Spersonalizowana medycyna dla Kanadyjczyków z hemofilią (PMCH)
Spersonalizowana medycyna dla Kanadyjczyków z hemofilią: pragmatyczna ocena dostępnej przez Internet usługi farmakokinetyki populacji - hemofilia (WAPPS-Hemo) Dostosowane dawkowanie.
Wykonanie indywidualnej oceny farmakokinetyki (PK) to tylko pierwszy krok we wdrażaniu dostosowanej profilaktyki, która wymaga wykorzystania informacji o profilu PK do zaprojektowania spersonalizowanego schematu leczenia odpowiadającego potrzebom terapeutycznym poszczególnych pacjentów. Nadrzędnym celem WAPPS-Hemo jest zapewnienie łatwej w obsłudze aplikacji internetowej obsługującej wszystkie kroki niezbędne do osiągnięcia indywidualnej opieki nad indywidualnymi pacjentami poprzez dopasowanie ich unikalnych cech do najbardziej odpowiedniego schematu leczenia, realizując obietnicę spersonalizowanej medycyny.
W badaniu tym zostanie oceniony wpływ przyjęcia dostosowanej profilaktyki populacyjnej opartej na PK (popPK) w praktyce klinicznej, w tym odsetek pacjentów kwalifikujących się do dostosowania oraz napotkane bariery. Zmierzony zostanie wpływ na wyniki ważne dla pacjentów i wyniki społeczne, w szczególności wpływ finansowy, w porównaniu z obecnymi standardowymi schematami leczenia. Postawiono hipotezę, że WAPPS-Hemo, poprzez oszacowanie dokładnych indywidualnych profili PK i wsparcie symulacji schematów leczenia:
- poprawić lub utrzymać ważne wyniki pacjenta, jednocześnie zmniejszając marnotrawstwo koncentratów czynników; oraz
- ustanowienie najlepszych praktyk i skutecznych strategii tłumaczenia wiedzy na potrzeby wdrażania medycyny spersonalizowanej.
Dodatkowo zostanie wygenerowana solidna baza danych do modelowania ryzyka krwawienia u pacjentów z ciężką hemofilią A/B poddawanych dostosowanej profilaktyce, co umożliwi ocenę kombinacji charakterystyki pacjenta i leczenia predykcyjnej dla indywidualnego ryzyka krwawienia.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie PMCH to kanadyjskie, wieloośrodkowe, otwarte, historycznie kontrolowane badanie kliniczne mające na celu ocenę skutków wdrożenia dostosowanych schematów profilaktyki hemofilii opartych na WAPPS-Hemo PopPK z wykorzystaniem funkcji dostosowywania dawki systemu WAPPS-Hemo (WAPPS-Hemo kliniczne kalkulator).
Daty rozpoczęcia badania w każdym ośrodku są przesunięte o 1-3 miesiące w zmodyfikowanym kształcie klina, aby umożliwić lepsze odróżnienie efektu interwencji od niepowiązanych, ale towarzyszących zmian w innych aspektach opieki w kanadyjskim krajobrazie. Interesujące wyniki będą mierzone przez rok przed i rok po wdrożeniu procedury dostosowywania schematu WAPPS-Hemo.
Dwa główne cele tego badania to:
- Oceń przydatność i skuteczność dostosowywania schematów koncentratów czynnika w oparciu o WAPPS-Hemo PopPK.
- Stworzyć solidną bazę danych do modelowania ryzyka krwawienia u pacjentów z ciężką postacią hemofilii A/B w profilaktyce, oceniając wpływ charakterystyki pacjenta i leczenia na indywidualne ryzyko krwawienia, które można zmniejszyć dzięki dostosowanemu podejściu do profilaktyki.
