Personalisierte Medizin für Kanadier mit Hämophilie (PMCH)
Personalisierte Medizin für Kanadier mit Hämophilie: eine pragmatische Bewertung des Web-Accessible Population Pharmacokinetics Service-Hämophilia (WAPPS-Hemo) Tailored Dosing.
Die Durchführung einer individuellen pharmakokinetischen (PK)-Schätzung ist nur der erste Schritt bei der Implementierung einer maßgeschneiderten Prophylaxe, die die Verwendung der PK-Profilinformationen erfordert, um ein personalisiertes Behandlungsschema zu entwerfen, das den Behandlungsbedürfnissen einzelner Patienten entspricht. Das übergeordnete Ziel von WAPPS-Hemo ist die Bereitstellung einer benutzerfreundlichen Webanwendung, die alle Schritte unterstützt, die erforderlich sind, um eine maßgeschneiderte Versorgung individueller Patienten zu erreichen, indem ihre einzigartigen Merkmale mit dem am besten geeigneten Behandlungsschema abgeglichen werden, um das Versprechen der personalisierten Medizin zu verwirklichen.
Diese Studie wird die Auswirkungen der Einführung einer auf Populations-PK (popPK) basierenden maßgeschneiderten Prophylaxe in der klinischen Praxis bewerten, einschließlich des Anteils der Patienten, die für eine individuelle Anpassung in Frage kommen, und der aufgetretenen Hindernisse. Die Auswirkungen auf die für den Patienten wichtigen Ergebnisse und auf die gesellschaftlichen Ergebnisse, insbesondere die finanziellen Auswirkungen, im Vergleich zu aktuellen standardisierten Therapien werden gemessen. Es wird die Hypothese aufgestellt, dass WAPPS-Hemo durch die Schätzung präziser individueller PK-Profile und durch die Unterstützung der Simulation von Behandlungsschemata:
- Verbesserung oder Aufrechterhaltung wichtiger Ergebnisse für den Patienten bei gleichzeitiger Verringerung der Verschwendung von Faktorkonzentraten; und
- Etablierung von Best Practices und effektiven Wissensübersetzungsstrategien für die Umsetzung der personalisierten Medizin.
Darüber hinaus wird eine solide Datenbasis generiert, um das Blutungsrisiko von Patienten mit schwerer Hämophilie A/B zu modellieren, die sich einer maßgeschneiderten Prophylaxe unterziehen, was die Bewertung einer Kombination von Patienten- und Behandlungsmerkmalen ermöglichen wird, die das individuelle Blutungsrisiko vorhersagen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die PMCH-Studie ist eine kanadische multizentrische, offene, historisch kontrollierte klinische Studie zur Bewertung der Auswirkungen der Implementierung von WAPPS-Hemo PopPK-basierter Anpassung von Hämophilie-Prophylaxeschemata unter Verwendung der Anpassungsdosierungsfunktion des WAPPS-Hemo-Systems (WAPPS-Hemo Clinical Taschenrechner).
Das Studienstartdatum in jedem Zentrum ist um 1-3 Monate in einem modifizierten keilförmigen Design gestaffelt, um eine bessere Unterscheidung der Wirkung der Intervention von nicht verwandten, aber gleichzeitigen Änderungen in anderen Aspekten der Pflege in der kanadischen Landschaft zu ermöglichen. Die interessierenden Ergebnisse werden ein Jahr vor und ein Jahr nach der Implementierung des Verfahrens zur Anpassung des WAPPS-Hemo-Regimes gemessen.
Die beiden Hauptziele dieser Studie sind:
- Bewerten Sie die Anwendbarkeit und Wirksamkeit von WAPPS-Hemo PopPK-basiertem Maßschneidern von Faktorkonzentrat-Schemata.
- Generierung einer soliden Datenbasis zur Modellierung des Blutungsrisikos von Patienten mit schwerer Hämophilie A/B bei Prophylaxe, Bewertung des Beitrags von Patienten- und Behandlungsmerkmalen zum individuellen Blutungsrisiko, das durch den maßgeschneiderten Prophylaxeansatz reduziert werden soll.
