Medicina personalizada para canadienses con hemofilia (PMCH)
Medicina personalizada para canadienses con hemofilia: una evaluación pragmática del servicio de farmacocinética poblacional accesible a través de la web: dosificación personalizada de hemofilia (WAPPS-Hemo).
Realizar una estimación farmacocinética (PK) individual es solo el primer paso para implementar una profilaxis personalizada, que requiere el uso de la información del perfil PK para diseñar un régimen de tratamiento personalizado que se ajuste a las necesidades de tratamiento de pacientes individuales. El objetivo general de WAPPS-Hemo es proporcionar una aplicación web fácil de usar que respalde todos los pasos necesarios para lograr una atención personalizada de pacientes individuales al hacer coincidir sus características únicas con el régimen de tratamiento más apropiado, cumpliendo la promesa de la medicina personalizada.
Este estudio evaluará el impacto de adoptar la profilaxis personalizada basada en PK poblacional (popPK) en la práctica clínica, incluida la proporción de pacientes elegibles para la adaptación y las barreras encontradas. Se medirá el impacto en los resultados importantes para el paciente y en los resultados sociales, en particular el impacto financiero, en comparación con los regímenes estandarizados actuales. Se supone que WAPPS-Hemo, a través de la estimación de perfiles farmacocinéticos individuales precisos y apoyando la simulación de regímenes de tratamiento:
- mejorar o mantener resultados importantes para el paciente, mientras se reduce el desperdicio de concentrados de factor; y
- establecer mejores prácticas y estrategias efectivas de traducción del conocimiento para la implementación de la medicina personalizada.
Además, se generará una base sólida de datos para modelar el riesgo hemorrágico de pacientes con hemofilia A/B grave que se someten a profilaxis personalizada, lo que permitirá evaluar una combinación de características del paciente y del tratamiento predictivo del riesgo hemorrágico individual.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio PMCH es un ensayo clínico canadiense multicéntrico, abierto, históricamente controlado para evaluar los efectos de implementar regímenes de profilaxis de hemofilia a medida basados en WAPPS-Hemo PopPK utilizando la función de dosificación a medida del sistema WAPPS-Hemo (WAPPS-Hemo clínico calculadora).
La fecha de inicio del estudio en cada centro está escalonada de 1 a 3 meses en un diseño modificado en forma de cuña, para permitir una mejor diferenciación del efecto de la intervención de cambios no relacionados pero concomitantes en otros aspectos de la atención en el panorama canadiense. Los resultados de interés se medirán un año antes y un año después de la implementación del procedimiento de adaptación del régimen WAPPS-Hemo.
Los dos objetivos principales de este estudio son:
- Evaluar la aplicabilidad y la eficacia de la adaptación basada en WAPPS-Hemo PopPK de los regímenes de concentrados de factor.
- Generar una base sólida de datos para modelar el riesgo de sangrado de pacientes con hemofilia A/B grave en profilaxis, evaluando la contribución de las características del paciente y del tratamiento al riesgo de sangrado individual que se reducirá mediante el enfoque de profilaxis personalizado.
PMCH medirá objetivamente el impacto de adoptar un tratamiento de hemofilia personalizado basado en PopPK. El primer objetivo será minimizar la ocurrencia de eventos hemorrágicos en la población con hemofilia. La tasa de sangrado de los pacientes canadienses con hemofilia aún se puede medir en 2 a 4 sangrados articulares espontáneos por año, lo que a su vez reduce la calidad de vida y consume recursos de salud. Se espera que la optimización del objetivo y las modalidades del tratamiento reduzca esta carga, o al menos no la aumente, permitiendo la consecución del segundo objetivo: minimizar el uso de recursos y propiciar una distribución más equitativa de los concentrados de factor. Para algunos pacientes, la dosificación estándar de profilaxis conduce a un uso excesivo de concentrados. Se espera que una proporción pequeña pero considerable de la población de pacientes pueda reducir con éxito su consumo de concentrado de factor. El tercer objetivo será generar un enfoque basado en la evidencia para identificar el(los) objetivo(s) adecuado(s) para pacientes individuales al modelar los componentes de su riesgo de sangrado. La adopción de un umbral objetivo variable puede mejorar el objetivo uno y dos, maximizando los beneficios con la asignación adecuada de recursos.
Además de WAPPS-Hemo, el estudio incluirá otras dos herramientas disponibles para los tratantes de hemofilia en Canadá: el Registro Canadiense de Trastornos Hemorrágicos (CBDR) y el cuestionario de resultados, cargas y experiencias informados por los pacientes (PROBE). En particular, este estudio aprovechará la integración de las tres herramientas descritas anteriormente: WAPPS-Hemo, con su capacidad para generar estimaciones de farmacocinética y utilizarlas para optimizar los regímenes de tratamiento; CBDR, que ya recopila la mayor parte de la información necesaria para generar y estimar recomendaciones de régimen óptimas para adaptar un régimen individual para cumplir con los objetivos de tratamiento específicos; y PROBE, para medir el impacto en las experiencias vitales críticas y el resultado del paciente.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC
- Número de teléfono: 905-525-9140
- Correo electrónico: iorioa@mcmaster.ca
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Noella Noronha, BSc
- Correo electrónico: noronn@mcmaster.ca
Ubicaciones de estudio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá
- Reclutamiento
- University Of Calgary
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Contacto:
- Julia Hews-Girard, RN
- Correo electrónico: julia.hewsgirard@albertahealthservices.ca
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Investigador principal:
- Adrienne Lee, MD
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Investigador principal:
- Man-Chiu Poon, MD
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Edmonton, Alberta, Canadá
- Reclutamiento
- University of Alberta
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Contacto:
- Vicki Voong, RN
- Correo electrónico: vvoong@ualberta.ca
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Investigador principal:
- Linda Sun, MD
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá
- Aún no reclutando
- University of British Columbia
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Investigador principal:
- Shannon Jackson, MD
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-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canadá
- Reclutamiento
- University of Manitoba
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Contacto:
- Ming Yang
- Correo electrónico: MYang@providencehealth.bc.ca
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Investigador principal:
- Jayson Stoffman, MD
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá
- Reclutamiento
- McMaster University
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Investigador principal:
- David Chan, MD
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Contacto:
- Theresa Almonte
- Correo electrónico: almontet@hhsc.ca
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8S4B2
- Reclutamiento
- McMaster University
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Contacto:
- Noella Noronha, BSc
- Correo electrónico: noronn@mcmaster.ca
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Investigador principal:
- Alfonso Iorio, MD
-
Kingston, Ontario, Canadá
- Reclutamiento
- Queen's University
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Contacto:
- Julie Grabell, MD
- Correo electrónico: grabell@queensu.ca
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Investigador principal:
- Paula James, MD
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Investigador principal:
- David Lilicrap, MD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- individuos con hemofilia A y B congénita severa;
- en profilaxis continua de factor;
- debe estar registrado en CBDR (iCHIP en BC)
Criterio de exclusión:
- un historial de adaptación del tratamiento previo explícito y documentado basado en el perfil farmacocinético;
- otro trastorno hemorrágico congénito o adquirido que no sea hemofilia A o B;
- inhibidores activos (> 5 unidades Bethesda) o actualmente en proceso de inducción de inmunotolerancia.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Régimen a medida
Implementación del régimen de dosificación personalizado WAPPS-Hemo.
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Doce meses después de la inscripción en el estudio, se utilizará WAPPS-Hemo para calcular la estimación farmacocinética individual de cada paciente.
Una vez completado, se utilizará la calculadora clínica WAPPS-Hemo para calcular el régimen óptimo en función de las necesidades individuales.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la calidad de vida del paciente
Periodo de tiempo: Completado cada 3-6 meses durante la duración del estudio, desde la inscripción hasta la finalización del estudio.
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Cuestionario de resultados, cargas y experiencias informados por el paciente (PROBE).
Las puntuaciones van de 0 a 1, donde un valor más alto indica un mejor estado de salud.
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Completado cada 3-6 meses durante la duración del estudio, desde la inscripción hasta la finalización del estudio.
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Tasa de sangrado anualizada (ABR) antes y después de la implementación de la adaptación
Periodo de tiempo: Registrados a lo largo de los 2 años de duración del estudio a medida que ocurren.
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ABR desde el año anterior a la adaptación de WAPPS-Hemo hasta el año posterior a la adaptación (número absoluto de sangrados por año).
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Registrados a lo largo de los 2 años de duración del estudio a medida que ocurren.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la actividad física
Periodo de tiempo: Completado cada 3-6 meses durante la duración del estudio, desde la inscripción hasta la finalización del estudio.
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Cuestionario de resultados, cargas y experiencias informados por el paciente (PROBE).
Las puntuaciones van de 0 a 1, donde un valor más alto indica un mejor estado de salud.
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Completado cada 3-6 meses durante la duración del estudio, desde la inscripción hasta la finalización del estudio.
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Adherencia al régimen prescrito
Periodo de tiempo: Registrado a lo largo de los 2 años de duración del estudio; la frecuencia es la entrada del paciente.
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Se mide comparando el uso resultante del régimen prescrito, la cantidad solicitada y dispensada al paciente y la cantidad registrada en el diario de tratamiento y sangrado.
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Registrado a lo largo de los 2 años de duración del estudio; la frecuencia es la entrada del paciente.
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Consumo de concentrados de factor
Periodo de tiempo: Registrado a lo largo de los 2 años de duración del estudio - frecuencia según la entrada del paciente.
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Medido como cambio de la cantidad prescrita y utilizada antes y después de la adopción de la sastrería.
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Registrado a lo largo de los 2 años de duración del estudio - frecuencia según la entrada del paciente.
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Viabilidad y aceptabilidad de la adaptación de la profilaxis basada en WAPPS-Hemo
Periodo de tiempo: Registrado después de 1 año en el momento de la implementación de la adaptación.
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Medido por la proporción de casos con cambios en los regímenes prescritos que coinciden con los regímenes sugeridos por WAPPS-Hemo.
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Registrado después de 1 año en el momento de la implementación de la adaptación.
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Características de las hemorragias notificadas
Periodo de tiempo: Registrado a lo largo de los 2 años de duración del estudio: frecuencia como entrada del paciente.
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Se evalúa explorando la información, incluida la distribución y la tipología de las hemorragias articulares, según se informa en los registros de hemorragias y tratamientos del paciente.
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Registrado a lo largo de los 2 años de duración del estudio: frecuencia como entrada del paciente.
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Evaluación del rendimiento predictivo de la calculadora clínica WAPPS-Hemo
Periodo de tiempo: Medido dentro de la práctica clínica habitual durante 12 meses después de la implementación de la adaptación.
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Medido mediante la comparación de los niveles posinfusión previstos y observados, cuando se mide como parte de la práctica clínica habitual durante el período de estudio
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Medido dentro de la práctica clínica habitual durante 12 meses después de la implementación de la adaptación.
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Cambio en la función conjunta
Periodo de tiempo: Medido en la inscripción al estudio ya los 2 años al finalizar el estudio.
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Medido por el Puntaje de Salud Articular de Hemofilia (HJHS).
Las puntuaciones van de 0 a 124, y los valores más altos indican una peor salud de las articulaciones.
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Medido en la inscripción al estudio ya los 2 años al finalizar el estudio.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC, McMaster University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PMCH Study
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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