PMCH obiektywnie zmierzy wpływ dostosowania leczenia hemofilii na podstawie PopPK. Pierwszym celem będzie zminimalizowanie występowania przypadków krwotoków w populacji chorych na hemofilię. Częstość krwawień kanadyjskich pacjentów z hemofilią jest nadal mierzalna i wynosi 2-4 samoistne krwawienia do stawów rocznie, co z kolei obniża jakość życia i pochłania zasoby zdrowotne. Oczekuje się, że optymalizacja celu i metod leczenia zmniejszy to obciążenie lub przynajmniej go nie zwiększy, umożliwiając realizację drugiego celu: zminimalizowania zużycia zasobów i przyspieszenia bardziej sprawiedliwej dystrybucji koncentratów czynników. U niektórych pacjentów standardowe dawkowanie profilaktyczne prowadzi do nadmiernego zużycia koncentratów. Oczekuje się, że niewielka, ale znacząca część populacji pacjentów będzie w stanie skutecznie zmniejszyć spożycie koncentratu czynnika. Trzecim celem będzie wygenerowanie podejścia opartego na dowodach w celu określenia odpowiednich celów docelowych dla poszczególnych pacjentów poprzez modelowanie składników ryzyka krwawienia. Przyjęcie zmiennego progu docelowego może wzmocnić cel pierwszy i drugi, maksymalizując korzyści przy odpowiedniej alokacji zasobów.
Oprócz WAPPS-Hemo badanie obejmie dwa inne narzędzia dostępne dla osób leczących hemofilię w Kanadzie: kanadyjski rejestr zaburzeń krwotocznych (CBDR) oraz kwestionariusz dotyczący zgłaszanych przez pacjentów wyników, obciążeń i doświadczeń (PROBE). W szczególności badanie to wykorzysta integrację trzech opisanych powyżej narzędzi: WAPPS-Hemo, z możliwością generowania szacunków PK i wykorzystania ich do optymalizacji schematów leczenia; CBDR, już teraz gromadząc większość informacji potrzebnych zarówno do wygenerowania, jak i oszacowania optymalnych zaleceń dotyczących schematu leczenia w celu dostosowania indywidualnego schematu do osiągnięcia określonych celów leczenia; i PROBE, aby zmierzyć wpływ na krytyczne doświadczenia życiowe pacjentów i wyniki.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC
- Numer telefonu: 905-525-9140
- E-mail: iorioa@mcmaster.ca
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Noella Noronha, BSc
- E-mail: noronn@mcmaster.ca
Lokalizacje studiów
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- Rekrutacyjny
- University of Calgary
-
Kontakt:
- Julia Hews-Girard, RN
- E-mail: julia.hewsgirard@albertahealthservices.ca
-
Główny śledczy:
- Adrienne Lee, MD
-
Główny śledczy:
- Man-Chiu Poon, MD
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Rekrutacyjny
- University of Alberta
-
Kontakt:
- Vicki Voong, RN
- E-mail: vvoong@ualberta.ca
-
Główny śledczy:
- Linda Sun, MD
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Jeszcze nie rekrutacja
- University of British Columbia
-
Główny śledczy:
- Shannon Jackson, MD
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada
- Rekrutacyjny
- University of Manitoba
-
Kontakt:
- Ming Yang
- E-mail: MYang@providencehealth.bc.ca
-
Główny śledczy:
- Jayson Stoffman, MD
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- Rekrutacyjny
- McMaster University
-
Główny śledczy:
- David Chan, MD
-
Kontakt:
- Theresa Almonte
- E-mail: almontet@hhsc.ca
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4B2
- Rekrutacyjny
- McMaster University
-
Kontakt:
- Noella Noronha, BSc
- E-mail: noronn@mcmaster.ca
-
Główny śledczy:
- Alfonso Iorio, MD
-
Kingston, Ontario, Kanada
- Rekrutacyjny
- Queen's University
-
Kontakt:
- Julie Grabell, MD
- E-mail: grabell@queensu.ca
-
Główny śledczy:
- Paula James, MD
-
Główny śledczy:
- David Lilicrap, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- osoby z ciężką wrodzoną hemofilią A i B;
- w sprawie ciągłej profilaktyki czynnikowej;
- musi być zarejestrowany na CBR (iCHIP w BC)
Kryteria wyłączenia:
- historia wyraźnego i udokumentowanego wcześniejszego dostosowywania leczenia w oparciu o profilowanie farmakokinetyczne;
- inne wrodzone lub nabyte skazy krwotoczne inne niż hemofilia A lub B;
- aktywne inhibitory (> 5 jednostek Bethesda) lub obecnie w trakcie indukcji tolerancji immunologicznej.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Dostosowany reżim
Wdrożenie spersonalizowanego schematu dawkowania WAPPS-Hemo.
|
Dwanaście miesięcy po włączeniu do badania WAPPS-Hemo zostanie użyte do obliczenia indywidualnej oceny farmakokinetycznej każdego pacjenta.
