血友病のカナダ人のための個別化医療 (PMCH)

PMCH 試験は、WAPPS-Hemo システム (WAPPS-Hemo Clinical電卓）。

各センターでの研究開始日は、カナダの景観におけるケアの他の側面の無関係ではあるが付随する変化から介入の効果をよりよく区別できるように、修正されたくさび形のデザインで1〜3か月ずらされています。 関心のある結果は、WAPPS-Hemo レジメン調整手順の実施前と実施後 1 年間測定されます。

この調査の主な目的は次の 2 つです。

1. 濃縮因子レジメンの WAPPS-Hemo PopPK ベースの調整の適用性と有効性を評価します。
2. 予防投与中の重度の血友病 A/B 患者の出血リスクをモデル化するための強固な基盤となるデータを生成し、個々の出血リスクに対する患者および治療特性の寄与を評価して、テーラーメイドの予防アプローチによって軽減します。

PMCH は、血友病治療の調整に基づいた PopPK の採用の影響を客観的に測定します。 最初の目標は、血友病集団における出血イベントの発生を最小限に抑えることです。 カナダの血友病患者の出血率は、依然として年間 2 ～ 4 回の自発的関節出血と測定可能であり、生活の質を低下させ、医療資源を消費します。 治療目標とモダリティを最適化することで、この負担が軽減されるか、少なくとも増加しないことが期待され、リソースの使用を最小限に抑え、因子濃縮物のより公平な分配を促すという 2 番目の目標を追求することができます。 一部の患者では、標準的な予防投与が濃縮物の過剰使用につながります。 患者集団の小さいながらもかなりの割合が、因子濃縮物の消費を首尾よく減らすことができると予想されます。 3 番目の目標は、出血リスクの構成要素をモデル化することにより、個々の患者に適切な目標を特定するためのエビデンスに基づくアプローチを生み出すことです。 可変の目標しきい値を採用すると、目標 1 と 2 が強化され、適切なリソース配分で利益が最大化される可能性があります。

この研究には、WAPPS-Hemo に加えて、カナダの血友病治療者が利用できる 2 つのツールが含まれます。Canadian Bleeding Disorders Registry (CBDR) と、Patient Reported Outcomes, Burdens and Experiences (PROBE) アンケートです。 特に、この研究では、上記の 3 つのツールの統合を活用します。特定の治療目標を達成するために個々のレジメンを調整するための最適なレジメンの推奨事項を生成および推定するために必要なほとんどの情報をすでに収集している CBDR。患者の重要な人生経験と転帰への影響を測定するためのプローブ。