PMCH wird die Auswirkungen der Einführung einer auf PopPK basierenden Anpassung der Hämophilie-Behandlung objektiv messen. Das erste Ziel wird die Minimierung des Auftretens von Blutungsereignissen in der Hämophilie-Population sein. Die Blutungsrate kanadischer Hämophilie-Patienten liegt immer noch messbar bei 2-4 spontanen Gelenkblutungen pro Jahr, die wiederum die Lebensqualität reduzieren und Gesundheitsressourcen verbrauchen. Es wird erwartet, dass die Optimierung des Behandlungsziels und der Modalitäten diese Belastung verringert oder zumindest nicht erhöht, wodurch das zweite Ziel verfolgt werden kann: Minimierung des Ressourcenverbrauchs und Förderung einer gerechteren Verteilung von Faktorkonzentraten. Bei einigen Patienten führt die Standarddosierung zur Prophylaxe zu einem übermäßigen Einsatz von Konzentraten. Es wird erwartet, dass ein kleiner, aber beträchtlicher Teil der Patientenpopulation in der Lage sein wird, ihren Faktorkonzentratverbrauch erfolgreich zu reduzieren. Das dritte Ziel wird darin bestehen, einen evidenzbasierten Ansatz zu entwickeln, um das/die geeignete(n) Ziel(e) für einzelne Patienten zu identifizieren, indem die Komponenten ihres Blutungsrisikos modelliert werden. Die Annahme eines variablen Zielschwellenwerts kann Ziel eins und zwei verbessern und den Nutzen bei angemessener Ressourcenallokation maximieren.
Neben WAPPS-Hemo wird die Studie zwei weitere Tools umfassen, die Hämophilie-Behandlern in Kanada zur Verfügung stehen: das Canadian Bleeding Disorders Registry (CBDR) und der Patient Reported Outcomes, Burdens and Experiences (PROBE)-Fragebogen. Insbesondere wird diese Studie die Integration der drei oben beschriebenen Tools nutzen: WAPPS-Hemo mit seiner Fähigkeit, PK-Schätzungen zu generieren und diese zur Optimierung von Behandlungsregimen zu verwenden; CBDR, das bereits die meisten Informationen sammelt, die erforderlich sind, um optimale Therapieempfehlungen zu generieren und abzuschätzen, um eine individuelle Therapie auf bestimmte Behandlungsziele zuzuschneiden; und PROBE, um die Auswirkungen auf kritische Lebenserfahrungen und Ergebnisse von Patienten zu messen.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC
- Telefonnummer: 905-525-9140
- E-Mail: iorioa@mcmaster.ca
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Noella Noronha, BSc
- E-Mail: noronn@mcmaster.ca
Studienorte
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Alberta
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Calgary, Alberta, Kanada
- Rekrutierung
- University Of Calgary
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Kontakt:
- Julia Hews-Girard, RN
- E-Mail: julia.hewsgirard@albertahealthservices.ca
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Hauptermittler:
- Adrienne Lee, MD
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Hauptermittler:
- Man-Chiu Poon, MD
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Edmonton, Alberta, Kanada
- Rekrutierung
- University of Alberta
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Kontakt:
- Vicki Voong, RN
- E-Mail: vvoong@ualberta.ca
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Hauptermittler:
- Linda Sun, MD
-
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Kanada
- Noch keine Rekrutierung
- University of British Columbia
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Hauptermittler:
- Shannon Jackson, MD
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Kanada
- Rekrutierung
- University of Manitoba
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Kontakt:
- Ming Yang
- E-Mail: MYang@providencehealth.bc.ca
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Hauptermittler:
- Jayson Stoffman, MD
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Kanada
- Rekrutierung
- McMaster University
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Hauptermittler:
- David Chan, MD
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Kontakt:
- Theresa Almonte
- E-Mail: almontet@hhsc.ca
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Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4B2
- Rekrutierung
- McMaster University
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Kontakt:
- Noella Noronha, BSc
- E-Mail: noronn@mcmaster.ca
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Hauptermittler:
- Alfonso Iorio, MD
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Kingston, Ontario, Kanada
- Rekrutierung
- Queen's University
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Kontakt:
- Julie Grabell, MD
- E-Mail: grabell@queensu.ca
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Hauptermittler:
- Paula James, MD
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Hauptermittler:
- David Lilicrap, MD
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Personen mit schwerer angeborener Hämophilie A und B;
- zur kontinuierlichen Faktorprophylaxe;
- muss auf CBDR registriert sein (iCHIP in BC)
Ausschlusskriterien:
- eine Vorgeschichte expliziter und dokumentierter früherer Behandlungsanpassungen basierend auf pharmakokinetischen Profilen;
- andere angeborene oder erworbene Blutgerinnungsstörungen außer Hämophilie A oder B;
- aktiven Inhibitoren (> 5 Bethesda-Einheiten) oder derzeit in Immuntoleranzinduktion.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Sonstiges
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Sonstiges: Maßgeschneidertes Regime
Implementierung des personalisierten Dosierungsschemas von WAPPS-Hemo.
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Zwölf Monate nach der Aufnahme in die Studie wird WAPPS-Hemo verwendet, um die individuelle pharmakokinetische Schätzung jedes Patienten zu berechnen.
