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Langzeit-Follow-up zur Bewertung von DTX301 bei Erwachsenen mit spät einsetzendem OTC-Mangel (CAPtivate)

23. Januar 2024 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des Adeno-assoziierten Virus (AAV) Serotyp 8 (AAV8)-vermittelten Gentransfers der humanen Ornithin-Transcarbamylase (OTC) bei Erwachsenen mit spät einsetzendem OTC-Mangel

Bestimmen Sie die langfristige Sicherheit von DTX301 nach einer intravenösen (IV) Einzeldosis bei Erwachsenen mit spät einsetzendem Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studie 301OTC02 ist eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des adeno-assoziierten Virus (AAV) Serotyp 8 (AAV8)-vermittelten Gentransfers von humanem OTC bei Erwachsenen mit spät einsetzendem OTC-Mangel. Nur Probanden, die Studie 301OTC01 (NCT02991144) abgeschlossen haben, sind zur Teilnahme an Studie 301OTC02 berechtigt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankreich, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Spanien
    • Coruna
      • Santiago De Compostela, Coruna, Spanien, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces. Servicio de Pediatria
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospital Cleveland Medical Center/Case Western Reserve University
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Endocrinology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Probanden ab 18 Jahren mit OTC, die zuvor in Studie 301OTC01 eingeschrieben waren

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Besuch in Woche 52 in Studie 301OTC01 abgeschlossen.
  2. Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
  3. Bereit, in der Lage und verpflichtet, geplante Studienbesuche, Studienverfahren und Anforderungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Geplante oder aktuelle Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie, die die Wirksamkeits- oder Sicherheitsbewertung von DTX301 während der Dauer dieser Studie verfälschen könnte.
  2. Jeder klinisch signifikante medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes ein Risiko für die Sicherheit des Probanden darstellen oder die Studie behindern würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 416 Wochen
Bis zu 416 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Ureageneserate im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Durchschnitt aus Screening und Tag 1) bis zu 416 Wochen nach der Verabreichung von DTX301
Natriumacetat wird als Tracer zur Messung der Ureageneserate verwendet
Ausgangswert (Durchschnitt aus Screening und Tag 1) bis zu 416 Wochen nach der Verabreichung von DTX301
Änderung vom Ausgangswert im Laufe der Zeit im 24-Stunden-Bereich unter der Kurve für Plasma-Ammoniak
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0 der Studie 301OTC01) bis zu 208 Wochen nach der Verabreichung von DTX301
Ausgangswert (Tag 0 der Studie 301OTC01) bis zu 208 Wochen nach der Verabreichung von DTX301

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. August 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. August 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

25. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 301OTC02
  • 2018-000156-18 (EudraCT-Nummer)
  • 2022-501146-30 (Andere Kennung: EU CT Number)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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