Personlig medisin for kanadiere med hemofili (PMCH)

PMCH-studien er en kanadisk multisenter, åpen, historisk kontrollert klinisk studie for å evaluere effekten av implementering av WAPPS-Hemo PopPK-baserte skreddersøm av hemofiliprofylakseregimer ved bruk av den skreddersydde doseringsfunksjonen til WAPPS-Hemo-systemet (WAPPS-Hemo clinical) kalkulator).

Studiens startdato ved hvert senter er forskjøvet med 1-3 måneder i en modifisert kileformet design, for å tillate bedre differensiering av effekten av intervensjonen fra ikke-relaterte, men samtidige endringer i andre aspekter av omsorg i det kanadiske landskapet. Resultatene av interesse vil bli målt i ett år før og i ett år etter implementeringen av skreddersydd prosedyre for WAPPS-Hemo-regime.

De to hovedmålene med denne studien er:

1. Evaluer anvendeligheten og effektiviteten til WAPPS-Hemo PopPK-basert skreddersøm av faktorkonsentratregimer.
2. Generer en solid base av data for å modellere blødningsrisikoen for alvorlig hemofili A/B-pasienter på profylakse, og evaluere bidraget til pasient- og behandlingsegenskaper til individuell blødningsrisiko som skal reduseres ved den skreddersydde profylaksetilnærmingen.

PMCH vil objektivt måle effekten av å ta i bruk en PopPK-basert skreddersøm av hemofilibehandling. Det første målet vil være å minimere forekomsten av blødningshendelser i hemofilipopulasjonen. Blødningsraten til kanadiske hemofilipasienter er fortsatt målbar ved 2-4 spontane leddblødninger per år, som igjen reduserer livskvaliteten og tærer på helseressurser. Det forventes at optimalisering av behandlingsmål og -modaliteter vil redusere denne byrden, eller i det minste ikke øke den, slik at det andre målet: minimere ressursbruken og gi en mer rettferdig fordeling av faktorkonsentrater. For noen pasienter fører standard profylaksedosering til overdreven bruk av kraftfôr. Det forventes at en liten, men betydelig andel av pasientpopulasjonen vil være i stand til å redusere forbruket av faktorkonsentrat med hell. Det tredje målet vil være å generere en evidensbasert tilnærming for å identifisere passende målmål for individuelle pasienter ved å modellere komponentene i risikoen for blødning. Å vedta en variabel målterskel kan forbedre mål en og mål to, og maksimere fordelene med riktig allokering av ressurser.

I tillegg til WAPPS-Hemo, vil studien involvere to andre verktøy tilgjengelig for hemofilibehandlere i Canada: spørreskjemaet Canadian Bleeding Disorders Registry (CBDR) og Patient Reported Outcomes, Burdens and Experiences (PROBE). Spesielt vil denne studien utnytte integreringen av de tre verktøyene beskrevet ovenfor: WAPPS-Hemo, med dens evne til å generere PK-estimater og bruke dem til å optimalisere behandlingsregimer; CBDR, samler allerede det meste av informasjonen som trengs for å både generere og estimere optimale regimeanbefalinger for å skreddersy et individuelt regime for å møte spesifiserte behandlingsmål; og PROBE, for å måle innvirkningen på pasientkritiske livserfaringer og resultat.