Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljning för att utvärdera DTX301 hos vuxna med sen-debuterad OTC-brist (CAPtivate)

23 januari 2024 uppdaterad av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En långtidsuppföljningsstudie för att utvärdera säkerhet och effekt av adenoassocierat virus (AAV) serotyp 8 (AAV8)-medierad genöverföring av humant ornitintranskarbamylas (OTC) hos vuxna med sen-debuterad OTC-brist

Bestäm den långsiktiga säkerheten för DTX301 efter en intravenös (IV) engångsdos hos vuxna med sen-debuterad ornitintranscarbamylas (OTC)-brist.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studie 301OTC02 är en långtidsuppföljningsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av adenoassocierat virus (AAV) serotyp 8 (AAV8)-medierad genöverföring av human OTC hos vuxna med sent debuterande OTC-brist. Endast försökspersoner som slutför studie 301OTC01 (NCT02991144) är berättigade att delta i studie 301OTC02.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

11

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankrike, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • University Hospital Cleveland Medical Center/Case Western Reserve University
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Spanien
    • Coruna
      • Santiago De Compostela, Coruna, Spanien, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces. Servicio de Pediatria
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Endocrinology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Försökspersoner 18 år eller äldre med OTC tidigare inskrivna i studie 301OTC01

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Slutförde besöket vecka 52 i studie 301OTC01.
  2. Vill och kan ge skriftligt informerat samtycke.
  3. Villig, kapabel och engagerad i att följa schemalagda studieplatsbesök, studieprocedurer och krav.

Exklusions kriterier:

  1. Planerat eller aktuellt deltagande i en annan interventionell klinisk studie som kan förvirra effekt- eller säkerhetsutvärderingen av DTX301 under studiens varaktighet.
  2. Varje kliniskt signifikant medicinskt tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle utgöra en risk för patientens säkerhet eller skulle försvåra studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med negativa händelser och allvarliga biverkningar
Tidsram: Upp till 416 veckor
Upp till 416 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen över tid i ureageneshastigheten
Tidsram: Baslinje (genomsnitt av screening och dag 1) upp till 416 veckor efter administrering av DTX301
Natriumacetat används som spårämne för att mäta graden av ureagenes
Baslinje (genomsnitt av screening och dag 1) upp till 416 veckor efter administrering av DTX301
Förändring från baslinjen över tid i 24-timmarsområdet under kurvan för plasmaammoniak
Tidsram: Baslinje (dag 0 i studie 301OTC01) upp till 208 veckor efter administrering av DTX301
Baslinje (dag 0 i studie 301OTC01) upp till 208 veckor efter administrering av DTX301

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 augusti 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 augusti 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 augusti 2018

Första postat (Faktisk)

17 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

25 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 301OTC02
  • 2018-000156-18 (EudraCT-nummer)
  • 2022-501146-30 (Annan identifierare: EU CT Number)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ornithine Transcarbamylas (OTC) brist

Kliniska prövningar på Inget ingripande

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera