- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03636438
Dlouhodobé sledování k vyhodnocení DTX301 u dospělých s pozdním nástupem OTC deficitu (CAPtivate)
23. ledna 2024 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Dlouhodobá následná studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti adeno-asociovaného viru (AAV) sérotypu 8 (AAV8) zprostředkovaného genovým přenosem lidské ornitintranskarbamylázy (OTC) u dospělých s pozdním nástupem deficitu OTC
Stanovte dlouhodobou bezpečnost DTX301 po jedné intravenózní (IV) dávce u dospělých s pozdním nástupem deficitu ornitintranskarbamylázy (OTC).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie 301OTC02 je dlouhodobá následná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti genového přenosu lidského OTC zprostředkovaného adeno-asociovaným virem (AAV) sérotypu 8 (AAV8) u dospělých s pozdním nástupem deficitu OTC.
Pouze subjekty, které dokončí studii 301OTC01 (NCT02991144), se mohou zúčastnit studie 301OTC02.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
11
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Francie, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital, Department of Endocrinology
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- The Children's Hospital Colorado
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Icahn School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- University Hospital Cleveland Medical Center/Case Western Reserve University
-
-
-
-
Coruna
-
Santiago De Compostela, Coruna, Španělsko, 15706
- Hospital Clinico Universitario de Santiago
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Španělsko, 48903
- Hospital Universitario de Cruces. Servicio de Pediatria
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Subjekty ve věku 18 let nebo starší s OTC dříve zařazenými do studie 301OTC01
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokončili návštěvu týdne 52 ve studii 301OTC01.
- Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas.
- Ochotný, schopný a zavázaný dodržovat plánované návštěvy studijních míst, studijní postupy a požadavky.
Kritéria vyloučení:
- Plánovaná nebo současná účast v jiné intervenční klinické studii, která může zmást hodnocení účinnosti nebo bezpečnosti DTX301 během trvání této studie.
- Jakýkoli klinicky významný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího představoval riziko pro bezpečnost subjektu nebo by bránil studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Jiný
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami a závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: Až 416 týdnů
|
Až 416 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Změna rychlosti ureageneze od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (průměr screeningu a den 1) až 416 týdnů po podání DTX301
|
Octan sodný se používá jako indikátor pro měření rychlosti ureageneze
|
Výchozí stav (průměr screeningu a den 1) až 416 týdnů po podání DTX301
|
Změna od základní linie v průběhu času ve 24hodinové oblasti pod křivkou pro plazmový amoniak
Časové okno: Výchozí stav (den 0 studie 301OTC01) až 208 týdnů po podání DTX301
|
Výchozí stav (den 0 studie 301OTC01) až 208 týdnů po podání DTX301
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. srpna 2018
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. srpna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. srpna 2018
První zveřejněno (Aktuální)
17. srpna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
25. ledna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby
- Poruchy cyklu močoviny, vrozené
- Onemocnění z nedostatku ornitin karbamoyltransferázy
Další identifikační čísla studie
- 301OTC02
- 2018-000156-18 (Číslo EudraCT)
- 2022-501146-30 (Jiný identifikátor: EU CT Number)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Žádný zásah
-
CSA Medical, Inc.UkončenoBarrettův jícen | Dysplazie nízkého stupně | Dysplazie vysokého stupněSpojené státy
-
University of PittsburghNational Institute of Mental Health (NIMH)NáborSebevražda | ÚmrtíSpojené státy
-
Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.CelerionDokončeno
-
Oregon Research InstituteDokončenoZneužívání návykových látekSpojené státy
-
Sarah BlaylockVA Office of Research and DevelopmentDokončenoPodzim | Nízké viděníSpojené státy
-
VA Office of Research and DevelopmentDokončenoRakovina tlustého střevaSpojené státy
-
University of Illinois at Urbana-ChampaignDokončenoStárnutí | Mírná kognitivní porucha | Dobře stárnoutSpojené státy
-
Brigham and Women's HospitalNational Institute on Aging (NIA)DokončenoRevmatická onemocnění | Lupus erythematodes, systémový | Adherence, léky | DnaSpojené státy
-
Idaho State UniversityZatím nenabírámeExperimentální videohry | Hodnocení chování