Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja w celu oceny DTX301 u dorosłych z późnym niedoborem OTC (CAPtivate)

23 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Długoterminowe badanie uzupełniające w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności transferu genów ludzkiej transkarbamylazy ornitynowej (OTC) za pośrednictwem serotypu 8 (AAV8) wirusa związanego z adenowirusami (AAV) u osób dorosłych z późnym niedoborem OTC

Określ długoterminowe bezpieczeństwo DTX301 po podaniu pojedynczej dawki dożylnej (IV) dorosłym z późnym niedoborem transkarbamylazy ornityny (OTC).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie 301OTC02 jest długoterminowym badaniem obserwacyjnym mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności transferu genów serotypu 8 (AAV8) za pośrednictwem wirusa związanego z adenowirusem (AAV) ludzkiego OTC u dorosłych z późnym niedoborem OTC. Do udziału w badaniu 301OTC02 kwalifikują się wyłącznie osoby, które ukończyły badanie 301OTC01 (NCT02991144).

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francja, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
  • Hiszpania
    • Coruna
      • Santiago De Compostela, Coruna, Hiszpania, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Hiszpania, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces. Servicio de Pediatria
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospital Cleveland Medical Center/Case Western Reserve University
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Endocrinology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci w wieku 18 lat lub starsi z OTC wcześniej włączeni do badania 301OTC01

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ukończono wizytę w 52. tygodniu w badaniu 301OTC01.
  2. Chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
  3. Chęć, zdolność i zaangażowanie w przestrzeganie zaplanowanych wizyt w ośrodkach badawczych, procedur badawczych i wymagań.

Kryteria wyłączenia:

  1. Planowany lub obecny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym, który może zakłócić ocenę skuteczności lub bezpieczeństwa DTX301 w czasie trwania tego badania.
  2. Każdy klinicznie istotny stan chorobowy, który w opinii badacza mógłby stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestnika lub utrudnić badanie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane i poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do 416 tygodni
Do 416 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w czasie szybkości ureagenezy w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (średnia z badania przesiewowego i dnia 1) do 416 tygodni po podaniu DTX301
Octan sodu stosuje się jako znacznik do pomiaru szybkości ureagenezy
Wartość wyjściowa (średnia z badania przesiewowego i dnia 1) do 416 tygodni po podaniu DTX301
Zmiana w stosunku do wartości bazowej w czasie w 24-godzinnym obszarze poniżej krzywej dla amoniaku w osoczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 0 badania 301OTC01) do 208 tygodni po podaniu DTX301
Wartość wyjściowa (dzień 0 badania 301OTC01) do 208 tygodni po podaniu DTX301

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

25 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 301OTC02
  • 2018-000156-18 (Numer EudraCT)
  • 2022-501146-30 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uruguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj