후기 발병 OTC 결핍이 있는 성인의 DTX301 평가를 위한 장기 후속 조치 (CAPtivate)
2024년 1월 23일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
후기 발병 OTC 결핍이 있는 성인에서 AAV(Adeno-Associated Virus) 혈청형 8(AAV8) 매개 인간 오르니틴 트랜스카바밀라제(OTC) 유전자 전달의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 장기 추적 연구
후기 발병 오르니틴 트랜스카르바밀라아제(OTC) 결핍증이 있는 성인에게 단회 정맥 주사(IV) 투여 후 DTX301의 장기 안전성을 결정합니다.
연구 개요
상세 설명
연구 301OTC02는 후기 발병 OTC 결핍이 있는 성인에서 인간 OTC의 아데노 관련 바이러스(AAV) 혈청형 8(AAV8) 매개 유전자 전달의 안전성과 효능을 평가하기 위한 장기 추적 연구입니다.
연구 301OTC01(NCT02991144)을 완료한 피험자만이 연구 301OTC02에 참여할 자격이 있습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
11
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- The Children's Hospital Colorado
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospital Cleveland Medical Center/Case Western Reserve University
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Coruna
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Santiago De Compostela, Coruna, 스페인, 15706
- Hospital Clinico Universitario de Santiago
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, 스페인, 48903
- Hospital Universitario de Cruces. Servicio de Pediatria
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Birmingham, 영국, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital, Department of Endocrinology
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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Rhone
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Bron, Rhone, 프랑스, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
연구 301OTC01에 이전에 등록된 OTC를 사용하는 18세 이상의 피험자
설명
포함 기준:
- 연구 301OTC01에서 52주차 방문을 완료했습니다.
- 서면 동의서를 제공할 의사가 있고 제공할 수 있습니다.
- 계획된 연구 현장 방문, 연구 절차 및 요구 사항을 준수하기 위해 기꺼이, 할 수 있고 헌신합니다.
제외 기준:
- 본 연구 기간 동안 DTX301의 효능 또는 안전성 평가를 교란시킬 수 있는 다른 중재적 임상 연구에 계획되었거나 현재 참여.
- 연구자의 의견에 따라 피험자 안전에 위험을 초래하거나 연구를 방해할 수 있는 임상적으로 중요한 모든 의학적 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 다른
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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이상사례 및 심각한 이상사례가 발생한 참가자 수
기간: 최대 416주
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최대 416주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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요소 생성 속도의 시간 경과에 따른 기준선 변화
기간: DTX301 투여 후 최대 416주까지의 기준선(스크리닝 및 1일차의 평균)
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아세트산나트륨은 요소 생성 속도를 측정하기 위한 추적자로 사용됩니다.
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DTX301 투여 후 최대 416주까지의 기준선(스크리닝 및 1일차의 평균)
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플라즈마 암모니아 곡선 아래 24시간 영역에서 시간 경과에 따른 기준선의 변화
기간: 기준선(연구 301OTC01의 0일) DTX301 투여 후 최대 208주
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기준선(연구 301OTC01의 0일) DTX301 투여 후 최대 208주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 8월 30일
기본 완료 (추정된)
2029년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 8월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 8월 15일
처음 게시됨 (실제)
2018년 8월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 1월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 23일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 301OTC02
- 2018-000156-18 (EudraCT 번호)
- 2022-501146-30 (기타 식별자: EU CT Number)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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간섭 없음에 대한 임상 시험
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Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.Celerion완전한
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Medical Center HaaglandenLeiden University Medical Center알려지지 않은
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Medical Center HaaglandenLeiden University Medical Center알려지지 않은