Nach Abschluss wird der klinische WAPPS-Hemo-Rechner verwendet, um das optimale Regime basierend auf den individuellen Bedürfnissen zu berechnen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Veränderung der Lebensqualität des Patienten
Zeitfenster: Abgeschlossen alle 3-6 Monate für die Dauer der Studie, von der Einschreibung bis zum Abschluss der Studie.
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Patient Reported Outcomes, Burdens and Experiences (PROBE)-Fragebogen.
Die Werte reichen von 0-1, wobei ein höherer Wert einen besseren Gesundheitszustand anzeigt.
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Abgeschlossen alle 3-6 Monate für die Dauer der Studie, von der Einschreibung bis zum Abschluss der Studie.
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Annualisierte Blutungsrate (ABR) vor und nach der Anpassungsimplementierung
Zeitfenster: Während der 2-jährigen Dauer der Studie aufgezeichnet, sobald sie auftreten.
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ABR von einem Jahr vor der WAPPS-Hemo-Anpassung bis zu einem Jahr nach der Anpassung (absolute Anzahl von Blutungen pro Jahr).
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Während der 2-jährigen Dauer der Studie aufgezeichnet, sobald sie auftreten.
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der körperlichen Aktivität
Zeitfenster: Abgeschlossen alle 3-6 Monate für die Dauer der Studie, von der Einschreibung bis zum Abschluss der Studie.
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Patient Reported Outcomes, Burdens and Experiences (PROBE)-Fragebogen.
Die Werte reichen von 0-1, wobei ein höherer Wert einen besseren Gesundheitszustand anzeigt.
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Abgeschlossen alle 3-6 Monate für die Dauer der Studie, von der Einschreibung bis zum Abschluss der Studie.
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Einhaltung des vorgeschriebenen Regimes
Zeitfenster: Aufgezeichnet während der 2-jährigen Dauer der Studie – Häufigkeit wird vom Patienten eingegeben.
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Gemessen durch Vergleich der aus der verschriebenen Kur resultierenden Nutzung, der für den Patienten verordneten und an den Patienten abgegebenen Menge und der im Behandlungs- und Blutungstagebuch eingetragenen Menge.
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Aufgezeichnet während der 2-jährigen Dauer der Studie – Häufigkeit wird vom Patienten eingegeben.
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Verbrauch von Faktorkonzentraten
Zeitfenster: Aufgezeichnet während der 2-jährigen Dauer der Studie – Häufigkeit als Eingabe des Patienten.
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Gemessen als Änderung gegenüber der verschriebenen und verwendeten Menge vor und nach der Annahme der Schneiderei.
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Aufgezeichnet während der 2-jährigen Dauer der Studie – Häufigkeit als Eingabe des Patienten.
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Machbarkeit und Akzeptanz der auf WAPPS-Hämo basierenden Prophylaxeanpassung
Zeitfenster: Aufgenommen nach 1 Jahr zum Zeitpunkt der Tailoring-Implementierung.
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Gemessen am Anteil der Fälle mit Änderungen der verschriebenen Behandlungsschemata, die mit den von WAPPS-Hemo vorgeschlagenen Behandlungsschemata übereinstimmen.
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Aufgenommen nach 1 Jahr zum Zeitpunkt der Tailoring-Implementierung.
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Merkmale der gemeldeten Blutungen
Zeitfenster: Aufgezeichnet während der 2-jährigen Dauer der Studie – Häufigkeit als Input des Patienten.
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Bewertet durch Untersuchung von Informationen, einschließlich Verteilung und Typologie von Gelenkblutungen, wie sie in den Blutungs- und Behandlungsprotokollen des Patienten angegeben sind.
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Aufgezeichnet während der 2-jährigen Dauer der Studie – Häufigkeit als Input des Patienten.
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Bewertung der Vorhersageleistung des klinischen WAPPS-Hemo-Rechners
Zeitfenster: Gemessen in der routinemäßigen klinischen Praxis für 12 Monate nach der Anpassungsimplementierung.
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Gemessen durch den Vergleich der vorhergesagten und beobachteten Postinfusionsspiegel, wenn sie im Rahmen der klinischen Routinepraxis während des Studienzeitraums gemessen werden
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Gemessen in der routinemäßigen klinischen Praxis für 12 Monate nach der Anpassungsimplementierung.
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Veränderung der Gelenkfunktion
Zeitfenster: Gemessen bei Studieneinschreibung und 2 Jahre nach Studienabschluss.
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Gemessen am Hemophilia Joint Health Score (HJHS).
Die Werte reichen von 0-124, wobei höhere Werte eine schlechtere Gesundheit der Gelenke anzeigen.
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Gemessen bei Studieneinschreibung und 2 Jahre nach Studienabschluss.
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC, McMaster University
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- PMCH Study
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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