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Seguimiento a largo plazo para evaluar DTX301 en adultos con deficiencia de OTC de inicio tardío (CAPtivate)

23 de enero de 2024 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Un estudio de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y la eficacia de la transferencia génica mediada por el virus adenoasociado (AAV) serotipo 8 (AAV8) de la ornitina transcarbamilasa humana (OTC) en adultos con deficiencia de OTC de inicio tardío

Determinar la seguridad a largo plazo de DTX301 después de una dosis intravenosa (IV) única en adultos con deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC) de inicio tardío.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio 301OTC02 es un estudio de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y la eficacia de la transferencia génica mediada por el virus adenoasociado (AAV) serotipo 8 (AAV8) de OTC humano en adultos con deficiencia de OTC de inicio tardío. Solo los sujetos que completen el Estudio 301OTC01 (NCT02991144) son elegibles para participar en el Estudio 301OTC02.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

11

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • España
    • Coruna
      • Santiago De Compostela, Coruna, España, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, España, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces. Servicio de Pediatria
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospital Cleveland Medical Center/Case Western Reserve University
  • Francia
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francia, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Endocrinology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Sujetos de 18 años de edad o más con OTC previamente inscritos en el Estudio 301OTC01

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Completó la visita de la Semana 52 en el Estudio 301OTC01.
  2. Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito.
  3. Dispuesto, capaz y comprometido a cumplir con las visitas programadas al lugar del estudio, los procedimientos del estudio y los requisitos.

Criterio de exclusión:

  1. Participación planificada o actual en otro estudio clínico de intervención que pueda confundir la evaluación de eficacia o seguridad de DTX301 durante la duración de este estudio.
  2. Cualquier condición médica clínicamente significativa que, en opinión del investigador, represente un riesgo para la seguridad del sujeto o impida el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Otro
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Hasta 416 semanas
Hasta 416 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio a lo largo del tiempo en la tasa de ureagénesis
Periodo de tiempo: Valor inicial (promedio de la selección y el día 1) hasta 416 semanas después de la administración de DTX301
El acetato de sodio se utiliza como marcador para medir la tasa de ureagénesis.
Valor inicial (promedio de la selección y el día 1) hasta 416 semanas después de la administración de DTX301
Cambio desde el valor inicial a lo largo del tiempo en el área bajo la curva de 24 horas para el amoníaco plasmático
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 0 del estudio 301OTC01) hasta 208 semanas después de la administración de DTX301
Valor inicial (día 0 del estudio 301OTC01) hasta 208 semanas después de la administración de DTX301

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de agosto de 2018

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de agosto de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de agosto de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

17 de agosto de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

25 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 301OTC02
  • 2018-000156-18 (Número EudraCT)
  • 2022-501146-30 (Otro identificador: EU CT Number)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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