Médecine personnalisée pour les Canadiens atteints d'hémophilie (PMCH)

L'étude PMCH est un essai clinique canadien multicentrique, ouvert et historiquement contrôlé visant à évaluer les effets de la mise en œuvre de l'adaptation basée sur WAPPS-Hemo PopPK des schémas thérapeutiques de prophylaxie de l'hémophilie à l'aide de la fonction de dosage sur mesure du système WAPPS-Hemo (WAPPS-Hemo calculatrice).

La date de début de l'étude dans chaque centre est échelonnée de 1 à 3 mois selon une conception en forme de coin modifiée, afin de permettre une meilleure différenciation de l'effet de l'intervention des changements non liés mais concomitants dans d'autres aspects des soins dans le paysage canadien. Les résultats d'intérêt seront mesurés pendant un an avant et pendant un an après la mise en œuvre de la procédure d'adaptation du régime WAPPS-Hemo.

Les deux principaux objectifs de cette étude sont :

1. Évaluer l'applicabilité et l'efficacité de l'adaptation basée sur WAPPS-Hemo PopPK des régimes de concentré de facteur.
2. Générer une base de données solide pour modéliser le risque de saignement des patients atteints d'hémophilie A/B sévère sous prophylaxie, en évaluant la contribution des caractéristiques du patient et du traitement au risque de saignement individuel à réduire par l'approche de prophylaxie sur mesure.

PMCH mesurera objectivement l'impact de l'adoption d'une adaptation basée sur PopPK du traitement de l'hémophilie. Le premier objectif sera de minimiser la survenue d'événements hémorragiques dans la population hémophile. Le taux de saignement des patients hémophiles canadiens est encore mesurable à 2 à 4 saignements articulaires spontanés par année, ce qui à son tour réduit la qualité de vie et consomme des ressources de santé. On s'attend à ce que l'optimisation de l'objectif et des modalités de traitement réduise ce fardeau, ou du moins ne l'augmente pas, permettant la poursuite du deuxième objectif : minimiser l'utilisation des ressources et favoriser une distribution plus équitable des concentrés de facteurs. Pour certains patients, le dosage prophylactique standard conduit à une utilisation excessive de concentrés. On s'attend à ce qu'une petite mais importante proportion de la population de patients soit en mesure de réduire avec succès sa consommation de concentré de facteur. Le troisième objectif sera de générer une approche fondée sur des preuves pour identifier le ou les objectifs cibles appropriés pour les patients individuels en modélisant les composants de leur risque de saignement. L'adoption d'un seuil cible variable peut améliorer les objectifs un et deux, en maximisant les avantages avec une allocation appropriée des ressources.

En plus de WAPPS-Hemo, l'étude impliquera deux autres outils mis à la disposition des hémophiles au Canada : le Registre canadien des troubles de la coagulation (CBDR) et le questionnaire PROBE (Patient Reported Outcomes, Burdens and Experiences). En particulier, cette étude tirera parti de l'intégration des trois outils décrits ci-dessus : WAPPS-Hemo, avec sa capacité à générer des estimations PK et à les utiliser pour optimiser les schémas thérapeutiques ; CBDR, recueillant déjà la plupart des informations nécessaires à la fois pour générer et estimer les recommandations de régime optimal pour adapter un régime individuel afin d'atteindre les objectifs de traitement spécifiés ; et PROBE, pour mesurer l'impact sur les expériences de vie et les résultats critiques des patients.