Medicina personalizada para canadenses com hemofilia (PMCH)
Medicina Personalizada para Canadenses com Hemofilia: uma Avaliação Pragmática do Serviço de Farmacocinética da População Acessível à Web - Hemofilia (WAPPS-Hemo) Dosagem Adaptada.
A realização de uma estimativa farmacocinética individual (PK) é apenas o primeiro passo na implementação da profilaxia personalizada, que requer o uso das informações do perfil PK para projetar um regime de tratamento personalizado que corresponda às necessidades de tratamento de pacientes individuais. O objetivo geral do WAPPS-Hemo é fornecer um aplicativo da Web fácil de usar que suporte todas as etapas necessárias para realizar o atendimento personalizado de pacientes individuais, combinando suas características únicas com o regime de tratamento mais adequado, cumprindo a promessa da medicina personalizada.
Este estudo avaliará o impacto da adoção de profilaxia personalizada baseada em farmacocinética populacional (popPK) na prática clínica, incluindo a proporção de pacientes elegíveis para adaptação e as barreiras encontradas. O impacto nos resultados importantes do paciente e nos resultados sociais, particularmente o impacto financeiro, versus os regimes padronizados atuais serão medidos. Supõe-se que o WAPPS-Hemo, por meio da estimativa de perfis farmacocinéticos individuais precisos e do suporte à simulação de regimes de tratamento:
- melhorar ou manter os resultados importantes do paciente, enquanto reduz o desperdício de concentrados de fator; e
- estabelecer as melhores práticas e estratégias eficazes de tradução do conhecimento para a implementação da medicina personalizada.
Além disso, uma base sólida de dados será gerada para modelar o risco de sangramento de pacientes com hemofilia A/B grave submetidos a profilaxia personalizada, o que permitirá a avaliação de uma combinação de características do paciente e do tratamento preditivas do risco de sangramento individual.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo PMCH é um ensaio clínico canadense multicêntrico, aberto e historicamente controlado para avaliar os efeitos da implementação da adaptação baseada em WAPPS-Hemo PopPK de regimes de profilaxia para hemofilia usando a função de dosagem personalizada do sistema WAPPS-Hemo (WAPPS-Hemo Clinical calculadora).
A data de início do estudo em cada centro é escalonada em 1 a 3 meses em um desenho modificado em forma de cunha, para permitir uma melhor diferenciação do efeito da intervenção de mudanças não relacionadas, mas concomitantes, em outros aspectos do atendimento no cenário canadense. Os resultados de interesse serão medidos por um ano antes e por um ano após a implementação do procedimento de adaptação do regime WAPPS-Hemo.
Os dois objetivos principais deste estudo são:
- Avalie a aplicabilidade e eficácia da adaptação baseada em WAPPS-Hemo PopPK de regimes de concentrado de fator.
- Gere uma base sólida de dados para modelar o risco de sangramento de pacientes com hemofilia A/B grave em profilaxia, avaliando a contribuição das características do paciente e do tratamento para o risco de sangramento individual a ser reduzido pela abordagem de profilaxia personalizada.
O PMCH medirá objetivamente o impacto da adoção de uma adaptação baseada em PopPK do tratamento de hemofilia. O primeiro objetivo será minimizar a ocorrência de eventos hemorrágicos na população hemofílica. A taxa de sangramento de pacientes canadenses com hemofilia ainda é mensurável em 2-4 sangramentos articulares espontâneos por ano, o que, por sua vez, reduz a qualidade de vida e consome recursos de saúde. Espera-se que a otimização do objetivo e das modalidades de tratamento reduza esse ônus, ou pelo menos não o aumente, permitindo a busca do segundo objetivo: minimizar o uso de recursos e promover uma distribuição mais equitativa dos concentrados de fatores. Para alguns pacientes, a dosagem padrão de profilaxia leva ao uso excessivo de concentrados. Espera-se que uma proporção pequena, mas considerável, da população de pacientes seja capaz de reduzir com sucesso o consumo de concentrado de fator. O terceiro objetivo será gerar uma abordagem baseada em evidências para identificar o(s) objetivo(s) alvo(s) apropriado(s) para pacientes individuais, modelando os componentes de seu risco de sangramento. A adoção de um limite de meta variável pode aprimorar o objetivo um e dois, maximizando os benefícios com a alocação apropriada de recursos.
Além do WAPPS-Hemo, o estudo envolverá duas outras ferramentas disponíveis para os tratadores de hemofilia no Canadá: o questionário Canadian Bleeding Disorders Registry (CBDR) e o Patient Reported Outcomes, Burdens and Experiences (PROBE). Em particular, este estudo alavancará a integração das três ferramentas descritas acima: WAPPS-Hemo, com sua capacidade de gerar estimativas de PK e usá-las para otimizar regimes de tratamento; CBDR, já coletando a maioria das informações necessárias para gerar e estimar as recomendações de regime ideal para adaptar um regime individual para atender aos objetivos de tratamento especificados; e PROBE, para medir o impacto nas experiências e resultados críticos da vida do paciente.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC
- Número de telefone: 905-525-9140
- E-mail: iorioa@mcmaster.ca
Estude backup de contato
- Nome: Noella Noronha, BSc
- E-mail: noronn@mcmaster.ca
Locais de estudo
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá
- Recrutamento
- University Of Calgary
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Contato:
- Julia Hews-Girard, RN
- E-mail: julia.hewsgirard@albertahealthservices.ca
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Investigador principal:
- Adrienne Lee, MD
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Investigador principal:
- Man-Chiu Poon, MD
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Edmonton, Alberta, Canadá
- Recrutamento
- University of Alberta
-
Contato:
- Vicki Voong, RN
- E-mail: vvoong@ualberta.ca
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Investigador principal:
- Linda Sun, MD
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá
- Ainda não está recrutando
- University of British Columbia
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Investigador principal:
- Shannon Jackson, MD
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canadá
- Recrutamento
- University of Manitoba
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Contato:
- Ming Yang
- E-mail: MYang@providencehealth.bc.ca
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Investigador principal:
- Jayson Stoffman, MD
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá
- Recrutamento
- McMaster University
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Investigador principal:
- David Chan, MD
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Contato:
- Theresa Almonte
- E-mail: almontet@hhsc.ca
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8S4B2
- Recrutamento
- McMaster University
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Contato:
- Noella Noronha, BSc
- E-mail: noronn@mcmaster.ca
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Investigador principal:
- Alfonso Iorio, MD
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Kingston, Ontario, Canadá
- Recrutamento
- Queen's University
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Contato:
- Julie Grabell, MD
- E-mail: grabell@queensu.ca
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Investigador principal:
- Paula James, MD
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Investigador principal:
- David Lilicrap, MD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- indivíduos com hemofilia congênita grave A e B;
- em profilaxia de fator contínuo;
- deve ser registrado no CBDR (iCHIP em BC)
Critério de exclusão:
- uma história de tratamento prévio explícito e documentado com base em perfis farmacocinéticos;
- outros distúrbios hemorrágicos congênitos ou adquiridos além da Hemofilia A ou B;
- inibidores ativos (> 5 unidades Bethesda) ou atualmente em indução de tolerância imunológica.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Regime sob medida
Implementação do regime de dosagem personalizada WAPPS-Hemo.
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Doze meses após a inclusão no estudo, o WAPPS-Hemo será usado para calcular a estimativa farmacocinética individual de cada paciente.
Depois de concluída, a calculadora clínica WAPPS-Hemo será usada para calcular o regime ideal com base nas necessidades individuais.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na qualidade de vida do paciente
Prazo: Concluído a cada 3-6 meses durante o estudo, desde a inscrição até a conclusão do estudo.
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Questionário de resultados, ônus e experiências relatados pelo paciente (PROBE).
As pontuações variam de 0 a 1, com um valor mais alto indicando melhor estado de saúde.
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Concluído a cada 3-6 meses durante o estudo, desde a inscrição até a conclusão do estudo.
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Taxa de sangramento anualizada (ABR) antes e depois da implementação da adaptação
Prazo: Registrados durante os 2 anos de duração do estudo à medida que ocorrem.
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PEATE de um ano antes da adaptação do WAPPS-Hemo até um ano pós-adaptação (número absoluto de sangramentos por ano).
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Registrados durante os 2 anos de duração do estudo à medida que ocorrem.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na atividade física
Prazo: Concluído a cada 3-6 meses durante o estudo, desde a inscrição até a conclusão do estudo.
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Questionário de resultados, ônus e experiências relatados pelo paciente (PROBE).
As pontuações variam de 0 a 1, com um valor mais alto indicando melhor estado de saúde.
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Concluído a cada 3-6 meses durante o estudo, desde a inscrição até a conclusão do estudo.
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Adesão ao regime prescrito
Prazo: Registrado durante os 2 anos de duração do estudo - a frequência é fornecida pelo paciente.
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Medido comparando o uso resultante do regime prescrito, a quantidade solicitada e dispensada ao paciente e a quantidade registrada no diário de tratamento e sangramento.
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Registrado durante os 2 anos de duração do estudo - a frequência é fornecida pelo paciente.
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Consumo de concentrados de fator
Prazo: Registrado durante os 2 anos de duração do estudo - frequência conforme entrada do paciente.
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Medido como variação da quantidade prescrita e utilizada antes e depois da adoção da alfaiataria.
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Registrado durante os 2 anos de duração do estudo - frequência conforme entrada do paciente.
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Viabilidade e aceitabilidade da adaptação da profilaxia baseada em WAPPS-Hemo
Prazo: Registrado após 1 ano no momento da implantação da alfaiataria.
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Medido pela proporção de casos com mudanças nos regimes prescritos correspondentes aos regimes sugeridos pelo WAPPS-Hemo.
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Registrado após 1 ano no momento da implantação da alfaiataria.
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Características dos sangramentos relatados
Prazo: Registrado durante os 2 anos de duração do estudo - frequência conforme entrada do paciente.
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Avaliado explorando informações, incluindo distribuição e tipologia de sangramentos nas articulações, conforme relatado nos registros de tratamento e sangramento do paciente.
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Registrado durante os 2 anos de duração do estudo - frequência conforme entrada do paciente.
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Avaliação do desempenho preditivo da calculadora clínica WAPPS-Hemo
Prazo: Medido na prática clínica de rotina por 12 meses após a implementação da adaptação.
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Medido pela comparação dos níveis pós-infusão previstos e observados, quando medidos como parte da prática clínica de rotina durante o período do estudo
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Medido na prática clínica de rotina por 12 meses após a implementação da adaptação.
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Mudança na função articular
Prazo: Medido na inscrição no estudo e aos 2 anos após a conclusão do estudo.
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Medido pelo Hemophilia Joint Health Score (HJHS).
As pontuações variam de 0 a 124, com valores mais altos indicando pior saúde das articulações.
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Medido na inscrição no estudo e aos 2 anos após a conclusão do estudo.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC, McMaster University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PMCH Study
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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