Po zakończeniu kalkulator kliniczny WAPPS-Hemo zostanie użyty do obliczenia optymalnego schematu w oparciu o indywidualne potrzeby.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana jakości życia pacjentów
Ramy czasowe: Wypełniane co 3-6 miesięcy przez cały czas trwania badania, od rejestracji do zakończenia badania.
|
Kwestionariusz zgłaszanych przez pacjentów wyników, obciążeń i doświadczeń (SONDA).
Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 1, przy czym wyższa wartość wskazuje na lepszy stan zdrowia.
|
Wypełniane co 3-6 miesięcy przez cały czas trwania badania, od rejestracji do zakończenia badania.
|
|
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) przed i po wdrożeniu krawiectwa
Ramy czasowe: Rejestrowane przez 2 lata trwania badania w miarę ich występowania.
|
ABR od jednego roku przed szyciem WAPPS-Hemo do jednego roku po szyciu (bezwzględna liczba spadów w ciągu roku).
|
Rejestrowane przez 2 lata trwania badania w miarę ich występowania.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana aktywności fizycznej
Ramy czasowe: Wypełniane co 3-6 miesięcy przez cały czas trwania badania, od rejestracji do zakończenia badania.
|
Kwestionariusz zgłaszanych przez pacjentów wyników, obciążeń i doświadczeń (SONDA).
Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 1, przy czym wyższa wartość wskazuje na lepszy stan zdrowia.
|
Wypełniane co 3-6 miesięcy przez cały czas trwania badania, od rejestracji do zakończenia badania.
|
|
Przestrzeganie przepisanego schematu
Ramy czasowe: Rejestrowane przez 2 lata trwania badania – częstotliwość jest wprowadzana przez pacjenta.
|
Mierzona przez porównanie zużycia wynikającego z przepisanego schematu, ilości zamówionej i wydanej pacjentowi oraz ilości zapisanej w dzienniku leczenia i krwawienia.
|
Rejestrowane przez 2 lata trwania badania – częstotliwość jest wprowadzana przez pacjenta.
|
|
Spożycie koncentratów czynników
Ramy czasowe: Rejestrowane przez 2 lata trwania badania – częstotliwość jako wprowadzona przez pacjenta.
|
Mierzona jako zmiana w stosunku do ilości przepisanej i wykorzystanej przed i po przyjęciu krawiectwa.
|
Rejestrowane przez 2 lata trwania badania – częstotliwość jako wprowadzona przez pacjenta.
|
|
Wykonalność i akceptowalność dostosowywania profilaktyki opartej na WAPPS-Hemo
Ramy czasowe: Nagrane po 1 roku w momencie wdrożenia krawiectwa.
|
Mierzona odsetkiem przypadków ze zmianami w przepisanych schematach odpowiadających sugerowanym schematom WAPPS-Hemo.
|
Nagrane po 1 roku w momencie wdrożenia krawiectwa.
|
|
Charakterystyka zgłaszanych krwawień
Ramy czasowe: Rejestrowane przez okres 2 lat częstotliwości badania jako dane wprowadzone przez pacjenta.
|
Oceniono na podstawie informacji, w tym rozmieszczenia i typologii krwawień do stawów, zgodnie z raportami dotyczącymi krwawień i leczenia pacjenta.
|
Rejestrowane przez okres 2 lat częstotliwości badania jako dane wprowadzone przez pacjenta.
|
|
Ocena wydajności predykcyjnej kalkulatora klinicznego WAPPS-Hemo
Ramy czasowe: Mierzone w ramach rutynowej praktyki klinicznej przez 12 miesięcy po wdrożeniu dostosowania.
|
Mierzone przez porównanie przewidywanych i obserwowanych poziomów po infuzji, mierzone w ramach rutynowej praktyki klinicznej w okresie badania
|
Mierzone w ramach rutynowej praktyki klinicznej przez 12 miesięcy po wdrożeniu dostosowania.
|
|
Zmiana funkcji stawów
Ramy czasowe: Mierzone w chwili włączenia do badania i po 2 latach od zakończenia badania.
|
Mierzone za pomocą wspólnej oceny zdrowia hemofilii (HJHS).
Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 124, przy czym wyższe wartości wskazują na gorszy stan zdrowia stawów.
|
Mierzone w chwili włączenia do badania i po 2 latach od zakończenia badania.
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC, McMaster University
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PMCH Study
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .