너의 목소리; Duchenne 근이영양증(DMD)이 가족의 삶에 미치는 영향
2019년 3월 29일 업데이트: Jett Foundation, Inc.
너의 목소리; DMD의 영향. DMD가 가족의 삶에 미치는 영향에 대한 정성적 평가
본 연구의 목적은 뒤시엔느 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 환자 또는 보호자가 질병의 중증도에 따라 가장 관심을 가질 수 있는 치료 목표에 대한 이해도를 높이는 것입니다.
데이터는 참가자가 연구 초대("RSVP 설문지")를 수락할 때 DMD 및 간병인의 관점에서 기능적 부담 및 자가 식별 치료 목표에 대한 전화 인터뷰를 수락할 때 온라인 설문조사를 통해 수집됩니다.
인터뷰는 Duchenne 가족이 임상 시험에서 측정하는 데 중요한 사항을 식별하는 데 도움이 되고 관찰자 보고 결과/환자 보고 결과를 포함하여 향후 임상 결과 측정의 관심 및 개발에 대한 주요 개념의 선택을 알리는 데 도움이 되도록 분석됩니다.
이 연구는 미국에서 실시되며 DMD를 앓고 있는 11세 이상의 참가자와 간병인 45~120명을 등록합니다.
온라인 설문조사와 전화 인터뷰에 소요되는 시간은 약 1시간입니다.
전체 연구는 1년 이내에 완료될 것으로 예상됩니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
60
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Minnesota
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Eagan, Minnesota, 미국, 55121
- Engage Health, Inc.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
11년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 연구는 Duchenne 근이영양증을 앓고 있는 11세 이상의 개인과 간병인을 대상으로 실시됩니다.
설명
포함 기준:
- 참가자는 11세 이상의 DMD 환자이거나 18세 미만의 DMD 환자의 부모/법적 보호자여야 합니다.
- 제공된 질병의 서면 증거와 함께 DMD 진단 확인
- 미국 거주자
- 영어로 읽고, 쓰고, 의사소통할 수 있는 분
- 정보에 입각한 동의를 부여할 수 있음
- 45분 전화 인터뷰에 참여할 의향이 있는 사람
- 면접 전 또는 면접 중 면접관의 문서를 보거나 받는 기능(웹 브라우저, 문자, 팩스 또는 문서를 우편으로 받는 기능)
제외 기준:
1. 포함 기준을 충족하지 못함
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환자/부모 인터뷰 치료 요구 평가
기간: 일년
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이 비개입적 연구에서 최대 120명의 환자/부모가 환자의 기능 범주를 결정하기 위해 고안된 온라인 설문 조사에 참여하게 됩니다. 보행, 이행 또는 비보행. 각 기능 범주에서 15명의 환자를 인터뷰하여 DMD 때문에 하고 싶지만 할 수 없는 활동과 이러한 활동이 그들에게 중요한 이유에 대해 환자의 목소리로 질적 입력을 수집합니다. 응답이 참가자에게 가장 중요한 활동인지, 두 번째로 중요한 활동인지, 세 번째로 중요한 활동인지에 따라 각 답변에 대한 정량적 빈도 수와 점수 값을 제공하기 위해 정성적 응답이 채점됩니다. 데이터는 일관성을 보장하기 위해 두 명의 독립적인 코더에 의해 코딩됩니다. 점수는 다음에 대한 기능 범주별로 계산됩니다.
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Christine McSherry, R.N., Jett Foundation, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Apkon SD, Blackwell A, Brumbaugh D, Case LE, Clemens PR, Hadjiyannakis S, Pandya S, Street N, Tomezsko J, Wagner KR, Ward LM, Weber DR; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol. 2018 Mar;17(3):251-267. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30024-3. Epub 2018 Feb 3. Erratum In: Lancet Neurol. 2018 Apr 4;:
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Alman BA, Apkon SD, Blackwell A, Case LE, Cripe L, Hadjiyannakis S, Olson AK, Sheehan DW, Bolen J, Weber DR, Ward LM; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: respiratory, cardiac, bone health, and orthopaedic management. Lancet Neurol. 2018 Apr;17(4):347-361. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30025-5. Epub 2018 Feb 3.
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Apkon SD, Blackwell A, Colvin MK, Cripe L, Herron AR, Kennedy A, Kinnett K, Naprawa J, Noritz G, Poysky J, Street N, Trout CJ, Weber DR, Ward LM; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 3: primary care, emergency management, psychosocial care, and transitions of care across the lifespan. Lancet Neurol. 2018 May;17(5):445-455. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30026-7. Epub 2018 Feb 2.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 9월 20일
기본 완료 (실제)
2019년 3월 15일
연구 완료 (실제)
2019년 3월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 9월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 9월 20일
처음 게시됨 (실제)
2018년 9월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 4월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 29일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
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뒤시엔 근이영양증에 대한 임상 시험
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Hospital RudolfstiftungOesterreichische Muskelforschung완전한
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University of Malaga완전한
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University Children's Hospital, Zurich알려지지 않은
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University Hospital, Basel, Switzerland완전한
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InCor Heart InstituteUniversity of Sao Paulo; Federal University of Minas Gerais완전한심근 섬유증 | 근이영양증