Henkilökohtainen lääke hemofiliasta kärsiville kanadalaisille (PMCH)
Yksilöllinen lääketiede hemofiliaa sairastaville kanadalaisille: käytännöllinen arvio verkossa saavutettavasta väestön farmakokinetiikkapalvelusta – hemofilia (WAPPS-Hemo) räätälöity annostelu.
Yksilöllisen farmakokineettisen (PK) arvion tekeminen on vasta ensimmäinen askel räätälöidyn ennaltaehkäisyn toteuttamisessa, mikä edellyttää PK-profiilitietojen käyttöä yksilöllisen hoito-ohjelman suunnittelussa, joka vastaa yksittäisten potilaiden hoitotarpeita. WAPPS-Hemon yleistavoitteena on tarjota helppokäyttöinen verkkosovellus, joka tukee kaikkia vaiheita, joita tarvitaan yksittäisten potilaiden hoidon räätälöimiseksi sovittamalla heidän ainutlaatuiset ominaisuudet sopivimpaan hoito-ohjelmaan ja toteuttamalla henkilökohtaisen lääketieteen lupaukset.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan populaatio-PK:hen (popPK) perustuvan räätälöidyn ennaltaehkäisyn käyttöönoton vaikutuksia kliinisessä käytännössä, mukaan lukien räätälöityjen potilaiden osuus ja kohtaamia esteitä. Vaikutuksia potilaiden tärkeisiin tuloksiin ja yhteiskunnallisiin tuloksiin, erityisesti taloudellisiin vaikutuksiin, mitataan verrattuna nykyisiin standardoituihin hoito-ohjelmiin. Oletetaan, että WAPPS-Hemo arvioimalla tarkkoja yksittäisiä PK-profiileja ja tukemalla hoito-ohjelmien simulointia:
- parantaa tai ylläpitää potilaan tärkeitä tuloksia ja samalla vähentää tekijätiivisteiden hukkaa; ja
- luoda parhaita käytäntöjä ja tehokkaita tiedonsiirtostrategioita henkilökohtaisen lääketieteen toteuttamiseksi.
Lisäksi luodaan vankka tietopohja vakavan hemofilia A/B -potilaiden verenvuotoriskin mallintamiseksi, joille tehdään räätälöity ennaltaehkäisy, mikä mahdollistaa yksilöllisen verenvuotoriskin ennustavan potilaan ja hoidon ominaisuuksien yhdistelmän arvioinnin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
PMCH-tutkimus on kanadalainen monikeskus, avoin, historiallisesti kontrolloitu kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida WAPPS-Hemo PopPK -pohjaisen hemofilian ehkäisyhoitojen räätälöinnin vaikutuksia käyttämällä WAPPS-Hemo-järjestelmän räätälöivää annostustoimintoa (WAPPS-Hemo kliininen). laskin).
Tutkimuksen aloituspäivämäärä kussakin keskuksessa on porrastettu 1-3 kuukaudelle muokatussa kiilanmuotoisessa suunnittelussa, jotta intervention vaikutus voidaan erottaa paremmin Kanadan maiseman muissa hoidon osissa tapahtuvista muutoksista, jotka eivät liity toisiinsa, mutta samanaikaisesti. Mielenkiintoisia tuloksia mitataan vuoden ajalta ennen WAPPS-Hemo-hoidon räätälöintimenettelyn käyttöönottoa ja vuoden ajan sen jälkeen.
Tämän tutkimuksen kaksi päätavoitetta ovat:
- Arvioi tekijätiivistehoitojen WAPPS-Hemo PopPK -pohjaisen räätälöinnin soveltuvuutta ja tehokkuutta.
- Luo vankka tietopohja vaikean hemofilia A/B -potilaiden verenvuotoriskin mallintamiseksi ennaltaehkäisyssä ja arvioi potilaan ja hoidon ominaisuuksien vaikutusta yksilölliseen verenvuotoriskiin, jota voidaan vähentää räätälöidyn ennaltaehkäisyn avulla.
PMCH mittaa objektiivisesti PopPK-pohjaisen hemofilian hoidon räätälöinnin vaikutuksia. Ensimmäinen tavoite on minimoida verenvuototapahtumien esiintyminen hemofiliapopulaatiossa. Kanadalaisten hemofiliapotilaiden verenvuoto on edelleen mitattavissa 2-4 spontaanilla nivelverenvuodolla vuodessa, mikä puolestaan heikentää elämänlaatua ja kuluttaa terveydenhuoltoresursseja. Hoitotavoitteen ja -menetelmien optimoinnin odotetaan vähentävän tätä taakkaa tai ei ainakaan lisää sitä, mikä mahdollistaa toisen tavoitteen saavuttamisen: resurssien käytön minimoimisen ja tekijäkonsentraattien tasapuolisemman jakautumisen. Joillekin potilaille tavanomainen profylaktinen annostus johtaa tiivisteiden liialliseen käyttöön. Pienen mutta huomattavan osan potilasväestöstä odotetaan onnistuvan vähentämään tekijärikasteen kulutustaan. Kolmas tavoite on luoda näyttöön perustuva lähestymistapa sopivien kohdetavoitteiden tunnistamiseksi yksittäisille potilaille mallintamalla heidän verenvuotoriskinsä komponentteja. Muuttuvan tavoitekynnyksen ottaminen käyttöön voi parantaa tavoitetta yksi ja kaksi ja maksimoida hyödyt asianmukaisella resurssien allokoinnilla.
WAPPS-Hemon lisäksi tutkimuksessa on mukana kaksi muuta Kanadan hemofilian hoitajien saatavilla olevaa työkalua: Kanadan verenvuotohäiriörekisteri (CBDR) ja potilaiden raportoitu tulos, taakka ja kokemus (PROBE) -kysely. Tämä tutkimus hyödyntää erityisesti kolmen yllä kuvatun työkalun integrointia: WAPPS-Hemo, jonka kyky tuottaa PK-estimaatteja ja käyttää niitä hoitojaksojen optimointiin; CBDR, joka kerää jo suurimman osan tiedoista, joita tarvitaan sekä luomaan että arvioimaan optimaaliset hoito-suositukset yksilöllisen hoito-ohjelman räätälöimiseksi tiettyjen hoitotavoitteiden saavuttamiseksi; ja PROBE mittaamaan vaikutusta potilaan kriittisiin elämänkokemuksiin ja lopputulokseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC
- Puhelinnumero: 905-525-9140
- Sähköposti: iorioa@mcmaster.ca
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Noella Noronha, BSc
- Sähköposti: noronn@mcmaster.ca
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- Rekrytointi
- University Of Calgary
-
Ottaa yhteyttä:
- Julia Hews-Girard, RN
- Sähköposti: julia.hewsgirard@albertahealthservices.ca
-
Päätutkija:
- Adrienne Lee, MD
-
Päätutkija:
- Man-Chiu Poon, MD
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Rekrytointi
- University of Alberta
-
Ottaa yhteyttä:
- Vicki Voong, RN
- Sähköposti: vvoong@ualberta.ca
-
Päätutkija:
- Linda Sun, MD
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Ei vielä rekrytointia
- University of British Columbia
-
Päätutkija:
- Shannon Jackson, MD
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada
- Rekrytointi
- University of Manitoba
-
Ottaa yhteyttä:
- Ming Yang
- Sähköposti: MYang@providencehealth.bc.ca
-
Päätutkija:
- Jayson Stoffman, MD
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- Rekrytointi
- McMaster University
-
Päätutkija:
- David Chan, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Theresa Almonte
- Sähköposti: almontet@hhsc.ca
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4B2
- Rekrytointi
- McMaster University
-
Ottaa yhteyttä:
- Noella Noronha, BSc
- Sähköposti: noronn@mcmaster.ca
-
Päätutkija:
- Alfonso Iorio, MD
-
Kingston, Ontario, Kanada
- Rekrytointi
- Queen's University
-
Ottaa yhteyttä:
- Julie Grabell, MD
- Sähköposti: grabell@queensu.ca
-
Päätutkija:
- Paula James, MD
-
Päätutkija:
- David Lilicrap, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- henkilöt, joilla on vaikea synnynnäinen hemofilia A ja B;
- jatkuvassa tekijäprofylaksissa;
- on rekisteröitävä CBDR:ssä (iCHIP BC:ssä)
Poissulkemiskriteerit:
- farmakokineettiseen profilointiin perustuva selkeä ja dokumentoitu aikaisemman hoidon räätälöinnin historia;
- muu synnynnäinen tai hankittu verenvuotohäiriö, joka ei ole hemofilia A tai B;
- aktiiviset estäjät (> 5 Bethesda-yksikköä) tai joilla on parhaillaan immuunitoleranssiinduktio.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Räätälöity hoito-ohjelma
Henkilökohtaisen WAPPS-Hemo-annostusohjelman käyttöönotto.
|
Kaksitoista kuukautta tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen WAPPS-Hemoa käytetään kunkin potilaan yksilöllisen farmakokineettisen arvion laskemiseen.
Kun se on valmis, kliinistä WAPPS-Hemo-laskinta käytetään optimaalisen hoito-ohjelman laskemiseen yksilöllisten tarpeiden mukaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos potilaan elämänlaadussa
Aikaikkuna: Täytetään 3-6 kuukauden välein tutkimuksen keston ajan, ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen.
|
Potilaiden raportoidut tulokset, taakka ja kokemukset (PROBE) -kyselylomake.
Pisteet vaihtelevat 0-1, ja korkeampi arvo ilmaisee parempaa terveydentilaa.
|
Täytetään 3-6 kuukauden välein tutkimuksen keston ajan, ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen.
|
|
Annualized Bleeding Rate (ABR) ennen räätälöintiä ja sen jälkeen
Aikaikkuna: Tallennetaan koko 2 vuoden tutkimuksen ajan, kun ne tapahtuvat.
|
ABR WAPPS-Hemo-räätälöintiä edeltäneeltä vuodelta yhden vuoden jälkiräätälöintiin (absoluuttinen vuotojen määrä vuodessa).
|
Tallennetaan koko 2 vuoden tutkimuksen ajan, kun ne tapahtuvat.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos fyysisessä aktiivisuudessa
Aikaikkuna: Täytetään 3-6 kuukauden välein tutkimuksen keston ajan, ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen.
|
Potilaiden raportoidut tulokset, taakka ja kokemukset (PROBE) -kyselylomake.
Pisteet vaihtelevat 0-1, ja korkeampi arvo ilmaisee parempaa terveydentilaa.
|
Täytetään 3-6 kuukauden välein tutkimuksen keston ajan, ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen.
|
|
Määrätyn hoito-ohjelman noudattaminen
Aikaikkuna: Rekisteröity koko 2 vuoden tutkimuksen ajan - taajuus on potilaan syöttämä.
|
Mitataan vertaamalla määrätystä hoito-ohjelmasta johtuvaa käyttöä, potilaalle tilattua ja jaettua määrää sekä hoito- ja verenvuotopäiväkirjaan kirjattua määrää.
|
Rekisteröity koko 2 vuoden tutkimuksen ajan - taajuus on potilaan syöttämä.
|
|
Tekijärikasteiden kulutus
Aikaikkuna: Kirjattu koko tutkimuksen 2 vuoden keston ajan - taajuus potilaan syöttämänä.
|
Mitattu muutoksena määrätystä ja käytetystä määrästä ennen ja jälkeen räätälöinnin käyttöönoton.
|
Kirjattu koko tutkimuksen 2 vuoden keston ajan - taajuus potilaan syöttämänä.
|
|
WAPPS-Hemo-pohjaisen ennaltaehkäisevän räätälöinnin toteutettavuus ja hyväksyttävyys
Aikaikkuna: Tallennettiin 1 vuoden kuluttua räätälöinnin toteutushetkellä.
|
Mitattu niiden tapausten osuudella, joissa määrättyjen hoito-ohjelmien muutokset vastaavat WAPPS-Hemon ehdottamia hoito-ohjelmia.
|
Tallennettiin 1 vuoden kuluttua räätälöinnin toteutushetkellä.
|
|
Ilmoitettujen verenvuotojen ominaisuudet
Aikaikkuna: Tallennettiin koko 2 vuoden tutkimuksen keston ajan - taajuus potilaan syötteenä.
|
Arvioitu tutkimalla tietoja, mukaan lukien potilaan verenvuoto- ja hoitolokeissa raportoitujen nivelvuotojen jakautuminen ja typologia.
|
Tallennettiin koko 2 vuoden tutkimuksen keston ajan - taajuus potilaan syötteenä.
|
|
Kliinisen WAPPS-Hemo-laskimen ennakoivan suorituskyvyn arviointi
Aikaikkuna: Mitattu rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä 12 kuukauden ajan räätälöinnin jälkeen.
|
Mitattu vertaamalla ennustettuja ja havaittuja infuusion jälkeisiä tasoja, kun se mitataan osana rutiininomaista kliinistä käytäntöä tutkimusjakson aikana
|
Mitattu rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä 12 kuukauden ajan räätälöinnin jälkeen.
|
|
Muutos nivelen toiminnassa
Aikaikkuna: Mitattu opintoihin ilmoittautumisen yhteydessä ja 2 vuoden kuluttua opintojen päättymisestä.
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) -mittaus.
Pisteet vaihtelevat välillä 0-124, ja korkeammat arvot osoittavat huonompaa nivelten terveyttä.
|
Mitattu opintoihin ilmoittautumisen yhteydessä ja 2 vuoden kuluttua opintojen päättymisestä.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC, McMaster University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PMCH Study
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .