Personalizovaná medicína pro Kanaďany s hemofilií (PMCH)
Personalizovaná medicína pro Kanaďany s hemofilií: Pragmatické vyhodnocení webové farmakokinetické služby pro populaci – dávkování šité na míru hemofilii (WAPPS-Hemo).
Provedení individuálního farmakokinetického (PK) odhadu je pouze prvním krokem k implementaci profylaxe na míru, která vyžaduje použití informací z PK profilu k navržení personalizovaného léčebného režimu, který odpovídá léčebným potřebám jednotlivých pacientů. Zastřešujícím cílem WAPPS-Hemo je poskytovat snadno použitelnou webovou aplikaci podporující všechny kroky potřebné k dosažení přizpůsobení péče o jednotlivé pacienty přizpůsobením jejich jedinečných charakteristik nejvhodnějšímu léčebnému režimu, čímž se realizuje příslib personalizované medicíny.
Tato studie posoudí dopad přijetí profylaxe na míru založené na populační PK (popPK) v klinické praxi, včetně podílu pacientů vhodných pro přizpůsobení a narážejících na překážky. Bude měřen dopad na důležité výsledky pro pacienty a na společenské výsledky, zejména finanční dopad, ve srovnání se současnými standardizovanými režimy. Předpokládá se, že WAPPS-Hemo prostřednictvím odhadu přesných individuálních profilů PK a podporou simulace léčebných režimů:
- zlepšit nebo udržet výsledky důležité pro pacienta a zároveň snížit plýtvání koncentráty faktorů; a
- zavést osvědčené postupy a efektivní strategie překladu znalostí pro implementaci personalizované medicíny.
Navíc bude vytvořena solidní základna dat pro modelování rizika krvácení u pacientů s těžkou hemofilií A/B podstupujících profylaxi na míru, což umožní vyhodnotit kombinaci charakteristik pacienta a léčby predikující individuální riziko krvácení.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie PMCH je kanadská multicentrická, otevřená, historicky kontrolovaná klinická studie, jejímž cílem je vyhodnotit účinky implementace přizpůsobení režimů profylaxe hemofilie na základě WAPPS-Hemo PopPK pomocí funkce přizpůsobení dávkování systému WAPPS-Hemo (WAPPS-Hemo Clinic kalkulačka).
Datum zahájení studie v každém centru je posunuto o 1–3 měsíce v upraveném klínovitém designu, aby bylo možné lépe odlišit účinek intervence od nesouvisejících, ale doprovodných změn v jiných aspektech péče v kanadské krajině. Výsledky zájmu budou měřeny po dobu jednoho roku před a po dobu jednoho roku po implementaci postupu přizpůsobení režimu WAPPS-Hemo.
Dva hlavní cíle této studie jsou:
- Vyhodnoťte použitelnost a účinnost přizpůsobení režimů koncentrátu faktoru založeného na WAPPS-Hemo PopPK.
- Vytvořte solidní základ dat pro modelování rizika krvácení u pacientů s těžkou hemofilií A/B na profylaxi a vyhodnoťte příspěvek pacientů a charakteristik léčby k individuálnímu riziku krvácení, které má být sníženo přístupem k profylaxi na míru.
PMCH bude objektivně měřit dopad přijetí přizpůsobení léčby hemofilie založené na PopPK. Prvním cílem bude minimalizace výskytu krvácivých příhod u hemofilické populace. Míra krvácení u kanadských pacientů s hemofilií je stále měřitelná při 2–4 spontánních krváceních do kloubů za rok, což následně snižuje kvalitu života a spotřebovává zdravotní zdroje. Očekává se, že optimalizace cíle a způsobů léčby tuto zátěž sníží, nebo ji alespoň nezvýší, což umožní sledování druhého cíle: minimalizovat využití zdrojů a podnítit spravedlivější rozdělení koncentrátů faktorů. U některých pacientů vede standardní profylaktické dávkování k nadměrnému užívání koncentrátů. Očekává se, že malá, ale značná část populace pacientů bude schopna úspěšně snížit spotřebu koncentrátu faktoru. Třetím cílem bude vytvořit přístup založený na důkazech k identifikaci vhodného cílového cíle (cílů) pro jednotlivé pacienty modelováním složek jejich rizika krvácení. Přijetí variabilního cílového prahu může zlepšit cíl jedna a dva a maximalizovat přínosy s vhodnou alokací zdrojů.
Kromě WAPPS-Hemo bude studie zahrnovat dva další nástroje, které mají k dispozici léčitelé hemofilie v Kanadě: Kanadský registr krvácivých poruch (CBDR) a dotazník o výsledcích, zátěži a zkušenostech hlášených pacientem (PROBE). Tato studie využije zejména integraci tří výše popsaných nástrojů: WAPPS-Hemo se schopností generovat odhady PK a používat je k optimalizaci léčebných režimů; CBDR, která již shromažďuje většinu informací potřebných k vytvoření a odhadu optimálních doporučení režimu pro přizpůsobení individuálního režimu tak, aby splňoval stanovené cíle léčby; a PROBE, k měření dopadu na kritické životní zkušenosti a výsledky pacienta.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC
- Telefonní číslo: 905-525-9140
- E-mail: iorioa@mcmaster.ca
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Noella Noronha, BSc
- E-mail: noronn@mcmaster.ca
Studijní místa
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- Nábor
- University of Calgary
-
Kontakt:
- Julia Hews-Girard, RN
- E-mail: julia.hewsgirard@albertahealthservices.ca
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Adrienne Lee, MD
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Man-Chiu Poon, MD
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Nábor
- University of Alberta
-
Kontakt:
- Vicki Voong, RN
- E-mail: vvoong@ualberta.ca
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Linda Sun, MD
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Zatím nenabíráme
- University of British Columbia
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Shannon Jackson, MD
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada
- Nábor
- University of Manitoba
-
Kontakt:
- Ming Yang
- E-mail: MYang@providencehealth.bc.ca
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jayson Stoffman, MD
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- Nábor
- McMaster University
-
Vrchní vyšetřovatel:
- David Chan, MD
-
Kontakt:
- Theresa Almonte
- E-mail: almontet@hhsc.ca
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4B2
- Nábor
- McMaster University
-
Kontakt:
- Noella Noronha, BSc
- E-mail: noronn@mcmaster.ca
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Alfonso Iorio, MD
-
Kingston, Ontario, Kanada
- Nábor
- Queen's University
-
Kontakt:
- Julie Grabell, MD
- E-mail: grabell@queensu.ca
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Paula James, MD
-
Vrchní vyšetřovatel:
- David Lilicrap, MD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- jedinci s těžkou vrozenou hemofilií A a B;
- na kontinuální profylaxi faktoru;
- musí být registrován na CBDR (iCHIP v BC)
Kritéria vyloučení:
- historie explicitního a zdokumentovaného předchozího přizpůsobení léčby na základě farmakokinetického profilování;
- jiné vrozené nebo získané krvácivé poruchy než hemofilie A nebo B;
- aktivními inhibitory (> 5 jednotek Bethesda) nebo v současné době procházejí indukcí imunitní tolerance.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Režim na míru
Implementace personalizovaného dávkovacího režimu WAPPS-Hemo.
|
Dvanáct měsíců po zařazení do studie bude WAPPS-Hemo použit k výpočtu individuálního farmakokinetického odhadu každého pacienta.
Po dokončení bude klinická kalkulačka WAPPS-Hemo použita k výpočtu optimálního režimu na základě individuálních potřeb.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna kvality života pacientů
Časové okno: Dokončeno každých 3-6 měsíců po dobu trvání studia, od zápisu po ukončení studia.
|
Dotazník o výsledcích, zátěži a zkušenostech hlášených pacientem (PROBE).
Skóre se pohybuje od 0 do 1, přičemž vyšší hodnota znamená lepší zdravotní stav.
|
Dokončeno každých 3-6 měsíců po dobu trvání studia, od zápisu po ukončení studia.
|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR) před a po úpravě
Časové okno: Zaznamenávány během 2 let trvání studie tak, jak k nim dochází.
|
ABR z jednoho roku předcházejícího přizpůsobení WAPPS-Hemo na jeden rok po přizpůsobení (absolutní počet krvácení za rok).
|
Zaznamenávány během 2 let trvání studie tak, jak k nim dochází.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna fyzické aktivity
Časové okno: Dokončeno každých 3-6 měsíců po dobu trvání studia, od zápisu po ukončení studia.
|
Dotazník o výsledcích, zátěži a zkušenostech hlášených pacientem (PROBE).
Skóre se pohybuje od 0 do 1, přičemž vyšší hodnota znamená lepší zdravotní stav.
|
Dokončeno každých 3-6 měsíců po dobu trvání studia, od zápisu po ukončení studia.
|
|
Dodržování předepsaného režimu
Časové okno: Zaznamenáváno během 2 let trvání studie – frekvence je zadána pacientem.
|
Měřeno porovnáním použití vyplývajícího z předepsaného režimu, množství objednaného a vydaného pacientovi a množství zaznamenaného v deníku léčby a krvácení.
|
Zaznamenáváno během 2 let trvání studie – frekvence je zadána pacientem.
|
|
Spotřeba koncentrátů faktorů
Časové okno: Zaznamenáváno během 2 let trvání studie – frekvence jako vstup od pacienta.
|
Měřeno jako změna oproti předepsanému a použitému množství před a po přijetí krejčovství.
|
Zaznamenáváno během 2 let trvání studie – frekvence jako vstup od pacienta.
|
|
Proveditelnost a přijatelnost přizpůsobení profylaxe založené na WAPPS-Hemo
Časové okno: Zaznamenáno po 1 roce v době realizace šití na míru.
|
Měřeno podílem případů se změnami v předepsaných režimech odpovídajících režimům navrženým WAPPS-Hemo.
|
Zaznamenáno po 1 roce v době realizace šití na míru.
|
|
Charakteristiky hlášeného krvácení
Časové okno: Zaznamenávány během 2 let trvání studie – frekvence jako vstup od pacienta.
|
Posouzeno prozkoumáním informací včetně distribuce a typologie krvácení do kloubů, jak je uvedeno v záznamech krvácení pacienta a léčbě.
|
Zaznamenávány během 2 let trvání studie – frekvence jako vstup od pacienta.
|
|
Posouzení prediktivního výkonu klinického kalkulátoru WAPPS-Hemo
Časové okno: Měřeno v rámci běžné klinické praxe po dobu 12 měsíců po zavedení na míru.
|
Měřeno porovnáním předpokládaných a pozorovaných hladin po infuzi, když se měří jako součást běžné klinické praxe během období studie
|
Měřeno v rámci běžné klinické praxe po dobu 12 měsíců po zavedení na míru.
|
|
Změna funkce kloubu
Časové okno: Měřeno při zápisu do studia a ve 2 letech při ukončení studia.
|
Měřeno Hemophilia Joint Health Score (HJHS).
Skóre se pohybuje od 0 do 124, přičemž vyšší hodnoty ukazují na horší zdraví kloubů.
|
Měřeno při zápisu do studia a ve 2 letech při ukončení studia.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC, McMaster University
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PMCH Study
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .