Персонализированная медицина для канадцев с гемофилией (PMCH)
Персонализированная медицина для канадцев с гемофилией: прагматическая оценка доступной в Интернете службы фармакокинетики населения - гемофилия (WAPPS-Hemo) с индивидуальным дозированием.
Выполнение индивидуальной фармакокинетической (ФК) оценки — это только первый шаг в реализации индивидуальной профилактики, которая требует использования информации профиля ФК для разработки персонализированного режима лечения, соответствующего потребностям лечения отдельных пациентов. Главной целью WAPPS-Hemo является предоставление простого в использовании веб-приложения, поддерживающего все шаги, необходимые для индивидуального ухода за отдельными пациентами путем сопоставления их уникальных характеристик с наиболее подходящей схемой лечения, реализуя перспективы персонализированной медицины.
В этом исследовании будет оцениваться влияние внедрения индивидуальной профилактики на основе популяционной ФК (popPK) в клинической практике, включая долю пациентов, подходящих для адаптации, и столкнувшихся с препятствиями. Будет измеряться влияние на важные исходы для пациентов и на социальные исходы, особенно финансовое воздействие, по сравнению с текущими стандартными схемами. Предполагается, что WAPPS-Hemo за счет оценки точных индивидуальных профилей фармакокинетики и поддержки моделирования схем лечения:
- улучшать или поддерживать важные для пациента исходы при одновременном снижении потерь концентратов факторов; и
- установить передовой опыт и эффективные стратегии преобразования знаний для внедрения персонализированной медицины.
Кроме того, будет создана надежная база данных для моделирования риска кровотечения у пациентов с тяжелой формой гемофилии A/B, проходящих индивидуальную профилактику, что позволит оценить комбинацию характеристик пациента и лечения для прогнозирования индивидуального риска кровотечения.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследование PMCH представляет собой канадское многоцентровое открытое и исторически контролируемое клиническое исследование, целью которого является оценка эффектов внедрения WAPPS-Hemo на основе PopPK адаптации схем профилактики гемофилии с использованием функции адаптации дозирования системы WAPPS-Hemo (WAPPS-Hemo Clinical калькулятор).
Даты начала исследования в каждом центре сдвинуты на 1-3 месяца в модифицированном клиновидном дизайне, чтобы лучше дифференцировать эффект вмешательства от несвязанных, но сопутствующих изменений в других аспектах ухода в канадском ландшафте. Исходы, представляющие интерес, будут измеряться за один год до и в течение одного года после внедрения процедуры адаптации схемы WAPPS-Hemo.
Двумя основными целями данного исследования являются:
- Оцените применимость и эффективность WAPPS-Hemo PopPK на основе адаптации схем концентрата фактора.
- Создание надежной базы данных для моделирования риска кровотечения у пациентов с тяжелой формой гемофилии A/B, получающих профилактику, с оценкой вклада характеристик пациента и лечения в индивидуальный риск кровотечения, который необходимо снизить с помощью индивидуального подхода к профилактике.
PMCH будет объективно измерять влияние адаптации лечения гемофилии на основе PopPK. Первой целью будет сведение к минимуму случаев кровотечений у больных гемофилией. Частота кровотечений у канадских больных гемофилией по-прежнему составляет 2-4 спонтанных кровотечения из суставов в год, что, в свою очередь, снижает качество жизни и истощает ресурсы здравоохранения. Ожидается, что оптимизация цели и методов лечения уменьшит это бремя или, по крайней мере, не увеличит его, позволяя достичь второй цели: свести к минимуму использование ресурсов и способствовать более справедливому распределению концентратов факторов. У некоторых пациентов стандартное профилактическое дозирование приводит к чрезмерному употреблению концентратов. Ожидается, что небольшая, но значительная часть пациентов сможет успешно снизить потребление концентрата фактора. Третья цель будет заключаться в разработке основанного на фактических данных подхода для определения соответствующей целевой цели (целей) для отдельных пациентов путем моделирования компонентов их риска кровотечения. Принятие переменного целевого порога может повысить цели один и два, максимизируя выгоды при соответствующем распределении ресурсов.
