Personlig medicin til canadiere med hæmofili (PMCH)

PMCH-studiet er et canadisk multicenter, åbent, historisk kontrolleret klinisk forsøg til evaluering af virkningerne af implementering af WAPPS-Hemo PopPK-baseret skræddersyning af hæmofiliprofylakseregimer ved hjælp af den skræddersyede doseringsfunktion af WAPPS-Hemo-systemet (WAPPS-Hemo clinical) lommeregner).

Studiestartdatoen på hvert center er forskudt med 1-3 måneder i et modificeret kileformet design, for at muliggøre bedre differentiering af virkningen af ​​interventionen fra ikke-relaterede, men samtidige ændringer i andre aspekter af pleje i det canadiske landskab. Resultater af interesse vil blive målt i et år før og i et år efter implementeringen af ​​WAPPS-Hemo regimen skræddersyet procedure.

De to hovedformål med denne undersøgelse er:

1. Evaluer anvendeligheden og effektiviteten af ​​WAPPS-Hemo PopPK-baseret tilpasning af faktorkoncentrat-regimer.
2. Generer en solid base af data til at modellere blødningsrisikoen for svær hæmofili A/B-patienter på profylakse, og evaluere patient- og behandlingsegenskabernes bidrag til den individuelle blødningsrisiko, der skal reduceres med den skræddersyede profylaksetilgang.

PMCH vil objektivt måle effekten af ​​at vedtage en PopPK-baseret skræddersyet behandling af hæmofili. Det første mål vil være at minimere forekomsten af ​​blødningshændelser i hæmofilipopulationen. Blødningsraten for canadiske hæmofilipatienter kan stadig måles ved 2-4 spontane ledblødninger om året, hvilket igen reducerer livskvaliteten og tærer på sundhedsressourcer. Det forventes, at optimering af behandlingsmål og -modaliteter vil reducere denne byrde eller i det mindste ikke øge den, hvilket muliggør forfølgelsen af ​​det andet mål: minimere brugen af ​​ressourcer og fremskynde en mere retfærdig fordeling af faktorkoncentrater. For nogle patienter fører standard profylakse-dosering til overdreven brug af kraftfoder. Det forventes, at en lille, men betydelig del af patientpopulationen med succes vil være i stand til at reducere deres faktorkoncentratforbrug. Det tredje mål vil være at generere en evidensbaseret tilgang til at identificere det eller de passende målmål for individuelle patienter ved at modellere komponenterne i deres risiko for blødning. Vedtagelse af en variabel måltærskel kan øge mål 1 og 2 og maksimere fordelene med passende allokering af ressourcer.

Ud over WAPPS-Hemo vil undersøgelsen involvere to andre værktøjer, der er tilgængelige for hæmofilibehandlere i Canada: det canadiske register over blødningssygdomme (CBDR) og spørgeskemaet om patientrapporterede resultater, byrder og erfaringer (PROBE). Denne undersøgelse vil især udnytte integrationen af ​​de tre værktøjer beskrevet ovenfor: WAPPS-Hemo, med dets evne til at generere PK estimater og bruge dem til at optimere behandlingsregimenter; CBDR, der allerede indsamler det meste af den information, der er nødvendig for både at generere og estimere optimale regimeanbefalinger for at skræddersy et individuelt regime til at opfylde specificerede behandlingsmål; og PROBE, for at måle indvirkningen på patientkritiske livserfaringer og resultat.