Gepersonaliseerde geneeskunde voor Canadezen met hemofilie (PMCH)
Gepersonaliseerde geneeskunde voor Canadezen met hemofilie: een pragmatische evaluatie van de op internet toegankelijke farmacokinetische dienst voor populaties - Hemofilie (WAPPS-Hemo) Dosering op maat.
Het uitvoeren van een individuele farmacokinetische (FK) schatting is slechts de eerste stap in het implementeren van op maat gemaakte profylaxe, waarvoor het gebruik van de PK-profielinformatie nodig is om een gepersonaliseerd behandelingsregime te ontwerpen dat past bij de behandelingsbehoeften van individuele patiënten. Het overkoepelende doel van WAPPS-Hemo is om een gebruiksvriendelijke webapplicatie te bieden die alle stappen ondersteunt die nodig zijn om zorg op maat van individuele patiënten te bereiken door hun unieke kenmerken af te stemmen op het meest geschikte behandelingsregime, waardoor de belofte van gepersonaliseerde geneeskunde wordt waargemaakt.
Deze studie zal de impact beoordelen van het toepassen van op populatie-PK (popPK) gebaseerde profylaxe op maat in de klinische praktijk, inclusief het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor maatwerk, en ondervonden belemmeringen. De impact op belangrijke patiëntuitkomsten en op maatschappelijke resultaten, met name financiële impact, versus huidige gestandaardiseerde regimes zal worden gemeten. Er wordt verondersteld dat WAPPS-Hemo, via schatting van nauwkeurige individuele PK-profielen en door de simulatie van behandelingsregimes te ondersteunen, zal:
- belangrijke resultaten voor de patiënt verbeteren of behouden, terwijl de verspilling van factorconcentraten wordt verminderd; en
- best practices en effectieve strategieën voor kennisvertaling vast te stellen voor de implementatie van gepersonaliseerde geneeskunde.
Bovendien zal een solide basis van gegevens worden gegenereerd om het bloedingsrisico te modelleren van patiënten met ernstige hemofilie A/B die profylaxe op maat ondergaan, wat de evaluatie van een combinatie van patiënt- en behandelingskenmerken mogelijk zal maken die voorspellend is voor het individuele bloedingsrisico.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De PMCH-studie is een Canadese multicentrische, open-label, historisch gecontroleerde klinische studie om de effecten te evalueren van het implementeren van op WAPPS-Hemo PopPK gebaseerde op maat gemaakte hemofilieprofylaxe-regimes met behulp van de op maat gemaakte doseringsfunctie van het WAPPS-Hemo-systeem (WAPPS-Hemo klinische rekenmachine).
De startdatum van de studie in elk centrum is met 1-3 maanden verschoven in een aangepast wigvormig ontwerp, om een beter onderscheid te kunnen maken tussen het effect van de interventie en niet-gerelateerde maar gelijktijdige veranderingen in andere aspecten van de zorg in het Canadese landschap. Resultaten van belang zullen worden gemeten gedurende een jaar voorafgaand aan en gedurende een jaar na de implementatie van de WAPPS-Hemo-procedure voor het aanpassen van het regime.
De twee belangrijkste doelstellingen van deze studie zijn:
- Evalueer de toepasbaarheid en effectiviteit van op WAPPS-Hemo PopPK gebaseerde afstemming van factorconcentraatregimes.
- Genereer een solide basis van gegevens om het bloedingsrisico van ernstige hemofilie A/B-patiënten op profylaxe te modelleren, en evalueer de bijdrage van patiënt- en behandelingskenmerken aan het individuele bloedingsrisico dat moet worden verminderd door de op maat gemaakte profylaxebenadering.
PMCH zal objectief de impact meten van het toepassen van een op PopPK gebaseerde aanpassing van de hemofiliebehandeling. Het eerste doel is het minimaliseren van het optreden van bloedingen in de hemofiliepopulatie. Het bloedingspercentage van Canadese hemofiliepatiënten is nog steeds meetbaar bij 2-4 spontane gewrichtsbloedingen per jaar, die op hun beurt de kwaliteit van leven verminderen en gezondheidsmiddelen verbruiken. Verwacht wordt dat het optimaliseren van het behandeldoel en de modaliteiten deze belasting zal verminderen, of in ieder geval niet zal vergroten, waardoor het tweede doel kan worden nagestreefd: het gebruik van middelen minimaliseren en een rechtvaardigere verdeling van factorconcentraten stimuleren. Bij sommige patiënten leidt standaard profylaxe dosering tot overmatig gebruik van krachtvoer. De verwachting is dat een klein maar aanzienlijk deel van de patiëntenpopulatie erin zal slagen hun consumptie van factorconcentraat met succes te verminderen. Het derde doel is het genereren van een evidence-based aanpak om de juiste doeldoelen voor individuele patiënten te identificeren door de componenten van hun bloedingsrisico te modelleren. Het aannemen van een variabele streefdrempel kan doel één en twee versterken, waarbij de voordelen worden gemaximaliseerd met de juiste toewijzing van middelen.
Naast WAPPS-Hemo zal het onderzoek twee andere hulpmiddelen omvatten die beschikbaar zijn voor hemofiliebehandelaars in Canada: de Canadian Bleeding Disorders Registry (CBDR) en de door patiënten gerapporteerde uitkomsten, lasten en ervaringen (PROBE) vragenlijst. Deze studie zal met name gebruikmaken van de integratie van de drie hierboven beschreven tools: WAPPS-Hemo, met zijn vermogen om PK-schattingen te genereren en deze te gebruiken om behandelingsregimenten te optimaliseren; CBDR, dat al de meeste informatie verzamelt die nodig is om optimale regime-aanbevelingen te genereren en te schatten voor het afstemmen van een individueel regime om aan gespecificeerde behandelingsdoelen te voldoen; en PROBE, om de impact op kritieke levenservaringen en uitkomsten van patiënten te meten.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC
- Telefoonnummer: 905-525-9140
- E-mail: iorioa@mcmaster.ca
Studie Contact Back-up
- Naam: Noella Noronha, BSc
- E-mail: noronn@mcmaster.ca
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada
- Werving
- University Of Calgary
-
Contact:
- Julia Hews-Girard, RN
- E-mail: julia.hewsgirard@albertahealthservices.ca
-
Hoofdonderzoeker:
- Adrienne Lee, MD
-
Hoofdonderzoeker:
- Man-Chiu Poon, MD
-
Edmonton, Alberta, Canada
- Werving
- University of Alberta
-
Contact:
- Vicki Voong, RN
- E-mail: vvoong@ualberta.ca
-
Hoofdonderzoeker:
- Linda Sun, MD
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- Nog niet aan het werven
- University of British Columbia
-
Hoofdonderzoeker:
- Shannon Jackson, MD
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada
- Werving
- University of Manitoba
-
Contact:
- Ming Yang
- E-mail: MYang@providencehealth.bc.ca
-
Hoofdonderzoeker:
- Jayson Stoffman, MD
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada
- Werving
- McMaster University
-
Hoofdonderzoeker:
- David Chan, MD
-
Contact:
- Theresa Almonte
- E-mail: almontet@hhsc.ca
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8S4B2
- Werving
- McMaster University
-
Contact:
- Noella Noronha, BSc
- E-mail: noronn@mcmaster.ca
-
Hoofdonderzoeker:
- Alfonso Iorio, MD
-
Kingston, Ontario, Canada
- Werving
- Queen's University
-
Contact:
- Julie Grabell, MD
- E-mail: grabell@queensu.ca
-
Hoofdonderzoeker:
- Paula James, MD
-
Hoofdonderzoeker:
- David Lilicrap, MD
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- personen met ernstige aangeboren hemofilie A en B;
- over continue factorprofylaxe;
- moet geregistreerd zijn op CBDR (iCHIP in BC)
Uitsluitingscriteria:
- een geschiedenis van expliciete en gedocumenteerde eerdere afstemming van behandelingen op basis van farmacokinetische profilering;
- een andere aangeboren of verworven bloedingsstoornis anders dan hemofilie A of B;
- actieve remmers (> 5 Bethesda-eenheden) of die momenteel immuuntolerantie-inductie ondergaan.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Op maat gemaakt regime
Implementatie van WAPPS-Hemo gepersonaliseerd doseringsregime.
|
Twaalf maanden na deelname aan de studie zal WAPPS-Hemo worden gebruikt om de individuele farmacokinetische schatting van elke patiënt te berekenen.
Eenmaal voltooid, zal de klinische WAPPS-Hemo-calculator worden gebruikt om het optimale regime te berekenen op basis van individuele behoeften.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in kwaliteit van leven van de patiënt
Tijdsspanne: Elke 3-6 maanden voltooid gedurende de duur van de studie, van inschrijving tot voltooiing van de studie.
|
Patient Reported Outcomes, Burdens and Experiences (PROBE) vragenlijst.
Scores variëren van 0-1, waarbij een hogere waarde een betere gezondheidstoestand aangeeft.
|
Elke 3-6 maanden voltooid gedurende de duur van de studie, van inschrijving tot voltooiing van de studie.
|
|
Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR) pre- en post-tailoring-implementatie
Tijdsspanne: Opgenomen tijdens de 2 jaar durende duur van het onderzoek wanneer ze zich voordoen.
|
ABR van één jaar voorafgaand aan WAPPS-Hemo-tailoring tot één jaar na-tailoring (absoluut aantal bloedingen per jaar).
|
Opgenomen tijdens de 2 jaar durende duur van het onderzoek wanneer ze zich voordoen.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in fysieke activiteit
Tijdsspanne: Elke 3-6 maanden voltooid gedurende de duur van de studie, van inschrijving tot voltooiing van de studie.
|
Patient Reported Outcomes, Burdens and Experiences (PROBE) vragenlijst.
Scores variëren van 0-1, waarbij een hogere waarde een betere gezondheidstoestand aangeeft.
|
Elke 3-6 maanden voltooid gedurende de duur van de studie, van inschrijving tot voltooiing van de studie.
|
|
Naleving van het voorgeschreven regime
Tijdsspanne: Opgenomen gedurende de 2 jaar durende duur van de studie - frequentie is als invoer door de patiënt.
|
Gemeten door vergelijking van het gebruik dat voortvloeit uit het voorgeschreven regime, de hoeveelheid die is besteld voor en verstrekt aan de patiënt en de hoeveelheid die is geregistreerd in het behandelings- en bloedingsdagboek.
|
Opgenomen gedurende de 2 jaar durende duur van de studie - frequentie is als invoer door de patiënt.
|
|
Verbruik van factorconcentraten
Tijdsspanne: Opgenomen tijdens de 2 jaar durende duur van de studie - frequentie als invoer door de patiënt.
|
Gemeten als verandering van de voorgeschreven en gebruikte hoeveelheid voor en na het aannemen van maatwerk.
|
Opgenomen tijdens de 2 jaar durende duur van de studie - frequentie als invoer door de patiënt.
|
|
Haalbaarheid en aanvaardbaarheid van de op WAPPS-Hemo gebaseerde profylaxe op maat
Tijdsspanne: Vastgelegd na 1 jaar op het moment van implementatie op maat.
|
Gemeten aan de hand van het aantal gevallen met veranderingen in voorgeschreven regimes die overeenkomen met de door WAPPS-Hemo voorgestelde regimes.
|
Vastgelegd na 1 jaar op het moment van implementatie op maat.
|
|
Kenmerken van gemelde bloedingen
Tijdsspanne: Gedurende de 2 jaar durende duur van de studiefrequentie geregistreerd als invoer door de patiënt.
|
Beoordeeld door informatie te onderzoeken, waaronder de distributie en typologie van gewrichtsbloedingen zoals gerapporteerd in de patiëntbloedingen en behandelingslogboeken.
|
Gedurende de 2 jaar durende duur van de studiefrequentie geregistreerd als invoer door de patiënt.
|
|
Beoordeling van de voorspellende prestaties van de WAPPS-Hemo klinische rekenmachine
Tijdsspanne: Gemeten binnen routinematige klinische praktijk gedurende 12 maanden na implementatie van maatwerk.
|
Gemeten door de vergelijking van voorspelde en waargenomen niveaus na infusie, indien gemeten als onderdeel van routinematige klinische praktijk tijdens de onderzoeksperiode
|
Gemeten binnen routinematige klinische praktijk gedurende 12 maanden na implementatie van maatwerk.
|
|
Verandering in gewrichtsfunctie
Tijdsspanne: Gemeten bij inschrijving voor de studie en na 2 jaar bij voltooiing van de studie.
|
Gemeten aan de hand van de Hemophilia Joint Health Score (HJHS).
Scores variëren van 0-124, waarbij hogere waarden duiden op een slechtere gewrichtsgezondheid.
|
Gemeten bij inschrijving voor de studie en na 2 jaar bij voltooiing van de studie.
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Alfonso Iorio, MD, PhD, FRCPC, McMaster University
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PMCH Study
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .