Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning for at evaluere DTX301 hos voksne med sen-debut OTC-mangel (CAPtivate)

28. maj 2026 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En langsigtet opfølgningsundersøgelse til evaluering af sikkerhed og effektivitet af adeno-associeret virus (AAV) serotype 8 (AAV8)-medieret genoverførsel af human ornithin transcarbamylase (OTC) hos voksne med sen-debut OTC-mangel

Bestem den langsigtede sikkerhed af DTX301 efter en enkelt intravenøs (IV) dosis til voksne med sen-debuterende ornithin transcarbamylase (OTC) mangel.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Ornithin Transcarbamylase (OTC) mangel

Intervention / Behandling

Andet: Ingen indgriben

Detaljeret beskrivelse

Studie 301OTC02 er et langsigtet opfølgningsstudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af adeno-associeret virus (AAV) serotype 8 (AAV8)-medieret genoverførsel af human OTC hos voksne med sent opstået OTC-mangel. Kun forsøgspersoner, der gennemfører undersøgelse 301OTC01 (NCT02991144), er kvalificerede til at deltage i undersøgelse 301OTC02.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Canada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z7
    - M.A.G.I.C. Clinic
Det Forenede Kongerige
- - Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
    - Queen Elizabeth Hospital, Department of Endocrinology
Forenede Stater
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    - The Children's Hospital Colorado
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    - Boston Children's Hospital
- New York
  - New York, New York, Forenede Stater, 10029
    - Icahn School of Medicine
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
    - University Hospital Cleveland Medical Center/Case Western Reserve University
Frankrig
- Rhone
  - Bron, Rhone, Frankrig, 69677
    - Hopital Femme Mere Enfant
Spanien
- Coruna
  - Santiago de Compostela, Coruna, Spanien, 15706
    - Hospital Clínico Universitario de Santiago
- Vizcaya
  - Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
    - Hospital Universitario de Cruces. Servicio de Pediatria

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner 18 år eller ældre med OTC tidligere tilmeldt undersøgelse 301OTC01

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Fuldførte uge 52-besøget i undersøgelse 301OTC01.
Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.
Villig, i stand til og forpligtet til at overholde planlagte studiebesøg, undersøgelsesprocedurer og krav.

Ekskluderingskriterier:

Planlagt eller aktuel deltagelse i en anden interventionel klinisk undersøgelse, der kan forvirre effekt- eller sikkerhedsevalueringen af DTX301 i løbet af denne undersøgelse.
Enhver klinisk signifikant medicinsk tilstand, der efter investigators mening ville udgøre en risiko for forsøgspersonens sikkerhed eller ville hæmme undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Observationsmodeller: Andet
Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser og alvorlige uønskede hændelser Tidsramme: Op til 416 uger	Op til 416 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
Ændring fra baseline over tid i ureagenesehastigheden Tidsramme: Baseline (gennemsnit af screening og dag 1) op til 416 uger efter administration af DTX301	Natriumacetat bruges som sporstof til at måle ureagenesehastigheden	Baseline (gennemsnit af screening og dag 1) op til 416 uger efter administration af DTX301
Ændring fra baseline over tid i 24-timers område under kurven for plasmaammoniak Tidsramme: Baseline (dag 0 i undersøgelse 301OTC01) op til 208 uger efter administration af DTX301		Baseline (dag 0 i undersøgelse 301OTC01) op til 208 uger efter administration af DTX301

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Efterforskere

Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. august 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier