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Follow-up a lungo termine per valutare DTX301 negli adulti con deficit di OTC a esordio tardivo (CAPtivate)

23 gennaio 2024 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Uno studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia del trasferimento genico mediato dal virus adeno-associato (AAV) sierotipo 8 (AAV8) dell'ornitina transcarbamilasi umana (OTC) negli adulti con deficit di OTC a insorgenza tardiva

Determinare la sicurezza a lungo termine di DTX301 dopo una singola dose endovenosa (IV) negli adulti con deficit di ornitina transcarbamilasi (OTC) a esordio tardivo.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio 301OTC02 è uno studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia del trasferimento genico mediato dal virus adeno-associato (AAV) sierotipo 8 (AAV8) dell'OTC umano negli adulti con deficit di OTC a esordio tardivo. Solo i soggetti che completano lo Studio 301OTC01 (NCT02991144) possono partecipare allo Studio 301OTC02.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

11

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Francia
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francia, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Endocrinology
  • Spagna
    • Coruna
      • Santiago De Compostela, Coruna, Spagna, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spagna, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces. Servicio de Pediatria
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospital Cleveland Medical Center/Case Western Reserve University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti di età pari o superiore a 18 anni con OTC precedentemente arruolati nello Studio 301OTC01

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Hai completato la visita della Settimana 52 nello Studio 301OTC01.
  2. Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto.
  3. Disponibilità, capacità e impegno a rispettare le visite programmate del sito di studio, le procedure di studio e i requisiti.

Criteri di esclusione:

  1. Partecipazione pianificata o in corso a un altro studio clinico interventistico che potrebbe confondere la valutazione dell'efficacia o della sicurezza di DTX301 durante la durata di questo studio.
  2. Qualsiasi condizione medica clinicamente significativa che, a parere dello sperimentatore, rappresenterebbe un rischio per la sicurezza del soggetto o ostacolerebbe lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 416 settimane
Fino a 416 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel tempo del tasso di ureagenesi
Lasso di tempo: Basale (media dello screening e del giorno 1) fino a 416 settimane dopo la somministrazione di DTX301
L'acetato di sodio viene utilizzato come tracciante per misurare il tasso di ureagenesi
Basale (media dello screening e del giorno 1) fino a 416 settimane dopo la somministrazione di DTX301
Variazione rispetto al basale nel tempo nell'area sotto la curva di 24 ore per l'ammoniaca plasmatica
Lasso di tempo: Basale (giorno 0 dello studio 301OTC01) fino a 208 settimane dopo la somministrazione di DTX301
Basale (giorno 0 dello studio 301OTC01) fino a 208 settimane dopo la somministrazione di DTX301

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 agosto 2018

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

17 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

25 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 301OTC02
  • 2018-000156-18 (Numero EudraCT)
  • 2022-501146-30 (Altro identificatore: EU CT Number)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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