В дополнение к WAPPS-Hemo, в исследовании будут задействованы два других инструмента, доступных для лечащих гемофилию в Канаде: Канадский реестр нарушений свертываемости крови (CBDR) и опросник результатов, бремени и опыта, сообщаемых пациентами (PROBE). В частности, в этом исследовании будет использоваться интеграция трех инструментов, описанных выше: WAPPS-Hemo с его способностью генерировать оценки фармакокинетики и использовать их для оптимизации режимов лечения; CBDR уже собирает большую часть информации, необходимой как для создания, так и для оценки рекомендаций по оптимальному режиму для адаптации индивидуального режима для достижения определенных целей лечения; и PROBE для измерения влияния на критический жизненный опыт и исход пациента.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC
- Номер телефона: 905-525-9140
- Электронная почта: iorioa@mcmaster.ca
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Noella Noronha, BSc
- Электронная почта: noronn@mcmaster.ca
Места учебы
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада
- Рекрутинг
- University Of Calgary
-
Контакт:
- Julia Hews-Girard, RN
- Электронная почта: julia.hewsgirard@albertahealthservices.ca
-
Главный следователь:
- Adrienne Lee, MD
-
Главный следователь:
- Man-Chiu Poon, MD
-
Edmonton, Alberta, Канада
- Рекрутинг
- University of Alberta
-
Контакт:
- Vicki Voong, RN
- Электронная почта: vvoong@ualberta.ca
-
Главный следователь:
- Linda Sun, MD
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада
- Еще не набирают
- University of British Columbia
-
Главный следователь:
- Shannon Jackson, MD
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Канада
- Рекрутинг
- University of Manitoba
-
Контакт:
- Ming Yang
- Электронная почта: MYang@providencehealth.bc.ca
-
Главный следователь:
- Jayson Stoffman, MD
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада
- Рекрутинг
- McMaster University
-
Главный следователь:
- David Chan, MD
-
Контакт:
- Theresa Almonte
- Электронная почта: almontet@hhsc.ca
-
Hamilton, Ontario, Канада, L8S4B2
- Рекрутинг
- McMaster University
-
Контакт:
- Noella Noronha, BSc
- Электронная почта: noronn@mcmaster.ca
-
Главный следователь:
- Alfonso Iorio, MD
-
Kingston, Ontario, Канада
- Рекрутинг
- Queen's University
-
Контакт:
- Julie Grabell, MD
- Электронная почта: grabell@queensu.ca
-
Главный следователь:
- Paula James, MD
-
Главный следователь:
- David Lilicrap, MD
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- лица с тяжелой врожденной гемофилией А и В;
- на непрерывной факторной профилактике;
- должен быть зарегистрирован на CBDR (iCHIP в БК)
Критерий исключения:
- история явной и задокументированной предыдущей адаптации лечения на основе фармакокинетического профиля;
- другое врожденное или приобретенное нарушение свертываемости крови, отличное от гемофилии А или В;
- активные ингибиторы (> 5 единиц Bethesda) или в настоящее время проходят индукцию иммунной толерантности.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Индивидуальный режим
Внедрение индивидуального режима дозирования WAPPS-Hemo.
|
Через двенадцать месяцев после включения в исследование WAPPS-Hemo будет использоваться для расчета индивидуальной фармакокинетической оценки каждого пациента.
После завершения клинический калькулятор WAPPS-Hemo будет использоваться для расчета оптимальной схемы с учетом индивидуальных потребностей.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение качества жизни пациентов
Временное ограничение: Заполняется каждые 3-6 месяцев в течение всего периода обучения, с момента зачисления до завершения обучения.
|
Опросник результатов, бремени и опыта, сообщаемых пациентами (PROBE).
Баллы варьируются от 0 до 1, при этом более высокое значение указывает на лучшее состояние здоровья.
|
Заполняется каждые 3-6 месяцев в течение всего периода обучения, с момента зачисления до завершения обучения.
|
|
Годовая скорость кровотечения (ABR) до и после внедрения адаптации
Временное ограничение: Записывались в течение 2 лет исследования по мере их возникновения.
|
ABR от одного года до адаптации WAPPS-Hemo до одного года после адаптации (абсолютное количество кровотечений в год).
|
Записывались в течение 2 лет исследования по мере их возникновения.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение физической активности
Временное ограничение: Заполняется каждые 3-6 месяцев в течение всего периода обучения, с момента зачисления до завершения обучения.
|
Опросник результатов, бремени и опыта, сообщаемых пациентами (PROBE).
Баллы варьируются от 0 до 1, при этом более высокое значение указывает на лучшее состояние здоровья.
|
Заполняется каждые 3-6 месяцев в течение всего периода обучения, с момента зачисления до завершения обучения.
|
|
Соблюдение назначенного режима
Временное ограничение: Регистрировались в течение 2 лет исследования — частота вводится пациентом.
|
Измеряется путем сравнения использования в соответствии с предписанным режимом, количества, заказанного и выданного пациенту, и количества, зарегистрированного в дневнике лечения и кровотечений.
|
Регистрировались в течение 2 лет исследования — частота вводится пациентом.
|
|
Потребление концентратов фактора
Временное ограничение: Регистрировалось в течение 2 лет исследования - частота вводится пациентом.
|
Измеряется как изменение от суммы, предписанной и использованной до и после принятия пошива.
|
Регистрировалось в течение 2 лет исследования - частота вводится пациентом.
|
|
Целесообразность и приемлемость адаптации профилактики на основе WAPPS-Hemo
Временное ограничение: Записано через 1 год на момент реализации пошива.
|
Измеряется по доле случаев с изменениями в назначенных схемах, соответствующих схемам, предложенным WAPPS-Hemo.
|
Записано через 1 год на момент реализации пошива.
|
|
Характеристики зарегистрированных кровотечений
Временное ограничение: Частота регистрировалась в течение 2-летнего периода исследования, вводимого пациентом.
|
Оценивается путем изучения информации, включая распределение и типологию суставных кровотечений, как указано в журналах регистрации кровотечений и лечения пациента.
|
Частота регистрировалась в течение 2-летнего периода исследования, вводимого пациентом.
|
|
Оценка прогностической эффективности клинического калькулятора WAPPS-Hemo
Временное ограничение: Измерено в рамках обычной клинической практики в течение 12 месяцев после внедрения.
|
Измеряется путем сравнения прогнозируемых и наблюдаемых уровней после инфузии при измерении в рамках обычной клинической практики в течение периода исследования.
|
Измерено в рамках обычной клинической практики в течение 12 месяцев после внедрения.
|
|
Изменение функции сустава
Временное ограничение: Измеряется при зачислении в исследование и через 2 года после завершения обучения.
|
Измеряется по шкале общего состояния здоровья при гемофилии (HJHS).
Баллы варьируются от 0 до 124, причем более высокие значения указывают на более слабое здоровье суставов.
|
Измеряется при зачислении в исследование и через 2 года после завершения обучения.
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC, McMaster University
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PMCH Study
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .