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遅発性 OTC 欠乏症の成人における DTX301 を評価するための長期フォローアップ (CAPtivate)

2024年4月24日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

遅発性 OTC 欠損症の成人におけるアデノ随伴ウイルス (AAV) 血清型 8 (AAV8) を介したヒト オルニチン トランスカルバミラーゼ (OTC) の遺伝子導入の安全性と有効性を評価するための長期追跡調査

遅発性オルニチン トランスカルバミラーゼ (OTC) 欠乏症の成人における単回静脈内 (IV) 投与後の DTX301 の長期的な安全性を判断します。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

研究 301OTC02 は、遅発性 OTC 欠乏症の成人におけるアデノ随伴ウイルス (AAV) 血清型 8 (AAV8) を介したヒト OTC の遺伝子導入の安全性と有効性を評価する長期追跡研究です。 301OTC01 試験（NCT02991144）を完了した被験者のみが 301OTC02 試験に参加できます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

11

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Icahn School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • University Hospital Cleveland Medical Center/Case Western Reserve University
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Endocrinology
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • スペイン
    • Coruna
      • Santiago De Compostela、Coruna、スペイン、15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
    • Vizcaya
      • Barakaldo、Vizcaya、スペイン、48903
        • Hospital Universitario de Cruces. Servicio de Pediatria
  • フランス
    • Rhone
      • Bron、Rhone、フランス、69677
        • Hopital Femme Mere Enfant

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

301OTC01試験に登録済みの18歳以上のOTC患者

説明

包含基準:

  1. 301OTC01 試験の 52 週目の訪問を完了しました。
  2. -書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる。
  3. -予定された研究サイトの訪問、研究手順、および要件を遵守する意欲、能力、およびコミットメント。

除外基準:

  1. -この研究期間中のDTX301の有効性または安全性評価を混乱させる可能性のある別の介入臨床研究への計画的または現在の参加。
  2. -治験責任医師の意見では、被験者の安全にリスクをもたらす、または研究を妨げる臨床的に重要な病状。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：他の
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
有害事象および重篤な有害事象のある参加者の数
時間枠：最大416週間
最大416週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
尿素生成率のベースラインからの経時的変化
時間枠：DTX301 投与後 416 週間までのベースライン (スクリーニングと 1 日目の平均)
酢酸ナトリウムは尿素生成率を測定するためのトレーサーとして使用されます。
DTX301 投与後 416 週間までのベースライン (スクリーニングと 1 日目の平均)
血漿アンモニアの 24 時間曲線下のベースラインからの経時的変化
時間枠：DTX301投与後208週間までのベースライン（試験301OTC01の0日目）
DTX301投与後208週間までのベースライン（試験301OTC01の0日目）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceuticals Inc

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年8月30日

一次修了 (推定)

2029年12月1日

研究の完了 (推定)

2029年12月1日

試験登録日

最初に提出

2018年8月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年8月15日

最初の投稿 (実際)

2018年8月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月24日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 301OTC02
  • 2018-000156-18 (EudraCT番号)
  • 2022-501146-30 (その他の識別子：EU CT Number)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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