Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování k vyhodnocení DTX301 u dospělých s pozdním nástupem OTC deficitu (CAPtivate)

28. května 2026 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Dlouhodobá následná studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti adeno-asociovaného viru (AAV) sérotypu 8 (AAV8) zprostředkovaného genovým přenosem lidské ornitintranskarbamylázy (OTC) u dospělých s pozdním nástupem deficitu OTC

Stanovte dlouhodobou bezpečnost DTX301 po jedné intravenózní (IV) dávce u dospělých s pozdním nástupem deficitu ornitintranskarbamylázy (OTC).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Nedostatek ornitin transkarbamylázy (OTC).

Intervence / Léčba

Jiný: Žádný zásah

Detailní popis

Studie 301OTC02 je dlouhodobá následná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti genového přenosu lidského OTC zprostředkovaného adeno-asociovaným virem (AAV) sérotypu 8 (AAV8) u dospělých s pozdním nástupem deficitu OTC. Pouze subjekty, které dokončí studii 301OTC01 (NCT02991144), se mohou zúčastnit studie 301OTC02.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Francie
- Rhone
  - Bron, Rhone, Francie, 69677
    - Hopital Femme Mere Enfant
Kanada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z7
    - M.A.G.I.C. Clinic
Spojené království
- - Birmingham, Spojené království, B15 2TH
    - Queen Elizabeth Hospital, Department of Endocrinology
Spojené státy
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    - The Children's Hospital Colorado
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    - Boston Children's Hospital
- New York
  - New York, New York, Spojené státy, 10029
    - Icahn School of Medicine
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
    - University Hospital Cleveland Medical Center/Case Western Reserve University
Španělsko
- Coruna
  - Santiago de Compostela, Coruna, Španělsko, 15706
    - Hospital Clínico Universitario de Santiago
- Vizcaya
  - Barakaldo, Vizcaya, Španělsko, 48903
    - Hospital Universitario de Cruces. Servicio de Pediatria

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty ve věku 18 let nebo starší s OTC dříve zařazenými do studie 301OTC01

Popis

Kritéria pro zařazení:

Dokončili návštěvu týdne 52 ve studii 301OTC01.
Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas.
Ochotný, schopný a zavázaný dodržovat plánované návštěvy studijních míst, studijní postupy a požadavky.

Kritéria vyloučení:

Plánovaná nebo současná účast v jiné intervenční klinické studii, která může zmást hodnocení účinnosti nebo bezpečnosti DTX301 během trvání této studie.
Jakýkoli klinicky významný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího představoval riziko pro bezpečnost subjektu nebo by bránil studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Observační modely: Jiný
Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami a závažnými nežádoucími příhodami Časové okno: Až 416 týdnů	Až 416 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Změna rychlosti ureageneze od výchozí hodnoty v průběhu času Časové okno: Výchozí stav (průměr screeningu a den 1) až 416 týdnů po podání DTX301	Octan sodný se používá jako indikátor pro měření rychlosti ureageneze	Výchozí stav (průměr screeningu a den 1) až 416 týdnů po podání DTX301
Změna od základní linie v průběhu času ve 24hodinové oblasti pod křivkou pro plazmový amoniak Časové okno: Výchozí stav (den 0 studie 301OTC01) až 208 týdnů po podání DTX301		Výchozí stav (den 0 studie 301OTC01) až 208 týdnů po podání DTX301

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. srpna 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality