell'implementazione della personalizzazione.
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Caratteristiche dei sanguinamenti riportati
Lasso di tempo: Registrato per tutta la durata di 2 anni dello studio-frequenza come input del paziente.
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Valutato esplorando le informazioni tra cui la distribuzione e la tipologia delle emorragie articolari riportate nei registri delle emorragie e dei trattamenti del paziente.
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Registrato per tutta la durata di 2 anni dello studio-frequenza come input del paziente.
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Valutazione delle prestazioni predittive del calcolatore clinico WAPPS-Hemo
Lasso di tempo: Misurato nella pratica clinica di routine per 12 mesi dopo l'implementazione della personalizzazione.
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Misurato dal confronto dei livelli post-infusione previsti e osservati, quando misurati come parte della pratica clinica di routine durante il periodo di studio
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Misurato nella pratica clinica di routine per 12 mesi dopo l'implementazione della personalizzazione.
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Alterazione della funzione articolare
Lasso di tempo: Misurato all'iscrizione allo studio ea 2 anni al completamento dello studio.
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Misurato dall'Hemophilia Joint Health Score (HJHS).
I punteggi vanno da 0 a 124, con valori più alti che indicano una salute articolare peggiore.
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Misurato all'iscrizione allo studio ea 2 anni al completamento dello studio.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC, McMaster University
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PMCH Study
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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